今日頭條
恒瑞MOR靶向鎮(zhèn)痛藥報新NDA。恒瑞醫(yī)藥1類新藥富馬酸泰吉利定注射液（SHR8554）的新適應癥上市申請獲CDE受理，推測申報的適應癥為“骨科手術后鎮(zhèn)痛”。SHR8554可激活μ阿片受體（MOR），選擇性地激活G蛋白偶聯(lián)通路，具有中樞鎮(zhèn)痛效果的同時，可減輕胃腸道不良反應和減少呼吸抑制不良反應的發(fā)生率。2022年7月，泰吉利定針對“腹部手術后中重度疼痛”上市申請已獲得CDE受理。
國內藥訊
1.復宏漢霖PD-1單抗獲批印尼上市。復宏漢霖PD-1抑制劑漢斯狀®（斯魯利單抗，H藥）獲得印度尼西亞藥監(jiān)部門（BPOM）批準上市，用于治療廣泛期小細胞肺癌（ES-SCLC），商品名為Zerpidio®。這是H藥首次在海外獲批上市。PT Kalbe Genexine Biologics（KGbio）公司擁有H藥在東盟十國以及在沙特阿拉伯、阿聯(lián)酋、埃及、卡塔爾、約旦、摩洛哥等12個中東和北非地區(qū)（MENA）國家的部分適應癥獨家權益。
2.益方KRAS G12C抑制劑報產。益方生物1類化藥格舒瑞昔片（D-1553，Garsorasib）的上市申請獲CDE受理，用于治療KRAS G12C突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌。在I/II期研究中，D-1553確認的客觀緩解率（ORR）為40.5%，疾病控制率（DCR）為91.9%，無進展生存期（PFS）達到8.2個月。正大天晴擁有該新藥在中國大陸地區(qū)的獨占性開發(fā)、注冊、生產和商業(yè)化權益。
3.AZ長效C5補體抑制劑中國報產。阿斯利康補體C5抑制劑瑞利珠單抗注射液（ravulizumab，Ultomiris）的上市申請獲CDE受理。該新藥目前正在中國開展III期研究評估用于預防體外心肺循環(huán)時慢性腎病患者的嚴重腎臟不良事件的效果。在美國，該藥已獲批治療多種自身免疫性疾病，包括陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿、非典型溶血尿毒綜合征以及全身型重癥肌無力。
4.禮來口服GLP-1R激動劑啟動降糖III期研究。禮來GLP-1R小分子激動劑orforglipron（LY3502970）登記啟動一項III期ACHIEVE-2研究，評估orforglipron與達格列凈相比，用于血糖控制不佳的2型糖尿病患者的有效性和安全性。該項試驗主要研究者由上海市第六人民醫(yī)院醫(yī)學博士賈偉平和于浩泳共同擔任。II期研究（NCT05048719）26周數(shù)據(jù)顯示，orforglipron組受試者A1c平均降幅高達2.1%，而安慰劑組和度拉糖肽組這一數(shù)值分別為0.4%和1.1%。
5.三葉草促血小板生成劑早期臨床積極。三葉草生物1類新藥SCB-219M在I期臨床中獲積極結果。SCB-219M 是一款創(chuàng)新型包含血小板生成素受體激動劑(TPO-RA)模肽的雙特異性Fc融合蛋白靶向藥物，用于腫瘤患者化療引起的血小板減少癥 (CIT) 。初步數(shù)據(jù)顯示，SCB-219M給藥一周后，所有受試者均觀察到血小板計數(shù)可保持或恢復到大于75x109/L（CIT警戒線），且療效持續(xù)長達三周；此外，藥物耐受性良好。
6.康德賽巨噬細胞療法報肝硬化IND。四川康德賽1類生物制品“CUD005注射液”的臨床試驗申請獲CDE受理。CUD005是一種巨噬細胞療法，可以通過分泌多種基質金屬蛋白酶（MMPs）來有效降解胞外基質，減少肝臟瘢痕淤積，同時通過釋放抗炎因子（IL-1RN等）來抑制炎癥反應的發(fā)生，以改善肝臟炎癥微環(huán)境，減緩病情發(fā)展。該新藥擬開發(fā)用于治療中晚期肝硬化。
7.上海健信兩款雙抗報新IND。上海健信生物兩款1類生物制品注射用LB4330（Bis2）和注射用重組抗PD1/TIM3人源化雙特異抗體（Bis5，LB1410）的臨床試驗申請同日獲得CDE受理。Bis2是一款靶向腫瘤CD8+T細胞和CLDN18.2的雙功能免疫治療產品；Bis5是一款針對PD-1治療無效和耐藥病人的產品。Bis5和Bis2目前均已在中美兩地同步臨床開發(fā), 并已經完成Ⅰ期劑量爬坡。
國際藥訊
1.首款自體TIL療法2024年初有望獲批。Iovance公司腫瘤浸潤淋巴細胞（TIL）療法Lifileucel用于治療晚期黑色素瘤的生物制劑許可申請（BLA）即將在2月24日獲得FDA最終審批結果。去年FDA由于自身的資源限制，將Lifileucel的優(yōu)先審查PDUFA日期由11月25日延長了3個月。在II期C-144-01研究中，Lifileucel的客觀緩解率（ORR）達到31.4%；有41.7%的緩解持續(xù)時間≥18個月。Lifileucel有望成為首款獲FDA批準用于這類患者的全新的治療方法。
2.阿斯利康ATTR抗體啟動Ⅲ期臨床。阿斯利康旗下Alexion公司在Clinicaltrials.gov網站上注冊ATTR抗體ALXN2220（NI006）一項Ⅲ期臨床，擬評估用于治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣心肌病（ATTR-CM）的有效性與安全性。NI006旨在特異性靶向錯誤折疊的轉甲狀腺素蛋白，以清除心臟中的淀粉樣纖維沉積物。12個月治療數(shù)據(jù)顯示，NI006顯著減少患者心臟淀粉樣蛋白沉積；未觀察到明顯的劑量限制性毒性或與藥物相關的嚴重不良反應。
3.ROR1 CAR-T療法早期臨床出現(xiàn)患者死亡。Oncternal公司ROR1靶向自體CAR-T療法ONCT-808治療復發(fā)或難治性侵襲性B細胞淋巴瘤的I/II期ONCT-808-101研究出現(xiàn)5級（致命）嚴重不良事件。在ONCT-808（1x10^6）初始劑量下，3例患者中有2例獲得完全代謝緩解（CMR），1例獲得部分緩解（PR）。但首例接受第二劑ONCT-808（3x10^6）治療后，患者由于胞因子釋放綜合征（CRS）和神經毒性綜合征（ICANS）導致死亡。
4.新型減肥膠囊臨床前研究積極。來自麻省理工學院、哈佛醫(yī)學院和劍橋大學的研究團隊開發(fā)的可以在胃內震動的可服用新型減肥膠囊藥物，能通過振動調節(jié)胃部拉伸感受器來刺激迷走神經向大腦發(fā)送信號，改變與食欲有關的激素水平，從而讓胃產生強烈的飽腹感。動物實驗顯示，在進食前20分鐘服用可使動物的進食量比平時減少約40%，而且未檢出任何副作用，膠囊在四五天內就能通過消化道排出體外。研究成果近日發(fā)表于《科學進展》上。
5.口服環(huán)肽藥物臨床前研究積極。瑞士洛桑聯(lián)邦理工學院科學家開發(fā)的靶向凝血酶的口服環(huán)肽藥物的臨床前研究成果近日發(fā)表于《自然·化學生物學》雜志上。研究人員開發(fā)了一種兩步合成策略，以合成大量具有硫醚鍵的環(huán)肽，提高了這些環(huán)肽在口服時的代謝穩(wěn)定性。在大鼠身上測試時，口服肽藥物生物利用度高達18%，有望為一系列疾病提供新的治療選擇。
6.張鋒學生創(chuàng)辦的基因編輯公司獲15億融資。Tome Biosciences公司宣布完成2.13億美元的A輪和B輪融資（約15億人民幣）,用于推進其程序化基因組整合（PGI）的新型基因編輯技術，用于精確插入任何大小的DNA序列到目標基因組位置，以開發(fā)能夠在體內糾正基因的針對單基因肝病和自身免疫疾病的細胞療法。該公司的聯(lián)合創(chuàng)始人Omar Abudayyeh博士和Jonathan Gootenberg博士二人曾是CRISPR基因編輯先驅張鋒教授的研究生，現(xiàn)為麻省理工學院（MIT）的研究員。
醫(yī)藥熱點
1.上海交通大學醫(yī)學院附屬松江醫(yī)院揭牌。12月28日上午，上海交通大學醫(yī)學院附屬松江醫(yī)院揭牌儀式舉行。上海交通大學醫(yī)學院附屬松江醫(yī)院將充分發(fā)揮“區(qū)校共建、院校融合”體制機制優(yōu)勢，全面提升松江區(qū)醫(yī)療衛(wèi)生整體水平，加快推進長三角一體化國家戰(zhàn)略，為教育強國、科技強國、人才強國、健康中國貢獻力量。
2.潘峰任首都醫(yī)科大學附屬北京地壇醫(yī)院黨委書記。據(jù)首都醫(yī)科大學附屬北京地壇醫(yī)院官網顯示，潘峰已任地壇醫(yī)院黨委書記。根據(jù)公開信息，潘峰，男，漢族，1977年生，中共黨員，碩士研究生，副研究員。此前，潘峰曾任北京市醫(yī)院管理局辦公室副主任、首都醫(yī)科大學附屬北京友誼醫(yī)院副院長、北京市醫(yī)院管理中心辦公室主任。
3.浙江全省統(tǒng)一特殊病種目錄。近日，浙江省醫(yī)保局下發(fā)《關于統(tǒng)一基本醫(yī)療保險門診特殊病種范圍的通知》，就統(tǒng)一特殊病種范圍有關事項做出安排?！锻ㄖ凤@示，浙江將在省級層面統(tǒng)一病種范圍，在各統(tǒng)籌地區(qū)現(xiàn)有特殊病種范圍中，先行將惡性腫瘤等16種費用負擔較重、適合在門診治療、比住院更經濟方便的特殊疾病，納入第一批省特殊病種范圍。自2024年1月20日起施行。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（12月30日)
2. FDA新藥獲批情況（北美12月27日）
京公網安備11010802046783號
