今日頭條
榮昌MSLN-ADC獲批婦科腫瘤Ⅱ期臨床。榮昌生物靶向MSLN的ADC藥物RC88獲FDA批準(zhǔn)Ⅱ期臨床，擬評估單藥治療鉑耐藥復(fù)發(fā)性上皮性卵巢癌、輸卵管癌和原發(fā)性腹膜癌患者的有效性和安全性。RC88通過靶向結(jié)合MSLN陽性的腫瘤細胞，介導(dǎo)抗體的內(nèi)吞并將細胞毒素定向傳遞給癌細胞以殺滅腫瘤。今年6月，榮昌已與信達達成開展RC88與信迪利單抗聯(lián)合用藥臨床研究。
國內(nèi)藥訊
1.華東醫(yī)藥引進自免病新藥擬納入優(yōu)先審評。華東醫(yī)藥旗下中美華東從Kiniksa公司引進的IL-1α/IL-1β重組融合蛋白注射用利納西普（Rilonacept，Arcalyst）獲CDE以“符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格”擬納入優(yōu)先審評，用于治療成人和12歲及以上青少年復(fù)發(fā)性心包炎（RP）以及降低復(fù)發(fā)風(fēng)險。今年11月，該產(chǎn)品用于治療冷吡啉相關(guān)的周期性綜合征（CAPS）的3.1類生物藥上市申請已獲得CDE受理。
2.輝大DNA編輯療法獲兒科罕見病藥物資格。FDA授予輝大基因公司全新CRISPR-Cas12 DNA編輯療法HG302兒科罕見病藥物資格，用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）。HG302旨在通過單個病毒載體將高保真Cas12（hfCas12Max）和靶向人DMD基因第51號外顯子剪接供體（SD）位點的CRISPR RNA遞送到肌肉中，以恢復(fù)功能性肌營養(yǎng)不良蛋白的表達。臨床前研究顯示，HG302具有較低的脫靶率和高效的編輯效率。
3.領(lǐng)諾重組酶替代療法獲MLD孤兒藥認定。領(lǐng)諾醫(yī)藥重組芳香基硫酸酯酶A（ARSA）LIN-2003獲FDA授予孤兒藥資格，用于治療異染性腦白質(zhì)病（MLD）。MLD是由ARSA基因突變引起的一種罕見的溶酶體病，可導(dǎo)致神經(jīng)損傷和發(fā)育退化。在臨床前研究中，LIN-2003已在ARSA基因缺陷小鼠模型中顯示出血腦屏障高滲透性特點和治療潛力，有望成為MLD酶替代治療產(chǎn)品。
4.英百瑞通用型CAR-raNK獲批臨床。英百瑞生物1類生物制品IBR733細胞注射液獲國家藥監(jiān)局臨床默示許可，擬開發(fā)用于治療急性髓性白血病（AML）。IBR733是同源異體外周血來源的通用現(xiàn)貨型CAR-raNK細胞產(chǎn)品，由CD33/CLL1雙特異抗體與NK細胞復(fù)合偶聯(lián)而成。IBR733的雙靶向可以同時針對AML細胞和白血病干細胞進行殺傷，在提升療效和安全性的同時，能夠降低腫瘤免疫逃逸，減少腫瘤復(fù)發(fā)。
5.三生國健IL-17A單抗獲批兩項臨床。三生國健重組抗IL-17A人源化單克隆抗體注射液SSGJ-608獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)兩項臨床試驗，針對的適應(yīng)癥為“強直性脊柱炎（AS），以及放射學(xué)陰性中軸型脊柱關(guān)節(jié)炎（ax-SpA）”。此前，SSGJ-608已在治療中重度斑塊狀銀屑病的注冊Ⅲ期臨床研究中達到主要終點和所有次要終點，顯著提高達到PASI 75應(yīng)答的患者比例。
國際藥訊
1.Chiesi公司樺樹三萜凝膠獲批上市。Chiesi集團旗下Chiesi Global Rare Diseases樺樹三萜Filsuvez凝膠（birch triterpenes）獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療6個月以上交界型大皰性表皮松解癥和營養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥患者的部分厚度傷口。在Ⅲ期臨床中，F(xiàn)ilsuvez與對照組相比，顯著提高患者的創(chuàng)面愈合率(41.3％vs28.9％,p=0.013)。這是今年FDA批準(zhǔn)的第54款創(chuàng)新藥，今年新藥獲批數(shù)目已創(chuàng)5年來新高。
2.葛蘭素史克PD-1抗體子宮內(nèi)膜癌Ⅲ期臨床積極。葛蘭素史克PD-1抑制劑Jemperli（dostarlimab）聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)化療（卡鉑和紫杉醇）、之后使用Jemperli加PARP抑制劑Zejula的維持治療，在治療原發(fā)性晚期或復(fù)發(fā)性子宮內(nèi)膜癌的Ⅲ期RUBY臨床達到主要終點。與安慰劑+化療方案相比，Jemperli組合顯著提高總體患者群體和MMRp/MSS腫瘤患者亞群的無進展生存期（PFS）。完整數(shù)據(jù)將公布于醫(yī)學(xué)會議上。
3.羅氏IgE抗體獲FDA優(yōu)先審評資格。羅氏旗下基因泰克與諾華開發(fā)的IgE抗體Xolair（omalizumab）的sBLA申請獲FDA受理，用于減少成人和1歲以上兒童因意外暴露于一種或多種食物而引發(fā)的過敏反應(yīng)（包括過敏性休克）。FDA同時授予其優(yōu)先審評資格，預(yù)計明年第一季度做出審批決定。在Ⅲ期臨床OUtMATCH中，與安慰劑相比，Xolair顯著增加引起兒童和青少年發(fā)生過敏反應(yīng)所需的花生以及牛奶、雞蛋和腰果的數(shù)量。
4.默沙東21價肺炎球菌疫苗獲優(yōu)先審評資格。默沙東21價肺炎球菌結(jié)合疫苗V116的生物制品許可申請（BLA）獲FDA受理，用于成人預(yù)防侵襲性肺炎球菌病和肺炎球菌性肺炎。FDA同時授予其優(yōu)先審評資格，PDUFA日期為明年6月。在III期STRIDE-3研究中，與活性對照疫苗PCV20相比，V116對于兩種疫苗中共有的所有10種血清型中引起的免疫應(yīng)答達到非劣效性標(biāo)準(zhǔn)；V116特有的11種血清型中有10種展現(xiàn)良好的免疫應(yīng)答。
5.膀胱癌溶瘤病毒獲突破性療法認證。CG Oncology溶瘤病毒CG0070（cretostimogene grenadenorepvec）同時獲得FDA的突破性療法認證和快速通道資格，用于治療高危、卡介苗治療不響應(yīng)非肌肉侵襲性膀胱癌（NMIBC）。CG0070為一款工程化5型腺病毒溶瘤病毒，它嵌入了兩種編碼基因-腫瘤選擇性啟動子E2F-1和GM-CSF基因。公布于SUO2023年會上的Ⅲ期試驗數(shù)據(jù)顯示，CG0070單藥治療的BCG無應(yīng)答NMIBC患者的完全緩解率為75.7%。
6.吉利德超8億美元購進IL-18BP抗體。吉利德與Compugen公司就后者臨床前白細胞介素-18結(jié)合蛋白（IL-18BP）靶向抗體COM503達成協(xié)議，獲得這款潛在“first-in-class”藥物開發(fā)和商業(yè)化獨家授權(quán)。根據(jù)協(xié)議，Compugen將負責(zé)COM503的臨床前開發(fā)和Ⅰ期臨床研究；Compugen將獲得6000萬美元的預(yù)付款和3000萬美元的近期里程碑付款，可能高達7.58億美元的潛在開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑款項，總交易額可能達8.48億美元。
醫(yī)藥熱點
1.河北中西醫(yī)結(jié)合兒童醫(yī)院全面停診。12月15日，河北中西醫(yī)結(jié)合兒童醫(yī)院發(fā)布一則停業(yè)公告。根據(jù)醫(yī)院近年來發(fā)展現(xiàn)狀，結(jié)合人口出生率逐年下降等社會發(fā)展因素，河北中西醫(yī)結(jié)合兒童醫(yī)院經(jīng)慎重研究,將于2023年12月19日17:00全面停診。醫(yī)院停診后，醫(yī)院現(xiàn)場所將由新成立的河北梅奧心血管病醫(yī)院開展運營，2023年12月20日正式開診。
2. 非洲科學(xué)家編輯蚊子基因?qū)汞懠病?/strong>據(jù)美國有線電視新聞網(wǎng)17日報道，布基納法索的科學(xué)家研發(fā)出一種技術(shù)，可通過編輯蚊子的基因來消滅蚊子，從而控制瘧疾等疾病傳播。科學(xué)家計劃通過釋放被改編基因的雄蚊子，阻礙攜帶瘧疾的雌蚊子繁衍，進而減少瘧疾傳播。布基納法索健康科學(xué)研究所昆蟲學(xué)和寄生蟲學(xué)負責(zé)人迪亞巴特表示，‘基因驅(qū)動’方式是可持續(xù)、更經(jīng)濟的瘧疾防治措施，這項技術(shù)的推廣將需要幾年的時間。
3.前諾華研發(fā)負責(zé)人James Bradner加入安進。12月14日，安進宣布兩項高管任命，James Bradner擔(dān)任研發(fā)執(zhí)行副總裁兼首席科學(xué)官，David M. Reese擔(dān)任執(zhí)行副總裁兼首席技術(shù)官。Bradner和Reese均向安進董事長兼首席執(zhí)行官Robert A. Bradway匯報。Bradner是一位經(jīng)驗豐富的研發(fā)高管，將負責(zé)推進安進所有的產(chǎn)品管線，包括創(chuàng)新藥和生物仿制藥，以及公司的全球研發(fā)工作。加入安進前，Bradner曾在諾華擔(dān)任生物醫(yī)學(xué)研究中心總裁。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（12月20日)
2. FDA新藥獲批情況（北美12月18日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號
