今日頭條
石藥GPC3靶向融合蛋白獲批臨床。石藥集團開發(fā)的雙特異性融合蛋白藥物JMT106獲FDA臨床許可，擬開發(fā)用于治療GPC3陽性的實體瘤。JMT106是以GPC3和干擾素受體為靶點的雙特異性融合蛋白藥物，通過GPC3抗體的靶向性殺傷腫瘤細胞，同時激活由干擾素受體介導(dǎo)的腫瘤微環(huán)境免疫調(diào)控作用。臨床前研究顯示，JMT106在肝癌、肺癌和卵巢癌等惡性腫瘤模型中具有顯著的抗腫瘤作用，并具有良好的安全性。
國內(nèi)藥訊
1.BMS心肌病新藥落地博鰲。百時美施貴寶開發(fā)的心肌肌球蛋白抑制劑瑪伐凱泰（Mavacamten）獲得海南省藥監(jiān)局批準(zhǔn)，在上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院應(yīng)用于臨床使用，治療有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。在臨床研究中，mavacamten可降低心壁應(yīng)激的生物標(biāo)志物，減輕過度的心肌收縮力，減少LVOT梯度和增加舒張順應(yīng)性。此前，該新藥用于oHCM的上市申請已被NMPA納入優(yōu)先審評。
2.齊魯雷珠單抗注射液獲歐盟批準(zhǔn)上市。齊魯制藥生物類似藥雷珠單抗注射液（商品名：Rimmyrah）獲得歐洲藥品管理局（EMA）批準(zhǔn)上市。該產(chǎn)品原研藥為羅氏/諾華的Lucentis（雷珠單抗），用于治療濕性（新生血管性）年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）、糖尿病性黃斑水腫（DME）和DME伴有糖尿病性視網(wǎng)膜病變、繼發(fā)于視網(wǎng)膜靜脈阻塞（RVO）的黃斑水腫引起的視力損害等。該品種目前正接受CDE的監(jiān)管審查，有望成為Lucentis首仿獲批上市。
3.和其瑞PRLR單抗雄禿早期臨床積極。和其瑞醫(yī)藥從拜耳引進的泌乳素受體（PRLR）靶向單抗HMI-115在治療雄激素性脫發(fā)的Ⅰb期臨床獲積極結(jié)果。與基線相比，HMI-115治療使男性患者的平均目標(biāo)區(qū)域非毳毛數(shù)量顯著增加，每平方厘米增加了14根；藥物具有良好的安全性和耐受性。目前，HMI-115針對子宮內(nèi)膜異位癥和雄激素型禿發(fā)的兩個適應(yīng)癥均已獲得FDA和NMPA批準(zhǔn)開展Ⅱ期臨床試驗。
4.科濟GPC3靶向CAR-T獲批肝癌臨床。科濟藥業(yè)“靶向磷脂酰肌醇蛋白多糖-3嵌合抗原受體修飾的自體T細胞注射液”獲國家藥監(jiān)局臨床許可，適應(yīng)癥為“手術(shù)切除后出現(xiàn)復(fù)發(fā)風(fēng)險的GPC3陽性的IIIa期肝細胞癌（HCC）”。在治療GPC3陽性實體瘤患者的Ⅰ期臨床中，有1例晚期肝細胞癌患者接受GPC3 CAR-T細胞與多靶點激酶抑制劑索拉非尼聯(lián)合治療后獲得完全緩解（CR）并維持超過24個月。
5.海思科鎮(zhèn)痛藥報中樞神經(jīng)痛IND。海思科1類化藥HSK16149膠囊的新適應(yīng)癥臨床試驗申請獲CDE受理，擬針對“中樞神經(jīng)病理性疼痛”開展臨床研究。HSK16149是一種電壓門控鈣離子通道類新型鎮(zhèn)痛藥，屬于普瑞巴林的me-better藥物，具備高靶點選擇性、強效鎮(zhèn)痛、長效鎮(zhèn)痛、中樞副作用小等特點。目前該新藥用于治療糖尿病周圍神經(jīng)痛、以及帶狀皰疹后遺神經(jīng)痛的兩個NDA申請均正在接受CDE監(jiān)管審查。
6.BioNTech與藥明生物達成研發(fā)合作。藥明生物與BioNTech達成一項研究服務(wù)協(xié)議，利用其專利技術(shù)平臺，針對BioNTech所選靶點，合作開發(fā)兩款新一代候選抗體藥物。根據(jù)協(xié)議，藥明生物將獲得2000萬美元首付款，藥物研究、開發(fā)、注冊和商業(yè)化里程碑潛在付款以及產(chǎn)品分級銷售提成。此前，BioNTech相繼與昂科免疫、映恩生物、道爾生物、普米斯、宜聯(lián)生物和藥明生物達成協(xié)議，引進多款單抗、雙抗和ADC的開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益。
7.復(fù)星凱特CAR-T將按療效價值支付。1月11日，復(fù)星凱特宣布其CAR-T產(chǎn)品阿基侖賽注射液（商品名：奕凱達，Yescarta）推出按療效價值支付計劃，符合條件的大B細胞淋巴瘤（LBCL）患者使用奕凱達治療后（國內(nèi)定價為120萬元一針），如果沒有達到完全緩解，將獲得最高人民幣60萬元的返還。奕凱達是中國獲批的首個CAR-T，靶向CD19跨膜蛋白，目前已獲批用于二線或以上系統(tǒng)性治療后復(fù)發(fā)或難治性LBCL患者，以及二線治療LBCL患者。
國際藥訊
1.AD癡呆AI測試軟件獲FDA批準(zhǔn)上市。FDA批準(zhǔn)Darmiyan公司開發(fā)、用于預(yù)測遺忘型輕度認知障礙（aMCI）患者是否可能進展為阿爾茨海默病癡呆的“first-in-class”臨床測試軟件BrainSee上市。BrainSee結(jié)合了標(biāo)準(zhǔn)的臨床顱腦磁共振成像（MRI）和醫(yī)學(xué)人工智能（AI）認知評估，能夠生成客觀評分，用于預(yù)測患者在未來5年內(nèi)從aMCI發(fā)展為阿爾茨海默癡呆的可能性。
2.自體BCMA CAR-T治療自免?、蚱跀?shù)據(jù)積極。Cartesian公司靶向BCMA的mRNA工程化嵌合抗原受體T細胞療法（mRNA CAR-T）Descartes-08，在治療全身性重癥肌無力（MG）的Ⅱa期臨床獲積極數(shù)據(jù)。第12個月隨訪結(jié)果顯示，7例患者中有5例患者獲得臨床緩解，包括MG綜合、MG日常生活活動、定量MG評分和生活質(zhì)量等指標(biāo)持續(xù)改善；Descartes-08可在門診環(huán)境中輸注，無需淋巴細胞清除化療；隨訪期間，Descartes-08耐受性良好。
3.Elicio公司KRAS免疫療法早期臨床積極。Elicio公司靶向7種KRAS突變體（mKRAS）的AMP KRAS免疫療法ELI-002在治療具高復(fù)發(fā)風(fēng)險胰腺癌和結(jié)直腸癌患者的Ⅰ期臨床獲積極結(jié)果。中位隨訪為8.5個月時，可評估患者（25例）中有84%的患者觀察到KRAS突變體特異性T細胞應(yīng)答，84%的患者觀察到腫瘤生物標(biāo)志物應(yīng)答，24%患者實現(xiàn)生物標(biāo)志物清除；中位無復(fù)發(fā)生存期（RFS）達到16.33個月。此外，ELI-002總體耐受性良好。
4.全球首款DMD基因療法上市半年大賣14億。Sarepta公司在JPM大會上公布其用于治療4-5歲杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）患者的一次性基因療法Elevidys（SRP-9001）上市后半年銷售總額達到2億美元（約14.3億人民幣）。由于銷售數(shù)字“遠遠超過”華爾街分析師對Elevidys的預(yù)測，該公司股價近期上漲25%。目前，Sarepta公司已向FDA提交Elevidys用于治療4-7歲杜DMD患者的sBLA申請，如獲批擴大適應(yīng)癥范圍，分析師預(yù)測其銷售額或?qū)⑦_到40億美元。
5.BI聯(lián)合3T Biosciences開發(fā)創(chuàng)新腫瘤免疫療法。勃林格殷格翰與3T Biosciences公司達成一項新的合作許可協(xié)議，利用后者AI藥物發(fā)現(xiàn)平臺3T-TRACE，針對勃林格殷格翰提供的源自患者的T細胞受體（TCR）數(shù)據(jù)，合作開發(fā)創(chuàng)新靶向抗腫瘤免疫療法。根據(jù)協(xié)議，3T公司將獲得預(yù)付款和研發(fā)費用，以及藥物發(fā)現(xiàn)、臨床前、臨床、注冊和商業(yè)里程碑潛在付款，總交易金額達到5.385億美元。
6.波士頓科學(xué)收購醫(yī)療技術(shù)公司Axonics。波士頓科學(xué)公司宣布收購Axonics公司并獲得該公司用于治療膀胱和腸道功能障礙的神經(jīng)刺激新型產(chǎn)品Axonics R20™和Axonics F15™系統(tǒng)。Axonics R20是一種可充電骶神經(jīng)調(diào)節(jié)（SNM）設(shè)備，已在2023年1月獲得FDA批準(zhǔn)上市，應(yīng)用于膀胱過度活動癥（OAB）和大便失禁患者的微創(chuàng)治療手術(shù)。Axonics R20可通過向骶神經(jīng)發(fā)送溫和的電脈沖信號，調(diào)節(jié)膀胱的神經(jīng)反射。
醫(yī)藥熱點
1.鄒建軍出任君實生物CEO。1月12日，君實生物發(fā)布公告，聘任鄒建軍女士為公司總經(jīng)理兼首席執(zhí)行官，負責(zé)主持公司全面工作。由于崗位調(diào)整，原君實生物總經(jīng)理兼首席執(zhí)行官NING LI（李寧）先生將擔(dān)任君實生物副董事長及全資子公司拓普艾萊生物技術(shù)有限公司董事長，負責(zé)公司海外業(yè)務(wù)。此前（2022年4月-2024年1月），鄒建軍擔(dān)任君實生物副總經(jīng)理兼全球研發(fā)總裁。在加入君實之前（2015年9月-2022年4月），鄒建軍在恒瑞醫(yī)藥擔(dān)任首席醫(yī)學(xué)官、副總經(jīng)理。
2.北京朝陽醫(yī)院周末開放胃腸鏡檢查。近日，為進一步提高診療效率、滿足患者需求，縮短患者等待時間，北京朝陽醫(yī)院消化內(nèi)科內(nèi)鏡中心與麻醉科積極開展周末診療服務(wù)，消化內(nèi)科醫(yī)護人員與麻醉醫(yī)師一起周末出診做無痛胃腸鏡檢查，增加無痛化診療頻次，提高患者舒適度?；颊呖梢酝ㄟ^線上線下兩種方式進行預(yù)約，預(yù)約后等待時間約為一周左右。
3.AI醫(yī)生助理提高看病效率。浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬邵逸夫醫(yī)院大運河院區(qū)近日啟動試運行時引入AI醫(yī)生助理?；颊呖梢酝ㄟ^掃描院區(qū)內(nèi)展板上的二維碼，使用微信小程序“邵醫(yī)智慧門診”，根據(jù)頁面提示完成病情錄入，生成預(yù)問診病歷，方便醫(yī)生提前了解病史。浙大邵逸夫醫(yī)院大運河院區(qū)在試運行期間，還將進一步擴大AI醫(yī)生助理的應(yīng)用范圍，為探索AI賦能醫(yī)學(xué)領(lǐng)域提供更多經(jīng)驗。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（01月15日)
2. FDA新藥獲批情況（北美01月12日）
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