今日頭條
舶望siRNA新藥心血管早期臨床積極。上海舶望制藥自研siRNA新藥BW-01針對心血管疾病同時(shí)在澳洲和中國開展的Ⅰ期臨床獲積極結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，BW-01單劑量皮下注射24周后，受試者藥效學(xué)指標(biāo)顯著改善；BW-01在兩個試驗(yàn)中均表現(xiàn)出良好的安全性，沒有死亡或?qū)е峦Ｋ幒屯顺鲅芯康牟涣际录?，也沒有發(fā)生嚴(yán)重不良事件。預(yù)計(jì)今年上半年啟動Ⅱ期臨床試驗(yàn)。
國內(nèi)藥訊
1.諾和諾德口服司美格魯肽中國獲批上市。諾和諾德口服GLP-1R激動劑司美格魯肽片獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市, 用于治療2型糖尿病。此前，該產(chǎn)品注射劑型已在國內(nèi)獲批用于2型糖尿病治療。在Ⅲ期臨床PIONEER系列研究中，司美格魯肽片可顯著降低糖化血紅蛋白（HbA1c）水平（最高達(dá)1.5%）；顯著提高HbA1c達(dá)標(biāo)率（最高達(dá)80%）；顯著減輕患者體重（最高達(dá)5.0kg）等；司美格魯肽片劑與皮下注射劑型的藥效學(xué)曲線一致。
2.輝瑞口服偏頭痛新藥中國獲批上市。輝瑞口服CGRP受體拮抗劑硫酸瑞美吉泮口崩片（Rimegepant）獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，用于成年人有或無先兆偏頭痛的急性治療。在III期臨床中，患者單次口服Rimegepant（75mg）可在2小時(shí)內(nèi)減輕疼痛及改善偏頭痛相關(guān)癥狀；且療效持續(xù)時(shí)間長達(dá)48小時(shí)。在美國，這款偏頭痛急性治療產(chǎn)品已被批準(zhǔn)擴(kuò)展新適應(yīng)癥，用來預(yù)防成人發(fā)作性偏頭痛。
3.強(qiáng)生兩款EGFR抑制劑中國報(bào)產(chǎn)。強(qiáng)生EGFR/c-MET雙抗埃萬妥單抗和第三代EGFR抑制劑蘭澤替尼片（Lazertinib）兩款新藥上市申請分別獲得CDE受理，推測申報(bào)適應(yīng)癥為二者聯(lián)合治療EGFR突變局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者。在III期MARIPOSA研究中，與奧希替尼相比，埃萬妥單抗聯(lián)合方案顯著改善患者的無進(jìn)展生存期（PFS）；中期總生存期（OS）數(shù)據(jù)也具有獲益趨勢；而且聯(lián)合用藥安全性良好。
4.馴鹿BCMA靶向CAR-T獲批MG臨床。馴鹿生物靶向BCMA的CAR-T產(chǎn)品伊基奧侖賽注射液獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，即將針對難治性全身型重癥肌無力（MG）新適應(yīng)癥開展新藥研究。去年6月，該產(chǎn)品已獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，用于治療至少3線治療后進(jìn)展的復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤（MM）。在Ⅰ/Ⅱ期臨床中，中位隨訪為13.8個月時(shí)，伊基奧侖賽注射液的總體緩解率（ORR）為96.0%，12個月PFS率為78.8%（95% CI: 68.6–85.97）。
5.英百瑞Trop2抗體NK細(xì)胞偶聯(lián)新藥報(bào)IND。英百瑞1類生物制品IBR822細(xì)胞注射液的臨床試驗(yàn)申請獲CDE受理。IBR822是一款抗體-NK細(xì)胞偶聯(lián)藥物，是靶向Trop2單抗與體外擴(kuò)增的同種異體健康供者外周血來源的NK細(xì)胞通過連接子化學(xué)偶聯(lián)而成。IBR822旨在通過Trop2單抗特定靶向Trop2抗原的腫瘤細(xì)胞，并通過NK細(xì)胞的作用機(jī)制發(fā)揮殺傷腫瘤細(xì)胞的作用。IBR822擬開發(fā)用于治療三陰性乳腺癌、結(jié)直腸癌、食管癌等實(shí)體瘤患者。
國際藥訊
1.度普利尤單抗獲FDA批準(zhǔn)治療兒EoE。賽諾菲IL-4/IL-13抑制劑Dupixent（dupilumab）獲FDA批準(zhǔn)新適應(yīng)癥，用于治療1-11歲嗜酸性粒細(xì)胞性食管炎（EoE）患者。在III期EoE KIDS研究中，與安慰劑組相比，Dupixent治療16周時(shí)達(dá)到組織學(xué)疾病緩解的患者比例顯著更高（66%vs3%）；而且Dupixent療效能夠維持52周。目前，Dupixent已在全球范圍內(nèi)獲批用于治療結(jié)節(jié)性癢疹、特異性皮炎、哮喘、慢性鼻-鼻竇炎伴鼻息肉以及EoE。
2.新型抗生素組合上市獲歐盟CHMP支持。歐洲藥品管理局人用藥品委員會（CHMP）推薦批準(zhǔn)Advanz公司固定劑量抗生素組合Exblifep（cefepime/enmetazobactam）上市，用于治療復(fù)雜尿路感染（cUTI）患者。在Ⅲ期臨床中，在治愈檢驗(yàn)（TOC）訪視時(shí)，exblifep治療組的總成功率為79.1%，活性對照（哌拉西林-他唑巴坦治療）組的總成功率為58.9%。目前，Exblifep的新藥申請（NDA）也正在接受FDA審查。
3.BLyS/APRIL抑制劑IgA腎病長期療效積極。Vera公司創(chuàng)新BLyS/APRIL雙重抑制劑Atacicept治療IgA腎病（IgAN）的Ⅱb期臨床ORIGIN最新數(shù)據(jù)積極。72周結(jié)果顯示，atacicept治療患者的半乳糖缺陷性IgA1（Gd-IgA1）降低了62%，血尿患者的比例降低到19%，尿蛋白肌酐比值（UPCR）降低了48%；患者估計(jì)腎小球?yàn)V過率（eGFR）與基線相比變化為0mL/min/1.73m2；藥物總體耐受性良好。去年6月，該項(xiàng)試驗(yàn)在完成36周治療后已達(dá)到主要和關(guān)鍵性次要終點(diǎn)。
4.K藥膀胱癌Ⅲ期臨床積極。默沙東PD-1抑制劑Keytruda輔助治療局部肌肉浸潤性尿路上皮癌（MIUC）和局部晚期可切除尿路上皮癌的Ⅲ期臨床AMBASSADOR達(dá)到主要終點(diǎn)之一。與手術(shù)治療對照組比，Keytruda治療顯著改善患者的無病生存期（中位DFS：29.0個月vs14.0個月），使疾病復(fù)發(fā)或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低31%（p=0.001）；但兩組中位總生存期（OS）分別為50.9個月和55.8個月，未達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性。臨床中未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號。
5.HbF靶向RNA激活劑臨床前研究積極。MiNA公司靶向胎兒血紅蛋白（HbF）的RNA激活劑NOV340在治療β-血紅蛋白病的臨床前研究中獲積極結(jié)果。該產(chǎn)品旨在增加γ珠蛋白（HBG）基因的轉(zhuǎn)錄，使β-血紅蛋白病患者產(chǎn)生更高水平的HbF。在非人靈長類動物體內(nèi)，NOV340顯示出可將RNAa復(fù)合物輸送到骨髓中超過60%的紅細(xì)胞集落形成單位（CFU-E）細(xì)胞和前成紅細(xì)胞（Pro-E）。在外周血單核細(xì)胞中也觀察到了同等水平的遞送效率。
6.羅氏超6億美元開發(fā)HNPs核酸類產(chǎn)品。羅氏旗下基因泰克與GenEdit公司將利用后者創(chuàng)新納米顆粒（HNPs）技術(shù)平臺NanoGalaxy，針對基因泰克所選的自免疾病領(lǐng)域的核酸類產(chǎn)品，合作開發(fā)HNPs遞送核酸類候選藥物。NanoGalaxy平臺產(chǎn)生的親水性HNPs，適用于針對不同組織和細(xì)胞類型，同時(shí)可攜帶不同類型的基因藥物載荷。根據(jù)協(xié)議，GenEdit將獲得1500萬美元的前期付款，高達(dá)6.29億美元的潛在里程碑后期付款。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.北大醫(yī)院門診心臟康復(fù)中心啟用。1月26日，北大醫(yī)院門診心臟康復(fù)中心正式啟用，旨在為心血管疾病患者提供生命周期全程管理。心臟康復(fù)中心可為患者行運(yùn)動心肺功能檢查，制定運(yùn)動處方，科學(xué)評估和指導(dǎo)運(yùn)動；管理各類心血管疾病患者的綜合評估、治療與隨訪；各種外科手術(shù)術(shù)前心肺耐力評估，亞健康人群的檢查及治療，健康人群及運(yùn)動員心肺耐力的定期檢查。
2.我國短期內(nèi)仍將以流感病毒為主。1月25日，國家衛(wèi)健委舉行新聞發(fā)布會，介紹我國冬季呼吸道疾病防治和健康提示有關(guān)情況。監(jiān)測數(shù)據(jù)顯示，我國的呼吸道疾病于2023年12月上旬達(dá)到峰值之后，目前已呈現(xiàn)下降的趨勢。專家研判認(rèn)為，在冬春季我國將繼續(xù)呈現(xiàn)多種呼吸道疾病交替流行或者共同流行的態(tài)勢，短期內(nèi)還是會以流感病毒為主（其中近期乙流占比升高）。
3.CDMO巨頭Lonza將關(guān)閉廣州生物技術(shù)工廠。行業(yè)媒體Endpoints News報(bào)道，經(jīng)過廣泛戰(zhàn)略評估，CDMO巨頭龍沙（Lonza）將關(guān)閉位于中國廣州開發(fā)區(qū)的生物技術(shù)工廠。該工廠在2018年啟動，2021年全面投入運(yùn)營，提供涵蓋細(xì)胞系構(gòu)建、細(xì)胞庫、工藝開發(fā)、中試生產(chǎn)、技術(shù)轉(zhuǎn)移、GMP原液(200L-2000L)及制劑生產(chǎn)等的一站式服務(wù)。廣州開發(fā)區(qū)工廠發(fā)言人表示，到2025年第一季度，將有約300名員工被解雇。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（01月28日)
2. FDA新藥獲批情況（北美01月24日）
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