今日頭條
亞虹MetAP2抑制劑膀胱癌II期臨床積極。亞虹醫(yī)藥口服MetAP2抑制劑APL-1202在ASCO GU2024年會上公布與PD-1抑制劑替雷利珠單抗聯(lián)合新輔助治療肌層浸潤性膀胱癌（MIBC）II期臨床積極數(shù)據(jù)。期中結(jié)果顯示，與替雷利珠單抗單藥相比，APL-1202聯(lián)合用藥達(dá)到的病理完全緩解率（pCR）更高（39%vs21%）；而且聯(lián)合治療安全性可控。該項(xiàng)試驗(yàn)將按計劃繼續(xù)進(jìn)行下一階段的評估。
國內(nèi)藥訊
1.三迭紀(jì)3D打印胃滯留藥物獲批臨床。三迭紀(jì)公司3D打印藥物T22獲FDA臨床許可。這是一款改良型新藥，由三迭紀(jì)采用其創(chuàng)新的熔融擠出沉積聯(lián)合微注塑工藝，并基于3D微結(jié)構(gòu)胃滯留遞送技術(shù)平臺開發(fā)而成，擬開發(fā)用于治療動脈性肺動脈高壓（PAH）和慢性血栓栓塞性肺動脈高壓（CTEPH）。在臨床前研究中，T22每日1次給藥與對照制劑每日3次給藥具有可比擬的藥代動力學(xué)參數(shù)。
2.愛科瑞思5T4靶向ADC獲批實(shí)體瘤臨床。杭州愛科瑞思生物自主研發(fā)靶向抗原5T4的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）“注射用ACR246”獲國家藥監(jiān)局臨床許可，擬開發(fā)用于治療晚期實(shí)體瘤，包括但不限于食管癌、結(jié)直腸癌、非小細(xì)胞肺癌、前列腺癌、卵巢癌、宮頸癌、胰腺癌、腎癌、乳腺癌。在臨床前研究中，ACR246已在10多種腫瘤模型中顯示出超越5T4-Dxd ADC的潛力。愛科瑞思預(yù)計在今年一季度啟動這項(xiàng)I期臨床。
3.上海原啟GPRC5D靶向CAR-T獲批臨床。原啟生物靶向GPRC5D的CAR-T產(chǎn)品OriCAR-017獲FDA批準(zhǔn)新藥臨床申請（IND），用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）患者。OriCAR-017用于治療R/R MM患者已在研究者發(fā)起的Ⅰ期臨床中顯示治療潛力。最新數(shù)據(jù)顯示，中位隨訪時間為280天，總體緩解率（ORR）達(dá)到100%，嚴(yán)格意義的完全緩解（sCR）達(dá)到80%。FDA此前已授予OriCAR-017孤兒藥資格。
4.天澤云泰帕金森基因療法報IND。上海天澤云泰生物1類生物制品VGN-R09b的臨床試驗(yàn)申請獲CDE受理。VGN-R09b是一款基因治療產(chǎn)品，使用重組AAV作為基因治療載體，以遞送有功能的AADC為基礎(chǔ)恢復(fù)多巴胺的生成，從而發(fā)揮相應(yīng)的潛在的治療作用。該產(chǎn)品擬開發(fā)用于原發(fā)性帕金森病（PD）和芳香族L-氨基酸脫羧酶缺乏癥（AADCD）。
5.來凱AKT抑制劑卵巢癌Ⅱ期臨床未達(dá)終點(diǎn)。來凱醫(yī)藥AKT抑制劑afuresertib聯(lián)合紫杉醇治療鉑耐藥卵巢癌（PROC）的國際Ⅱ期臨床（PROFECTA -II）未達(dá)到主要終點(diǎn)。與紫杉醇相比，afuresertib聯(lián)合治療改善患者PFS，降低疾病進(jìn)展或死亡的風(fēng)險（HR為0.744（95 % CI：0.502–1.102），但不具統(tǒng)計學(xué)意義；在生物標(biāo)志物陽性亞組（AKT磷酸化陽性，IHC>1）中，聯(lián)合治療顯著改善PFS，HR為0.352（95 % CI：0.125–0.997）。此外，藥物安全性良好。
國際藥訊
1.TKI聯(lián)合PD-L1治療mCRPC臨床積極。Exelixis公司激酶抑制劑卡博替尼聯(lián)合PD-L1抑制劑阿替利珠單抗治療轉(zhuǎn)移性去勢抵抗性前列腺癌（mCRPC）的Ⅲ期臨床CONTACT-02積極結(jié)果公布于ASCO GU2024年會上。中位隨訪為14.3個月時，這一組合療法較新型激素治療降低了疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險35%（HR=0.65，95% CI：0.50-0.84；p=0.0007），兩組中位PFS分別為6.3個月和4.2個月；總生存期（OS）也顯示改善趨勢，但數(shù)據(jù)尚未成熟。此外，藥物安全性良好。
2.O藥皮下注射劑型腎癌III期臨床積極。百時美施貴寶皮下注射PD-1納武利尤單抗（Opdivo）治療晚期或轉(zhuǎn)移性透明細(xì)胞腎細(xì)胞癌（ccRCC）的III期CheckMate-67T研究達(dá)到共同主要終點(diǎn)。與靜脈輸注相比，Opdivo皮下注射在28天內(nèi)平均血清濃度和穩(wěn)態(tài)血清低谷濃度指標(biāo)上達(dá)到非劣效性；客觀緩解率也達(dá)到非劣效性（24.2%vs18.2%）。此外，Opdivo兩種給藥方案安全性一致。
3.AZ/第一三共HER2-ADC實(shí)體瘤sBLA獲優(yōu)先審評。阿斯利康與第一三共開發(fā)的HER2靶向抗體偶聯(lián)藥物（ADC）Enhertu的補(bǔ)充生物制品許可申請（sBLA）獲FDA受理，用于治療不可切除或轉(zhuǎn)移性HER2表達(dá)實(shí)體瘤患者。FDA同時還授予其優(yōu)先審查資格。在II期DESTINY-PanTumor02研究中，中位隨訪為12.75個月時，Enhertu達(dá)到37.1%的確認(rèn)客觀緩解率（ORR），中位緩解持續(xù)時間（DOR）為11.3個月，中位PFS和中位OS分別為6.9個月和13.4個月。
4.微生物組免疫療法胃癌Ⅱ期臨床積極。Genome & Company公司在ASCO GI 2024年會上公布其口服乳酸乳球菌療法GEN-001與PD-L1抑制劑Bavencio聯(lián)合治療難治性胃癌的Ⅱ期臨床積極結(jié)果。在接受過PD-1/PD-L1抑制劑治療后疾病進(jìn)展的難治性患者中，GEN-001聯(lián)合治療達(dá)到37.5%的總緩解率（ORR）；中位無進(jìn)展生存期（PFS）為1.7個月，中位總生存期（OS）為7.9個月；而且聯(lián)合治療安全性可控。
5.諾和諾德擬2.35億歐元引進(jìn)口服減肥藥。諾和諾德宣布與瑞士生物技術(shù)公司EraCal Therapeutics就后者減重口服小分子新藥達(dá)成合作與許可協(xié)議，獲得該新藥的所有獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益。根據(jù)協(xié)議，EraCal將獲得預(yù)付款、開發(fā)與商業(yè)化里程碑后期付款，以及產(chǎn)品的銷售分成。這項(xiàng)交易金額總計達(dá)2.35億歐元（當(dāng)前匯率折合人民幣約18.34億元）。
6.默沙東布局AI新藥開發(fā)。默沙東與Variational AI公司將利用后者的Enki生成式人工智能（AI）平臺，合作開發(fā)創(chuàng)新和選擇性小分子候選藥物。Enki技術(shù)平臺基于生成式AI算法，可以根據(jù)用戶提供化合物的目標(biāo)產(chǎn)品特征（TPP，包括靶點(diǎn)、脫靶效應(yīng)等對小分子化合物的要求），在幾天內(nèi)生成符合TPP要求的多樣化、具選擇性、可合成的創(chuàng)新小分子結(jié)構(gòu)，加速進(jìn)入先導(dǎo)化合物優(yōu)化階段。
7.AOC藥物公司Dyne擬尋求合作伙伴。彭博社消息日前透露Dyne Therapeutics正在探討被收購或者尋求合作伙伴的可能性。受此消息影響，Dyne Therapeutics當(dāng)天股價大漲18%。就在兩星期前，Dyne公司已宣布完成總額達(dá)3.451億美元融資，以用于支持其抗體偶聯(lián)寡核苷酸（AOC）DYNE-101和DYNE-251的臨床進(jìn)展。在Ⅰ/Ⅱ期ACHIEVE試驗(yàn)中，DYNE-101在強(qiáng)直性肌營養(yǎng)不良1型（DM1）患者中表現(xiàn)出劑量依賴性的剪接矯正、肌肉遞送和DMPK敲除。在Ⅰ/Ⅱ期DELIVER試驗(yàn)中，接受DYNE-251治療的杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）患者的平均抗肌萎縮蛋白表達(dá)為0.88%。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.世界首例克隆西藏瀕危牛誕生。 近日，中國農(nóng)科院北京畜牧獸醫(yī)研究所余大為研究團(tuán)隊(duì)將分布在青藏高原的瀕危牛種樟木牛和阿沛甲咂牛通過體細(xì)胞克隆技術(shù)，成功實(shí)現(xiàn)人工繁殖并獲得了8頭克隆牛。余大為研究員表示：接下來，我們將在西藏本地開展樟木牛和阿沛甲咂?？寺∨咛ヒ浦?，將克隆技術(shù)與常規(guī)保種技術(shù)相結(jié)合，構(gòu)建完善的遺傳資源保護(hù)利用體系。
2.上海3款單抗藥物納入醫(yī)保。1月26日，上海市醫(yī)藥集中招標(biāo)采購事務(wù)管理所發(fā)布通知，公布3款納入本市醫(yī)保支付藥品參考采購價，分別為：神州細(xì)胞工程有限公司的貝伐珠單抗注射液，參考采購價：1298元/盒；海正生物制藥有限公司的注射用曲妥珠單抗，參考采購價：1588元/盒；安徽安科生物工程(集團(tuán))股份有限公司的注射用曲妥珠單抗，參考采購價：1575元/盒。自2024年1月29日起執(zhí)行。
3.全面消除麻風(fēng)危害可持續(xù)發(fā)展規(guī)劃出臺。近日，國家疾控局印發(fā)《全面消除麻風(fēng)危害可持續(xù)發(fā)展規(guī)劃（2024-2030年）》提出，到2025年，進(jìn)一步鞏固基本消除麻風(fēng)危害成果，實(shí)現(xiàn)全國麻風(fēng)患病率大于1/10萬的縣（市、區(qū)）數(shù)少于1%；麻風(fēng)患者完成治療時新發(fā)生2級畸殘比控制在3％以下。到2030年，達(dá)到全面消除麻風(fēng)危害目標(biāo)，全國麻風(fēng)患病率大于1/10萬的縣（市、區(qū)）數(shù)為0；麻風(fēng)患者完成治療時新發(fā)生2級畸殘比為0。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（01月29日)
2. FDA新藥獲批情況（北美01月26日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號
