今日頭條
和黃醫(yī)藥Syk抑制劑報產(chǎn)。和黃醫(yī)藥Syk抑制劑1類新藥醋酸索樂匹尼布片的上市申請獲CDE受理，用于“既往接受過一線標準治療（糖皮質(zhì)激素、免疫球蛋白）無效或復(fù)發(fā)的成人慢性原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）”。去年8月，索樂匹尼布治療成人原發(fā)ITP的III期ESLIM-01研究達到了主要終點以及所有的次要終點，索樂匹尼布治療較安慰劑顯著提高患者的臨床應(yīng)答率。
國內(nèi)藥訊
1.衛(wèi)材抗失眠新藥中國報產(chǎn)。衛(wèi)材萊博雷生片（lemborexant，Dayvigo）5.1類新藥上市申請獲CDE受理，用于治療成人失眠，特別是入睡困難和/或睡眠維持困難。lemborexant是一款雙重食欲素受體拮抗劑，通過競爭性結(jié)合兩種食欲素受體亞型OX1R和OX2R，抑制食欲素神經(jīng)傳遞，調(diào)節(jié)睡眠-覺醒節(jié)律。目前，衛(wèi)材正在美國和日本開展Ⅱ期臨床，評估萊博雷生用于治療阿爾茨海默病癡呆的潛力。
2.邁威Nectin-4靶向ADC啟動Ⅲ期臨床。邁威生物Nectin-4 ADC新藥9MW2821在Clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊一項Ⅲ期臨床，擬評估9MW2821與化療對比，治療局部復(fù)發(fā)性或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌的有效性與安全性。去年年底，該新藥已在國內(nèi)登記啟動評估9MW2821對比研究者選擇的化療治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌的Ⅲ期臨床（CTR20234024），該項試驗主要研究者由復(fù)旦大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院醫(yī)學(xué)博士葉定偉擔(dān)任。
3.西湖大學(xué)新冠口服藥上美國Ⅲ期臨床。西湖大學(xué)非共價3CL抑制劑WPV01（艾普司韋）在Clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊一項Ⅲ期臨床，擬評估用于治療輕中度COVID-19患者的有效性和安全性。這是一款具有全新骨架結(jié)構(gòu)和非共價的原創(chuàng)小分子新藥，目前已在國內(nèi)完成Ⅲ期臨床，主要臨床終點和關(guān)鍵次要終點指標均具有顯著統(tǒng)計學(xué)意義，患者獲得顯著性受益。
4.濟民可信IgE單抗獲批蕁麻疹臨床。濟民可信旗下上海濟煜自主研發(fā)的JYB1904注射液新適應(yīng)癥臨床試驗申請獲CDE批準，將開展治療慢性自發(fā)性蕁麻疹的臨床試驗。JYB1904是一款靶向IgE重組人源化單克隆抗體創(chuàng)新藥，此前已獲批開展中重度過敏性哮喘臨床試驗。在I期臨床中，JYB1904已顯示出良好的安全性和顯著延長的半衰期特征，初步數(shù)據(jù)支持開展II期臨床試驗。
5.上海正序β-地貧基因編輯療法報IND。正序生物1類生物制品“CS-101注射液”的臨床試驗申請獲CDE受理。CS-101是一款堿基編輯藥物，已在針對重型β-地中海貧血癥的研究者發(fā)起的臨床試驗（IIT）中成功治愈首例患者，達到持續(xù)擺脫輸血依賴超過兩個月，治療后8周，患者的胎兒血紅蛋白濃度上升至～95 g/L，比例上升至～81%，表達胎兒血紅蛋白的F細胞比例上升至～80%。
6.君實終止與Coherus合作開發(fā)TIGIT單抗。君實生物宣布將終止與Coherus公司關(guān)于TIGIT單抗JS006合作許可協(xié)議，君實將重新獲得JS006的全球權(quán)利。Coherus公司將繼續(xù)支持JS006單藥或與特瑞普利單抗聯(lián)合治療晚期腫瘤的I期臨床(NCT05061628，NCT05757492)相關(guān)工作。JS006可特異性阻斷TIGIT-PVR抑制通路，刺激殺傷性免疫細胞活化，分泌腫瘤殺傷性因子，與抗PD-1/PD-L1抗體可發(fā)揮協(xié)同抗腫瘤作用。
國際藥訊
1.Mirati旗下KRAS抑制劑獲批有條件上市。Mirati公司KRAS G12C抑制劑Krazati（adagrasib）獲歐盟委員會（EC）批準有條件上市，用于治療KRAS G12C突變、晚期非小細胞肺癌（NSCLC）。在Ⅱ期KRYSTAL-1臨床中，Adagrasib達到43%的客觀緩解率（ORR）和80%的疾病控制率（DCR）。2022年底，F(xiàn)DA已加速批準Krazati上市，用于治療攜帶KRAS G12C突變的NSCLC患者。再鼎醫(yī)藥擁有該新藥在大中華區(qū)的獨家權(quán)益。
2.愛爾康TRPM8激動劑干眼癥Ⅲ期臨床積極。愛爾康（Alcon）公司局部TRPM8激動劑AR-15512治療干眼癥（DED）的兩項Ⅲ期臨床（COMET-2和COMET-3）均達到主要終點。第14天時，與溶劑對照組相比，AR-15512組未麻醉Schirmer評分（淚液生成指標）至少增加10mm的受試者比例顯著更高；AR-15512耐受性良好，未報告嚴重眼部不良事件。愛爾康預(yù)計將于年中向FDA遞交其新藥申請。
3.PIKfyve抑制劑啟動漸凍癥概念驗證臨床。維智基因（Verge Genomics）啟動PIKfyve抑制劑VRG50635治療散發(fā)性和家族性肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）的Ⅰb期臨床，評估VRG50635劑量遞增的安全性和耐受性。PIKfyve是基于Verge公司的AI平臺CONVERGE在患病人體組織中發(fā)現(xiàn)的ALS治療靶點。在ALS相關(guān)運動神經(jīng)元退化模型中，VRG50635顯示出恢復(fù)ALS患者神經(jīng)元的內(nèi)體/溶酶體功能的潛力。
4.強生聯(lián)合Simcha開發(fā)增強型CAR-T療法。強生旗下Janssen Biotech公司與Simchag公司將利用后者專有抗誘餌白細胞介素-18（decoy resistant IL-18，DL-18）技術(shù)，針對Janssen Biotech選擇CAR-T細胞，合作開發(fā)DR-18加強型細胞候選療法。根據(jù)協(xié)議，Simcha將獲得預(yù)付款，選擇權(quán)行使費用，以及開發(fā)和商業(yè)化的里程碑潛在付款。強生將負責(zé)合作產(chǎn)品的開發(fā)、制造和商業(yè)化。
5.葛蘭素史克RSV疫苗銷售峰值超30億英鎊。葛蘭素史克在JPM大會上宣告，抗感染領(lǐng)域為其最重要的板塊，其估計RSV疫苗銷售峰值將超過30億英鎊，帶皰疫苗銷售峰值超過40億英鎊，流感mRNA疫苗銷售峰值超過30億英鎊，MenABCWY五價疫苗銷售峰值10-20億英鎊，24價肺炎結(jié)合疫苗銷售峰值超過40億英鎊，乙肝治療藥物Bepirovirsen銷售峰值超過20億英鎊等。
醫(yī)藥熱點
1.湖南首家檢驗門診開診。1月4日，湖南省內(nèi)首家檢驗門診在中南大學(xué)湘雅二醫(yī)院正式開診。該門診為患者提供“一站式”檢驗、咨詢、報告解讀、分診推薦及臨床多學(xué)科會診等服務(wù)。檢驗醫(yī)學(xué)科主任胡敏教授介紹，此次開設(shè)檢驗門診以患者需求為導(dǎo)向，從就診開單到樣本采集到結(jié)果解讀，全程信息化管理，大大縮短了檢驗、就醫(yī)的等待時間，提高了醫(yī)療服務(wù)效率。
2.廣州醫(yī)科大學(xué)附屬番禺中心醫(yī)院揭牌。1月10日，“廣州醫(yī)科大學(xué)附屬番禺中心醫(yī)院”揭牌儀式在廣州市番禺區(qū)中心醫(yī)院舉行。揭牌后，番禺區(qū)中心醫(yī)院變更第一名稱為廣州醫(yī)科大學(xué)附屬番禺中心醫(yī)院，同時保留廣州市番禺區(qū)中心醫(yī)院、廣州市番禺人民醫(yī)院名稱。未來，廣州醫(yī)科大學(xué)與番禺區(qū)中心醫(yī)院將加速融合，加快推進教育、科技、人才一體化發(fā)展，攜手打造廣州南部地區(qū)“健康地標”。
3.國家發(fā)文推進兒童醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)高質(zhì)量發(fā)展。國家衛(wèi)健委網(wǎng)站10日公布《關(guān)于推進兒童醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)高質(zhì)量發(fā)展的意見》。《意見》明確到2025年，完善國家、區(qū)域、省、市、縣級兒童醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)體系。兒科醫(yī)療資源配置和服務(wù)均衡性逐步提高，每千名兒童擁有兒科執(zhí)業(yè)(助理)醫(yī)師數(shù)達到0.87人、床位數(shù)達到2.5張，兒童醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)能力不斷提升?！兑庖姟愤€明確指出，健全兒童就診高峰期應(yīng)對預(yù)案，滿足高峰期兒童患者醫(yī)療需求。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（01月11日)
2. FDA新藥獲批情況（北美01月10日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號
