今日頭條
康柏西普眼用注射液獲批DME臨床。康弘藥業(yè)康柏西普眼用注射液獲國家藥監(jiān)局批準開展Ⅰ期臨床，擬評估高劑量康柏西普眼用注射液治療糖尿病黃斑水腫（DME）的安全性和有效性。康柏西普是一款VEGF靶向生物創(chuàng)新藥，此前已獲批用于治療新生血管性（濕性）年齡相關(guān)性黃斑變性（wAMD）；繼發(fā)于病理性近視的脈絡(luò)膜新生血管引起和DME引起的視力損傷；以及視網(wǎng)膜靜脈阻塞（RVO）的黃斑水腫引起的視力損傷。
國內(nèi)藥訊
1.泰諾麥博破傷風抗體報產(chǎn)。泰諾麥博利用其HitMab技術(shù)平臺自主開發(fā)的重組抗破傷風毒素（TT）天然全人源單抗TNM002注射液的上市申請獲CDE受理，用于被動免疫預防成人破傷風感染。此前，該產(chǎn)品已被CDE納入突破性治療品種和優(yōu)先審評名單。TNM002注射液通過肌肉注射給藥，無需額外皮試。去年8月，F(xiàn)DA已授予TNM002快速通道資格。
2.恒瑞PD-1抑制劑報宮頸癌NDA。恒瑞醫(yī)藥PD-1抑制劑卡瑞利珠單抗的新適應(yīng)癥上市申請獲CDE受理，聯(lián)合多靶點酪氨酸激酶抑制劑法米替尼用于二線治療宮頸癌患者。公布于ESMO2023年會上的II期臨床顯示，BICR評估的卡瑞利珠單抗聯(lián)合法米替尼組ORR為41.0%，中位PFS為8.1個月。此前，卡瑞利珠單抗上述適應(yīng)癥已被CDE納入突破性治療品種。
3.禮來可逆BTK抑制劑中國報產(chǎn)。禮來非共價BTK抑制劑匹妥布替尼（pirtobrutinib）的上市申請獲CDE受理，用于既往接受過BTK抑制劑治療的復發(fā)或難治性套細胞淋巴瘤（MCL）。在Ⅰ/Ⅱ期BRUIN臨床中，pirtobrutinib在這類難治性患者中達到50%（95% CI：41-59）的緩解率，分別有13%與38%的患者達成完全與部分緩解。今年1月，Pirtobrutinib已獲FDA批準上市，成為首個針對BTK抗性癌癥的BTK抑制劑，商品名為Jaypirca。
4.樂普EGFR-ADC獲鼻咽癌快速通道資格。樂普生物開發(fā)的表皮生長因子受體（EGFR）靶向抗體藥物偶聯(lián)物（ADC）MRG003獲FDA授予快速通道資格（FTD），用于治療復發(fā)性或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌（R/M NPC）。公布于ESMO2023會議上的IIa期臨床結(jié)果顯示，MRG003（2.0mg/kg和2.3mg/kg）的ORR分別為39.3%和55.2%，DCR分別為71.4%和86.2%。此前，該產(chǎn)品已被FDA授予孤兒藥資格，以及CDE授予突破性治療品種。
5.特科羅JAK1/Tyk2抑制劑早期臨床積極。特科羅生物JAK1/Tyk2小分子抑制劑TDM-180935外用軟膏用于治療特應(yīng)性皮炎/濕疹的美國Ⅰ期臨床（NCT05525468）結(jié)果積極。數(shù)據(jù)顯示，在不同劑量TDM-180935組中，每天涂藥1次，連續(xù)使用4周，沒有出現(xiàn)或僅有個別受試者出現(xiàn)極低的系統(tǒng)性藥物暴露；TDM-180935四個濃度（0.25%至2.0%）都顯示出很好的耐受性，沒有發(fā)現(xiàn)任何與藥物相關(guān)的安全性問題。
6.南京堯唐體內(nèi)基因編輯藥物報IND。堯唐（南京）生物自主研發(fā)的1類生物制品YOLT-201注射液的臨床試驗申請獲CDE受理。YOLT-201是堯唐生物基于其專有高通量基因編輯器進化平臺開發(fā)的體內(nèi)基因編輯藥物，采用mRNA-LNP遞送系統(tǒng)，瞬時表達基因編輯工具，從而減少脫靶風險。YOLT-201擬開發(fā)用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變（ATTR），是堯唐生物的首發(fā)管線。
國際藥訊
1.諾華口服PNH新藥獲FDA批準上市。諾華補體B因子抑制劑Fabhalta（iptacopan）獲FDA批準上市，成為首個口服單藥療法，用于治療成人陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿癥（PNH）。在Ⅲ期臨床APPLY-PNH中，在24周不需要輸血的情況下，iptacopan治療實現(xiàn)血紅蛋白水平較基線增加2g/dL的患者比例達到82.3%；有95.2%患者接受Fabhalta治療后實現(xiàn)了不需要紅細胞輸注。在中國，該新藥已被CDE納入優(yōu)先審評。
2.O藥聯(lián)合治療UC獲優(yōu)先審評資格。百時美施貴寶PD-1抑制劑納武利尤單抗（Opdivo，O藥）聯(lián)合順鉑化療一線治療不可切除或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌（UC）的補充生物制品許可申請（sBLA）獲FDA受理，F(xiàn)DA同時授予其優(yōu)先審評，PDUFA日期為明年4月5日。在III期CheckMate-901研究中，與順鉑化療方案相比，Opdivo與化療聯(lián)用顯著改善患者的總生存期和無進展生存期；聯(lián)合治療具有良好的安全性，未發(fā)現(xiàn)新的安全性問題。
3.FRα-ADC卵巢癌sBLA獲優(yōu)先審評資格。FDA受理ImmunoGen公司靶向FRα的抗體偶聯(lián)藥物Elahere（mirvetuximab soravtansine）補充生物制品許可申請，該項申請尋求將Elahere的加速批準轉(zhuǎn)換為完全批準，用于治療葉酸受體α（FRα）陽性、鉑類耐藥的上皮性卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌患者。FDA同時授予其優(yōu)先審評資格，PDUFA日期為明年4月5日。在Ⅲ期臨床MIRASOL中，與化療相比，Elahere聯(lián)合治療降低33%的死亡風險。
4.羅氏PI3Kα抑制劑乳腺癌Ⅲ期臨床積極。羅氏旗下基因泰克PI3Kα小分子抑制劑Inavolisib聯(lián)合CDK4/6抑制劑Ibrance（palbociclib）和氟維司群（fulvestrant）治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌的Ⅲ期INAVO120研究達到主要終點。與palbociclib和氟維司群單藥治療相比，Inavolisib聯(lián)合治療顯著改善患者無進展生存期；總生存期數(shù)據(jù)也顯示改善趨勢；inavolisib聯(lián)合療法耐受良好，未觀察到新的安全性信號。
5.抑郁癥精準療法Ⅱ期臨床結(jié)果積極。Alto Neuroscience公司在研療法ALTO-300用于輔助治療抑郁癥（MDD）的Ⅱa期臨床積極結(jié)果公布于ACNP2023年會上。該項試驗旨在通過腦電圖（EEG）生物標志物識別出ALTO-300抗MDD的潛力。第8周數(shù)據(jù)顯示，通過生物標志物識別的患者與未顯示生物標志物的患者組相比，患者MADRS評分持續(xù)改善（-17vs-12.3，p=0.002），更多的患者達到臨床緩解（62%vs47%），藥物總體耐受性良好。
6.輝瑞PROTAC組合乳腺癌早期臨床積極。輝瑞與Arvinas公司開發(fā)的ER靶向PROTAC蛋白降解療法vepdegestrant（ARV-471、PF-07850327）聯(lián)合CDK4/6抑制劑Ibrance（palbociclib）治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性、ER+/HER2-乳腺癌的Ⅰb期臨床結(jié)果積極。在既往接受過中位4線治療的患者中，這一組合的總緩解率達到42%，中位無進展生存期（PFS）為11.1個月。目前，輝瑞正在國際Ⅲ期臨床（VERITAC-3）中評估ARV-471聯(lián)合palbociclib對比來曲唑聯(lián)合palbociclib，一線治療ER+/HER2-、晚期乳腺癌的效果。
醫(yī)藥熱點
1.鄭明明任安徽省婦幼保健院執(zhí)行院長。12月4日下午，安徽省婦幼保健院舉行干部大會，宣布鄭明明同志擔任安徽省婦幼保健院執(zhí)行院長的任職決定。鄭明明，中共黨員，主任醫(yī)師，教授，研究生導師，醫(yī)學博士，全國知名的婦產(chǎn)科（胎兒醫(yī)學）專家，中國優(yōu)生優(yōu)育協(xié)會畸形早期干預專委會常務(wù)委員，中華醫(yī)學會圍產(chǎn)醫(yī)學分會青年委員。
2.WHO：全球瘧疾發(fā)病率下降28%。11月30日，世衛(wèi)組織正式發(fā)布《世界瘧疾報告2023》?！秷蟾妗凤@示，2022年，全球約有2.49億例瘧疾病例，比2021年增加500萬例，比2019年新冠疫情暴發(fā)前的流行水平高出1600萬例。2000年至2022年，全球瘧疾發(fā)病率下降28%，死亡率下降50%，避免21億例瘧疾病例和1170萬死亡病例。大部分被避免的瘧疾病例（82%）和死亡病例（94%）發(fā)生在世衛(wèi)組織非洲區(qū)域。
3.“杰青”向港澳開放。為進一步加大對港澳地區(qū)科技領(lǐng)軍人才培養(yǎng)的支持力度，自然科學基金委將于2024年起向港澳地區(qū)依托單位開放國家杰出青年科學基金項目，同時將優(yōu)秀青年科學基金項目（港澳）并入優(yōu)秀青年科學基金項目，并繼續(xù)開放青年科學基金項目。三類項目的申請條件、評審流程對于港澳和內(nèi)地依托單位保持一致，同臺競爭，擇優(yōu)資助。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（12月06日)
2. FDA新藥獲批情況（北美12月05日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號
