今日頭條
華東醫(yī)藥引進罕見自免病新藥報產。華東醫(yī)藥與Kiniksa公司合作開發(fā)的3.1類生物藥注射用利納西普（Arcalyst，rilonacept）的上市申請獲CDE受理，用于治療冷吡啉相關的周期性綜合征（CAPS）患者。Rilonacept是重組二聚體融合蛋白，可阻斷白細胞介素-1α（IL-1α）和白細胞介素-1β（IL-1β）的信號傳導。在美國，該產品已獲批用于治療CAPS，以及IL-1受體拮抗劑缺乏癥（DIRA）。
國內藥訊
1.君實PCSK9單抗降脂Ⅲ期臨床積極。君實生物PCSK9單抗昂戈瑞西單抗治療原發(fā)性高膽固醇血癥和混合型血脂異常的Ⅲ期臨床詳細結果公布于AHA2023年會上。治療24周時，昂戈瑞西單抗（150mg Q2W和300mg Q4W）兩隊列LDL-C較基線變化百分比與安慰劑組差異的最小二乘均值分別為-67.74%和-61.2%；在52周治療期間，兩個治療組LDL-C水平可以維持較基線67.8%~72.9%和51.4%~56.9%的穩(wěn)定降幅。藥物整體安全性良好。
2.恒瑞EZH2抑制劑啟動Ⅲ期臨床。恒瑞醫(yī)藥EZH2抑制劑SHR2554登記啟動一項Ⅲ期臨床，評價SHR2554對照西達本胺治療T細胞淋巴瘤患者的有效性和安全性。該項試驗主要研究者由北京腫瘤醫(yī)院醫(yī)學博士后宋玉琴擔任。今年2月，恒瑞醫(yī)藥已宣布與Treeline公司達成一項超7億美元的合作協(xié)議，將SHR2554在除大中華區(qū)以外的全球范圍內開發(fā)、生產和商業(yè)化的獨占權利授予Treeline公司。
3.星漢德TCR-T肝癌最新臨床數據積極。星漢德生物乙型肝炎病毒（HBV）特異性TCR-T細胞療法SCG101治療晚期HBV相關肝細胞癌（HCC）的最新臨床數據公布于AASLD年會上。SCG101（5.0×107～1.0×108/kg）單次輸注在所有患者中均觀察到血清HBsAg下降，其中4例患者血清HBsAg顯著降低，療效維持長達90周；這4例患者均觀察到腫瘤縮小，且無進展生存期（PFS）顯著延長至25.8周。
4.廣州達博人臍帶間充質干細胞療法報IND。廣州達博生物“人臍帶間充質干細胞注射液”的臨床試驗申請（IND）獲CDE受理。人臍帶間充質干細胞注射液（E10I）是由臍帶組織經體外分離、篩選、大規(guī)模三維擴增后制備所得，臨床擬用于治療II型糖尿病。值得一提的是，今年四月，達博生物實體瘤基因療法E10A（安達諾欣®）獲批臨床，為國內首款進入III期開發(fā)的基因治療藥物。
5.諾華引進傳奇生物DLL3靶向CAR-T。傳奇生物與諾華就其特定靶向DLL3的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法以及自體CAR-T候選藥物LB2102簽訂獨家全球許可協(xié)議，諾華將獲得開發(fā)、制造和商業(yè)化這些細胞療法的全球獨家權利，并可將其T-Charge平臺應用于LB2102的生產。根據協(xié)議，傳奇生物將獲得1億美元的預付款，高達10.1億美元的臨床、監(jiān)管和商業(yè)里程碑潛在付款以及分級特許權使用費。
國際藥訊
1.創(chuàng)新口服TTR穩(wěn)定劑將報NDA。BridgeBio Pharma公司新一代轉甲狀腺素蛋白（TTR）小分子穩(wěn)定劑acoramidis治療伴有心肌病的轉甲狀腺素蛋白介導的（ATTR）淀粉樣變性（ATTR-CM）的Ⅲ期臨床ATTRibute-CM最新數據公布于AHA2023會議上。30個月隨訪結果顯示，與安慰劑相比，acoramidis治療使患者全因死亡風險降低35.5%（風險比為0.645，p=0.0008）；acoramidis組與安慰劑組生存率分別為81%和74%。該公司預計年底前向FDA遞交新藥申請。
2.諾華BTK抑制劑蕁麻疹Ⅲ期臨床成功。諾華BTK抑制劑remibrutinib治療慢性自發(fā)性蕁麻疹（CSU）經治患者的Ⅲ期（REMIX-1和REMIX-2）研究達到所有主要和次要終點。與安慰劑相比，remibrutinib治療組第12周時患者的每周蕁麻疹活動（UAS7）、瘙癢（ISS7）和蕁麻疹（HSS7）評分較基線改善的統(tǒng)計具統(tǒng)計學顯著性；該組約有三分之一的患者達到完全無瘙癢和蕁麻疹癥狀；兩組總體不良事件發(fā)生率相當。
3.Alnylam公司長效降壓RNAi療法Ⅱ期臨床成功。Alnylam公司與羅氏開發(fā)的RNAi療法zilebesiran單劑量治療輕中度高血壓成人患者的Ⅱ期KARDIA-1臨床達到主要終點和所有關鍵次要終點。第6個月時，zilebesiran（150mg、300mg和600 mg）治療組經動態(tài)血壓監(jiān)測（ABPM）測量的24小時平均收縮壓（SBP）安慰劑校正降低分別為11.1mmHg、14.5mmHg、和14.2mmHg（所有p值均小于0.0001）。藥物安全性和耐受性良好。
4.乙肝功能性治愈組合療法Ⅱ期臨床積極。Vir Biotechnology公司HBV中和抗體VIR-3434聯(lián)合siRNA療法VIR-2218治療慢性乙型肝炎（CHB）的Ⅱ期臨床MARCH最新數據公布于AASLD2023會議上。24周時，VIR-3434/VIR-2218組合，以及VIR-2218/VIR-3434組合+長效干擾素α（PEG-IFN-α）治療的患者分別有15.0%和14.3%實現(xiàn)EOT時HBsAg的丟失；三聯(lián)方案組有52%的患者在EOT時檢測到>10 mIU/mL的抗乙型肝炎表面抗體滴度。數據顯示VIR-3434可作為一種免疫刺激劑，在功能性治愈乙肝方面起到重要作用。
5.門診用BCMA CAR-T治療AL早期臨床積極。Immix Biopharma公司靶向BCMA的CAR-T療法NXC-201用于治療復發(fā)/難治性輕鏈淀粉樣變性（AL）的Ⅰb/Ⅱa期最新數據公布于ASH2023年會上。該產品CAR結構經過優(yōu)化設計，旨在提高其轉導率，以及降低脫靶的發(fā)生率，擬用于門診治療。數據顯示，NXC-201在先前治療中位數為6的患者中達到100%的總緩解率（ORR）；藥物耐受性良好。推薦Ⅱ期劑量確定為8億CAR-T。
6.禮來RNAi療法降脂蛋白早期臨床積極。禮來RNAi療法Lepodisiran（LY3819469）用于無心血管疾病且Lp(a)濃度平均為110nmol/L受試者的首個人體研究結果公布在AHA2023年會上。數據顯示，lepodisiran（4mg、12mg、32mg、96mg、304mg和608mg）能劑量依賴性降低受試者有害風險因子脂蛋白（a）[Lp(a)]濃度。第48周時，608mg劑量組Lp(a)的中位變化為-94%。詳細結果同時發(fā)表在《美國醫(yī)學會雜志》上。
醫(yī)藥熱點
1.安徽省試點高血壓糖尿病一體化管理。日前，安徽省發(fā)布《安徽省高血壓、2型糖尿病一體化管理試點項目指導方案》，進一步推動安徽省9個市14個縣（市、區(qū)）高血壓、2型糖尿病一體化管理試點工作，促進醫(yī)防融合，降低或減緩“兩病”引起的相關并發(fā)癥。項目試點周期3年，預計至2025年底，試點地區(qū)一體化管理的“兩病”患者占轄區(qū)管理的高血壓患者、2型糖尿病患者的比例將達到70%左右，“兩病”并發(fā)癥住院人數將降低10%左右。
2.上海市第六人民醫(yī)院領導班子調整。11月13日下午，上海申康醫(yī)院發(fā)展中心黨委在上海市第六人民醫(yī)院召開干部會議，宣布申康中心黨委關于上海市第六人民醫(yī)院領導班子成員調整的決定：陳梅同志任中共上海市第六人民醫(yī)院委員會副書記，紀律檢查委員會委員、書記，免去陳梅同志的上海市第六人民醫(yī)院副院長職務；岑玨同志任上海市第六人民醫(yī)院副院長，免去岑玨同志的中共上海市第六人民醫(yī)院委員會副書記，紀律檢查委員會委員、書記職務；范理宏同志任中共上海市第六人民醫(yī)院委員會委員、副書記。
3.首兒所通州院區(qū)建設項目獲批。近日，北京市發(fā)改委批復首都兒科研究所附屬兒童醫(yī)院通州院區(qū)項目建議書（代可行性研究報告）。兒研所通州院區(qū)項目位于通州區(qū)宋莊鎮(zhèn)，總建筑面積18.64萬平方米，其中地上建筑面積11.33萬平方米、地下建筑面積7.31萬平方米。項目按照800張床位規(guī)劃建設，主要設置醫(yī)療綜合樓、教學科研樓、感染樓等。項目建成后，兒研所將實現(xiàn)“一院兩址”辦醫(yī)。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（11月14日)
2. FDA新藥獲批情況（北美11月09日）
京公網安備11010802046783號
