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齊魯ALK/ROS1抑制劑肺癌III期臨床見刊。齊魯制藥新型口服ALK/ROS1抑制劑伊魯阿克（WX-0593）在《胸部腫瘤學(xué)雜志》上公布一線治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性ALK陽性、非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的III期INSPIRE研究積極結(jié)果。IRC評估的結(jié)果顯示，與克唑替尼相比，WX-0593顯著提高患者無進(jìn)展生存期（中位PFS：27.7個月vs14.6個月），使疾病進(jìn)展或者死亡風(fēng)險降低了66％。兩組重度不良反應(yīng)的發(fā)生率相當(dāng)（51.7%vs49.7%）。
國內(nèi)藥訊
1.恒瑞「他克莫司緩釋膠囊」獲FDA批準(zhǔn)上市。恒瑞醫(yī)藥宣布「他克莫司緩釋膠囊」的簡略新藥申請（ANDA）已獲得FDA批準(zhǔn)。他克莫司是一種強(qiáng)效的免疫抑制劑，能夠抑制造成移植排斥反應(yīng)之細(xì)胞毒淋巴細(xì)胞的生成、T細(xì)胞活化及T輔助細(xì)胞依賴型B細(xì)胞的增殖、淋巴因子的生成（如白細(xì)胞介素2、白細(xì)胞介素3及γ干擾素）以及白細(xì)胞介素2受體的表達(dá)。該產(chǎn)品原研產(chǎn)品由安斯泰來開發(fā)，美國商品名為Astagraf XL。
2.亙喜雙靶點FasTCAR-T獲批新臨床。亙喜生物靶向BCMA/CD19雙靶點自體FasTCAR-T產(chǎn)品GC012F獲FDA臨床許可，即將在美國開展早線治療多發(fā)性骨髓瘤(ELMM)Ⅰ期臨床。去年2月和11月，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)GC012F在美國針對復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）和難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）開展Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗。在治療R/R MM的臨床試驗（IIT）中，GC012F的總體應(yīng)答率（ORR）達(dá)到100%。
3.恒瑞PD-L1+CTLA-4單抗聯(lián)合用藥獲批臨床。恒瑞醫(yī)藥PD-L1單抗阿得貝利單抗注射液獲國家藥監(jiān)局臨床試驗?zāi)驹S可，擬聯(lián)合CTLA-4單抗SHR-8068及含鉑雙藥用于攜帶絲氨酸-蘇氨酸激酶11（STK11）基因突變，或Kelch樣環(huán)氧氯丙烷相關(guān)蛋白1（KEAP1）基因突變，或鼠類肉瘤病毒癌基因（KRAS）突變的晚期或轉(zhuǎn)移性非鱗狀非小細(xì)胞肺癌患者的一線治療。
4.浙江普洛終止索法地爾腦卒中III期臨床。普洛藥業(yè)宣布終止其1類化藥注射用索法地爾治療急性缺血性腦卒中的III期臨床試驗。臨床試驗終止后，已入組的受試者將繼續(xù)按照臨床試驗方案進(jìn)行隨訪。2009年，普洛藥業(yè)旗下家園藥業(yè)通過韓國Neurotech（GNT Pharma）授權(quán)，獲得該產(chǎn)品在大中華區(qū)的自主知識產(chǎn)權(quán)。截至目前，索法地爾研發(fā)投入共計1.22億元（未經(jīng)審計）。
5.疫苗研發(fā)公司康樂衛(wèi)士申請港交所IPO。1月29日，康樂衛(wèi)士在港交所遞交IPO申請并獲得受理。招股書顯示，該公司擁有豐富的HPV疫苗產(chǎn)品組合。核心產(chǎn)品三價HPV疫苗將于2024年遞交上市申請，九價HPV疫苗將于2025年遞交上市申請，十五價HPV疫苗將于2024年啟動Ⅰ期臨床?？禈沸l(wèi)士還正在開發(fā)RSV疫苗、帶狀皰疹疫苗、七價諾如病毒疫苗、HFMD疫苗、脊髓灰質(zhì)炎疫苗和二價治療性HPV疫苗。
國際藥訊
1.FDA發(fā)布基因編輯療法和CAR-T開發(fā)指南。FDA日前針對使用基因組編輯的基因療法和體外制造的CAR-T產(chǎn)品發(fā)布最終行業(yè)指南。FDA支持對基因組編輯產(chǎn)品使用加速批準(zhǔn)通道，并鼓勵開發(fā)商盡早討論在研產(chǎn)品使用這一途徑的可能性，包括在臨床開發(fā)早期進(jìn)行討論，提供替代終點或中間臨床終點。CAR-T開發(fā)指南除了提供關(guān)于CMC、藥理學(xué)和毒理學(xué)以及臨床試驗設(shè)計的具體建議外，還新增了對癌癥適應(yīng)癥的關(guān)注。
2.Celltrion托珠單抗生物類似藥在美報BLA。Celltrion旗下Celltrion USA公司開發(fā)的托珠單抗生物類似藥CT-P47已向FDA遞交生物制品許可申請（BLA）。托珠單抗原研產(chǎn)品（商品名：Actemra）是羅氏子公司中外制藥開發(fā)的一款抗白介素-6受體（IL-6R）單抗，目前已獲批用于治療類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、活動性多關(guān)節(jié)幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎、巨細(xì)胞動脈炎、細(xì)胞因子釋放綜合征、系統(tǒng)性硬化癥相關(guān)間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD）和新型冠狀病毒感染等6項適應(yīng)癥。
3.K藥輔助治療腎癌最新III期臨床積極。默沙東PD-1抑制劑Keytruda輔助治療腎切除術(shù)后或腎切除術(shù)聯(lián)合轉(zhuǎn)移灶切除術(shù)后有中高/高復(fù)發(fā)風(fēng)險的腎細(xì)胞癌（RCC）患者的III期KEYNOTE-564研究結(jié)果積極。中位隨訪為57.2個月時，K藥輔助治療可使疾病復(fù)發(fā)或死亡風(fēng)險降低28%（HR=0.72 [95% CI, 0.59-0.87]）；顯著改善患者總生存期，死亡風(fēng)險降低38%；研究中未出現(xiàn)新的安全性信號。
4.Locus公司CRISPR噬菌體療法上Ⅱ/Ⅲ期臨床。Locus公司宣布獲得美國生物醫(yī)學(xué)高級研究與發(fā)展管理局（BARDA）2390萬美元資助，將啟動一項Ⅱ/Ⅲ期臨床試驗，評估CRISPR增強(qiáng)型噬菌體療法LBP-EC01用于治療由耐藥性大腸桿菌引起的尿路感染（UTIs）患者的潛力。LBP-EC01具有獨特的雙重作用機(jī)制：噬菌體的天然裂解活性和CRISPR-Cas3的DNA靶向活性。該產(chǎn)品在殺死致病菌的同時保留有益細(xì)菌。
5.體內(nèi)RNA編輯療法獲批眼科Ⅰ/Ⅱ期臨床。Ascidian公司RNA外顯子編輯療法ACDN-01獲FDA批準(zhǔn)開展Ⅰ/Ⅱ期臨床STELLAR，評估一次性經(jīng)視網(wǎng)膜下注射ACDN-01在患有Stargardt病和其他ABCA4相關(guān)視網(wǎng)膜病變的受試者中的安全性與初步療效。Stargardt病是由ABCA4基因變異導(dǎo)致的一種遺傳性黃斑變性。ACDN-01能夠重新編輯RNA序列，將導(dǎo)致疾病的RNA序列替換為功能正常的RNA序列。
6.吉利德與Arcus公司修訂合作協(xié)議。吉利德宣布修訂與Arcus公司的合作協(xié)議，并向Arcus公司追加3.2億美元投資，將持股比例提高至33%。根據(jù)修訂協(xié)議，兩家公司重新確定了TIGIT抗體多凡納利單抗（Domvanalimab）聯(lián)合開發(fā)項目的優(yōu)先次序，專注于推進(jìn)并可能加速STAR-121（肺癌）和STAR-221（胃腸道癌）的Ⅲ期研究；注冊啟動一項Ⅲ期肺癌研究STAR-131（包括domvanalimab和PD-1抗體zimberelimab方案）。2020年，吉利德已與Arcus達(dá)成為期10年的合作。
醫(yī)藥熱點
1.馬斯克稱已完成首例人類大腦設(shè)備植入手術(shù)。當(dāng)?shù)貢r間29日，馬斯克在社交媒體上表示，其腦機(jī)接口公司Neuralink已完成首例人類大腦設(shè)備植入手術(shù)，接入者“恢復(fù)良好”。Neuralink公司的首款產(chǎn)品被命名為Telepathy(心靈感應(yīng))。馬斯克表示，“只需要思考，就可以控制手機(jī)或電腦，并通過它們控制幾乎任何設(shè)備”。首批使用者將是失去肢體功能的人。
2.山東省立醫(yī)院臨床心理科成立。1月26日，山東第一醫(yī)科大學(xué)附屬省立醫(yī)院（山東省立醫(yī)院）臨床心理科正式揭牌成立。臨床心理學(xué)科在心理咨詢門診的基礎(chǔ)上增設(shè)了病房服務(wù)。臨床心理科病房的成立將助力增強(qiáng)專業(yè)科室的臨床診療和科研教學(xué)水平，進(jìn)一步提升醫(yī)院綜合服務(wù)能力和水平。
3.去年跨省異地就醫(yī)直接結(jié)算1.29億人次。國家醫(yī)保局29日公布2023年全國醫(yī)療保障跨省異地就醫(yī)直接結(jié)算公共服務(wù)信息，信息顯示，2023年1—12月，跨省異地就醫(yī)直接結(jié)算運行基本平穩(wěn)，跨省異地就醫(yī)直接結(jié)算1.29億人次，減少參保群眾墊付1536.74億元，分別較2022年增長238.67%、89.91%。截至2023年12月底，全國住院費用跨省聯(lián)網(wǎng)定點醫(yī)療機(jī)構(gòu)達(dá)8.23萬家，較2022年底增加1.96萬家。2023年1—12月，全國住院費用跨省直接結(jié)算1125.48萬人次，減少個人墊付1351.26億元，分別較2022年增長97.87%、77.25%。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（01月30日)
2. FDA新藥獲批情況（北美01月29日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號
