今日頭條
晟濟促排卵藥rhFSH-CTP報產(chǎn)。晟濟藥業(yè)的重組人卵泡刺激素-CTP融合蛋白注射液（rhFSH-CTP注射液）上市申請獲CDE受理，應用于婦女接受人工輔助生殖技術（ART）計劃時，與性腺刺激素釋放激素拮抗劑（GnRH antagonist）并用，用于控制下刺激卵巢，以誘導多個濾泡發(fā)育。目前，國內促卵泡激素藥物市場達30-40億，其中默克的短效rhFSH水針（果納芬，每天1-2次注射）占據(jù)60%的市場份額。
國內藥訊
1.衛(wèi)材URAT1抑制劑在華報痛風NDA。衛(wèi)材與富士藥品開發(fā)的5.1類化藥多替諾雷片（Dotinurad）的上市申請獲CDE受理，推測適應癥為“痛風”。Dotinurad通過選擇性抑制與腎臟中尿酸重吸收有關的尿酸鹽轉運蛋白（URAT1），抑制尿酸重吸收并降低血液中尿酸水平。2020年，該新藥已在日本獲批上市，用于治療伴或不伴痛風的高尿酸血癥。
2.明慧JAK抑制劑啟動白癜風II期臨床。明慧醫(yī)藥JAK抑制劑MH004乳膏登記啟動一項II期臨床（CTR20240183），評估用于治療非節(jié)段型白癜風患者的初步療效、安全性、耐受性及藥代動力學特征。此前，該產(chǎn)品已在治療特應性皮炎的II期臨床中獲得積極結果，與安慰劑相比，1.0% MH004乳膏顯著降低患者的濕疹面積和嚴重程度指數(shù)（EASI）評分（-78.7%vs-46.7%；P=0.0003）。
3.加科思KRAS G12C抑制劑胰腺癌臨床積極。加科思藥業(yè)KRAS G12C抑制劑戈來雷塞在2024 ASCO GI年會上公布用于治療胰腺癌和其他實體瘤患者臨床數(shù)據(jù)。在50例可評估實體瘤患者中，確認客觀緩解率（ORR）為48%，疾病控制率（DCR）為90%；在二線及以上的KRAS G12C突變胰腺癌患者中，確認ORR為41.9%，DCR為93.5%，中位無進展生存期（mPFS）為5.6個月，中位總生存期（mOS）為10.7個月。
4.科濟Claudin18.2靶向CAR-T早期臨床積極。科濟藥業(yè)靶向Claudin18.2自體CAR-T產(chǎn)品CT041在2024 ASCO GI年會上公布用于治療胃癌/食管胃結合部腺癌（GC/GEJ）或胰腺癌（PC）的Ⅰb期臨床（ELIMYN18.2）積極結果。中位隨訪為8.9個月時，CT041（250-600×106個細胞）在GC/GEJ患者的確認ORR為42.9%，CBR為57.1%，中位無進展生存期（mPFS）和中位緩解持續(xù)時間（mDOR）分別為5.7個月和6.9個月。Ⅱ期推薦劑量（RP2D）確定為DL3 （600×106個細胞）。藥物總體安全性良好。
5.正大天晴TIM-3單抗啟動肝癌Ⅰb期臨床。正大天晴TIM-3單抗TQB2618注射液登記啟動一項Ⅰb期臨床，擬評估TQB2618聯(lián)合派安普利單抗與鹽酸安羅替尼一線治療晚期肝細胞癌的有效性和安全性。該項試驗將由上海交通大學醫(yī)學院附屬仁濟醫(yī)院醫(yī)學博士夏強牽頭開展。目前，TQB2618正在多項臨床中評估治療急性髓系白血病、骨髓增生異常綜合征、晚期實體瘤、廣泛期小細胞肺癌、結直腸癌和鼻咽癌等潛力。
6.三迭紀3D打印胃滯留抗凝藥獲批臨床。三迭紀公司宣布其3D打印胃滯留藥物產(chǎn)品「阿哌沙班胃滯留緩釋膠囊（T20G）」獲國家藥監(jiān)局臨床許可，擬開發(fā)用于降低非瓣膜性心房顫動患者卒中和全身性栓塞的風險。T20G是一款改良型新型口服抗凝藥（NOAC）產(chǎn)品。在臨床前動物研究中，T20G一天一次給藥和對照制劑一天兩次給藥，在比格犬體內獲得可比的藥代動力學參數(shù)（AUC、Cmax和Cmin）。
國際藥訊
1.強生膀胱癌靶向藥獲FDA完全批準。強生FGFR激酶抑制劑Balversa（erdafitinib）獲FDA完全批準，用于治療FGFR3遺傳變異、局部晚期或轉移性尿路上皮癌（mUC）經(jīng)治患者。2019年4月，Balversa已獲得FDA加速批準上市，成為獲批用于治療帶有FGFR變異mUC患者的首款靶向藥物。在Ⅲ期臨床(THOR)中，與化療相比，Balversa顯著提高患者的總生存期，將死亡風險降低36%。
2.阿斯利康PD-L1單抗肝癌III期臨床積極。阿斯利康PD-L1抑制劑Imfinzi（durvalumab）與動脈化療栓塞（TACE）和貝伐珠單抗聯(lián)合治療適合栓塞治療的肝細胞癌（HCC）患者的Ⅲ期臨床EMERALD-1達到主要終點。與TACE治療相比，Imfinzi聯(lián)合治療將患者疾病進展或死亡風險降低23%（HR=0.77，95% CI：0.61-0.98，p=0.032），兩組中位PFS分別為15個月和8.2個月；關鍵次要終點總生存期（OS）的數(shù)據(jù)正在評估當中。
3.諾華放射性配體聯(lián)合用藥Ⅲ期臨床積極。諾華放射性配體藥物Lutathera一線治療生長抑素受體（SSTR）陽性、晚期胃腸胰神經(jīng)內分泌瘤（GEP-NETs）的Ⅲ期臨床NETTER-2達到主要終點。與單用大劑量奧曲肽LAR相比，Lutathera聯(lián)合奧曲肽LAR顯著改善患者的無進展生存期（中位PFS：22.8個月vs8.5個月），將疾病進展或死亡風險降低72%；聯(lián)合用藥未觀察到新的安全性問題。詳細結果公布于ASCO-GI會議上。
4.BAFFR靶向CAR T最新臨床數(shù)據(jù)積極。PeproMene Bio公司公布其靶向B細胞活化因子受體（BAFFR）的CAR-T細胞療法PMB-CT01在治療復發(fā)/難治性急性B淋巴細胞白血病（r/r B-ALL）的Ⅰ期臨床積極結果。首例患者在治療一個月后達到完全緩解，還達到微小殘余?。∕RD）陰性的標準；該患者耐受性良好，僅出現(xiàn)低水平治療所致的急性毒性，包括1級細胞因子釋放綜合征（CRS）。
5.CRISPR基因編輯豬肝臟用于肝臟灌注研究積極。eGenesis公司經(jīng)基因編輯改造的豬肝臟與OrganOx公司的體外灌注（extracorporeal perfusion）系統(tǒng)相結合，在體外評價用于支持肝衰竭患者進行肝臟灌注的臨床前研究結果積極。試驗結果顯示，這一肝臟灌注系統(tǒng)上的豬肝臟，能夠成功完成患者（腦死亡患者）血液流過豬肝臟并循環(huán)回患者體內。72小時期間患者血壓和血液pH值均保持穩(wěn)定，豬肝臟表現(xiàn)出強力的膽汁分泌。研究中無任何免疫排斥的現(xiàn)象。
6.放射性藥物公司Ratio完成B輪融資。Ratio Therapeutics宣布完成5000萬美元的B輪融資，以用于擴大其專有藥代動力學調控平臺Trillium和Actinium-225螯合劑Macropa的應用范圍，以開發(fā)新型精準放射性藥物，用于治療實體瘤。此輪融資還將推動該公司針對成纖維細胞活化蛋白-α的靶向放射性藥物療法的臨床開發(fā)。目前，該公司已與拜耳、Lantheus和默沙東等藥企建立了合作關系。
醫(yī)藥熱點
1.2024美國癌癥報告發(fā)布。1月18日，2024美國癌癥報告發(fā)布，預計2024年美國將新增癌癥患者超200萬例，死亡61萬例。在全人群中，致死率最高的分別是肺癌、結直腸癌和胰腺癌。總體來看，美國癌癥死亡率呈逐年下降趨勢，自1991年以來，死亡人數(shù)預估減少了400萬。然而，癌癥發(fā)病率仍在上升，在10種主要癌癥中，有6種癌癥的患病率仍在不斷上升。
2.冠心病合并抑郁焦慮的認知臨床診療指南發(fā)布。近日，由首都醫(yī)科大學附屬北京安貞醫(yī)院、中國計量大學等40多家單位共同參與的《冠心病合并抑郁焦慮的認知臨床診療指南》正式發(fā)布。這是我國雙心醫(yī)學領域的首個標準，為臨床工作提供了冠心病合并抑郁焦慮患者的抑郁焦慮、精神壓力誘發(fā)心肌缺血、認知功能與譫妄的評估方法及其臨床診斷與治療的指導，適用于冠心病合并抑郁焦慮患者的認知障礙及譫妄臨床診斷及治療。
3.廣東省醫(yī)保信用管理辦法出臺。1月16日，廣東省醫(yī)保局發(fā)布的《廣東省醫(yī)療保障信用管理辦法(試行)》明確，將醫(yī)保定點醫(yī)療機構、零售藥店等機構類主體和醫(yī)師、藥師、醫(yī)保參保人等個人類主體納入醫(yī)保信用管理，按積分分為ABCDE共5個等級，對A級個人類信用主體提供信用就醫(yī)等便利。被醫(yī)保部門認定為嚴重失信或一般失信的主體，將由醫(yī)保部門按失信懲戒措施清單實施懲戒。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（01月22日)
2. FDA新藥獲批情況（北美01月19日）
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