臨床研究正處于數(shù)據(jù)爆炸期。技術(shù)的進(jìn)步使研究人員能夠獲得安全、去標(biāo)識(shí)化的數(shù)據(jù)源(de-identified data sources)，而從成本和時(shí)間的角度來(lái)看，這些數(shù)據(jù)的優(yōu)化為更有效地開(kāi)展臨床試驗(yàn)帶來(lái)了巨大的潛力。
納入真實(shí)世界數(shù)據(jù)，即從患者實(shí)際經(jīng)歷中收集的數(shù)據(jù)，在很多方面代表著向從根本上更好地了解疾病和健康狀況邁出的重要一步。生物標(biāo)記物、電子健康記錄 (EHR)、基因組數(shù)據(jù)、成像數(shù)據(jù)、實(shí)驗(yàn)室、社交媒體、可穿戴傳感器等提供了大量新的真實(shí)世界數(shù)據(jù)源，有助于發(fā)現(xiàn)新藥物療法/新醫(yī)療產(chǎn)品的質(zhì)量、療效和安全性。
例如，在治療患者時(shí)，臨床醫(yī)生將有機(jī)會(huì)評(píng)估整個(gè)醫(yī)療保健系統(tǒng)中其他類(lèi)似患者的療程變化和療效。此外，制藥公司還可以利用RWD制定后續(xù)研究計(jì)劃、開(kāi)發(fā)價(jià)值檔案并確定患者的治療方案。
縮小差距
分析任何數(shù)據(jù)集的關(guān)鍵在于確定并了解數(shù)據(jù)的來(lái)源以及數(shù)據(jù)中可能存在的差距。例如，來(lái)自醫(yī)療網(wǎng)絡(luò)的數(shù)據(jù)與來(lái)自保險(xiǎn)公司的數(shù)據(jù)可能會(huì)得出不同的結(jié)論，因?yàn)槊總€(gè)數(shù)據(jù)源所代表的人群不同。差異還體現(xiàn)在每個(gè)數(shù)據(jù)源報(bào)告的數(shù)據(jù)類(lèi)型上---醫(yī)院可能會(huì)收集與患者健康相關(guān)的信息，如體溫、血壓或藥物劑量，而保險(xiǎn)公司則會(huì)確認(rèn)所做的檢查和配發(fā)的藥物。了解這些差異將有助于研究人員推斷出獨(dú)特的研究結(jié)果，并做出更好的數(shù)據(jù)決策。
從真實(shí)世界的經(jīng)驗(yàn)和臨床環(huán)境中收集數(shù)據(jù)，往往會(huì)產(chǎn)生多個(gè)互不關(guān)聯(lián)、各自為政的數(shù)據(jù)集，而訪(fǎng)問(wèn)和分析這些大型數(shù)據(jù)集可能既不方便又耗費(fèi)大量資源。贊助商的期望、數(shù)據(jù)管理技術(shù)的進(jìn)步以及分析能力的提高，都給研究人員帶來(lái)了更大的市場(chǎng)壓力，要求他們與CRO合作伙伴合作，幫助他們最大化從RWD中獲得的價(jià)值。
為了應(yīng)對(duì)這些挑戰(zhàn)，許多人開(kāi)始轉(zhuǎn)向能夠?qū)崿F(xiàn)數(shù)據(jù)互操作性的技術(shù)平臺(tái)。也就是說(shuō)，這些平臺(tái)可以收集、合并數(shù)據(jù)，并將其整合為單一形式或集中式存儲(chǔ)庫(kù)，以便對(duì)數(shù)據(jù)進(jìn)行整體解讀。借助新的云平臺(tái)，患者、醫(yī)生和試驗(yàn)管理者基本上可以實(shí)時(shí)交流和共享數(shù)據(jù)。
這些平臺(tái)可以從參與研究的患者家中收集和傳輸實(shí)時(shí)數(shù)據(jù)。例如，患者可以佩戴一個(gè)帶有唯一標(biāo)識(shí)符的聯(lián)網(wǎng)移動(dòng)醫(yī)療傳感器，該傳感器可遠(yuǎn)程持續(xù)收集患者的真實(shí)數(shù)據(jù)，如血壓和血糖水平，然后通過(guò)藍(lán)牙將信息發(fā)送到患者的移動(dòng)設(shè)備上。
數(shù)據(jù)通過(guò)云存儲(chǔ)庫(kù)傳輸，云存儲(chǔ)庫(kù)將目標(biāo)數(shù)據(jù)匯聚、匯總并傳播到電子數(shù)據(jù)采集(electronic data capture, EDC)系統(tǒng)中，以便進(jìn)行分析（通常通過(guò)機(jī)器學(xué)習(xí)或人工智能進(jìn)行分析）。然后將數(shù)據(jù)分析結(jié)果與為臨床試驗(yàn)收集的其他患者數(shù)據(jù)相結(jié)合，繼續(xù)進(jìn)行醫(yī)學(xué)審查、生物統(tǒng)計(jì)功效和安全性分析等下游流程。
RWD分析結(jié)果還能影響臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)的變化，例如，醫(yī)療事務(wù)專(zhuān)家如何確定特定治療方法的"長(zhǎng)期響應(yīng)者"，以及商業(yè)機(jī)構(gòu)如何評(píng)估患者服務(wù)項(xiàng)目的有效性。最終，這些數(shù)據(jù)可以成為提交監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)新藥或療法的真實(shí)證據(jù)。
保持"真實(shí)real”
最終，臨床醫(yī)生和患者必須能夠?qū)⑴R床試驗(yàn)的結(jié)果與自己的職業(yè)和個(gè)人經(jīng)歷聯(lián)系起來(lái)。從臨床研究的高度受控環(huán)境中收集到的數(shù)據(jù)可能無(wú)法真實(shí)反映許多患者和醫(yī)療服務(wù)提供者所經(jīng)歷的"真實(shí)世界"。其結(jié)果是，我們對(duì)各種醫(yī)學(xué)治療的有效性和安全性的理解存在重大局限。
這就是為什么從更廣泛的人群中利用RWD如此重要的原因。有了更多樣化、更具包容性的數(shù)據(jù)集，臨床研究人員就能加深對(duì)疾病和治療方法在不同患者群體中的表現(xiàn)的理解，并據(jù)此調(diào)整對(duì)患者的護(hù)理。
例如，目前只有5%的癌癥患者參加了臨床試驗(yàn)，這個(gè)數(shù)字非常低，以至于一些試驗(yàn)因太多參與者退出而被迫提前結(jié)束。有了RWD，就可以利用電子病歷自動(dòng)識(shí)別符合試驗(yàn)條件的患者，并將這些信息傳遞給他們的醫(yī)生。這意味著，有朝一日，患者在例行就診時(shí)就能將參加臨床試驗(yàn)作為一種護(hù)理選擇。遠(yuǎn)程數(shù)據(jù)收集與遠(yuǎn)程醫(yī)療相結(jié)合，意味著患者不需要經(jīng)常來(lái)診所，有時(shí)甚至根本不需要。這可以消除或大大減少患者通常認(rèn)為的臨床試驗(yàn)中最不方便的部分---行程。
毫無(wú)疑問(wèn)，包括更全面、更多樣化的個(gè)人和臨床情況在內(nèi)的研究最終會(huì)產(chǎn)生更好的科學(xué)證據(jù)，用于醫(yī)療產(chǎn)品的使用決策和醫(yī)療保健決策。所有強(qiáng)調(diào)的影響本身都有可能改變游戲規(guī)則。但作為一個(gè)行業(yè)，我們必須齊心協(xié)力，確保這些影響得到落實(shí)，并確保醫(yī)療服務(wù)提供者和贊助商能夠利用臨床和RWD為患者提供最佳護(hù)理決策。
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