今日頭條
勤浩KIF18A抑制劑獲批實體瘤臨床。勤浩醫(yī)藥KIF18A抑制劑GH2616獲國家藥監(jiān)局臨床許可，擬開發(fā)用于治療晚期實體瘤。GH2616靶向在細(xì)胞分裂過程中調(diào)控染色體定位及紡錘體長度的蛋白KIF18A，與染色體不穩(wěn)定（CIN）及全基因組加倍 (WGD)+構(gòu)成協(xié)同（合成）致死。在臨床前CIN移植瘤模型研究中，GH2616單藥顯示出積極的抗腫瘤療效，具備治療腦部腫瘤及腦轉(zhuǎn)移適應(yīng)癥的潛力。
國內(nèi)藥訊
1.華東醫(yī)藥腎科熒光示蹤劑報產(chǎn)。華東醫(yī)藥從MediBeacon公司引進(jìn)的熒光示蹤劑瑞美吡嗪注射液（MB-102）上市申請獲CDE受理，與同步研發(fā)的腎小球濾過率動態(tài)監(jiān)測系統(tǒng)配合使用，以測量腎功能受損或正?；颊叩?span style="color:#ff0000;">腎小球濾過率。2022年7月，NMPA已受理腎小球濾過率動態(tài)監(jiān)測系統(tǒng)的進(jìn)口醫(yī)療器械注冊申請。在美國，MediBeacon已通過藥械組合產(chǎn)品申報途徑向FDA遞交上市申請，有望于2024年上半年獲批上市。
2.益方KRAS G12C抑制劑上III期研究。益方生物新型KRAS G12C抑制劑D-1553（Garsorasib）登記啟動一項III期臨床（CTR20240098），評估D-1553對比多西他賽治療既往標(biāo)準(zhǔn)治療失敗的KRAS G12C突變陽性局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的有效性與安全性。該項研究主要研究者由上海市胸科醫(yī)院醫(yī)學(xué)博士陸舜擔(dān)任。正大天晴擁有該新藥在中國大陸地區(qū)開發(fā)、注冊、生產(chǎn)和商業(yè)化的獨(dú)家許可權(quán)。
3.先聲USP1抑制劑國內(nèi)獲批臨床。先聲藥業(yè)旗下先祥醫(yī)藥1類化藥SIM0501片獲國家藥監(jiān)局臨床許可，擬開發(fā)治療晚期實體瘤。SIM0501是一款泛素特異性肽酶1（USP1）小分子抑制劑，已在去年年底獲得FDA批準(zhǔn)開展用于治療晚期實體瘤的新藥臨床研究。在臨床前研究中，SIM0501單藥或與PARPi聯(lián)合，均對HRD腫瘤有顯著的抗增殖活性，且藥物安全性良好。
4.賽諾菲OX40-配體單抗中國獲批皮炎臨床。賽諾菲1類生物藥amlitelimab獲國家藥監(jiān)局臨床默示許可，擬開發(fā)用于治療中重度特應(yīng)性皮炎。amlitelimab旨在通過靶向OX40-配體，以恢復(fù)促炎和調(diào)節(jié)性T細(xì)胞之間的免疫穩(wěn)態(tài)。在Ⅱb期試驗STREAM-AD中，amlitelimab治療第16周時患者的平均濕疹面積和嚴(yán)重程度指數(shù)（EASI）得分較基線改善高達(dá)61.5%。目前，該產(chǎn)品還在臨床試驗中探索治療哮喘、化膿性汗腺炎（HS）等炎癥性疾病的潛力。
5.深信二價RSV mRNA疫苗獲批臨床。深信生物二價呼吸道合胞病毒（RSV）mRNA疫苗IN006的IND申請獲得FDA批準(zhǔn)，即將在美國開展新藥研究。IN006采用該公司具有自主知識產(chǎn)權(quán)的LNP遞送系統(tǒng)和mRNA技術(shù)平臺，以及自主設(shè)計和篩選的融合前構(gòu)象的F蛋白。在臨床前研究的動物攻毒模型中，IN006已顯示出積極的保護(hù)效果，以及良好的安全性。
國際藥訊
1.默沙東K藥獲批治療宮頸癌。默沙東PD-1抑制劑Keytruda獲FDA批準(zhǔn)新適應(yīng)癥，聯(lián)合放化療（CRT）用于治療Ⅲ-IVA期宮頸癌患者。在III期KEYNOTE-A18研究中，Keytruda聯(lián)合同步放化療顯著提高患者的無進(jìn)展生存期（PFS），患者的疾病進(jìn)展或死亡的風(fēng)險降低了41%（HR=0.59，95% CI：0.43-0.82）。這是該新藥針對宮頸癌獲FDA批準(zhǔn)的第三項上市許可。
2.第一三共B7H3-ADC上III期臨床。第一三共制藥B7-H3靶向ADC新藥DS-7300（I-DXd）在clinicaltrials.gov網(wǎng)站上登記一項III期臨床（IDeate-2），評估用于治療復(fù)發(fā)性小細(xì)胞肺癌（SCLC）患者的有效性和安全性。在I/II期臨床中，DS-7300在晚期SCLC患者中確認(rèn)的ORR為52.4%，中位緩解持續(xù)時間（mDOR）為5.9個月，中位無進(jìn)展生存期（mPFS）為5.6個月，mOS為12.2個月。
3.現(xiàn)貨型CD19靶向CAR-T早期臨床積極。Sana公司同種異體靶向CD19的CAR-T療法SC291在治療各種B細(xì)胞惡性腫瘤的Ⅰ期臨床ARDENT中獲積極結(jié)果。Sana公司HIP技術(shù)平臺通過基因編輯擾亂1型和2型主要組織相容性復(fù)合體（MHC）的表達(dá)，讓移植細(xì)胞不被適應(yīng)性免疫系統(tǒng)發(fā)現(xiàn)。初步結(jié)果顯示，在4例可評估的患者中，有3例患者獲得臨床緩解；藥物耐受性良好。
4.寡核苷酸藥物公司Dyne融資3.4億美元。Dyne公司宣布完成總額達(dá)3.451億美元融資，以用于支持其抗體偶聯(lián)反義寡核苷酸（ASO）藥物DYNE-101和抗體偶聯(lián)寡聚物DYNE-251的臨床進(jìn)展。在Ⅰ/Ⅱ期ACHIEVE試驗中，DYNE-101在強(qiáng)直性肌營養(yǎng)不良1型（DM1）患者中表現(xiàn)出劑量依賴性的剪接矯正、肌肉遞送和DMPK敲除。在評估DYNE-251治療外顯子51跳、杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）的Ⅰ/Ⅱ期DELIVER試驗中，6個月治療數(shù)據(jù)顯示，患者的平均抗肌萎縮蛋白表達(dá)為0.88%。
5.渤健退回Acorda公司MS藥物權(quán)益。Acorda Therapeutics宣布收到渤健的終止合作協(xié)議，重新獲得多發(fā)性硬化癥(MS)藥物Fampyra（fampridine）的全球商業(yè)化權(quán)益。Fampridine是一種鉀通道阻滯劑，它通過改善跨脫髓鞘神經(jīng)元的脈沖傳導(dǎo)，來增強(qiáng)神經(jīng)功能。2010年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)fampridine上市，用于改善MS患者的步行能力。在中國，該新藥已于2018年被納入第一批臨床急需境外新藥名單并于2021年5月獲批上市。
6.FDA未發(fā)現(xiàn)GLP-1類藥物導(dǎo)致自殺的證據(jù)。FDA宣布，在初步審查不良事件報告系統(tǒng)中使用GLP-1類藥物治療糖尿病和肥胖癥的相關(guān)自殺報告，以及審查GLP-1類藥物臨床試驗安全性數(shù)據(jù)后，并未發(fā)現(xiàn)自殺想法或行為與GLP-1類藥物之間有明確的聯(lián)系。FDA將繼續(xù)進(jìn)一步評估數(shù)據(jù)，包括對GLP-1R激動劑的所有臨床試驗進(jìn)行薈萃分析，并對其哨兵系統(tǒng)（Sentinel System）的上市后數(shù)據(jù)進(jìn)行分析。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.北京全面實施延時門診和周末疫苗接種服務(wù)。北京市衛(wèi)健委日前透露，北京市扎實推進(jìn)基層衛(wèi)生健康高質(zhì)量發(fā)展，服務(wù)體系不斷優(yōu)化，北京已全面實施延時門診和周末疫苗接種服務(wù)，北京市社區(qū)衛(wèi)生服務(wù)中心工作日延長服務(wù)至20點(diǎn)，周末正常開診，2023年共提供延時服務(wù)門急診949.1萬人次，占總門急診量的12.7%，周末提供疫苗接種29.2萬人次。
2.學(xué)歷越高癡呆癥患病風(fēng)險越小。近日，華中科技大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院劉剛教授團(tuán)隊在《柳葉刀-健康長壽》發(fā)表一項“社會經(jīng)濟(jì)地位、健康生活方式與早發(fā)型和遲發(fā)型癡呆的前瞻性關(guān)聯(lián)研究”的最新研究成果。研究顯示：較低受教育程度與早發(fā)型癡呆發(fā)生風(fēng)險的增加顯著相關(guān)，且這種關(guān)聯(lián)在“2型糖尿病”患者中更為顯著；不健康生活方式對早發(fā)型癡呆也有一定影響，社會經(jīng)濟(jì)地位與生活方式之間沒有明顯聯(lián)系。
3.寧夏將485個藥品納入“雙通道”保障范圍。近日，寧夏回族自治區(qū)醫(yī)保局印發(fā)《寧夏回族自治區(qū)基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2023年)》，同步動態(tài)調(diào)整了“雙通道”管理藥品目錄。該目錄將485個藥品納入了醫(yī)療機(jī)構(gòu)和藥店“雙通道”保障范圍，較2022年版目錄增加了139個藥品。目前，寧夏共有82.06萬人次參?；颊呦硎艿綄幭恼勁兴幤?ldquo;雙通道”報銷政策，通過定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)和定點(diǎn)零售藥店兩個渠道共發(fā)生國家談判藥品費(fèi)用5.22億元，為患者報銷3.15億元。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（01月13日)
2. FDA新藥獲批情況（北美01月12日）
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