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捷思英達Aurora A抑制劑報實體瘤IND。捷思英達小分子創(chuàng)新藥Aurora A抑制劑VIC-1911片的Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗申請獲CDE受理，擬評估VIC-1911單藥/聯(lián)合奧拉帕利治療晚期實體瘤患者以及聯(lián)合用藥治療晚期HER2陰性乳腺癌患者的安全性、耐受性、藥代動力學特征和初步療效。在美國完成的Ⅰ期臨床研究中，VIC-1911在多個瘤種中顯示出抗癌活性，并具有良好的耐受性。
國內(nèi)藥訊
1.羅氏HER2單抗復方中國獲批上市。羅氏的帕妥珠單抗曲妥珠單抗皮下注射制劑（Phesgo）獲國家藥監(jiān)局批準上市，用于治療HER2陽性乳腺癌。這是羅氏利用Halozyme Therapeutics的重組人玻璃酸酶技術開發(fā)的一款皮下注射復方制劑。與標準靜脈給藥的數(shù)小時相比，Phesgo可在5~8分鐘內(nèi)將帕妥珠單抗和曲妥珠單抗以更快的方式完成給藥，大幅縮短給藥時間。
2.葛蘭素史克IL-5抗體中國獲批治療哮喘。葛蘭素史克IL-5抗體美泊利珠單抗獲國家藥監(jiān)局批準新適應癥，用于治療嗜酸性粒細胞性重度哮喘（SEA）。在III期MENSA研究中，美泊利珠單抗可將患者的哮喘發(fā)作頻率降低53%。在SIRIUS研究中，美泊利珠單抗組患者的每日口服糖皮質(zhì)激素藥物劑量降低可能性是安慰劑組的2.39倍。
3.先為達GLP-1激動劑降糖III期臨床積極。先為達長效GLP-1激動劑Ecnoglutide（XW003）治療中國2型糖尿病（T2DM）患者III期臨床結(jié)果積極。24周治療數(shù)據(jù)顯示，Ecnoglutide（0.6mg和1.2mg）治療顯著降低受試者HbA1c水平，降幅分別為-1.96%(P=0.0003)和-2.43%(P<0.0001)，安慰劑為-0.87%；實現(xiàn)HbA1c低于7%的患者比例分別為68.1%和80.3%，安慰劑為21.1%；Ecnoglutide組患者體重也顯著下降。此外，Ecnoglutide總體安全性與已知研究一致。
4.甘萊THRβ激動劑NASH的Ⅱ期臨床積極。歌禮旗下甘萊制藥甲狀腺激素受體β（THRβ）激動劑ASC41片治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的Ⅱ期臨床（NCT05462353）結(jié)果積極。患者服用ASC41片12周后，肝臟脂肪含量較基線的相對降幅平均值高達68.2%；高達93.3%的患者肝臟脂肪含量較基線相對降低30%及以上；ASC41總體耐受性良好。
5.廣州賽雋第三款干細胞療法報IND。廣州賽雋生物“CG-BM1異體人骨髓間充質(zhì)干細胞注射液”的新藥臨床試驗申請（IND）獲CDE受理。這是賽雋生物干細胞新藥的第三項臨床試驗申請。此前，賽雋生物已有兩項干細胞新藥IND獲批，適應癥分別是“慢加急性肝衰竭（ACLF）”和“感染引起的中重度成人急性呼吸窘迫綜合征（ARDS）”，這兩項研究預計2024年上半年進入II期臨床階段。
6.諾潔貝AAV基因療法報代謝病IND。蘇州諾潔貝生物1類新藥NGGT002注射液的臨床試驗申請獲CDE受理。NGGT002是一款針對代謝性疾病的、擬通過系統(tǒng)給藥的AAV基因治療藥物，已在IIT研究中顯示出初步療效和良好的安全性。2023年1月，F(xiàn)DA已授予NGGT002孤兒藥資格。值得一提的是，該公司針對視網(wǎng)膜色素變性的基因治療藥物NGGT001，目前已完成概念驗證性的IIT研究，并在美國獲得IND批件。
7.先聲GPRC5D/BCMA/CD3三抗報IND。先聲藥業(yè)1類生物制品注射用SIM0500的臨床試驗申請獲NMPA受理。SIM0500是一款GPRC5D/BCMA/CD3三抗，已在臨床前研究中顯示出比GPRC5D/CD3雙抗以及BCMA/CD3雙抗有更好的腫瘤殺傷效果。目前，國內(nèi)已有同類產(chǎn)品IBI3003（信達生物）和MBS314（天廣實）已獲批進入臨床開發(fā)。今年10月初，IBI3003已在Clinicaltrials.gov網(wǎng)站登記注冊一項用于治療骨髓瘤的Ⅰ/Ⅱ期臨床。
國際藥訊
1.口服5-HT2C受體激動劑早期臨床積極。Longboard公司口服新型5-HT2C受體激動劑bexicaserin（LP352）治療與廣泛發(fā)育性和癲癇性腦病 (DEE) 相關的癲癇發(fā)作的IB/IIA期PACIFIC研究達到主要終點。與安慰劑相比，bexicaserin治療患者可計數(shù)運動癲癇發(fā)作頻率（主要療效終點）較基線的中位數(shù)變化減幅更大（-53.3%vs-20.8%），經(jīng)安慰劑校正后的癲癇發(fā)作頻率降低了32.5%；藥物總體耐受性良好。受此影響，Longboard股價當即大漲316%。
2.諾華12億美元布局CNS基因療法。諾華與Voyager公司將利用后者專有TRACER衣殼發(fā)現(xiàn)平臺，聯(lián)合開發(fā)潛在基因療法，用于治療亨廷頓氏?。℉D）和脊髓性肌萎縮癥（SMA）等神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）疾病。根據(jù)協(xié)議，Voyager將獲得1億美元的對價，高達12億美元的臨床前、開發(fā)、監(jiān)管和銷售里程碑后期款項。諾華將獲得Voyager與SMA相關TRACER衣殼的靶標獨家訪問權(quán)限，并將負責所有的開發(fā)和商業(yè)化。諾華還將獲得Voyager公司針對HD的AAV基因治療項目所有臨床開發(fā)和商業(yè)化的全球權(quán)利。
3.阿斯利康購進EGFR L858R變構(gòu)抑制劑。Allorion公司宣布與阿斯利康就其臨床前新型表皮生長因子受體（EGFR）L858R突變靶向變構(gòu)抑制劑達成合作許可協(xié)議，阿斯利康將獲得該新藥獨家選擇權(quán)，在全球開發(fā)和商業(yè)化該產(chǎn)品用于治療晚期EGFR突變非小細胞肺癌（NSCLC）。根據(jù)協(xié)議，Allorion將獲得高達4000萬美元的前期和近期付款，以及超過5億美元的額外開發(fā)和商業(yè)里程碑付款。
4.真實世界研究顯示司美格魯肽不會增加自殺念頭。凱斯西儲大學醫(yī)學院研究團隊評估2型糖尿病或肥胖癥患者接受司美格魯肽（Ozempic或Wegovy）治療是否會引發(fā)自殺念頭增加的潛在副作用的真實世界數(shù)據(jù)公布。結(jié)果顯示，與非GLP-1R激動劑類抗糖或減肥藥物相比，司美格魯肽治療患者首次發(fā)生和復發(fā)自殺念頭的風險均更低；司美格魯肽與自殺念頭的增加無關，實際上，它降低了自殺念頭。研究成果發(fā)表在 Nature Medicine期刊上。
5.“食療”無法改善2型糖尿病患HbA1C水平。一項評估2型糖尿病人群在營養(yǎng)師等健康指導和疾病教育基礎上、僅接受每周10頓飯的健康食材的“食品即藥品計劃”的研究成果日前發(fā)表在《JAMA·內(nèi)科學》上。扶助計劃能夠提高參與者健康意識，顯著增加他們每周攝入蔬菜次數(shù)及減少含糖飲料的攝入等，但隨訪1年后，與對照組的糖化血紅蛋白（HbA1C）水平相比，僅接受食療的2型糖尿病參與者的HbA1C并未有顯著改善。
醫(yī)藥熱點
1.北京大學啟動建設臨床醫(yī)學高等研究院。2023年12月27日，北京大學臨床醫(yī)學高等研究院建設啟動會順利舉行。北京大學常務副校長、醫(yī)學部主任喬杰院士指出，北京大學臨床醫(yī)學高等研究院將著力推進臨床醫(yī)學學科統(tǒng)籌管理、多中心高質(zhì)量臨床研究、基礎臨床交叉研究、前沿醫(yī)學技術創(chuàng)新轉(zhuǎn)化等工作，不斷提升醫(yī)學科技創(chuàng)新體系效能。
2.陜西首家“乳腺疾病診療中心”成立。1月3日，西安交通大學第二附屬醫(yī)院乳腺疾病診療中心正式揭牌成立。這是陜西省唯一“乳腺腫瘤中心”破壁行動建設項目，提供乳腺疾病治療過程中全生命周期關愛，解決乳腺疾病患者就醫(yī)過程中“盲目求醫(yī)、多次掛號、反復就診”的現(xiàn)實困擾，打造規(guī)范化、個體化的一站式乳腺疾病診療中心。
3.劉中勛任北京中醫(yī)醫(yī)院黨委書記。2023年12月29日，首都醫(yī)科大學附屬北京中醫(yī)醫(yī)院召開干部會議，宣布領導任免決定，由劉中勛同志任中共首都醫(yī)科大學附屬北京中醫(yī)醫(yī)院委員會委員、書記（副局級），免去董杰昌同志中共首都醫(yī)科大學附屬北京中醫(yī)醫(yī)院委員會書記、委員職務，調(diào)北京市老齡協(xié)會工作。劉中勛同志表示，將堅決貫徹落實好市委市政府、市衛(wèi)健委及醫(yī)管中心黨委的決策部署和各項工作要求，帶領廣大干部職工團結(jié)奮斗，推動醫(yī)院高質(zhì)量發(fā)展。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（01月03日)
2. FDA新藥獲批情況（北美12月27日）
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