今日頭條
諾誠健華TYK2抑制劑Ⅱ期臨床積極。諾誠健華新型酪氨酸激酶2（TYK2）抑制劑ICP-332治療中重度特應(yīng)性皮炎（AD）的Ⅱ期臨床達到主要終點。與安慰劑相比，ICP-332（80m、120mg）每日一次治療組患者的EASI（濕疹面積和嚴(yán)重程度指數(shù)）評分較基線的平均百分比變化顯著更高（78.2%和72.5%，vs16.7%），達成EASI 75應(yīng)答的患者比例更高（64%和64%，vs8%）。此外，藥物耐受性良好。
國內(nèi)藥訊
1.羅氏眼科雙抗中國獲批上市。羅氏眼科注射雙特異性抗體法瑞西單抗（商品名：羅視佳®，Vabysmo®）獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，用于治療糖尿病黃斑水腫（DME）。這是全球首個雙通路眼底創(chuàng)新治療藥物，同時靶向抗血管生成素-2（Ang-2）和血管內(nèi)皮生長因子A（VEGF-A）的雙重作用機制。在美國，該產(chǎn)品目前已獲批DME、濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（wAMD）和視網(wǎng)膜靜脈阻塞繼發(fā)黃斑水等適應(yīng)癥。
2.AZ創(chuàng)新止血療法中國報產(chǎn)。阿斯利康與百特公司申報的3.1類生物制品注射用andexanet alfa（AndexXa）的上市申請獲CDE受理。andexanet alfa是一款凝血因子Xa抑制劑逆轉(zhuǎn)劑，能夠快速逆轉(zhuǎn)因子Xa抑制劑rivaroxaban和apixaban的抗凝血作用，控制嚴(yán)重和不可控制的出血。今年6月，阿斯利康宣布Andexxa在上市后IV期試驗（ANNEXA-I）中期結(jié)果中達到止血優(yōu)效性標(biāo)準(zhǔn)，并提前終止該項研究。
3.信達HER3-ADC上實體瘤臨床。信達生物靶向HER3的ADC新藥IBI133在Clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊一項Ⅰ期臨床，計劃在澳洲評估IBI133用于治療晚期實體瘤患者的安全性與有效性。該項試驗預(yù)計2025年底初步完成。目前全球范圍內(nèi)尚未有靶向HER3的療法獲批上市。目前，信達生物已有5款A(yù)DC進入臨床階段，分別為CEACAM5 ADC（賽諾菲引進）、Claudin18.2 ADC、HER2 ADC、Trop2 ADC和HER3 ADC。
4.九天生物SMA基因療法上I期臨床。九天生物AAV基因治療藥物SKG0201注射液獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開展I期臨床，擬評估用于治療I型脊髓性肌萎縮癥(SMA)的安全性與有效性。SKG0201包含由獨特啟動子調(diào)控并全面優(yōu)化的人源SMN1 cDNA。臨床前數(shù)據(jù)表明，SKG0201單次靜脈注射不僅可快速、持久地恢復(fù)功能性SMN蛋白表達，而且在低劑量水平下即可顯著增加SMA疾病模型小鼠的體重并有效地延長其壽命。
5.禮來IL-13抗體中國獲批臨床。禮來1類生物制品lebrikizumab注射液（Ebglyss）獲國家藥監(jiān)局臨床默示許可，擬開發(fā)用于治療中重度特應(yīng)性皮炎（AD）青少年和成人患者。lebrikizumab是Almirall公司與禮來聯(lián)合開發(fā)的IL-13抑制劑，通過與IL-13結(jié)合，以阻止IL-13Rα1/IL-4Rα異二聚體復(fù)合物的形成以及后續(xù)信號傳導(dǎo)。今年11月，歐盟委員會已批準(zhǔn)Ebglyss上市，用于治療12歲及以上中重度特應(yīng)性皮炎患者。
6.優(yōu)諾DC細胞療法獲批胰腺癌臨床。廣東優(yōu)諾生物UNODC0407注射液獲國家藥監(jiān)局臨床試驗?zāi)驹S可，擬開發(fā)用于治療不可手術(shù)切除的局部進展期胰腺癌或轉(zhuǎn)移性胰腺癌。UNODC0407是利用腫瘤抗原對患者自體樹突狀細胞（DC）進行特異性免疫刺激培養(yǎng)的一款腫瘤治療性疫苗。它通過DC將腫瘤匿名抗原呈遞給效應(yīng)性淋巴細胞，從而誘導(dǎo)更有效的腫瘤免疫反應(yīng)并殺傷腫瘤細胞。
國際藥訊
1.DMD類固醇新藥獲歐盟批準(zhǔn)上市。Santhera公司類固醇藥物AGAMREE®（vamorolone）獲歐盟（EU）批準(zhǔn)上市，用于治療4歲及以上患者的杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）。在IIb期臨床（VISION-DMD）中，vamorolone的療效與強的松相比達到非劣效標(biāo)準(zhǔn)；而且并未發(fā)現(xiàn)vamorolone在骨骼健康生物標(biāo)志與線性生長上有負面的影響。在中國，曙方醫(yī)藥擁有該產(chǎn)品在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化的獨家權(quán)益。
2.全球首款CRISPR基因療法獲歐盟支持上市。Vertex公司與CRISPR Therapeutics開發(fā)的CRISPR/Cas9基因編輯療法Casgevy（exa-cel）獲歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）推薦有條件批準(zhǔn)上市。這是全球首款CRISPR基因編輯療法，F(xiàn)DA已于12月8日批準(zhǔn)Casgevy上市，用于治療12歲及以上患有復(fù)發(fā)性血管閉塞危象（VOC）的鐮刀型細胞貧血病（SCD）患者。據(jù)媒體報道，該產(chǎn)品每位患者的治療費用高達220萬美元。
3.腫瘤mRNA疫苗聯(lián)合K藥3年隨訪數(shù)據(jù)積極。默沙東與Moderna開發(fā)的腫瘤新抗原mRNA疫苗V940（mRNA-4157）聯(lián)合PD-1抑制劑Keytruda治療完全切除的高危黑色素瘤（III/IV期）患者的IIb期KEYNOTE-942/mRNA-4157-P201研究最新結(jié)果積極。中位隨訪為3年時，V940組合輔助治療較Keytruda持續(xù)改善患者的無復(fù)發(fā)生存期（RFS），將復(fù)發(fā)或死亡風(fēng)險降低49%（HR=0.510 [95%CI：0.288-0.906]；P=0.0095）；將發(fā)生遠處轉(zhuǎn)移或死亡的風(fēng)險降低62%（HR=0.384 [95%CI：0.172-0.858]; p=0.0077）。該研究中V940的安全性與之前報告一致。
4.GLP-1基因療法減重臨床前研究積極。Fractyl Health公司開發(fā)的基因療法GLP-1 PGTx在治療肥胖癥的臨床前研究中獲積極結(jié)果。與司美格魯肽（10 nmol/kg/day）治療相比，小鼠肥胖模型單劑輸注GLP-1 PGTx后28天，小鼠體重降幅顯著更多（27%vs21%）；在小鼠停用司美格魯肽之后接受單劑GLP-1 PGTx或安慰劑治療，轉(zhuǎn)為接受GLP-1 PGTx治療的小鼠體重降幅較基線達到26%，而轉(zhuǎn)為接受安慰劑的小鼠體重增加19%。該公司計劃明年進行IPO，以推進GLP-1 PGTx的臨床開發(fā)。
5.眼科補體C3療法未獲歐盟支持上市。Apellis公司靶向C3補體蛋白的聚乙二醇化（PEGylated）雙環(huán)肽療法pegcetacoplan（Syfovre）的上市許可申請(MAA)未獲得歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）支持，以用于治療年齡相關(guān)性黃斑變性(AMD)繼發(fā)地理性萎縮(GA)。發(fā)表在《柳葉刀》上的Ⅲ期（OAKS和DERBY）研究數(shù)據(jù)顯示，每隔一個月和每月一次的Syfovre治療均能顯著減少GA病變的生長。今年2月，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)Syfovre用于治療由AMD引起的地圖樣萎縮（GA）。
6.AI小分子藥物公司Deep Apple完成A輪融資。人工智能（AI）小分子藥物公司Deep Apple宣布完成5200萬美元的A輪融資，以用于推進GPCR調(diào)節(jié)劑開發(fā)，應(yīng)用于代謝紊亂、炎癥、免疫學(xué)和內(nèi)分泌疾病。Deep Apple利用其冷凍電鏡技術(shù)、深度學(xué)習(xí)和超大型分子對接篩選文庫，能夠在12個月內(nèi)完成從靶標(biāo)識別到先導(dǎo)物優(yōu)化。Deep Apple的發(fā)現(xiàn)引擎適用于廣泛疾病領(lǐng)域，尤其適合針對完整膜蛋白的加速發(fā)現(xiàn)。
醫(yī)藥熱點
1.廣東省全面啟動加速消除宮頸癌行動。12月13日，廣東省衛(wèi)健委公布《廣東省加速消除宮頸癌行動計劃（2023—2030年）》，明確了2030年前完成三大目標(biāo)：持續(xù)推進適齡女孩HPV疫苗接種服務(wù)，15歲之前適齡女生HPV疫苗首針接種完成率達到90%；35—64歲婦女宮頸癌篩查率達到70%；確診宮頸癌及癌前病變患者治療率達到90%。
2.瑞金醫(yī)院盧灣分院帕金森病診療中心成立。12月15日，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院盧灣分院“帕金森病卓越診療中心”正式揭牌。瑞金醫(yī)院盧灣分院腦病中心主任陸勇表示，帕金森病卓越診療中心以創(chuàng)新技術(shù)群和醫(yī)療新模式為先導(dǎo)，為帕金森病患者提供高效、全面的一站式服務(wù)，旨在有效減輕患者的殘疾癥狀、提高生活質(zhì)量，通過數(shù)字化智能及互聯(lián)網(wǎng)技術(shù)賦能居家醫(yī)療，實現(xiàn)全流程智能化服務(wù)。
3.北大醫(yī)院大興院區(qū)正式啟用。12月18日，北京大學(xué)第一醫(yī)院大興院區(qū)正式啟用。北大醫(yī)院大興院區(qū)距離中心院區(qū)直線距離約22公里，建有門診樓、醫(yī)技樓、急診樓、住院樓、科研樓、行政教學(xué)樓，占地面積21.6萬平方米，編制床位數(shù)1200張，其中兒科床位400張、婦產(chǎn)科床位200張、其他綜合床位600張。大興院區(qū)開辦將以“先門診、后病房，先平臺、后臨床，先專科、后綜合”的基本步驟實施，以“大?？?、小綜合”進行學(xué)科布局，與中心院區(qū)差異化發(fā)展。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（12月16日)
2. FDA新藥獲批情況（北美12月15日）
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