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上海海和DFU新藥國內(nèi)獲批上市。臺(tái)灣中天生技集團(tuán)旗下合一生技與上海海和合作開發(fā)的糖尿病足潰瘍（DFU）專項(xiàng)治療新藥-香雷糖足膏（速必一®）獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市。速必一®由兩種植物活性藥物成分組成，通過抑制NLRP3介導(dǎo)的炎癥小體信息路徑和抑制炎癥期的下游炎性細(xì)胞因子，可調(diào)控慢性潰瘍因高血糖而失衡的巨噬細(xì)胞，進(jìn)而改善炎癥、促進(jìn)組織修復(fù)。該新藥已在臺(tái)灣、新加坡和馬來西亞獲批上市。
國內(nèi)藥訊
1.歌禮PD-L1抗體乙肝Ⅱb期臨床積極。歌禮皮下注射抗PD-L1抗體ASC22（恩沃利單抗）在AASLD2023年會(huì)上公布用于慢性乙肝功能性治愈的Ⅱb期擴(kuò)展隊(duì)列期中結(jié)果。在核苷（酸）類似物（NAs）治療基礎(chǔ)上，ASC22單藥24周后使21.1%的患者實(shí)現(xiàn)乙肝表面抗原（HBsAg）清除，且具有良好的安全性。歌禮同時(shí)也公布其甲狀腺激素受體β激動(dòng)劑ASC41治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的Ⅰ期研究積極結(jié)果。
2.奧賽康c-MET抑制劑聯(lián)合EGFR-TKI獲批臨床。北京奧賽康宣布旗下江蘇奧賽康c-MET抑制劑ASKC202片獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開展I期臨床，聯(lián)合EGFR-TKI新藥ASK120067用于治療晚期實(shí)體瘤患者。該項(xiàng)研究旨在評估ASKC202聯(lián)合ASK120067用于既往經(jīng)表皮生長因子受體（EGFR）酪氨酸激酶抑制劑治療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展，經(jīng)檢測確認(rèn)存在MET基因異?；虻鞍走^表達(dá)的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌的安全性與初步療效。
3.未知君引進(jìn)基因工程菌獲批DFU臨床。未知君生物從Aurealis公司引進(jìn)的1類生物新藥AUP1602-C（AUP-16）獲國家藥監(jiān)局臨床許可，擬用于治療糖尿病足潰瘍（DFU）。AUP-16是一款基因工程化的乳酸乳球菌，其內(nèi)部搭載多種再生因子的編碼基因，可表達(dá)人類堿性成纖維細(xì)胞生長因子（FGF2、bFGF）、白細(xì)胞介素4（IL-4）和巨噬細(xì)胞集落刺激因子（CSF1、mCSF）。在Ⅰ期研究中，接受AUP-16治療的患者中有83%的比例達(dá)到完全愈合。
4.恒瑞罕見遺傳性腎病新藥獲批臨床。恒瑞醫(yī)藥1類化藥HRS-9057片獲國家藥監(jiān)局臨床許可，擬開發(fā)用于治療常染色體顯性多囊腎病（ADPKD）。HRS-9057片可抑制ADPKD患者腎臟細(xì)胞過度增殖和囊泡形成，目前國內(nèi)尚無同類產(chǎn)品獲批上市，該病臨床治療多以對癥支持治療為主。ADPKD是一種常見的遺傳性腎病，其主要遺傳致病基因是PKD1和PKD2，分別編碼多囊蛋白PC1和PC2。
5.誠益小分子GLP-1R激動(dòng)劑授權(quán)AZ。誠益生物與阿斯利康就其臨床早期小分子GLP-1R激動(dòng)劑（GLP-1RA）ECC5004達(dá)成一項(xiàng)合作許可協(xié)議，在中國聯(lián)合開發(fā)ECC5004用于治療肥胖癥、2型糖尿病和其他合并癥；阿斯利康還將獲得該產(chǎn)品在中國以外地區(qū)開發(fā)和商業(yè)化的獨(dú)家權(quán)利。根據(jù)協(xié)議，誠益生物將獲得1.85億美元的首付款，高達(dá)18.25億美元的未來臨床、注冊和商業(yè)化里程碑后期款項(xiàng)。
6.百濟(jì)神州前三季度產(chǎn)品收入首破百億。11月10日，百濟(jì)神州發(fā)布2023年第三季度美股業(yè)績報(bào)告及A股業(yè)績快報(bào)。公司第三季度總營收56.24億元，同比增111.5%；產(chǎn)品收入42.87億元，同比增長79.2%。2023年前三季度，百濟(jì)神州總營收128.75億元，同比增長87.4%；產(chǎn)品收入達(dá)到109.84億元，同比上升81%，已顯著超出去年全年產(chǎn)品收入。第三季度澤布替尼全球銷售額達(dá)到25.71億元（其中美國銷售額達(dá)19.37億元），同比增長130%。
國際藥訊
1.武田創(chuàng)新酶替代療法獲FDA批準(zhǔn)上市。武田ADAMTS13重組蛋白Adzynma（apadamtase alfa）獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療先天性血栓性血小板減少性紫癜（cTTP）成人和兒童患者。在Ⅲ期臨床中，與基于血漿的療法相比，TAK-755降低血小板減少事件的發(fā)生率達(dá)60%（95% CI，30%-70%）;降低患者發(fā)生治療相關(guān)不良事件的比率（8.9%vs47.7%）。此外，TAK-755預(yù)防療法的安全性良好，沒有出現(xiàn)中和抗體。
2.全球首款基孔肯雅熱疫苗獲FDA批準(zhǔn)上市。Valneva公司活體病毒減毒疫苗Ixchiq獲FDA加速批準(zhǔn)上市，單次肌肉注射用于18歲及以上高風(fēng)險(xiǎn)人群預(yù)防基孔肯雅熱病毒（CHIKV）感染。Ixchiq也是FDA批準(zhǔn)的首款基孔肯雅熱疫苗。Ⅲ期臨床數(shù)據(jù)顯示，Ixchiq疫苗接種28天后，受試者的血清反應(yīng)率高達(dá)98.9%；而且有96%的受試者其血清反應(yīng)維持長達(dá)6個(gè)月。
3.創(chuàng)新乙肝免疫療法臨床研究積極。Barinthus公司抗原特異性免疫療法VTP-300治療乙型肝炎（HBV）的兩項(xiàng)臨床（HBV003、AB-729-202）數(shù)據(jù)積極。VTP-300包含使用ChAdOx載體的初始劑量和使用MVA載體的二次劑量，兩種載體均包含編碼多種乙型肝炎抗原的序列。在HBV003試驗(yàn)中，VTP-300聯(lián)合Opdivo治療使患者的乙肝表面抗原（HBsAg）水平下降，其中篩選時(shí)HBsAg水平≤200 IU/mL的受試者有31%比例達(dá)到>1 log HBsAg水平的降低。
4.CRISPR編輯干細(xì)胞療法早期臨床積極。Vor Bio公司基于CRISPR/Cas9編輯技術(shù)平臺(tái)開發(fā)的、敲除編碼CD33的基因的干細(xì)胞療法tremtelectogene empogeditemcel（trem-cel），在治療急性髓系白血病（AML）患者的首次人體臨床獲積極結(jié)果。分析顯示，trem-cel治療在7例患者中發(fā)生中性粒細(xì)胞植入的中位時(shí)間為10天。所有3例接受CD33靶向ADC藥物Mylotarg治療的患者都通過重復(fù)劑量獲得血液學(xué)保護(hù)，免受深度血細(xì)胞減少癥的影響。
5.禮來PCSK9體內(nèi)堿基編輯療法初步療效積極。Verve公司PCSK9靶向體內(nèi)堿基編輯療法VERVE -101在治療雜合子家族性高膽固醇血癥患者的Ⅰb期臨床結(jié)果積極。初步數(shù)據(jù)顯示，VERVE-101（0.45mg/kg和0.6mg/kg）組3例患者給藥后血液PCSK9蛋白水平降低47%、59%和84%，LDL-C降低了39%、48%和55%。有1例患者發(fā)生與治療相關(guān)心梗。VERVE-101為Verve首發(fā)管線，禮來已從Beam接過其與Verve合作開發(fā)的3款臨床管線。
6.MS現(xiàn)貨型T細(xì)胞療法II期臨床失敗。Atara Biotherapeutics公司靶向EBV的同種異體T細(xì)胞療法ATA188用于治療進(jìn)行性多發(fā)性硬化癥（MS）的II期EMBOLD研究未達(dá)到主要終點(diǎn)，也沒有找到液體和成像生物標(biāo)志物。由于沒有觀察到治療效果，該公司預(yù)計(jì)將停止這項(xiàng)研究。受此消息的影響，公司的股價(jià)暴跌80%，交易價(jià)格僅為0.24美元，市值1.22億美元。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.西京醫(yī)院頸腰傷病醫(yī)學(xué)中心成立。11月11日，空軍軍醫(yī)大學(xué)西京醫(yī)院頸腰傷病醫(yī)學(xué)中心正式成立。該中心將結(jié)合臨床循證醫(yī)學(xué)研究，聚焦軍地患者頸腰痛疾病防治，進(jìn)一步提升頸腰傷病診療水平，提供更加優(yōu)質(zhì)全面的醫(yī)療服務(wù)保障，打造“國際先進(jìn)、中西結(jié)合、多學(xué)科支撐”的專病診療中心。
2.山東?。簺]有線下藥店，嚴(yán)禁網(wǎng)絡(luò)賣藥。近期，山東藥監(jiān)局發(fā)布《山東省藥品網(wǎng)絡(luò)銷售監(jiān)督管理實(shí)施辦法》，自12月1日起實(shí)施。根據(jù)《辦法》， 從事藥品網(wǎng)絡(luò)銷售、提供藥品網(wǎng)絡(luò)交易平臺(tái)服務(wù)活動(dòng)，應(yīng)當(dāng)遵循“線上線下一致”原則，取得相應(yīng)合法資質(zhì)、具備相應(yīng)的經(jīng)營管理?xiàng)l件，依法誠信經(jīng)營，保障藥品質(zhì)量安全。需要注意的是，從事藥品網(wǎng)絡(luò)零售活動(dòng)的，應(yīng)當(dāng)具備對應(yīng)的線下實(shí)體門店，無實(shí)體門店不得通過網(wǎng)絡(luò)銷售藥品。
3.四川將推進(jìn)基本醫(yī)療保險(xiǎn)省級統(tǒng)籌。近日，四川省出臺(tái)《關(guān)于推進(jìn)基本醫(yī)療保險(xiǎn)省級統(tǒng)籌的意見》，從2024年1月1日起施行。按照《意見》，基本醫(yī)療保險(xiǎn)調(diào)劑金模式“省級統(tǒng)籌”將按照分級管理、責(zé)任共擔(dān)、統(tǒng)籌調(diào)劑、預(yù)算考核的思路，實(shí)施省級統(tǒng)一預(yù)算、省市兩級調(diào)劑、省市縣三級責(zé)任共擔(dān)和分級經(jīng)辦管理，逐步實(shí)現(xiàn)預(yù)算管理、基金調(diào)劑、參保籌資、待遇保障、支付機(jī)制、經(jīng)辦管理“六統(tǒng)一”。
評審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（11月13日)
2. FDA新藥獲批情況（北美11月11日）
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