今日頭條
元羿引進一款神經(jīng)系統(tǒng)罕見病新藥。元羿生物宣布與Praxis Precision公司就后者臨床后期高選擇性T型鈣通道小分子抑制劑ulixacaltamide達成合作許可協(xié)議，獲得該新藥在大中華地區(qū)開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益，用于治療原發(fā)性震顫。根據(jù)協(xié)議，Praxis將獲得1500萬美元的首付款，2.64億美元的開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)化里程碑后期付款，以及產(chǎn)品在大中華地區(qū)的銷售分成。原發(fā)性震顫是一種神經(jīng)系統(tǒng)疾病。
國內(nèi)藥訊
1.BMS白蛋白紫杉醇中國獲批治療胰腺癌。百時美施貴寶原研產(chǎn)品白蛋白紫杉醇Abraxane（凱素）獲國家藥監(jiān)局批準新適應(yīng)癥，聯(lián)合吉西他濱一線治療轉(zhuǎn)移性胰腺癌患者。在III期研究MPACT2中，Abraxane聯(lián)合方案較對照藥物可顯著延長患者總生存期（中位OS：8.5個月vs6.7個月，P<0.001），降低28%的死亡風(fēng)險。此前，Abraxane已在中國獲批用于治療聯(lián)合化療失敗的轉(zhuǎn)移性乳腺癌或輔助化療后6個月內(nèi)復(fù)發(fā)的乳腺癌。
2.羅氏瑪巴洛沙韋中國獲批治療兒童流感。羅氏的抗流感藥瑪巴洛沙韋干混懸劑獲國家藥監(jiān)局批準上市，用于兒童單純性甲型和乙型流感患者?，敯吐迳稠f是一款具有創(chuàng)新作用機制的帽狀結(jié)構(gòu)依賴性核酸內(nèi)切酶抑制劑，也是獲批治療流感的首個單劑量口服藥物。此前，NMPA已批準瑪巴洛沙韋片在中國上市，用于治療12周歲及以上急性無并發(fā)癥的流感患者。
3.智翔金泰IL-17單抗新適應(yīng)癥報產(chǎn)。智翔金泰自研IL-17A單抗賽立奇單抗注射液的新適應(yīng)癥上市申請獲NMPA受理，用于治療放射學(xué)陽性中軸型脊柱關(guān)節(jié)炎。該產(chǎn)品通過抗體特異性結(jié)合血清中的IL-17A蛋白，阻斷IL-17A與IL-17RA的結(jié)合，抑制炎癥的發(fā)生和發(fā)展，對IL-17A過表達的斑塊狀銀屑病、中軸型脊柱關(guān)節(jié)炎等自身免疫性疾病具有治療效果。此前，該新藥用于治療斑塊狀銀屑病的NDA已獲得NMPA受理。
4.普方FRα靶向ADC獲卵巢癌快速通道資格。普方生物靶向FRα的ADC藥物rinatabart sesutecan (Rina-S，PRO1184)獲FDA授予快速通道資格，用于治療表達葉酸受體α（FRα）的高級別漿液性或子宮內(nèi)膜樣鉑耐藥的卵巢癌患者。在治療局部晚期/轉(zhuǎn)移性實體瘤的Ⅰ/Ⅱ期PRO1184-001臨床中，Rina-S在所有FRα表達水平的卵巢癌和子宮內(nèi)膜癌患者組別中展現(xiàn)出積極的抗腫瘤活性，而且藥物耐受性良好。普方生物正在中美兩國同步Rina-S的臨床開發(fā)。
5.艾伯維CD3/BCMA雙抗中國報IND。艾伯維1類生物制品ABBV-383輸注用溶液的臨床試驗申請獲CDE受理，開發(fā)適應(yīng)癥為“多發(fā)性骨髓瘤”。ABBV-383（TNB-383B）是TeneoOne公司開發(fā)的一款BCMA/CD3雙抗，旨在引導(dǎo)自身免疫系統(tǒng)靶向和殺死表達BCMA抗原的腫瘤細胞。該新藥目前正在海外開展多發(fā)性骨髓瘤的III期臨床。此外，該產(chǎn)品還被開發(fā)用于治療AL淀粉樣變性。
國際藥訊
1.Lyndra公司長效口服利培酮Ⅲ期臨床成功。Lyndra公司基于其新型口服給藥LYNX藥物遞送平臺開發(fā)、只需每周一次給藥的利培酮（LYN-005），在治療精神分裂癥和分裂情感性障礙成人患者的Ⅲ期臨床STARLYNG-1（LYN-005-C-301）研究達到主要和次要終點。藥代動力學(xué)（PK）特征數(shù)據(jù)顯示，LYN-005（每周口服一次）與速釋利培酮（每日服用，Risperdal）的療效相當(dāng)；而且LYN-005組受試者在研究期間保持陽性和陰性癥狀量表（PANSS）的評分穩(wěn)定。
2.拜耳帕金森病基因療法早期臨床積極。拜耳旗下公司Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）基因療法AB-1005（AAV2-GDNF）治療帕金森病（PD）的Ⅰb期臨床達到主要終點。神經(jīng)外科醫(yī)師通過磁共振成像（MRI）監(jiān)測的對流增強給藥方式將AB-1005一次性雙側(cè)殼核注射給藥，所有患者對AB-1005的神經(jīng)外科給藥方式耐受性良好，目標殼核覆蓋率達到63%±2%；而且無嚴重不良事件發(fā)生。后期繼續(xù)進行給藥后5年的臨床隨訪。
3.Claris公司融資開發(fā)新型角膜愈合療法。Claris Bio公司宣布完成5700萬美元的A輪融資，以用于推進其基于重組人源肝細胞生長因子（dHGF）變體的眼科溶液oremepermin-α的臨床開發(fā)，用于治療神經(jīng)營養(yǎng)性角膜病變患者。該產(chǎn)品具有促進上皮生長、神經(jīng)營養(yǎng)、抗炎和抗纖維化的特性，有潛力恢復(fù)角膜的結(jié)構(gòu)和功能完整性。oremepermin-α還將開發(fā)其他適應(yīng)癥包括角膜緣干細胞缺乏癥和原有角膜瘢痕等。
4.羅氏超20億美元開發(fā)精準腫瘤學(xué)靶點。羅氏與MOMA Therapeutics達成戰(zhàn)略合作和許可協(xié)議，將利用后者專有的知識庫平臺-KnowledgeBase，合作識別和開發(fā)創(chuàng)新精準腫瘤學(xué)靶點。MOMA的藥物發(fā)現(xiàn)平臺-KnowledgeBase集成了結(jié)構(gòu)功能分析、先導(dǎo)化合物發(fā)現(xiàn)技術(shù)和計算賦能的先導(dǎo)化合物優(yōu)化。根據(jù)協(xié)議，MOMA將獲得6600萬美元的預(yù)付款，項目交易總金額合計高達20億美元。
5.諾和諾德擬開發(fā)肥胖和MASH新藥。諾和諾德分別與Flagship Pioneering孵化的Omega公司和Cellarity公司達成新藥研究合作，開發(fā)用于肥胖管理的表觀遺傳藥物和針對代謝相關(guān)脂肪性肝炎（MASH）的小分子新藥。Omega專有技術(shù)平臺可合理設(shè)計和制造可編程的mRNA編碼表觀遺傳藥物，旨在精確調(diào)節(jié)IGD以恢復(fù)單基因或多基因的表達功能。根據(jù)協(xié)議，兩家公司將獲得研發(fā)費用，還有資格獲得高達5.32億美元的首付款和里程碑付款，以及分層版稅。
6.張鋒聯(lián)合創(chuàng)建公司獲5700萬美元融資。Moonwalk Biosciences公司宣布完成5700萬美元的種子和A輪融資，以用于支持其表觀遺傳分析和工程技術(shù)平臺的持續(xù)開發(fā)，并將其表觀遺傳治療藥物管線向臨床推進。該公司的科學(xué)聯(lián)合創(chuàng)始人為Broad研究所的著名學(xué)者張鋒博士。Moonwalk的創(chuàng)新表觀遺傳編輯器旨在利用細胞的自然調(diào)節(jié)系統(tǒng)一步準確、永久地控制多個基因，以避免現(xiàn)有的基因編輯方法改變DNA序列帶來的潛在風(fēng)險。
醫(yī)藥熱點
1. 江蘇新發(fā)現(xiàn)1例小p血型。近日，江蘇省泰興市人民醫(yī)院輸血科發(fā)現(xiàn)一例小p血型。我國一般把表型頻率低于千分之一的血型稱為“稀有血型”。據(jù)資料記載，在中國人群中Rh陰性血“熊貓血”約有0.4%，而小p血型出現(xiàn)頻率低于百萬分之一。目前，我國記錄在案的小p血型僅有9人，相當(dāng)罕見。
2.美國南加州大學(xué)開發(fā)出人腦類器官。美國加州大學(xué)Keck醫(yī)學(xué)院Giorgia Quadrato團隊開發(fā)一種人類小腦類器官（hCerO），可以讓包含浦肯野細胞在內(nèi)的功能性小腦細胞，在體外人源三維環(huán)境中長期健康存活和成熟。這也是首次在全人源系統(tǒng)中成功培育出功能神經(jīng)元分子和電生理特征的浦肯野細胞。相關(guān)成果于2024年1月4日發(fā)表在Cell Stem Cell雜志上。
3.抖音正式發(fā)文，開放處方藥經(jīng)營。1月4日深夜，抖音電商公開上線兩則處方藥相關(guān)公告，分別為【處方藥品類管理規(guī)范】和【處方藥準入品牌清單】。經(jīng)查詢，在商家申請入駐時，已可在藥品類目下選擇到非處方藥和處方藥的選項，但目前兩者分別限為定向招商和定向邀約，均未全面放開。同時，【處方藥準入品牌清單】已公示首批500個準入品牌清單。其中涉及AstraZeneca/阿斯利康、白云山、輝瑞、同仁堂、SUNFLOWER/葵花藥業(yè)等知名企業(yè)。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（01月08日)
2. FDA新藥獲批情況（北美01月05日）
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