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康方PD-1單抗報鼻咽癌NDA。康方生物PD-1單抗派安普利單抗注射液(安尼可®)的新適應(yīng)癥上市申請獲CDE受理，聯(lián)合化療一線治療復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移鼻咽癌（NPC）。目前，該新藥在國內(nèi)已獲批兩項適應(yīng)癥：派安普利單抗聯(lián)合化療一線治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性鱗狀非小細(xì)胞肺癌，以及派安普利單抗治療至少經(jīng)過二線系統(tǒng)化療的復(fù)發(fā)或難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤。派安普利單抗三線治療NPC的上市申請正接受CDE的監(jiān)管審查。
國內(nèi)藥訊
1.綠葉引進(jìn)肺癌新藥澳門獲批上市。綠葉制藥宣布其引進(jìn)新藥“注射用蘆比替定”獲得澳門藥監(jiān)部門批準(zhǔn)上市，用于治療接受鉑類藥物化療期間或期后出現(xiàn)疾病進(jìn)展的轉(zhuǎn)移性小細(xì)胞肺癌（SCLC）成人患者。這是一款RNA聚合酶II抑制劑，能夠選擇性地抑制多種腫瘤所依賴的致癌基因轉(zhuǎn)錄。值得一提的是，該產(chǎn)品目前正在接受CDE和香港藥監(jiān)部門的上市監(jiān)管審查。
2.士澤iPS衍生細(xì)胞療法獲ALS孤兒藥資格。士澤生物開發(fā)的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞療法獲FDA授予孤兒藥資格，擬用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS，又稱“漸凍癥”）。這是該公司首個候選產(chǎn)品，旨在通過iPSC在體外再生健康的細(xì)胞進(jìn)行替代性療法，為神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者提供全新的治療選擇。目前，該公司已完成超2億元A1輪融資及A2輪追加投資。
3.科濟(jì)GPRC5D靶向CAR-T獲批臨床。科濟(jì)藥業(yè)靶向GPRC5D的自體CAR-T細(xì)胞候選產(chǎn)品CT071獲FDA批準(zhǔn)，即將在美國開展用于治療復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤(MM)或復(fù)發(fā)/難治原發(fā)性漿細(xì)胞白血病(PCL)的臨床研究。CT071正在國內(nèi)開展一項研究者發(fā)起的用于MM或PCL治療的臨床試驗（IIT）。初步數(shù)據(jù)顯示，CT071具有可接受的安全性和初步療效。
4.百濟(jì)神州HPK1抑制劑國內(nèi)獲批臨床。百濟(jì)神州HPK1抑制劑BGB-26808獲國家藥監(jiān)局臨床試驗?zāi)驹S可，擬開發(fā)單藥治療晚期實體瘤。HPK1是T細(xì)胞受體（TCR）信號通路下游的一種激酶，被認(rèn)為在激活T細(xì)胞的過程中起到關(guān)鍵作用。目前，該新藥正在澳大利亞、新西蘭開展一項Ⅰ期臨床，評估單藥或與替雷利珠單抗聯(lián)用治療晚期實體瘤的安全性、耐受性、藥代動力學(xué)和初步抗腫瘤活性。
5.普眾發(fā)現(xiàn)MUC18靶向ADC獲批臨床。普眾發(fā)現(xiàn)醫(yī)藥（上海）1類生物藥“注射用AMT-253”獲國家藥監(jiān)局臨床默示許可，擬用于晚期實體瘤的治療。AMT-253是一款靶向MUC18的ADC藥物，旨在通過DNA損傷和細(xì)胞凋亡表現(xiàn)出MUC18特異性的細(xì)胞毒性和強大的旁觀者殺傷效應(yīng)。在臨床前研究中，AMT-253在黑色素瘤、宮頸鱗癌、頭頸鱗癌、食管鱗癌、肺鱗癌、小細(xì)胞肺癌、卵巢癌、肝癌等多種CDX或PDX模型中均顯示出積極的抑腫效果。
6.再鼎DLL3靶向ADC報IND。再鼎醫(yī)藥1類生物制品注射用ZL-1310（YL212）的臨床申請獲CDE受理。YL212是基于宜聯(lián)生物自有的TMALIN®平臺所開發(fā)的DLL3 ADC。DLL3是一種在小細(xì)胞肺癌 (SCLC) 和神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤中過度表達(dá)的Notch配體抑制劑。今年4月，再鼎醫(yī)藥與宜聯(lián)生物達(dá)成戰(zhàn)略合作和許可協(xié)議，獲得YL212的全球開發(fā)及商業(yè)化獨家權(quán)益。
國際藥訊
1.吸入性mRNA療法獲批英國Ⅰ期臨床。Ethris GmbH公司編碼III型干擾素（IFN）的吸入性mRNA療法獲英國藥品和保健品監(jiān)管局（MHRA）批準(zhǔn)，即將在健康受試者中開展Ⅰ期臨床，評估用于治療和預(yù)防呼吸道病毒感染的安全性與初步療效。ETH47旨在誘導(dǎo)病毒進(jìn)入部位的粘膜產(chǎn)生先天性免疫防御反應(yīng)，并抑制病毒復(fù)制。ETH47有望廣泛用于季節(jié)性和新出現(xiàn)的呼吸道病毒感染，包括由病毒引起的哮喘等慢性呼吸道疾病的惡化。
2.FASN抑制劑聯(lián)合治療NASH臨床前研究積極。Sagimet公司新型脂肪酸合成酶（FASN）抑制劑TVB-3664與semaglutide聯(lián)合治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的臨床前研究結(jié)果積極。在NASH小鼠模型中，與TVB-3664單藥相比，semaglutide治療組動物體重減輕更多，其肝損傷的生物標(biāo)志物水平較低；與TVB-3664或semaglutide單藥相比，TVB-3664+semaglutide治療在改善肝纖維化生物標(biāo)志物上效果更佳。研究成果日前公布于肥胖和NASH藥物研發(fā)峰會上。
3.FIC抗炎藥治療癡呆的III期臨床失敗。Biovie公司靶向結(jié)合細(xì)胞外信號調(diào)節(jié)激酶的“first-in-class”口服抗炎候選藥物NE3107，在治療潛在輕中度阿爾茨海默病（AD）的III期NM101研究未達(dá)到主要終點。在修正后的意向性治療（MITT）人群中，與安慰劑相比，NE3107治療改善了患者的CDR-SB評分、ADAS-Cog 12評分、MMSE評分、ADCS-ADL評分、ADCS-CGIC評分和ADCOMS評分等指標(biāo)，但不具統(tǒng)計學(xué)意義。受此影響，當(dāng)天該公司股價下跌65%。
4.輝瑞終止小分子GLP-1R激動劑III期開發(fā)。輝瑞口服小分子GLP-1受體激動劑Danuglipron（PF-06882961）每日兩次（BID）給藥治療肥胖（非2型糖尿?。┗颊叩腎Ib期臨床（NCT04707313）達(dá)到主要終點。與安慰劑相比，Danuglipron治療組患者第32周和第26周時體重下降幅度分別為8%-13%，和5%-9.5%；研究中沒有新的安全性信號，Danuglipron治療與肝酶升高發(fā)生率增加無關(guān)。但輝瑞表示，不計劃將Danuglipron（BID）推進(jìn)至III期臨床階段。
5.羅氏31億美元收購Carmot Therapeutics。羅氏宣布收購Carmot公司，并獲得該公司開發(fā)擬用于治療糖尿病和非糖尿病患者肥胖癥的臨床期腸促胰島素產(chǎn)品組合（GLP-1/GIP受體雙激動劑CT-388；口服小分子GLP-1R激動劑CT-996；皮下注射雙重GLP-1/GIP受體激動劑CT-868），以及多項臨床前資產(chǎn)。根據(jù)協(xié)議，羅氏將支付27億美元的預(yù)付款和高達(dá)4億美元的里程碑后期付款。該項交易預(yù)計明年第一季度完成。
6.強生醫(yī)療科技收購Laminar公司。強生醫(yī)療科技宣布完成對私營醫(yī)療器械公司Laminar的收購。Laminar專注于開發(fā)用于左心耳封堵(LAA closure) 以降低非瓣膜性房顫(AFib)患者卒中風(fēng)險的創(chuàng)新研究裝置。Laminar的創(chuàng)新研究裝置旨在非藥物替代慢性口服抗凝藥物，有望為不能耐受長期血液稀釋劑的AFib患者提供新的治療選擇。根據(jù)協(xié)議，Laminar公司獲得4億美元的預(yù)付款，以及臨床和監(jiān)管里程碑潛在后期付款。
醫(yī)藥熱點
1.國家衛(wèi)健委建立全國地貧防控協(xié)作網(wǎng)。為進(jìn)一步加大地貧防控力度，近期國家衛(wèi)健委印發(fā)通知，在10個省份遴選101家醫(yī)療機構(gòu)組建全國協(xié)作網(wǎng)，旨在進(jìn)一步發(fā)揮優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源輻射帶動作用，推進(jìn)落實防控、診療、協(xié)作、保障、病例登記和科學(xué)研究6項任務(wù)。協(xié)作網(wǎng)以南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院、廣西醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院為國家級牽頭單位，四川大學(xué)華西第二醫(yī)院為全國信息管理依托單位。
2.我國未發(fā)現(xiàn)新病毒或細(xì)菌導(dǎo)致的新發(fā)傳染病。12月2日，國家衛(wèi)健委舉行新聞發(fā)布會，介紹冬季呼吸道疾病防治有關(guān)情況。國家衛(wèi)健委新聞發(fā)言人、宣傳司副司長米鋒在會上表示，根據(jù)監(jiān)測，目前流行的急性呼吸道疾病均由已知病原體引起，都有相應(yīng)的成熟治療手段，未發(fā)現(xiàn)新病毒或細(xì)菌導(dǎo)致的新發(fā)傳染病。
3.超聲波技術(shù)實現(xiàn)無創(chuàng)“讀腦”。美國加州理工學(xué)院研究人員最新發(fā)表于《自然·神經(jīng)科學(xué)》上一項新研究顯示，無需開顱植入電極的功能性超聲（FUS）技術(shù)可以成為一種“在線”腦機接口（BMI）的基礎(chǔ)，這種BMI可以讀取大腦活動，通過用機器學(xué)習(xí)編程的解碼器破譯其含義，從而控制一臺延時極短、可準(zhǔn)確預(yù)測運動的計算機。神經(jīng)元活動的變化會引起它們對氧氣等代謝資源的利用發(fā)生變化。這些資源通過血液重新補充，這是功能性超聲波的關(guān)鍵。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（12月04日)
2. FDA新藥獲批情況（北美12月01日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號
