今日頭條
眾生甲流新藥昂拉地韋報(bào)產(chǎn)。眾生藥業(yè)1類化藥昂拉地韋片（安睿威®，ZSP1273片）的上市申請獲國家藥監(jiān)局受理，用于治療成人單純性甲型流感。在III期臨床中，與安慰劑相比，昂拉地韋組中位緩解時(shí)間（7項(xiàng)流感癥狀緩解時(shí)間）顯著縮短（-39%，38.83hvs63.35h，P<0.001）；發(fā)熱緩解時(shí)間顯著縮短（-39%，P<0.001）。昂拉地韋組的中位緩解時(shí)間和發(fā)熱緩解時(shí)間均短于奧司他韋組，二者病程均縮短近10%。
國內(nèi)藥訊
1.恒瑞HER2-ADC啟動(dòng)結(jié)直腸癌Ⅲ期臨床。恒瑞醫(yī)藥靶向HER2抗體偶聯(lián)藥物（ADC）SHR-A1811登記啟動(dòng)一項(xiàng)Ⅲ期臨床，擬評估SHR-A1811對比TAS-102治療經(jīng)奧沙利鉑、氟尿嘧啶和伊立替康治療失敗的晚期結(jié)直腸癌的有效性與安全性。該項(xiàng)試驗(yàn)由上海市東方醫(yī)院醫(yī)學(xué)博士李進(jìn)和浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第二醫(yī)院袁瑛共同牽頭開展。此前該新藥針對HER2陽性晚期結(jié)直腸癌的適應(yīng)癥已被NMPA納入突破性治療品種。
2.先博創(chuàng)新型CAR-T獲批膠質(zhì)瘤臨床。先博生物1類生物制品“SNC109注射液”獲國家藥監(jiān)局臨床默示許可，擬開發(fā)用于治療復(fù)發(fā)膠質(zhì)母細(xì)胞瘤患者。SNC109是一款雙臂BiTE裝甲的雙CAR-T細(xì)胞療法，它攜帶的兩個(gè)CAR分子分別靶向在膠質(zhì)母細(xì)胞瘤中表達(dá)的IL13Rα2和HER2。該療法還可以分泌靶向EGFR和EGFRvIII的多特異性抗體（BiTE），通過柔性融合接頭串聯(lián)連接，能夠激活自身T細(xì)胞發(fā)揮殺傷作用。
3.華毅樂健基因藥物獲血友病A孤兒藥資格。華毅樂健基因治療產(chǎn)品GS1191-0445注射液獲FDA授予孤兒藥資格，用于治療血友病A患者。GS1191-0445通過靜脈給藥將人凝血因子Ⅷ基因?qū)胙巡患者體內(nèi)，從而提高并長期維持患者體內(nèi)凝血因子水平，以期達(dá)到“一次給藥、長期有效”的對因治療及預(yù)防出血的效果。該產(chǎn)品已在國內(nèi)獲批開展Ⅰ期臨床。
4.復(fù)宏漢霖GARP/TGF-β1單抗國內(nèi)報(bào)IND。復(fù)宏漢霖1類生物制品HLX6018的臨床試驗(yàn)申請獲CDE受理。HLX6018是一款靶向糖蛋白A重復(fù)優(yōu)勢蛋白（GARP）/轉(zhuǎn)化生長因子β1（TGF-β1）的單抗，擬開發(fā)用于治療慢性炎癥性疾病。GARP是潛伏轉(zhuǎn)化生長因子β1（LTGF-β1）的I型跨膜細(xì)胞表面對接受體，其主要在活化的調(diào)節(jié)性T細(xì)胞（Tregs）和血小板上表達(dá)。此前，復(fù)宏漢霖開發(fā)的GARP單抗HLX60已獲CDE批準(zhǔn)針對實(shí)體瘤和淋巴瘤開展臨床試驗(yàn)。
5.信達(dá)與圣因合作開發(fā)降血壓siRNA藥物。信達(dá)生物與Sanegene Bio（圣因生物）就后者臨床前期、靶向血管緊張素原（AGT）的小核酸（siRNA）候選藥物SGB-3908達(dá)成合作許可協(xié)議，共同開發(fā)SGB-3908用于治療高血壓。根據(jù)協(xié)議，信達(dá)生物將獲得SGB-3908在全球不同范圍內(nèi)的獨(dú)家開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化的權(quán)利。圣因生物將獲得研發(fā)和銷售里程碑付款，以及產(chǎn)品的凈銷提成。
6.聯(lián)拓放療增敏劑授權(quán)強(qiáng)生。聯(lián)拓生物與強(qiáng)生就其臨床后期放療增敏劑NBTXR3達(dá)成授權(quán)協(xié)議，授予后者在中國、韓國、新加坡和泰國開發(fā)和商業(yè)化NBTXR3的獨(dú)家權(quán)利。NBTXR3目前正在國際III期注冊研究（NANORAY-312）中評估治療局部晚期頭頸部鱗狀細(xì)胞癌（HNSCC）的效果。根據(jù)協(xié)議，聯(lián)拓生物將獲得2500萬美元付款，以及500萬美元的銷售里程碑后期付款。
國際藥訊
1.Sarepta公司DMD基因療法報(bào)sBLA。Sarepta公司基因療法Elevidys（SRP-9001）已向FDA提交補(bǔ)充生物制品許可申請（sBLA），用于治療4-7歲杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）患者。在Ⅲ期驗(yàn)證性臨床EMBARK中，Elevidys治療組患者的與運(yùn)動(dòng)功能相關(guān)的NSAA評分較安慰劑組顯示改善趨勢，但不具統(tǒng)計(jì)學(xué)意義；而次要終點(diǎn)TTR和10MWR指標(biāo)則顯著改善。今年6月，F(xiàn)DA已加速批準(zhǔn)Elevidys上市，用于治療4-5歲DMD患者。
2.腸道微生物療法治療兒童營養(yǎng)不良臨床前研究積極。華盛頓大學(xué)圣路易斯醫(yī)學(xué)院Jeffrey I. Gordon教授團(tuán)隊(duì)開發(fā)的新型治療性食物--MDCF-2（靶向腸道微生物組的輔助食物）在Nature期刊上公布其用于治療營養(yǎng)不良兒童的臨床前研究成果。研究人員發(fā)現(xiàn)Prevotella copri細(xì)菌菌株與兒童的生長增長呈正相關(guān)。這些菌株可利用MDCF-2中有益的生物活性碳水化合物結(jié)構(gòu)的代謝途徑增加活性。與接受傳統(tǒng)治療性食物的兒童相比，接受MDCF-2治療性食物的兒童血液中某些支持肌肉骨骼生長和神經(jīng)發(fā)育的蛋白水平更高。
3.FDA要求安進(jìn)KRAS G12C抑制劑補(bǔ)充驗(yàn)證臨床。FDA拒絕批準(zhǔn)安進(jìn)KRAS G12C抑制劑Sotorasib由加速批準(zhǔn)轉(zhuǎn)變?yōu)橥耆鷾?zhǔn)，用于治療經(jīng)治、KRAS G12C突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌。在確證性Ⅲ期臨床CodeBreaK 200中，與標(biāo)準(zhǔn)化療相比，Lumakras將患者疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低34%（P=0.002），但總生存期(OS)沒有區(qū)別。FDA要求進(jìn)行額外的驗(yàn)證臨床試驗(yàn)，并不晚于2028年2月完成。
4.強(qiáng)生17億美元購進(jìn)一款Trop2 ADC全球權(quán)益。LegoChemBio公司宣布與強(qiáng)生旗下子公司Janssen就其Trop2靶向抗體藥物偶聯(lián)物（ADC）LCB84達(dá)成合作許可協(xié)議，授予Janssen在全球獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化LCB84的權(quán)益。LCB84目前正在美國開展Ⅰ/Ⅱ期臨床評估治療實(shí)體癌的潛力。根據(jù)協(xié)議，LegoChemBio將獲得1億美元的預(yù)付款、2億美元的期權(quán)行權(quán)付款、14.225億美元里程碑金額，以及產(chǎn)品的銷售分成，項(xiàng)目總金額高達(dá)17.225億美元。
5.BMS擬41億美元收購核素藥物公司RayzeBio。百時(shí)美施貴寶宣布將以41億美元的價(jià)格收購RayzeBio公司，并獲得該公司基于α核素的差異化放射性藥物技術(shù)平臺和多款在研創(chuàng)新產(chǎn)品，包括RYZ101、RYZ801等創(chuàng)新靶向核藥。RYZ101是一款靶向SSTR的放射性核素藥物偶聯(lián)物（RDC），正在開展治療SSTR陽性胃腸胰神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（GEP-NET）患者的III期臨床；RYZ801是一款靶向GPC3的RDC，預(yù)計(jì)明年上半年提交IND申請。
6.印度CDMO公司蘇格蘭建廠擴(kuò)產(chǎn)ADC藥物。印度合同開發(fā)和制造組織（CDMO）Pirmal Pharma Solutions（PPS）公司投資4500萬英鎊在英國蘇格蘭格蘭杰茅斯建立新工廠，以擴(kuò)大抗體-藥物偶聯(lián)物（ADC）產(chǎn)能，增強(qiáng)該公司在整個(gè)藥物生命周期中為客戶提供服務(wù)的能力。Piramal Pharma Solutions首席執(zhí)行官Peter DeYoung表示，全球ADC市場正在強(qiáng)勁增長，格蘭杰默斯的管道也在強(qiáng)勁增長，新工廠的開業(yè)已使PPS的ADC產(chǎn)能實(shí)現(xiàn)翻倍。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.南京天印山醫(yī)院暨中國藥科大學(xué)第一附屬醫(yī)院啟用。12月22日，南京天印山醫(yī)院暨中國藥科大學(xué)第一附屬醫(yī)院正式啟用。天印山醫(yī)院位于南京市江寧高新區(qū)，總建筑面積36萬平方米，編制床位1000張，定位集臨床診療、醫(yī)學(xué)教育與科技創(chuàng)新為一體的三級腫瘤?？漆t(yī)院，院長由國內(nèi)知名腫瘤專家秦叔逵擔(dān)任。據(jù)查詢，天印山醫(yī)院所在的南京天印山醫(yī)院有限公司是由江蘇阿爾文醫(yī)療管理有限公司100%控股，而江蘇阿爾文醫(yī)療管理有限公司是由恒瑞醫(yī)藥100%控股。
2.浙江省內(nèi)部分醫(yī)院上線“候補(bǔ)搶號”。為緩解掛專家號難的問題，浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第二醫(yī)院、浙江省人民醫(yī)院、杭州市第一人民醫(yī)院等多家省、市級醫(yī)院線上推出了“候補(bǔ)”和“加號”功能。用戶可通過“浙江預(yù)約掛號”App、浙里辦和支付寶或進(jìn)入小程序，在預(yù)約掛號界面搜索意向醫(yī)院和專家，在專家號被掛滿的情況下，“候補(bǔ)”功能可以幫助患者自動(dòng)搶號。
3.饒毅團(tuán)隊(duì)公布神經(jīng)遞質(zhì)新發(fā)現(xiàn)。12月21日，北京大學(xué)/首都醫(yī)科大學(xué)饒毅團(tuán)隊(duì)在eLife 在線發(fā)表題為“Suggestion of creatine as a new neurotransmitter by approaches ranging from chemical analysis and biochemistry to electrophysiology”的研究論文，該研究證實(shí)肌酸是一種新的神經(jīng)遞質(zhì)。在突觸囊泡(SVs)中檢測到肌酸(Cr)的水平低于谷氨酸和γ氨基丁酸，但高于乙酰膽堿和5-羥色胺。
評審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（12月27日)
2. FDA新藥獲批情況（北美12月26日）
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