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最新國(guó)家醫(yī)保完整目錄發(fā)布。12月13日，國(guó)家醫(yī)保局公布2023新版醫(yī)保目錄的調(diào)整結(jié)果，將于2024年1月1日正式執(zhí)行。本次調(diào)整，共有126個(gè)藥品新增進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，1個(gè)藥品被調(diào)出目錄。143個(gè)目錄外藥品參加談判或競(jìng)價(jià)，其中121個(gè)藥品談判或競(jìng)價(jià)成功，談判成功率為84.6%，平均降價(jià)61.7%，成功率和價(jià)格降幅均與2022年基本相當(dāng)，預(yù)計(jì)未來兩年將為患者減負(fù)超400億元。本輪調(diào)整后，國(guó)家醫(yī)保藥品目錄內(nèi)藥品總數(shù)達(dá)到3088種，其中西藥1698種、中成藥1390種；中藥飲片仍為892種。
國(guó)內(nèi)藥訊
1.復(fù)宏漢霖PD-1單抗新適應(yīng)癥報(bào)產(chǎn)。復(fù)宏漢霖PD-1抑制劑斯魯利單抗（漢斯?fàn)睿┑牡谖屙?xiàng)適應(yīng)癥上市申請(qǐng)獲國(guó)家藥監(jiān)局受理，聯(lián)合培美曲塞和卡鉑一線治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性非鱗狀非小細(xì)胞肺癌。在Ⅲ期ASTRUM-002研究中，根據(jù)IRRC評(píng)估，斯魯利單抗聯(lián)合化療較安慰劑聯(lián)合化療顯著提高患者的無進(jìn)展生存期（PFS）。目前，該新藥已獲批用于治療MSI-H實(shí)體瘤、鱗狀非小細(xì)胞肺癌、廣泛期小細(xì)胞肺癌和食管鱗狀細(xì)胞癌。
2.暉致抗肺結(jié)核新藥中國(guó)報(bào)產(chǎn)。暉致醫(yī)藥創(chuàng)新抗生素普托馬尼片（pretomanid）的上市申請(qǐng)獲CDE受理。pretomanid是由全球結(jié)核病藥物開發(fā)聯(lián)盟（TB Alliance）開發(fā)的一種硝基咪唑類化合物，已在2019年獲FDA批準(zhǔn)上市，與貝達(dá)喹啉和利奈唑胺聯(lián)用，治療特定高度耐藥肺結(jié)核患者。在關(guān)鍵臨床Nix-TB中，這一組合療法的成功率達(dá)89%，顯著高于治療廣泛耐藥TB患者的歷史成功率。目前普托馬尼已經(jīng)在中國(guó)香港地區(qū)獲批使用。
3.AZ/第一三共HER2-ADC中國(guó)報(bào)胃癌NDA。第一三共與阿斯利康聯(lián)合開發(fā)的HER2靶向ADC注射用德曲妥珠單抗的上市申請(qǐng)獲國(guó)家藥監(jiān)局受理，單藥用于三線或以上治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性HER2陽性成人胃或胃食管結(jié)合部（GEJ）腺癌患者。在DESTINY-Gastric01研究中，德曲妥珠單抗治療較化療降低患者死亡風(fēng)險(xiǎn)41%（p=0.0097），兩組患者12個(gè)月OS率分別為52.1%和28.9%。此前，該新藥這一適應(yīng)癥已被CDE納入優(yōu)先審評(píng)。
4.傳奇BCMA靶向CAR-T最新Ⅲ期數(shù)據(jù)積極。傳奇生物在ASH2023年會(huì)上口頭報(bào)告公布其靶向BMCA的CAR-T療法西達(dá)基奧侖賽（cilta-cel，Carvykti）治療既往接受過1-3線治療且來那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者的III期CARTITUDE-4研究最新結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示所有接受治療的患者疾病負(fù)擔(dān)均得到了有效控制。Carvykti單次輸注12個(gè)月后，PFS率為85%，總生存(OS)率為92%，中位PFS尚未達(dá)到,總緩解率（ORR）為99%，86%的患者達(dá)到完全緩解或更好（>CR）。
5.馴鹿/信達(dá)BCMA靶向CAR-T早期臨床積極。馴鹿生物與信達(dá)生物開發(fā)的靶向BCMA的CAR-T產(chǎn)品伊基奧侖賽注射液（曾用名：伊基侖賽注射液）在ASH2023年會(huì)上公布用于既往接受過3線及以上治療的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的Ⅰb/Ⅱ期FUMANBA-1研究最新結(jié)果。中位隨訪為18.07個(gè)月時(shí)，總體緩解率（ORR）為96.1%，微小殘留病灶（MRD）陰性率94.2%；中位存續(xù)時(shí)間長(zhǎng)達(dá)307.5天。
6.康哲引進(jìn)JAK抑制劑獲批白癜風(fēng)III期臨床。Incyte公司JAK1/JAK2抑制劑磷酸蘆可替尼乳膏獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開展III期臨床，擬評(píng)估用于局部治療12歲及以上兒童和成人患者非節(jié)段型白癜風(fēng)的有效性和安全性。2022年7月，該乳膏已獲得FDA批準(zhǔn)，成為美國(guó)針對(duì)白癜風(fēng)的首款治療藥物。康哲藥業(yè)擁有該新藥在中國(guó)大陸、香港、澳門、臺(tái)灣地區(qū)以及東南亞11國(guó)的獨(dú)家權(quán)益。
國(guó)際藥訊
1.迷幻劑輔助治療PTSD報(bào)產(chǎn)。多學(xué)科迷幻研究協(xié)會(huì)公益公司（MAPS PBC）開發(fā)的MDMA（3，4-亞甲基二氧基甲基苯丙胺，毒品搖頭丸的主要成分）藥物已向FDA提交新藥申請(qǐng)（NDA），用于與心理學(xué)干預(yù)手段結(jié)合，輔助治療創(chuàng)傷后應(yīng)激障礙（PTSD）。MDMA主要通過誘導(dǎo)突觸前轉(zhuǎn)運(yùn)體構(gòu)象變化，以促進(jìn)單胺再攝取抑制和釋放，旨在有效調(diào)節(jié)恐懼記憶再鞏固，增強(qiáng)恐懼消退并促進(jìn)開放和親社會(huì)行為。如果獲批，這將成為迷幻劑醫(yī)用的轉(zhuǎn)折點(diǎn)。
2.輝瑞長(zhǎng)效TFPI單抗報(bào)血友病BLA。輝瑞宣布其每周一次皮下注射TFPI單抗marstacimab（PF-06741086）的生物制劑許可申請(qǐng)（BLA）已分別獲得FDA和EMA的受理，用于治療A型以及B型血友病。在Ⅲ期研究BASIS中，相比常規(guī)預(yù)防治療和按需治療，marstacimab可使體內(nèi)不伴抑制物的血友病A及血友病B患者的年化出血率分別降低35%和92%。FDA將PDUFA日期定在明年Q4，EMA預(yù)計(jì)在2025年Q1做出審批決定。
3.山德士K藥生物類似藥啟動(dòng)Ⅲ期臨床。山德士PD-1抑制劑GME751在Clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊(cè)一項(xiàng)Ⅲ期臨床，計(jì)劃入組720例晚期非小細(xì)胞肺癌患者，評(píng)估與默沙東重磅免疫療法Keytruda頭對(duì)頭對(duì)比的治療效果與安全性。預(yù)計(jì)2026年8月完成。Keytruda的專利保護(hù)期到2028年。Keytruda自2014年首度獲批治療晚期黑色素瘤以來，已獲批治療肺癌、頭頸癌、胃癌、肝細(xì)胞癌等30多項(xiàng)適應(yīng)癥。
4.默沙東25億美元開發(fā)DACs藥物。默沙東與C4 Therapeutics（C4T）公司將利用后者專有的TORPEDO平臺(tái)，針對(duì)一個(gè)尚未公開信息的腫瘤靶點(diǎn)，合作開發(fā)抗體偶聯(lián)蛋白降解藥物（DACs）。根據(jù)協(xié)議，C4T將獲得1000萬美元的預(yù)付款，和總計(jì)約6億美元的里程碑潛在付款；C4T將負(fù)責(zé)開發(fā)蛋白降解劑的有效成分；默克將負(fù)責(zé)抗體偶聯(lián)以構(gòu)建DACs，以及合作產(chǎn)品臨床前和臨床開發(fā)以及商業(yè)化。如果默沙東選擇將合作擴(kuò)展到包括三個(gè)額外靶點(diǎn)，整個(gè)項(xiàng)目總交易高達(dá)約25億美元。
5.阿斯利康11億美元收購(gòu)疫苗公司Icosavax。阿斯利康宣布將以高達(dá)11億美元收購(gòu)專注于病毒樣顆粒（VLP）的創(chuàng)新疫苗公司Icosavax，并獲得該公司臨床后期的潛在"first-in-class"的VLP疫苗IVX-A12。VLP疫苗模仿自然發(fā)生的病毒對(duì)人體免疫系統(tǒng)的表現(xiàn)，因此與非VLP疫苗相比，它們可能有更強(qiáng)的免疫反應(yīng)和較低的副作用。Ⅱ期臨床結(jié)果顯示，IVX-A12能夠激發(fā)針對(duì)呼吸道合胞病毒（RSV）和人偏肺病毒（hMPV）的強(qiáng)大免疫應(yīng)答。
6.輝瑞即將完成對(duì)Seagen公司收購(gòu)。12月12日，輝瑞宣布已完成Seagen收購(gòu)案所需的所有監(jiān)管批準(zhǔn)，將于12月14日完成對(duì)Seagen的收購(gòu)。輝瑞同時(shí)宣布調(diào)整商業(yè)組織以合并Seagen，具體為：整合兩家公司的某些腫瘤商業(yè)和研發(fā)業(yè)務(wù)，成立一個(gè)新的腫瘤部門，由Chris Boshoff博士擔(dān)任首席腫瘤官，執(zhí)行副總裁，并繼續(xù)向董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官Albert Bourla博士匯報(bào)；將兩家的非腫瘤學(xué)商業(yè)組織分離成兩個(gè)業(yè)務(wù)部門：一個(gè)是輝瑞美國(guó)商業(yè)部門，由Aamir Malik領(lǐng)導(dǎo)，并直接向Albert Bourla匯報(bào)；另一個(gè)是輝瑞國(guó)際商業(yè)部門，由Alexandre de Germay領(lǐng)導(dǎo)，并直接向Albert Bourla匯報(bào)。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.中山大學(xué)腫瘤醫(yī)學(xué)科學(xué)中心開建。近日，由廣州市天河區(qū)與中山大學(xué)共建的中山大學(xué)腫瘤醫(yī)學(xué)科學(xué)中心（天河院區(qū)）、中山大學(xué)附屬第六醫(yī)院（珠吉院區(qū)）兩個(gè)項(xiàng)目集中開工活動(dòng)在天河舉行。中山大學(xué)腫瘤醫(yī)學(xué)科學(xué)中心（天河院區(qū)）規(guī)劃1100張病床，總建筑面積約29.97萬平方米，項(xiàng)目預(yù)計(jì)在2027年12月竣工驗(yàn)收并正式投入使用，為廣大市民群眾提供優(yōu)質(zhì)醫(yī)療服務(wù)和公共衛(wèi)生服務(wù)。
2.北京大學(xué)人民醫(yī)院科技協(xié)會(huì)成立。12月11日，北京大學(xué)人民醫(yī)院科學(xué)技術(shù)協(xié)會(huì)成立大會(huì)在科教樓陸道培學(xué)術(shù)報(bào)告廳召開。醫(yī)院科協(xié)的成立，標(biāo)志著北京大學(xué)人民醫(yī)院在醫(yī)院科技創(chuàng)新工作又邁出了重要一步，為醫(yī)院科技工作者的學(xué)術(shù)交流、產(chǎn)學(xué)研合作、開展科學(xué)技術(shù)普及活動(dòng)又搭建了重要平臺(tái)。北京大學(xué)人民醫(yī)院科協(xié)主席，王俊院長(zhǎng)表示，醫(yī)院將持續(xù)推進(jìn)醫(yī)院科協(xié)組織建設(shè)工作，舉薦培養(yǎng)優(yōu)秀科技人才，促進(jìn)醫(yī)、教、研全面協(xié)同發(fā)展。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（12月13日)
2. FDA新藥獲批情況（北美12月12日）
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