今日頭條
信達(dá)VEGF/C3補(bǔ)體雙抗眼科Ⅱ期臨床積極。信達(dá)生物在AAO2023年會上公布VEGF/C3補(bǔ)體雙靶點(diǎn)藥物IBI302治療新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性的Ⅱ期臨床最新數(shù)據(jù)。第36周時，與阿柏西普(2mg)相比，IBI302（2mg/4mg）治療改善研究眼最佳矯正視力（BCVA）的效果達(dá)到非劣效標(biāo)準(zhǔn)，兩組患者BCVA較基線變化均值分別為+10.6、+11.4和+12.0個字母；臨床中，IBI302組無眼內(nèi)炎或視網(wǎng)膜血管炎發(fā)生。該產(chǎn)品目前已處于Ⅲ期臨床開發(fā)。
國內(nèi)藥訊
1.綠葉紫杉醇脂質(zhì)體肺癌真實世界研究積極。綠葉制藥自研紫杉醇脂質(zhì)體（力撲素®）聯(lián)合免疫一線治療晚期非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的真實世界研究結(jié)果公布于SITC2023年會上。研究目前納入100例至少接受2周期含紫杉醇脂質(zhì)體聯(lián)合免疫藥物一線治療的患者。中位隨訪時間為8.6個月。中位PFS為11個月（95% CI：8.9-16.8）。總體ORR為60.2%，疾病控制率（DCR）為91.5%。任意級別的不良事件發(fā)生率為91%，≥3級不良事件的發(fā)生率為34%。
2.科越C5/FH1-5補(bǔ)體抑制劑II期臨床積極。科越醫(yī)藥C5/FH1-5雙靶點(diǎn)補(bǔ)體抑制劑KP104將在ASH2023年會上公布用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)的II期試驗積極結(jié)果。KP104旨在同時選擇性抑制補(bǔ)體旁路和末端途徑，具有協(xié)同治療補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病的潛力?？圃结t(yī)藥計劃在中國、美國和澳大利亞開展II期臨床，適應(yīng)癥包括PNH、 IgA腎病、C3腎小球病和繼發(fā)于系統(tǒng)性紅斑狼瘡的血栓性微血管病(SLE-TMA)。
3.君實PD-1抑制劑聯(lián)合治療HNSCC早期臨床積極。君實生物PD-1抑制劑特瑞普利單抗在SITC2023年會上公布與EGFR單抗西妥昔單抗聯(lián)合治療復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性頭頸部鱗狀細(xì)胞癌（R/M-HNSCC）的Ⅰb/Ⅱ期臨床積極結(jié)果。中位隨訪為10.0個月時，IRC評估的經(jīng)確認(rèn)的ORR為60%；DCR為80%，中位DOR為17.9個月；中位PFS為9.9個月，1年P(guān)FS率為40.7%。中位OS達(dá)15.4個月，1年OS率為54.4%。臨床中，未報告與研究治療相關(guān)的致死性AE。
4.仁景mRNA疫苗獲批HPV臨床。仁景生物自主研發(fā)的HPV相關(guān)腫瘤治療性mRNA疫苗RG002獲FDA批準(zhǔn)開展臨床研究，用于治療人乳頭瘤病毒（HPV）16型和/或18型相關(guān)的2級或3級宮頸上皮內(nèi)瘤變（CIN2/3）。RG002采用仁景生物自主知識產(chǎn)權(quán)的mRNA序列和脂質(zhì)納米顆粒（LNP）遞送系統(tǒng)開發(fā)，已在臨床前研究中顯示出單藥能誘導(dǎo)較強(qiáng)的特異性細(xì)胞免疫和腫瘤細(xì)胞殺傷作用。
5.華夏英泰LILRB4靶向細(xì)胞療法報IND。華夏英泰1類生物制品YTS104細(xì)胞注射液的臨床試驗申請獲CDE受理。這是一款靶向LILRB4的自體型細(xì)胞治療藥物，通過慢病毒基因轉(zhuǎn)導(dǎo)，將特定STAR基因?qū)胱泽wT細(xì)胞內(nèi)并經(jīng)體外細(xì)胞擴(kuò)增制備。該產(chǎn)品申報適應(yīng)癥包括復(fù)發(fā)/難治急性髓系白血病（AML）、慢性粒-單核細(xì)胞白血?。–MML）等。2022年年底，F(xiàn)DA已授予YTS104用于治療R/R AML的孤兒藥資格。
國際藥訊
1.K藥輔助治療腎癌Ⅲ期臨床成功。默沙東PD-1抑制劑Keytruda用于輔助治療腎細(xì)胞癌（RCC）的Ⅲ期試驗KEYNOTE-564達(dá)到主要終點(diǎn)和關(guān)鍵次要終點(diǎn)。與安慰劑相比，Keytruda輔助治療顯著改善患者的無病生存期，使疾病復(fù)發(fā)或死亡風(fēng)險降低32%（HR=0.68，p=0.0010）；患者總生存期的統(tǒng)計也具有臨床顯著的改善。Keytruda的安全性與既往試驗一致，沒有出現(xiàn)新的安全性問題。
2.細(xì)胞免疫療法預(yù)防腎移植風(fēng)險Ⅲ期臨床積極。Medeor公司創(chuàng)新細(xì)胞療法MDR-101在國際Ⅲ期臨床中獲積極中期結(jié)果。MDR-101由活體供腎者的血液和外周干細(xì)胞開發(fā)而來，旨在誘導(dǎo)供體特異性免疫耐受，預(yù)防腎移植腎的排斥反應(yīng)。試驗結(jié)果顯示，接受HLA匹配活體捐獻(xiàn)者腎移植的患者有63%的比例完成試驗，并在兩年內(nèi)維持不使用免疫抑制藥物狀態(tài)。詳細(xì)結(jié)果將公布于ASN2023年會上。
3.體內(nèi)CRISPR基因編輯療法將啟動Ⅲ期臨床。Intellia公司CRISPR/Cas9基因編輯療法NTLA-2001用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（ATTR）淀粉樣變性的Ⅰ期試驗最新結(jié)果積極。12個月隨訪分析顯示，在接受≥0.3mg/kg劑量NTLA-2001單次給藥的患者（n=62）中，其血清TTR中位降低91%，治療后第28天的中位絕對殘留血清TTR濃度為17 µg/mL；藥物在總研究隊列（包括多發(fā)性神經(jīng)病和心肌病患者）中耐受性良好。該公司計劃在今年年底啟動NTLA-2001的Ⅲ期臨床研究。
4.創(chuàng)新APRIL單抗腎?、蚱谘芯恳娍疦EJM。大冢制藥和Visterra公司開發(fā)的APRIL單抗sibeprenlimab（VIS649）在ASN2023年會上公布用于治療IgA腎病的Ⅱ期臨床積極結(jié)果。與安慰劑相比，sibeprenlimab（2mg、4mg和8mg）治療12個月時患者的蛋白尿水平顯著減少，兩組患者24小時尿蛋白/肌酐比值（UPCR）的幾何平均比值降幅分別為47.2%、58.8%、62.0%和20.0%；兩組治療伴發(fā)不良事件（TEAE）的發(fā)生率也相似。詳細(xì)結(jié)果同時發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上。
5.PPARδ/γ核受體激動劑老年癡呆Ⅱ期臨床積極。T3D Therapeutics公司口服小分子PPARδ/γ核受體雙重激動劑T3D-959治療輕中度阿爾茨海默病（AD）的Ⅱ期PIONEER試驗結(jié)果積極。在ITT人群中，與安慰劑相比， T3D-959（30mg）治療24周時顯著降低患者血漿Ab42/40比值（評估淀粉樣斑塊負(fù)荷的生物標(biāo)志物）；患者認(rèn)知水平量表ADAS-Cog11的評分改善了2分；藥物總體安全性良好，未發(fā)生與卒中有關(guān)的藥物相關(guān)不良事件。
6.吉利德將開發(fā)血癌新一代CAR-T療法。吉利德旗下Kite公司與Epic Bio公司將利用后者的基因調(diào)控平臺（GEMS），針對Kite所選擇靶向血癌的靶標(biāo)開發(fā)載體，應(yīng)用于新一代CAR-T細(xì)胞療法。GEMS是一種表觀遺傳編輯的模塊化平臺，是一種允許通過單獨(dú)AAV載體進(jìn)行體內(nèi)遞送的CRISPR系統(tǒng)。根據(jù)協(xié)議，Epic Bio將獲得預(yù)付款，開發(fā)、監(jiān)管和銷售里程碑潛在款項。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.西湖大學(xué)啟動創(chuàng)建醫(yī)學(xué)院。近日，西湖大學(xué)董事會研究決定設(shè)立醫(yī)學(xué)院，經(jīng)校長施一公提名，醫(yī)學(xué)院首任院長由中國科學(xué)院院士、著名免疫學(xué)家董晨教授擔(dān)任。新成立的醫(yī)學(xué)院將以培養(yǎng)頂尖醫(yī)師科學(xué)家（Physician scientists）為目標(biāo)，致力于醫(yī)學(xué)創(chuàng)新和臨床轉(zhuǎn)化，重點(diǎn)聚焦微生物學(xué)與疫苗、免疫學(xué)與炎癥、生理學(xué)與代謝、腫瘤生物學(xué)與治療、醫(yī)學(xué)遺傳與罕見病、藥物研發(fā)、公共健康等研究領(lǐng)域。
2.南昌大學(xué)附一院乳腺專病中心成立。11月3日，南昌大學(xué)第一附屬醫(yī)院象湖院區(qū)“乳腺專病中心”成立。該中心是江西省首個由省級綜合醫(yī)院成立的乳腺專病中心，中心聚焦乳腺疾病，致力于為患者提供全流程、一站式的就診服務(wù)。該中心除開展乳腺癌改良根治術(shù)、保乳術(shù)、前哨淋巴結(jié)活檢術(shù)等常規(guī)手術(shù)之外，也開展了乳腺良惡性腫瘤的腔鏡手術(shù)、乳腺癌保乳整形手術(shù)、乳房重建術(shù)（包括假體及自體皮瓣等）等。
3.上海市外賣購藥可刷醫(yī)保。近日，上海相關(guān)部門已與餓了么、美團(tuán)平臺聯(lián)系，試點(diǎn)互聯(lián)網(wǎng)藥店醫(yī)保支付工作，有幾十家藥店納入范疇。在上海通過美團(tuán)外賣或餓了么 App下單帶有“醫(yī)保支付”字樣的藥品，頁面顯示可從個人電子醫(yī)?？ㄙ~戶付款，目前只有部分帶有“醫(yī)保支付”字樣的藥店才可使用醫(yī)保。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（11月06日)
2. FDA新藥獲批情況（北美11月03日）
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