本文主要從三個方面進行了介紹醫(yī)療器械安全性有效性評價如何判定受益大于風險。
第一部分：醫(yī)療器械安全性和有效性評價的基本概念
醫(yī)療器械監(jiān)督管理條例：我國醫(yī)療器械的最高層級上位法，旨在確保醫(yī)療器械的安全、有效性，保障人體健康和生命安全，以及促進醫(yī)療器械產業(yè)發(fā)展。（其中安全和有效分別出現(xiàn)了40次，安全有效同時出現(xiàn)有20次，風險在條例中出現(xiàn)了21次，受益出現(xiàn)了1次。）
安全有效性評價的基本概念：安全有效性評價涉及無不可接受風險的安全性、絕大多數(shù)目標人群具有顯著臨床效果的有效性，以及受益與風險的權衡。
需要注意的是：安全意味著沒有不可接受的風險，而有效強調受益的可接受程度。這種有效方法僅針對絕大多數(shù)目標人群，而非確保所有患者百分之百有效。需要強調的是，受益和風險可以進行比較。在相互比較過程中進行評估，以判定是否可以接受。
關于風險，在yy/t0316醫(yī)療器械風險管理對醫(yī)療器械的應用標準中，它的解釋是將傷害發(fā)生概率和嚴重度的組合。這里提到了兩個重要概念：傷害概率和嚴重度。
關于受益，我們在iso149 712019版中找到了受益定義，它指的是使用醫(yī)療器械對人體健康的正面影響，或期望結果，或對患者管理和公共健康的正面影響。綜合以上概念，我們可以看出安全性和有效性評價實質上是對醫(yī)療器械風險和受益的綜合評價。
第二部分：醫(yī)療器械風險受益的評估考量
那么，到底什么是安全有效風險和受益益？目前我國的相關規(guī)章和規(guī)范性文件中并未明確關于以上名詞的解釋和概念定義。在imdrf國際醫(yī)療器械監(jiān)管論壇中的文件中，關于醫(yī)療器械和ivd器械的安全性和有效性的基本原則中，有一些描述關于安全和有效。這個文件中的安全性指的是無不可接受的風險。請大家注意，它并不是指沒有風險，而是指雖然存在風險，但這種風險可以被接受，被認為是安全的。關于有效醫(yī)療器械，在絕大多數(shù)目標人群中具有顯著的臨床效果。
2019年發(fā)布了醫(yī)療器械產品受益風險評估的注冊技術審查指導原則。在指導原則中，對如何開展醫(yī)療器械產品的風險受益進行了相關要求。在這里，我們說明一下評估需要考慮的因素。詳細內容可在公眾號內回復 風險判定 獲得指導原則全文。
關于風險，主要考慮以下4個方面：首先是與器械使用相關的不良事件的嚴重度、類型、數(shù)量以及發(fā)生的概率。第二個因素是不良事件的概率，這種不良事件包括與器械相關的、可能與器械息息相關的。第三是不良事件持續(xù)時間。第四，對于診斷類醫(yī)療器械，需要考慮假陽性或假陰性診斷結果所引起的風險。
關于受益，需要考慮4個方面：在器械的預期用途范圍內，包括目標人群中使用時的受益類型、受益大小、受益概率以及效果持續(xù)時間。安全有效性評價的內涵是基于確鑿的科學證據(jù)進行評價的。這些科學證據(jù)有些來自臨床前實驗室研究，包括物理性能測試、化學性能測試、細胞實驗，有些證據(jù)來自活體動物實驗研究，有些來自臨床評價和臨床實驗研究。這些科學證據(jù)是針對具體用途和特定使用條件下獲得的。安全性有效性評價是基于這些證據(jù)來評估其安全性、受益是否超過可能風險，以及絕大部分目標人群的臨床效果是否顯著。
同時，《醫(yī)療器械產品受益-風險判定技術指導原則》2023年 修訂版指出在評估器械可能的受益和風險時考慮的其他因素，如不確定性、以患者為中心的評估和患者報告結局、疾病的表征、患者的觀點（疾病或病情的嚴重度、疾病的長期性、替代治療/診斷）、可供選擇的替代治療或診斷、風險降低和適應證限制、上市后數(shù)據(jù)和解決臨床需求的新技術。詳細內容可在公眾號內回復 風險判定 獲得指導原則全文。此指導原則非常詳細，可以說是我們如何判定受益大于風險的攻略。
方法論：辯證唯物主義智慧。
醫(yī)療器械的安全有效和風險受益之間本就是一對矛盾。矛盾有兩個基本屬性，即同一性和斗爭性。同義性指的是矛盾雙方相互依存、貫通的性質和趨勢，而斗爭性指的是矛盾對立面之間存在相互排斥、分離的性質和趨勢。做好醫(yī)療器械的安全性、有效性評價，就是要處理好安全、有效和和風險受益的辯證關系。
案例：
風險和受益都會受到醫(yī)療器械適應癥和適用人群的限定。說明書的規(guī)范，包括臨床操作和患者注意事項，這些都會實際影響到醫(yī)療器械臨床使用的風險及受益程度，對吧？他會受到說明書規(guī)范的影響。另外，醫(yī)療器械在使用過程中功能喪失，這屬于一種風險。但如果失去功能，產品的受益也會發(fā)生改變。以上這些方面都是醫(yī)療器械存在矛盾的統(tǒng)一性。
那么，矛盾的斗爭性是什么？安全性和有效性存在相互排斥、分離的問題。最顯著的影響范圍是安全性，它具有廣泛的風險范圍。
而有效性僅是預期用途上的有限具體受益。血管支架，它具有擴張血管、恢復血流的作用，人工晶狀體則可以幫助白內障患者恢復視力；對嗎假體關節(jié)、治療是替代人體自然損壞的關節(jié)恢復運動能力的。這種功效是在預期用途基礎上的有限具體受益，但安全性范圍廣泛。無論是植入支架、人工晶體還是關節(jié)假體，可能產生的安全性事件不局限于人體的單一部位，可能會有全身性不良反應，甚至風險可能影響生活方方面面。關于人群范圍，安全性是小概率事件。
總之評估醫(yī)療器械風險受益時，需抓住主要矛盾和次要矛盾，結合臨床療效和長期安全性進行綜合評估。同時，關注新材料風險、致癌性風險等因素，按照相關指導原則進行評估。在產品上市后，需滿足相應的審批要求，持續(xù)關注風險和受益，以確保產品安全有效。
第三部分：安全性有效性評價與技術審評的關系
醫(yī)療器械監(jiān)督管理條例中有一段描述：技術審評機構應在完成技術審評后，將審評意見提交給受理注冊申請的藥品監(jiān)督管理部門作為審批依據(jù)。這部分明確了技術審評在醫(yī)療器械監(jiān)管，尤其是注冊環(huán)節(jié)的定位。因此，醫(yī)療器械技術審評是對申請上市醫(yī)療器械安全性有效性評價的證據(jù)，進行綜合、系統(tǒng)評價，判定其風險受益比的過程。 它是注冊的重要技術支撐，通過技術審評最終確定產品能否滿足醫(yī)療器械安全性有效性評價的基本要求。
但醫(yī)療器械的技術水平與完全性有效性評價是不同層級的概念。醫(yī)療器械技術審評是我國政府機關行使的一項行政監(jiān)管行為，不僅僅是從技術角度進行評估，還需要考慮我國政治、經濟和文化等諸多方面的因素。例如，應對疫情等突發(fā)公共衛(wèi)生事件，滿足醫(yī)療器械行業(yè)高質量發(fā)展的需求，重大先進技術的創(chuàng)新促進，尤其是解決卡脖子問題。這些都是技術審批需要考量的因素。
因此，技術水平的評價不僅僅局限于保證醫(yī)療器械安全性和有效性，而是更深遠、更廣泛的理解和概念。
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