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先聲USP1抑制劑獲批實(shí)體瘤臨床。先聲藥業(yè)自主研發(fā)的泛素特異性肽酶1（USP1）小分子抑制劑SIM0501獲FDA臨床許可，擬開(kāi)展用于晚期實(shí)體瘤治療的臨床試驗(yàn)。在臨床前研究中，SIM0501單藥或與PARPi聯(lián)合，均對(duì)HRD腫瘤有顯著的抗增殖活性，且藥物安全性良好。在中國(guó)，國(guó)家藥監(jiān)局已在10月受理了SIM0501的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。
國(guó)內(nèi)藥訊
1.賽神Lp-PLA2抑制劑早期臨床積極。賽神醫(yī)藥擬開(kāi)發(fā)用于治療阿爾茨海默病（AD）和其他神經(jīng)退行性疾病的Lp-PLA2小分子抑制劑SNP318，在健康受試者中開(kāi)展的Ⅰ期臨床獲積極結(jié)果。初步數(shù)據(jù)顯示，SNP318在腦脊液（CSF）中有較好的分布，可完全抑制人體外周和中樞神經(jīng)系統(tǒng)的靶點(diǎn)酶活性；藥物耐受性良好，未觀察到嚴(yán)重不良事件（SAEs）。賽神醫(yī)藥計(jì)劃明年開(kāi)展評(píng)估治療AD的Ⅱ期臨床。
2.甘李口服GLP-1R激動(dòng)劑獲批臨床。甘李藥業(yè)1類生物制品GZR18片獲國(guó)家藥監(jiān)局臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬開(kāi)發(fā)用于治療2型糖尿病。GZR18是長(zhǎng)效GLP-1R激動(dòng)劑肽類藥物，擬開(kāi)發(fā)用于成年患者的2型糖尿病(T2DM)的治療或肥胖/超重患者的體重管理。根據(jù)公開(kāi)信息，該產(chǎn)品的注射制劑正在國(guó)內(nèi)開(kāi)展II期臨床，評(píng)估與司美格魯肽（諾和泰）對(duì)比，每周注射一次治療2型糖尿病患者的效果。
3.貝達(dá)引進(jìn)BiDAC降解劑獲批肺癌臨床。C4 Therapeutics公司1類化藥CFT8919片獲國(guó)家藥監(jiān)局臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬開(kāi)發(fā)用于治療攜帶EGFR突變的局晚期或晚期非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者。CFT8919是一種BiDAC降解劑，已在臨床前研究中顯示出針對(duì)EGFR L858R驅(qū)動(dòng)的NSCLC體內(nèi)外模型的治療潛力；同時(shí)對(duì)T790M或C797S突變的EGFR繼發(fā)耐藥突變有效。貝達(dá)藥業(yè)擁有CFT8919在大中華區(qū)開(kāi)發(fā)、制造和商業(yè)化權(quán)益。
4.和鉑撤回引進(jìn)FcRn抗體上市申請(qǐng)。和鉑醫(yī)藥從HanAll Biopharma引進(jìn)的FcRn抗體巴托利單抗（HBM9161）已在國(guó)內(nèi)撤回用于治療全身型重癥肌無(wú)力（gMG）的上市申請(qǐng)。今年3月，HBM9161已在治療gMG的關(guān)鍵III期臨床達(dá)到主要終點(diǎn)及關(guān)鍵次要終點(diǎn)?；谂R床試驗(yàn)方案，和鉑醫(yī)藥正在進(jìn)行III期臨床的延期，并收集其他長(zhǎng)期安全性數(shù)據(jù)。該公司計(jì)劃將其他長(zhǎng)期安全性數(shù)據(jù)納入上市申請(qǐng)，并于明年上半年重新提交其上市申請(qǐng)。
5.和譽(yù)CSF-1R小分子抑制劑授權(quán)默克。和譽(yù)醫(yī)藥宣布已與德國(guó)默克就其臨床后期CSF-1R小分子抑制劑pimicotinib（ABSK021）達(dá)成獨(dú)家許可協(xié)議，授予后者在中國(guó)大陸、香港、澳門和臺(tái)灣地區(qū)針對(duì)pimicotinib就所有適應(yīng)癥進(jìn)行商業(yè)化的許可，和譽(yù)醫(yī)藥將保留在授權(quán)區(qū)域內(nèi)獨(dú)家開(kāi)發(fā)pimicotinib的權(quán)利。根據(jù)協(xié)議，和譽(yù)醫(yī)藥將獲得7000萬(wàn)美元首付款，如果德國(guó)默克行使全球商業(yè)化選擇權(quán)，和譽(yù)醫(yī)藥還將獲得額外款項(xiàng)，交易總額可能高達(dá)6.055億美元。
國(guó)際藥訊
1.NK-1受體拮抗劑美國(guó)報(bào)胃輕癱NDA。Vanda公司神經(jīng)激肽-1（NK-1）受體拮抗劑tradipitant的新藥申請(qǐng)（NDA）獲FDA受理，用于治療胃輕癱。PDUFA日期為明年9月18日。tradipitant可影響胃蠕動(dòng)過(guò)程，并在負(fù)責(zé)惡心和嘔吐的腦區(qū)域直接影響神經(jīng)傳遞，從而起到治療胃輕癱癥狀的作用。今年5月，該新藥也在治療暈動(dòng)癥（尤指暈車）的III期Motion Syros研究獲得積極結(jié)果。
2.長(zhǎng)效VEGF眼科新藥Ⅱ期臨床成功。EyePoint公司VEGF受體阻斷劑EYP-1901治療濕性年齡相關(guān)性黃斑變性(AMD)的Ⅱ期臨床DAVIO 2達(dá)到所有主要終點(diǎn)和次要終點(diǎn)。與aflibercept相比，EYP-1901（2mg和3mg）治療患者的最佳矯正視力 (BCVA)（第28周和第32周合并）效果達(dá)到非劣效性標(biāo)準(zhǔn)（組間差為-0.3和-0.4個(gè)字母）；患者治療負(fù)擔(dān)分別減少了89％和85％，近三分之二的眼睛在長(zhǎng)達(dá)六個(gè)月的時(shí)間內(nèi)無(wú)需額外治療。藥物安全性良好。貝達(dá)藥業(yè)擁有EYP-1901的中國(guó)權(quán)益。
3.Arcturus公司CFTR靶向藥獲孤兒藥資格。FDA授予Arcturus 公司開(kāi)發(fā)擬用于治療囊性纖維化（CF）的候選藥物ARCT-032孤兒藥資格。ARCT-032利用Arcturus的LUNAR®脂質(zhì)氣溶膠平臺(tái)將囊性纖維化跨膜傳導(dǎo)調(diào)節(jié)因子（CFTR）信使RNA輸送到肺部，并在肺部表達(dá)CFTR mRNA的功能拷貝以恢復(fù)CFTR的活性，減輕導(dǎo)致進(jìn)行性肺部疾病的下游效應(yīng)。該公司將在明年上半年公布ARCT-032治療CF的Ⅰb 期中期數(shù)據(jù)。
4.羅氏BTK抑制劑部分臨床被FDA暫停。羅氏口服BTK抑制劑fenebrutinib在治療復(fù)發(fā)性多發(fā)性硬化癥（RMS）的III期FENhance研究中觀察到藥物性肝損傷事件。有兩例患者接受治療后出現(xiàn)肝轉(zhuǎn)氨酶（肝酶）升高并伴有膽紅素升高，兩例患者均無(wú)癥狀，停藥后指標(biāo)恢復(fù)正常。目前，F(xiàn)DA已暫停針對(duì)RMS的III期FENhance I試驗(yàn)在美國(guó)的新入組工作。在美國(guó)以外國(guó)家/地區(qū)的入組工作仍在繼續(xù)。
5.阿斯利康布局“不可成藥”藥物賽道。阿斯利康與Absci公司將利用后者創(chuàng)新生成性人工智能（AI）技術(shù)，為特定的腫瘤靶標(biāo)開(kāi)發(fā)治療性候選抗體。Absci技術(shù)平臺(tái)通過(guò)測(cè)量數(shù)百萬(wàn)個(gè)蛋白質(zhì)-蛋白質(zhì)相互作用來(lái)生成專有數(shù)據(jù)，以發(fā)現(xiàn)創(chuàng)新、“不可成藥”藥物靶點(diǎn)來(lái)提高藥物成功開(kāi)發(fā)的可能性。根據(jù)協(xié)議，Absci將獲得預(yù)付款、研發(fā)經(jīng)費(fèi)和里程碑款項(xiàng)等，總金額高達(dá)2.47億美元。
6.創(chuàng)新細(xì)胞遞送基因藥物公司完成A輪融資。Cytonus公司宣布完成金額達(dá)1170萬(wàn)美元的A輪融資，以用于開(kāi)發(fā)一種全新的藥物遞送方式，通過(guò)改造細(xì)胞（cargocytes）作為脂質(zhì)納米顆粒的替代品，將編碼抗癌蛋白的mRNA療法遞送到腫瘤中，治療轉(zhuǎn)移性癌癥和中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）疾病。該公司還計(jì)劃將cargocytes應(yīng)用于溶瘤病毒，開(kāi)發(fā)出能通過(guò)系統(tǒng)性注射給藥的溶瘤病毒療法。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.上海“誕生” 脊柱健康個(gè)性化測(cè)量門診。為持續(xù)推動(dòng)脊柱健康管理的理念，上海市第十人民醫(yī)院骨科探索性開(kāi)設(shè)的脊柱健康個(gè)性化測(cè)量門診正式開(kāi)診。在脊柱健康個(gè)性化測(cè)量門診，醫(yī)生將為就診者測(cè)定與脊柱有關(guān)的數(shù)據(jù)并通過(guò)后臺(tái)AI數(shù)據(jù)庫(kù)測(cè)算，生成一張專屬的健康報(bào)告。在診斷的基礎(chǔ)上，根據(jù)患者的睡眠習(xí)慣、工作學(xué)習(xí)場(chǎng)景、脊柱病變情況等提出個(gè)體化方案（比如：要睡多硬的床墊、要枕多高的枕頭、工作時(shí)的桌椅多高為宜等）。
2.中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院?jiǎn)?dòng)。11月25日，中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院在中國(guó)血液病?？平涣鞴ぷ鲿?huì)議上舉辦啟動(dòng)儀式。血液病醫(yī)院互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院構(gòu)建起覆蓋診前、診中、診后的線上線下一體化醫(yī)療服務(wù)模式，為全國(guó)患者提供包括預(yù)約掛號(hào)、預(yù)約取號(hào)、門診繳費(fèi)、檢查檢驗(yàn)報(bào)告查看、辦理入院、住院押金繳費(fèi)、每日清單、出院結(jié)算等服務(wù)，還有在線問(wèn)診、藥品郵寄、專家咨詢、隨訪管理等線上診療服務(wù)?；颊呖赏ㄟ^(guò)支付寶搜索【血液病醫(yī)院互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院】小程序，登錄后即可享受全病程的診療服務(wù)。
3.柳葉刀子刊：中國(guó)癌癥死亡上升21.6%。近日，中國(guó)疾控中心殷鵬、齊金蕾、首都醫(yī)科大學(xué)李夢(mèng)龍等研究人員在《柳葉刀》子刊" The Lancet Public Health "上發(fā)表的一篇最新研究論文顯示，2005-2020年，中國(guó)癌癥相關(guān)總死亡人數(shù)增加21.6%，在男性和女性中，前三大致命癌癥依次是：氣管癌、支氣管癌和肺癌；肝癌；胃癌。
4.廣東省全面推進(jìn)醫(yī)療設(shè)備租賃入院。近日，廣東省政府發(fā)布《在我省教育科技、衛(wèi)生健康等領(lǐng)域開(kāi)展設(shè)備租賃試點(diǎn)工作方案的通知》，并且同步下發(fā)了《關(guān)于在我省教育領(lǐng)域開(kāi)展設(shè)備租賃試點(diǎn)的工作方案》。這份文件明確為加快先進(jìn)設(shè)備購(gòu)置、緩解財(cái)政一次性支出壓力，提升相關(guān)醫(yī)療服務(wù)能力并補(bǔ)齊短板，開(kāi)展在醫(yī)療機(jī)構(gòu)相關(guān)醫(yī)療設(shè)備租賃試點(diǎn)。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（12月05日)
2. FDA新藥獲批情況（北美12月04日）
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