今日頭條
通化東寶URAT1抑制劑IIa期臨床積極。通化東寶1類新藥URAT1抑制劑THDBH130片治療高尿酸血癥伴或不伴痛風患者的IIa期臨床達到主要終點。結(jié)果顯示，THDBH130可劑量依賴性地降低痛風患者的血尿酸水平；患者的血尿酸6mg/dl達標率與陽性對照藥物苯溴馬隆相比療效相當；藥物不良事件發(fā)生率與苯溴馬隆相似或更低。
國內(nèi)藥訊
1.神州細胞PD-1單抗報肝癌NDA。神州細胞PD-1抑制劑菲諾利單抗（SCT-I10A）和貝伐珠單抗（SCT510）上市申請同時獲得CDE受理，推測適應(yīng)癥為二者聯(lián)合用藥一線治療肝細胞癌。SCT-I10A目前正在開展多項臨床試驗，包括一線治療復發(fā)性和/或轉(zhuǎn)移性頭頸部鱗狀細胞癌、一線治療晚期肝細胞癌、以及二線治療晚期肺鱗癌。去年年底，菲諾利單抗也提交了用于治療頭頸部鱗狀細胞癌的上市申請。
2.迪哲JAK1抑制劑啟動III期臨床。迪哲醫(yī)藥JAK1抑制劑戈利昔替尼登記啟動一項國際III期臨床（CTR20240028），評估戈利昔替尼對比西達本胺片治療復發(fā)難治性外周T細胞淋巴瘤（r/r PTCL）成人患者中的抗腫瘤療效。該項試驗主要研究者為上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院醫(yī)學博士趙維蒞。目前，戈利昔替尼治療r/r PTCL的上市申請已被CDE受理，且納入了優(yōu)先審評程序。
3.正大天晴司美格魯肽啟動III期臨床。正大天晴司美格魯肽注射液登記啟動一項III期臨床，評估與諾和泰®相比，治療2型糖尿病的有效性和安全性。該項試驗主要研究者為南京大學醫(yī)學院附屬鼓樓醫(yī)院醫(yī)學博士朱大龍。司美格魯肽原研產(chǎn)品是諾和諾德開發(fā)的長效GLP-1R激動劑，商品名為諾和泰®。
4.長春高新長效黃體酮周制劑獲批臨床。長春高新旗下金賽藥業(yè)注射用GenSci125獲FDA批準開展I期臨床試驗，用于輔助生殖技術(shù)中的黃體補充或替代。這是一款長效黃體酮周制劑，旨在降低臨床給藥次數(shù)，給患者提供更好的用藥選擇。目前，國內(nèi)上市的黃體酮均為需每日用藥的短效劑型。
5.拜耳sGC激動劑中國獲批腎病臨床。拜耳1類化藥鹽酸BAY 3283142片獲國家藥監(jiān)局臨床試驗?zāi)驹S可，擬開發(fā)治療慢性腎臟病。BAY 3283142是一款可溶性鳥苷酸環(huán)化酶（sGC）激動劑，目前正在Ⅰ期臨床中評估安全性、藥代動力學特征，以及對腎功能降低、輕中度高血壓參與者的影響。sGC是一氧化氮（NO）信號通路中重要的酶，對血管和心臟的功能起關(guān)鍵作用。
6.榮昌MSLN-ADC聯(lián)合用藥獲批臨床。榮昌生物MSLN靶向ADC新藥注射用RC88獲國家藥監(jiān)局批準開展Ⅰ/Ⅱa期臨床試驗，聯(lián)合PD-1抑制劑信迪利單抗注射液治療間皮素表達的晚期惡性實體腫瘤患者（包括不限于胸膜間皮瘤、腹膜間皮瘤、卵巢癌、胰腺癌、肺腺癌、胃腺癌和三陰性乳腺癌等其他可能獲益的癌腫）。去年年底，F(xiàn)DA已批準RC88單藥用于婦科腫瘤的Ⅱ期臨床研究，并授予快速通道資格。
國際藥訊
1.首款CRISPR基因編輯療法獲批新適應(yīng)癥。Vertex公司與CRISPR公司開發(fā)的CRISPR/Cas9基因編輯療法Casgevy（exa-cel）獲FDA批準新適應(yīng)癥，用于治療12歲及以上輸血依賴性β地中海貧血（TDT）患者。這是全球首款CRISPR基因編輯療法，通過體外對來自患者的造血干細胞進行編輯，使血紅細胞生產(chǎn)高水平的胎兒血紅蛋白（HbF）。去年年底，F(xiàn)DA已批準Casgevy治療12歲及以上患有復發(fā)性血管閉塞危象（VOC）的鐮刀型細胞貧血病（SCD）患者。
2.賽諾菲IL-4/13抑制劑獲批新適應(yīng)癥。再生元與賽諾菲開發(fā)的IL-4/IL-13抑制劑Dupixent（dupilumab）獲FDA批準新適應(yīng)癥，用于治療12歲及以上、手和/或腳癥狀未受控制的中重度特應(yīng)性皮炎患者。在Ⅲ期LIBERTY-AD-HAFT臨床中，與安慰劑相比，Dupixent治療使這類難治性患者實現(xiàn)手腳的皮膚癥狀獲得清除或幾乎清除的患者比例顯著更高（40%vs17%）。此前，Dupixent已被FDA批準特應(yīng)性皮炎、哮喘、慢性鼻竇炎伴鼻息肉病等多項適應(yīng)癥。
3.FDA批準IPF人工智能診斷工具。Imvaria公司基于AI技術(shù)、非侵入性的診斷輔助系統(tǒng)Fibresolve獲FDA批準上市，應(yīng)用于在侵入性測試之前作為特發(fā)性肺纖維化（IPF）的輔助診斷。Fibresolve通過提供基于機器學習模式識別的成像結(jié)果，進行影像的定性診斷分類輸出，進而提供輔助信息以支持、補充標準護理工作流程。在臨床試驗中，F(xiàn)ibresolve早期應(yīng)用可減少41%的肺活檢次數(shù)。
4.眼科納米免疫調(diào)節(jié)療法Ⅱ/Ⅲ期臨床積極。Aviceda公司納米免疫調(diào)節(jié)療法AVD-104治療年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）引起的地理性萎縮（GA）的Ⅱ/Ⅲ期臨床SIGLEC結(jié)果積極。3個月治療數(shù)據(jù)顯示，AVD-104單次注射治療顯著改善患者最佳矯正視力（BCVA），顯著減少GA病變進展；治療期間，AVD-104耐受性良好，沒有與藥物相關(guān)的嚴重不良反應(yīng)報告。
5.Epitomee公司減肥膠囊關(guān)鍵性臨床成功。Epitomee公司減肥膠囊用于治療超重或肥胖病患者的關(guān)鍵性RESET研究結(jié)果積極。數(shù)據(jù)顯示，患者服用減肥膠囊24周期間，有56%（p<0.0001）患者體重較基線減幅≥5%（其中減重≥10%、或≥15%的患者比例分別達到27% 和11%）；該治療組患者減掉的基準體重也比安慰劑膠囊對照組更高；臨床中未出現(xiàn)與器械相關(guān)的嚴重不良事件（SAE）。
6.BI聯(lián)合協(xié)和麒麟開發(fā)纖維炎癥性疾病療法。勃林格殷格翰與協(xié)和麒麟株式會社簽訂合作許可協(xié)議，共同開發(fā)一種新型的、同類首創(chuàng)的纖維炎癥性疾病療法。根據(jù)協(xié)議，協(xié)和麒麟株式會社將獲得高達4.1億歐元的款項，包括預(yù)付款、產(chǎn)品開發(fā)、注冊和商業(yè)里程碑付款以及銷售提成；勃林格殷格翰將獲得合作產(chǎn)品的全球獨占權(quán)益。
醫(yī)藥熱點
1.2023年我國全年出生人口902萬人。1月17日，國新辦舉行2023年國民經(jīng)濟運行情況新聞發(fā)布會。會上介紹，2023年末，全國人口(包括31個省、自治區(qū)、直轄市和現(xiàn)役軍人的人口)140967萬人，比上年末減少208萬人。全年出生人口902萬人，人口出生率為6.39‰；死亡人口1110萬人，人口死亡率為7.87‰；人口自然增長率為-1.48‰。從性別構(gòu)成看，男性人口72032萬人，女性人口68935萬人，總?cè)丝谛詣e比為104.49(以女性為100)。
2.山東省腫瘤醫(yī)院迎來4位新任副院長。1月15日下午，山東省腫瘤醫(yī)院召開領(lǐng)導班子副職任職會議，宣布山東第一醫(yī)科大學（山東省醫(yī)學科學院）黨委對醫(yī)院領(lǐng)導班子的調(diào)整決定：路友華同志任醫(yī)院黨委委員、副書記；趙磊同志任醫(yī)院黨委委員、副院長；邢力剛同志任醫(yī)院黨委委員、副院長；劉玉國同志任醫(yī)院黨委委員、副院長；孟雪同志任醫(yī)院黨委委員、副院長。
3.北京友誼醫(yī)院開展HoLEP日間手術(shù)。近日，北京友誼醫(yī)院泌尿中心積極推行HoLEP(經(jīng)尿道鈥激光前列腺剜除術(shù))日間手術(shù)，首例HoLEP日間手術(shù)在通州院區(qū)泌尿中心綜合三病區(qū)成功開展。這種手術(shù)方式可以在24小時內(nèi)完成包括入院、手術(shù)和辦理出院等環(huán)節(jié)，為需要行激光剜除術(shù)的前列腺增生患者提供更便捷高效的診療服務(wù)。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（01月17日)
2. FDA新藥獲批情況（北美01月16日）
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