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泰它西普獲批干燥綜合癥III期臨床。榮昌生物BLyS/APRIL雙靶點融合蛋白泰它西普獲FDA批準開展評估用于治療成人活動性原發(fā)性干燥綜合征（pSS）的III期臨床。Ⅱ期臨床結果顯示，在全分析集和符合方案集分析中，與安慰劑相比，泰它西普160mg組患者12周和24周的ESSDAI評分均較基線顯著降低。在中國，泰它西普已獲國家藥監(jiān)局批準上市，用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡。
國內(nèi)藥訊
1.武田馬立巴韋中國獲批上市。武田全新機制抗病毒藥物馬立巴韋片（maribavir）獲國家藥監(jiān)局批準上市，用于治療造血干細胞移植或?qū)嶓w器官移植后巨細胞病毒（CMV）感染/疾病，且對一種或多種既往治療（更昔洛韋、纈更昔洛韋、西多福韋或膦甲酸鈉）難治（伴或不伴基因型耐藥）的成人患者。馬立巴韋是一款pUL97激酶抑制劑，是首款獲FDA批準針對CMV的口服療法。
2.亙喜雙靶點FasTCAR-T獲批紅斑狼瘡臨床。亙喜生物靶向BCMA/CD19雙靶點自體FasTCAR-T產(chǎn)品GC012F注射液獲國家藥監(jiān)局臨床許可，擬開發(fā)用于治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）。今年2月和11月，F(xiàn)DA已批準GC012F在美國針對復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）和SLE開展Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗。在治療R/R MM的臨床試驗（IIT）中，GC012F的總體應答率（ORR）達到100%。
3.華大禾沐自體干細胞療法獲批地貧臨床。華大集團旗下禾沐基因開發(fā)的“HGI-001注射液”獲國家藥監(jiān)局臨床許可,針對的適應癥為輸血依賴型β地中海貧血。該產(chǎn)品通過使用自主設計的慢病毒載體，對患者造血干細胞在體外進行轉(zhuǎn)導，改造后的造血干細胞在紅系分化的過程中可以高效表達β珠蛋白，從而彌補基因突變造成的功能缺陷，實現(xiàn)β地中海貧血的功能性治愈。
4.瑞順CD19-CAR-DNT療法獲批紅斑狼瘡臨床。廣東瑞順生物旗下瑞加美生物1類生物制品RJMty19注射液獲國家藥監(jiān)局臨床許可，臨床適應癥為“難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡”。RJMty19是瑞順生物基于人源化CD19-CAR結構域全球?qū)＠_發(fā)的一款通用型雙陰性T細胞 （DNT）細胞產(chǎn)品。此前，CDE已受理該產(chǎn)品用于治療復發(fā)/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤和復發(fā)/難治性B細胞急性淋巴細胞白血病的兩項IND申請。
5.翰森B7-H3靶向ADC授權GSK。翰森制藥旗下上海翰森與葛蘭素史克達成許可協(xié)議，授予后者在全球（不包括中國大陸、香港、澳門及臺灣）開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化抗體偶聯(lián)藥物（ADC）HS-20093獨家權益。HS-20093是一款靶向B7-H3的ADC藥物，正在多項Ⅰ期和Ⅱ期臨床評估治療肺癌、肉瘤、頭頸癌和其他實體瘤的潛力。根據(jù)協(xié)議，上海翰森生物將獲得1.85億美元首付款，以及15.25億美元的里程碑付款。
國際藥訊
1.全球首個IgA腎病藥物獲FDA完全批準。Calliditas公司布地奈德遲釋膠囊（商品名：Tarpeyo，Nefecon）獲FDA由加速批準轉(zhuǎn)變?yōu)橥耆鷾?，用于治療原發(fā)性免疫球蛋白A（IgA）腎病。在Ⅲ期臨床中，患者在接受Tarpeyo治療9個月并在之后15個月停藥隨訪共兩年期間，患者的估計腎小球濾過率（eGFR）相比于安慰劑組顯著改善。今年11月，云頂新耀引進的這款全球首個lgA腎病新藥在中國獲批上市。
2.阿爾茨海默病活細胞療法Ⅱ期試驗積極。Longeveron公司同種異體、骨髓來源的藥物信號細胞（MSC）產(chǎn)品Lomecel-B用于治療輕度阿爾茨海默病（AD）的Ⅱa期試驗CLEAR MIND達到主要終點。與安慰劑相比，Lomecel-B治療能劑量依賴性地顯著性改善患者的蒙特利爾認知評估量表（MOCA）評分；藥物總體耐受性良好，未發(fā)現(xiàn)AD相關的水腫（ARIA-E）或微出血（ARIA-H）和淺表性鐵質(zhì)沉著病例。詳細數(shù)據(jù)將公布于醫(yī)學會議上。
3.亨廷頓病基因療法長期療效積極。uniQure公司基因療法AMT-130治療亨廷頓病（HD）的Ⅰ/Ⅱ期臨床最新結果積極。與自然病史隊列的預期下降率相比，AMT-130在HD混合統(tǒng)一評定量表（cUHDRS）、總運動評分（TMS）和總功能能力（TFC）評分方面顯示出有利趨勢，AMT-130低劑量組和高劑量組分別在30個月和18個月時在cUHDRS上顯示出0.39點和1.24點的有利差異（基線值：低劑量組14.1；高劑量組14.9）。藥物總體耐受性良好。
4.Sudo公司融資開發(fā)新型TYK2藥物。Sudo Biosciences公司完成由Enavate Sciences和TPG共同領投的1.16億美元B輪融資。Sudo所開發(fā)的TYK2抑制劑靶向TYK2假激酶結構域（JH2結構域），并通過變構調(diào)節(jié)TYK2激酶功能來達到較高的選擇性抑制。此輪融資將用于推進兩款高腦滲透性、下一代TYK2抑制劑進入臨床，擬開發(fā)用于治療復發(fā)性和進展性多發(fā)性硬化、阿爾茨海默病和肌萎縮側索硬化（ALS）等神經(jīng)退行性疾病。
5.默沙東P2X3R受體拮抗劑上市遭拒。默沙東口服P2X3受體拮抗劑Gefapixant用于治療難治性慢性咳嗽（RCC）或不明原因慢性咳嗽（UCC）的新藥上市申請（NDA）收到FDA完整回復函（CRL）。FDA認為需要提供額外的分析數(shù)據(jù)來支持gefapixant能有效治療RCC和UCC。默沙東此前提交的兩項Ⅲ期臨床（P030和P027）數(shù)據(jù)顯示，Gefapixant（45mg）治療相比于安慰劑24小時咳嗽頻率分別下降14.6%和17%。
6.FcRn拮抗劑天皰瘡Ⅲ期臨床失敗。Argenx公司FcRn拮抗劑Efgartigimod皮下制劑治療成人尋常型天皰瘡（PV）和落葉型天皰瘡（PF）的Ⅲ期臨床ADDRESS未達到主要終點和次要終點。與安慰劑相比，Efgartigimod治療達到完全緩解的患者比例的統(tǒng)計沒有達到統(tǒng)計學顯著性（35.5%VS30.3%）。受此消息影響，Argenx股價當天大跌25%。在中國，該新藥已獲批用于治療AChR抗體陽性、全身型重癥肌無力（gMG）患者。再鼎醫(yī)藥擁有Efgartigimod的大中華區(qū)權益。
醫(yī)藥熱點
1.世衛(wèi)組織提醒留意新冠變異株JN.1。由于新冠病毒JN.1變異株傳播速度加快，世衛(wèi)組織19日將其單獨列為“需要留意”的變異株。世衛(wèi)組織建議人們采取一切可行的措施預防疾病，包括在擁擠、封閉或通風不良的地方佩戴口罩，盡可能與他人保持安全距離，打噴嚏時遮擋口鼻，經(jīng)常清潔雙手，及時接種新冠和流感疫苗等。
2.國家胰腺癌單病種質(zhì)控委員會成立。12月17日，國家癌癥中心胰腺癌單病種質(zhì)控委員會正式落戶天津醫(yī)科大學腫瘤醫(yī)院。國家癌癥中心胰腺癌單病種質(zhì)控委員會主任，天津醫(yī)科大學黨委副書記、校長，天津醫(yī)科大學腫瘤醫(yī)院黨委副書記、院長郝繼輝教授表示：“未來委員會將以多學科診療作為促進質(zhì)控工作的抓手之一，依托國家癌癥中心進行數(shù)據(jù)的收集和分析，對各地醫(yī)院的質(zhì)控推進水平進行督導和評估，將在全國范圍內(nèi)進一步加強胰腺腫瘤專科建設提升臨床規(guī)范化診療能力。
3.陜西省腎腫瘤專病門診正式開診。為更好推進腎腫瘤“破壁”，優(yōu)化腎腫瘤患者醫(yī)療服務水平，近日，西安交通大學第二附屬醫(yī)院在陜西省內(nèi)率先開展腎腫瘤專病門診。腎腫瘤門診可提供多項診療服務，包括腎腫瘤的早期精準診斷；腎腫瘤的微創(chuàng)化治療；腎腫瘤術后隨訪與監(jiān)測；腎腫瘤進展風險評估及早期干預；腎癌個體化全身性治療方案制定；分子靶向、免疫治療副作用管控與治療。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（12月21日)
2. FDA新藥獲批情況（北美12月20日）
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