今日頭條
綠葉老年癡呆新藥獲批上市。綠葉制藥利斯的明透皮貼劑（2次/W）獲國家藥監(jiān)局批準上市，用于治療輕、中度阿爾茨海默病的癥狀。這是綠葉旗下Luye Pharma公司通過透皮釋藥技術(shù)平臺自主研發(fā)的一款利斯的明改良貼劑，一周兩次、經(jīng)皮膚給藥，可有效降低惡心、嘔吐等腸胃不良反應的發(fā)生率。此前該藥已在歐洲多個國家和地區(qū)獲得上市許可。金賽藥業(yè)擁有該新藥在中國大陸的商業(yè)化權(quán)利。
國內(nèi)藥訊
1.優(yōu)時比FcRn單抗中國報產(chǎn)。優(yōu)時比FcRn單抗羅澤利昔珠單抗（rozanolixizumab）注射液上市申請獲CDE受理，用于治療全身型重癥肌無力(gMG)。rozanolixizumab可抑制FcRn與IgG的結(jié)合，然后非結(jié)合狀態(tài)的IgG會被溶酶體降解，進而降低自身免疫性和同種免疫性疾病中致病性IgG水平。在III期MycarinG研究中，rozanolixizumab較安慰劑顯著降低患者日?；顒佣龋∕G-ADL）評分，兩組患者MG-ADL評分分別降低3.4分和0.8分。
2.復宏漢霖PD-1單抗肺癌Ⅲ期臨床積極。復宏漢霖PD-1抑制劑斯魯利單抗（漢斯狀）聯(lián)合化療一線治療晚期非鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）的Ⅲ期ASTRUM-002研究達到主要終點。根據(jù)IRRC評估，與安慰劑聯(lián)合化療相比，斯魯利單抗聯(lián)合化療顯著提高患者的無進展生存期（PFS），藥物安全性良好，未觀察到新的安全性信號。目前，該新藥已獲批用于治療MSI-H實體瘤、鱗狀NSCLC、廣泛期小細胞肺癌和食管鱗狀細胞癌。
3.百利天恒HER3/EGFR雙抗ADC上III期臨床。百利天恒HER3/EGFR雙抗ADC新藥BL-B01D1登記啟動一項III期臨床，在既往經(jīng)PD-1/PD-L1單抗治療且經(jīng)至少兩線化療（至少一線含鉑）治療失敗的復發(fā)性或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌（NPC）患者中對比BL-B01D1與醫(yī)生選擇的化療方案（末線）的有效性與安全性。該項研究主要研究者由中山大學腫瘤防治中心醫(yī)學博士張力擔任。在I期研究中，BL-B01D1治療NPC達到ORR為45.8%，疾病控制率（DCR）為100%。
4.勁方CDK9抑制劑獲快速通道資格。勁方醫(yī)藥CDK9抑制劑SLS009（GFH009）獲FDA授予快速通道資格，用于治療復發(fā)/難治性成人外周T細胞淋巴瘤（PTCL）患者。在Ⅰ期試驗中，GFH009可使PTCL等血液腫瘤患者體內(nèi)MYC、MCL1等原癌基因表達顯著降低至期望水平，其中4例PTCL患者（36.4%）觀察到臨床療效。SELLAS生命科學集團擁有GFH009在大中華區(qū)外的全球開發(fā)和商業(yè)化授權(quán)。
5.樂普EGFR靶向ADC美國獲批臨床。樂普生物自研EGFR靶向ADC新藥MRG003獲FDA臨床試驗許可，擬開發(fā)用于治療晚期鼻咽癌（NPC）及晚期頭頸鱗癌（HNSCC）。樂普生物近期在ESMO2023會議上公布的MRG003用于治療HNSCC的Ⅱ期臨床，以及治療NPC的IIa期臨床積極結(jié)果。在IIa期臨床中，MRG003（2.0mg/kg和2.3mg/kg）的ORR分別為39.3%和55.2%，DCR分別為71.4%和86.2%。此前，MRG003用于NPC適應癥已獲FDA授予孤兒藥資格。
6.科霸LILRB2/PD-L1雙抗獲批臨床。科霸生物自主研發(fā)的LILRB2/PD-L1雙抗SPX-303獲FDA批準開展Ⅰ期臨床，評估用于治療晚期或難治性實體瘤的安全性、藥物動力學特性與初步療效，并探索其作為免疫抗腫瘤創(chuàng)新療法的藥理和分子機制。SPX-303同時阻斷人體免疫系統(tǒng)的兩個關(guān)鍵免疫檢查點LILRB2和PD-L1，從而使免疫系統(tǒng)能夠更高效地鑒別并有效地清除惡性腫瘤細胞。
國際藥訊
1.II型RAF抑制劑報兒童膠質(zhì)瘤NDA。Day One公司高腦滲透性II型RAF抑制劑Tovorafenib的上市申請獲FDA受理，單藥用于治療復發(fā)或進展型兒科低級別膠質(zhì)瘤（pLGG），PDUFA日期為明年4月30日。Tovorafenib能夠抑制攜帶BRAF融合或BRAF V600突變的腫瘤的生長。在關(guān)鍵II期研究中，tovorafenib單藥達到67%總緩解率，臨床獲益率為93%，緩解持續(xù)時間尚未達到（95% CI：9.0個月，NE）。
2.創(chuàng)新CXCR4拮抗劑獲優(yōu)先審評資格。X4 Pharmaceuticals公司CXCR4拮抗劑mavorixafor的新藥申請（NDA）獲FDA受理，用于治療12歲及以上WHIM綜合癥患者。FDA同時授予其優(yōu)先審評資格，PDUFA日期為2024年4月30日。在Ⅲ期臨床4WHIM中，與安慰劑相比，mavorixafor顯著改善患者TATANC值（24小時內(nèi)維持中性粒細胞數(shù)大于500個細胞/微升的時間），兩組平均TATANC分別為15.04小時與2.75小時（P<0.0001）。
3.輝瑞流感mRNA疫苗Ⅲ期臨床積極。輝瑞與BioNTech開發(fā)的流感mRNA疫苗modFlu（PF-07252220）在預防流感的Ⅲ期試驗中獲積極結(jié)果。在18至64歲隊列中，與上市的流感疫苗相比，PF-07252220的有效性達到非劣效性與優(yōu)效性標準；但在次要免疫原性療效終點方面，該疫苗僅針對甲型流感病毒株（而非乙型流感病毒株）達到次要終點。此外，疫苗的安全性良好。
4.創(chuàng)新TCR-T療法滑膜肉瘤關(guān)鍵臨床積極。Adaptimmune公司靶向NY-ESO-1抗原的TCR-T產(chǎn)品lete-cel在治療滑膜肉瘤或黏液樣/圓細胞脂肪肉瘤（MRCLS）經(jīng)治患者的關(guān)鍵IGNYTE-ESO研究達到主要終點。中期分析顯示，獨立審評評估的總體緩解率達到40%（99.6% CI：20.3%-62.3%），其中23例滑膜肉瘤患者中的9例（39%）和22例MRCLS患者中的9例（41%）顯示緩解。中位緩解持續(xù)時間為10.6個月。安全性結(jié)果與已知研究一致。
5.Mersana公司重啟HER2-ADC臨床。FDA解除對Mersana公司/葛蘭素史克開發(fā)的靶向HER2新表位的STING激動型ADC藥物XMT-2056的Ⅰ期臨床暫停。此前SAE發(fā)生在第2例患者身上，該患者是HER2+、復發(fā)性或轉(zhuǎn)移性實體腫瘤經(jīng)治患者，在Ⅰ期試驗的劑量遞增部分以初始劑量水平入組。Mersana公司表示將降低Ⅰ期劑量遞增設計的起始劑量。
6.禮來購進心血管疾病基因編輯項目選擇權(quán)。禮來與Verve公司就后者靶向Lp（a）的體內(nèi)基因編輯項目擴展合作協(xié)議，獲得該項目（包括針對PCSK9、ANGPTL3和未公開的肝臟介導的心血管靶點項目）選擇權(quán)。此前，Verve與Beam達成戰(zhàn)略合作，利用Beam專有的堿基編輯技術(shù)，聯(lián)合開發(fā)針對心血管靶點的基因療法。目前，Verve已與Beam修訂合作協(xié)議，并與禮來擴展合作，禮來將持有之前由Beam持有的產(chǎn)品權(quán)（PCSK9和ANGPTL3候選產(chǎn)品），以及第三個未披露的心血管疾病靶點項目的選擇權(quán)。
醫(yī)藥熱點
1.GSK中國最新人事變動。10月26日，葛蘭素史克(GSK)中國特藥業(yè)務負責人余錦毅宣布，趙亮將擔任特藥事業(yè)部多渠道客戶互動負責人，全面負責特藥事業(yè)部倍力騰、新可來產(chǎn)品組在目標市場的醫(yī)保政策落地執(zhí)行策略。這項任命自11月1日起生效。趙亮曾任職于拜耳、楊森制藥，2010年加入GSK，現(xiàn)任GSK中國呼吸業(yè)務部區(qū)域總監(jiān)。
2.第三批鼓勵仿制藥品建議目錄公示。10月30日，國家衛(wèi)健委藥物政策與基本藥物制度司發(fā)布《關(guān)于第三批鼓勵仿制藥品建議目錄的公示》。為落實國務院辦公廳《關(guān)于改革完善仿制藥供應保障及使用政策的意見》有關(guān)制定仿制藥品目錄的部署和要求，2023年，國家衛(wèi)健委、工信部等多部門組織專家對國內(nèi)專利即將到期尚未提出注冊申請及臨床供應短缺（競爭不充分）的藥品進行遴選論證，共有貝美替尼、伏環(huán)孢素、氯巴占等41種藥物入選《第三批鼓勵仿制藥品建議目錄》,涉及抗腫瘤、罕見病治療等治療領域。
3.福建醫(yī)保基金飛檢啟動。近日，2023年國家醫(yī)療保障基金第20次飛行檢查啟動會在福建廈門召開。根據(jù)國家醫(yī)保局部署，由河北省醫(yī)保局、財政廳、衛(wèi)健委組成的飛行檢查組，將對廈門2家定點醫(yī)療機構(gòu)、1家定點零售藥店及市醫(yī)保中心，開展為期10天左右的檢查。此次飛檢聚焦醫(yī)學影像檢查、臨床檢驗、康復3個重點領域，檢查范圍為2021年1月1日至2022年12月31日期間醫(yī)保基金使用和管理情況。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（11月01日)
2. FDA新藥獲批情況（北美10月30日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號
