今日頭條
遠大mRNA腫瘤疫苗獲批臨床。遠大醫(yī)藥旗下南京奧羅生物1類治療性腫瘤疫苗ARC01 (A002)獲國家藥監(jiān)局批準開展I期臨床，用于治療復發(fā)和轉(zhuǎn)移性HPV16陽性實體瘤。ARC01通過脂質(zhì)體納米顆粒(LNP)遞送技術(shù)，將編碼HPV-16中E6和E7抗原的mRNA轉(zhuǎn)染自體細胞并翻譯出相應(yīng)的抗原，在TriMix®免疫佐劑共同作用下刺激機體產(chǎn)生特異性的體液免疫和細胞免疫，最終達到抗腫瘤的效果。
國內(nèi)藥訊
1.BI「替奈普酶」中國報卒中NDA。勃林格殷格翰申報的2.2類生物制品“注射用替奈普酶”上市申請獲CDE受理，推測此次申報的新適應(yīng)癥為“急性缺血性卒中”。該產(chǎn)品為經(jīng)典溶栓產(chǎn)品阿替普酶（商品名：愛通立）的基因工程變構(gòu)體。在III期ORIGINAL研究中，替奈普酶對比阿替普酶用于中國急性缺血性卒中患者在卒中發(fā)作后4.5小時內(nèi)改良Rankin量表的效果達到主要終點。
2.荃信IL-4Rα單抗擬納入突破性品種。荃信生物IL-4Rα靶向單抗QX005N注射液獲CDE擬納入突破性治療品種，用于成人中重度結(jié)節(jié)性癢疹的治療。QX005N通過與IL-4Rα特異性結(jié)合，阻斷IL-4Rα與IL-4以及IL-13的結(jié)合，抑制IL-4和IL-13介導的信號傳導與生物學效應(yīng)。目前，QX005N已獲批開展用于治療特應(yīng)性皮炎、結(jié)節(jié)性癢疹、慢性鼻竇炎伴有鼻息肉、慢性自發(fā)性蕁麻疹、哮喘及慢性阻塞性肺疾病等臨床試驗。
3.先博創(chuàng)新CAR-T獲膠質(zhì)瘤孤兒藥資格。FDA授予先博生物自主研發(fā)的SNC109注射液孤兒藥資格，用于治療惡性膠質(zhì)瘤。SNC109是先博生物基于BiTE CAR-T平臺開發(fā)的一款攜帶兩個CAR分子的雙CAR-T細胞療法，它攜帶的兩個CAR分子分別靶向在膠質(zhì)母細胞瘤中表達的IL13Rα2和HER2。目前，該新藥正在中國開展的Ⅰ期研究中評估用于復發(fā)性膠質(zhì)母細胞瘤（GBM）患者中的安全性、耐受性和藥代動力學（PK）以及初步療效。
4.先為達口服GLP-1激動劑肥胖早期臨床積極。杭州先為達生物口服GLP-1激動劑伊諾格魯肽（XW004，Oral Ecnoglutide）在澳大利亞針對肥胖適應(yīng)癥開展的Ⅰ期臨床（NCT05184322）獲積極結(jié)果。肥胖受試者每天口服一次接受XW004（30mg）治療，患者6周后體重相對基線降幅達6.8%（安慰劑為0.9%）?？诜林Z格魯肽片吸收良好。目前該項臨床正在進一步評估包括肥胖受試者每周一次口服給藥的治療方案。
5.百吉TIL療法國內(nèi)獲批肝癌臨床。百吉生物采用過繼性免疫細胞治療技術(shù)開發(fā)的腫瘤浸潤淋巴細胞（TIL）治療產(chǎn)品BST02注射液獲國家藥監(jiān)局臨床許可，擬開發(fā)用于治療晚期肝癌。BST02是從患者自身的腫瘤組織中采集并富集具有特異性識別腫瘤細胞抗原能力的淋巴細胞，通過體外擴增和功能優(yōu)化后，將重新回輸患者以實現(xiàn)對腫瘤的殺傷效果。去年10月，F(xiàn)DA已批準BST02開展治療肝癌的I/II期臨床。
6.和鉑PD-L1/CD40雙抗獲批實體瘤臨床。和鉑醫(yī)藥新型PD-L1/CD40雙抗HBM9027獲FDA批準開展I期研究，將在美國開展首次人體（FIH）臨床，評估用于治療晚期實體瘤患者的安全性、耐受性、藥代動力學和抗腫瘤活性。HBM9027能夠激活依賴PD-L1交聯(lián)的CD40，同時具有PD-L1/PD-1信號通路阻斷活性。在臨床前研究中，HBM9027已顯示出積極的抗腫瘤功效和安全性。
國際藥訊
1.Autolus公司CD19-CAR-T報產(chǎn)。Autolus公司靶向CD19的CAR-T療法obecabtagene autoleucel（obe-cel）的生物制品許可申請（BLA）獲FDA受理，用于治療復發(fā)/難治性B細胞急性淋巴細胞白血病（ALL）成人患者。在Ⅱ期臨床FELIX中，obe-cel的總緩解率達到76%；中位隨訪為9.5個月時，61%獲得緩解的患者在沒有接受新抗癌療法治療的情況下仍然維持緩解。FDA預計在11月作出審查結(jié)果。
2.諾和諾德購進一款口服小分子減肥藥。諾和諾德與EraCal公司就后者擬開發(fā)用于治療肥胖癥的口服小分子候選藥物達成合作與許可協(xié)議。該產(chǎn)品具有控制食欲和體重的創(chuàng)新作用機制。根據(jù)協(xié)議，諾和諾德將獲得該創(chuàng)新藥開發(fā)和商業(yè)化的獨家權(quán)利；EraCal將獲得總計高達2.35億歐元的預付款和開發(fā)與商業(yè)化里程碑后期付款。
3.默沙東2.2億美元布局大環(huán)類抗癌藥。默沙東宣布與Unnatural Products（UNP）公司合作開發(fā)針對腫瘤治療靶點的大環(huán)類候選藥物。UNP技術(shù)平臺通過并行實驗和機器學習的結(jié)合來解決大環(huán)空間中藥物化學的復雜性，能夠開發(fā)出更具藥物特性的合成大環(huán)化合物。根據(jù)協(xié)議，UNP將獲得預付款，以及高達約2.2億美元的開發(fā)和商業(yè)化里程碑付款。
4.賽諾菲22億美元購進罕見病新藥。賽諾菲宣布與Inhibrx公司達成總額約22億美元的收購協(xié)議，并獲得后者與INBRX-101項目的所有資產(chǎn)和負債。INBRX-101是一款α1抗胰蛋白酶（A1AT）-Fc融合蛋白，目前正在II期臨床評估用于治療α1-抗胰蛋白酶缺乏癥（AATD）的潛力。根據(jù)協(xié)議，Inhibrx所有非INBRX-101資產(chǎn)，包括其免疫腫瘤學管線INBRX-105、INBRX-106、INBRX-109，以及Inhibrx的其他非INBRX-101管線及其公司基礎(chǔ)設(shè)施，將從公司分拆為一個新的上市公司Inhibrx Biosciences。
5.羅氏退回兩款AD新藥權(quán)益。羅氏終止與AC Immune公司合作協(xié)議，將抗β-淀粉樣蛋白單抗Crenezumab和Tau單抗Semorinemab的所有權(quán)益歸還給AC Immune公司。Crenezumab旨在通過中和神經(jīng)毒性β-淀粉樣蛋白寡聚體來減緩阿爾茲海默病的進展；Semorinemab旨在與Tau結(jié)合并減緩其在神經(jīng)元之間的擴散。AC Immune公司將在審查所有臨床數(shù)據(jù)后再考慮下一步開發(fā)計劃。
6.強生2023年財報出爐。1月23日，強生公布2023年業(yè)績報告：公司總營收852億美元，同比增長6.5%，扣除COVID-19疫苗后，同比增長9%；其中，業(yè)務(wù)實現(xiàn)收入547.59億美元（+4.2%），醫(yī)療科技業(yè)務(wù)收入304億美元（+10.8%）；自身免疫領(lǐng)域，Stelara（烏司奴單抗，108.58億美元,+11.7%）、Tremfya (古塞奇尤單抗,31.47億美元,+17.9%)增長強勁；腫瘤業(yè)務(wù)，Darzalex（達雷妥尤單抗，97.44億美元,+22.2%）、Erleada（阿帕他胺,23.87億美元,+26.9%）銷售大增。
醫(yī)藥熱點
1.宋振舉、王利新任復旦附屬中山醫(yī)院副院長。1月22日，復旦大學附屬中山醫(yī)院舉行干部會議，宣布領(lǐng)導任免決定：宋振舉、王利新任復旦大學附屬中山醫(yī)院副院長（試用期一年）；閻作勤不再擔任復旦大學附屬中山醫(yī)院副院長職務(wù)。復旦大學附屬中山醫(yī)院院長樊嘉表示，全院上下將堅決擁護、執(zhí)行復旦大學黨委的決定，希望宋振舉、王利新兩位新任副院長能夠凝心聚力，與班子一道共同將中山醫(yī)院的事業(yè)推向新的高峰。
2.衛(wèi)生健康法學納入一級學科范圍。1月23日，據(jù)中國衛(wèi)生雜志，中國學位與研究生教育學會編修發(fā)布《研究生教育學科專業(yè)簡介及其學位基本要求(試行版)》。在“法學”一級學科之下，首次納入“衛(wèi)生健康法學”內(nèi)容。衛(wèi)生健康法學是以衛(wèi)生健康法及其規(guī)律為研究對象的法學學科。其研究范圍包括：公共衛(wèi)生服務(wù)的法律規(guī)范、醫(yī)療服務(wù)主體及醫(yī)療行為法律規(guī)范、藥品與醫(yī)療用品生產(chǎn)、運輸、使用等法律規(guī)范、醫(yī)療社會保險、健康保險、社會救助、互助保險法律規(guī)范以及其他衛(wèi)生健康法律事務(wù)。其研究方向涵蓋公共衛(wèi)生法學、醫(yī)事法學、藥事法學等。
3.新型口服胰島素可放入巧克力食用。挪威和澳大利亞的科學家開發(fā)出一種新型口服胰島素，可通過服用膠囊來攝入，甚至可放在巧克力中供人食用。相關(guān)論文發(fā)表于最新一期《自然·納米技術(shù)》雜志。這款新型膠囊含納米載體，胰島素被封裝其中。當藥物口服通過消化系統(tǒng)不被胃酸和消化酶分解并安全到達肝臟后，在肝臟內(nèi)由酶分解，釋放出的胰島素發(fā)揮作用。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（01月24日)
2. FDA新藥獲批情況（北美01月23日）
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