今日頭條
恒瑞MOR靶向鎮(zhèn)痛藥獲批上市。恒瑞醫(yī)藥1類新藥富馬酸泰吉利定注射液（SHR8554）獲國家藥監(jiān)局批準上市，適用于腹部手術后中重度疼痛。SHR8554可激活μ阿片受體（MOR），選擇性地激活G蛋白偶聯(lián)通路，具有中樞鎮(zhèn)痛效果的同時，可減輕胃腸道不良反應和減少呼吸抑制不良反應的發(fā)生率。今年1月，CDE已受理該新藥提交的“骨科手術后鎮(zhèn)痛”新適應癥上市申請。
國內藥訊
1.和黃「呋喹替尼」獲批香港上市。和黃醫(yī)藥VEGFR抑制劑呋喹替尼（fruquintinib）獲香港監(jiān)管部門批準上市，用于治療既往接受過氟尿嘧啶類、奧沙利鉑和伊立替康為基礎的化療，以及既往接受過或不適合接受抗VEGF治療、抗EGFR治療（RAS野生型）的轉移性結直腸癌患者。在國際III期試驗 (MRCT) FRESCO-2研究中，與安慰劑相比，呋喹替尼治療組的mOS延長2.6個月，mPFS延長1.9個月。
2.科笛引進非那雄胺噴霧劑報產。科笛集團從Polichem公司引進的外用非那雄胺噴霧劑CU-40102的新藥上市申請（NDA）獲CDE受理，用于治療雄激素性脫發(fā)。與口服非那雄胺不同，CU-40102可直接精確地涂抹在頭皮表面，保持用藥部位高濃度并減少藥物全身暴露。在Ⅲ期臨床中，CU-40102治療組24周時患者的頂部禿發(fā)目標區(qū)域內的總毛發(fā)計數(shù)及終毛計數(shù)的統(tǒng)計較安慰劑顯著改善。
3.輝瑞CD3/BCMA雙抗中國報產。輝瑞CD3/BCMA雙抗Elranatamab（Elrexfio,PF-06863135）的上市申請獲CDE受理，用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）。在II期研究MagnetisMM-3（NCT04649359）研究中，elranatamab在既往至少接受過四種治療的患者中達到61%的客觀緩解率以及56.1%的非常好的部分緩解率。去年8月，該產品已獲FDA加速批準上市，成為第二款在美獲批的CD3/BCMA雙抗。
4.馴鹿BCMA靶向CAR-T見刊PNAS。馴鹿生物靶向BCMA的CAR-T產品伊基奧侖賽注射液（CT103A）在研究者發(fā)起的一項針對免疫介導壞死性肌?。↖MNM）的探索性研究（NCT04561557）中獲積極結果。CT103A回輸18個月后，患者徒手肌力檢查（MMT-8）評分從基線的96分，改善至137分；血清肌酸激酶水平從4778 IU/L降至260 IU/L，肌紅蛋白水平從837 ng/mL降至66.2 ng/mL；臨床中未發(fā)現(xiàn)新的安全性風險。詳細結果發(fā)表在《美國國家科學院院刊》（PNAS）上。
5.榮昌預計2023年營收10.8億元。榮昌生物發(fā)布2023年年度業(yè)績預告，預計2023年度營業(yè)收入約108,000萬元，較上年同期將增加收入約31,000萬元，同比增加約40%;預計實現(xiàn)歸屬于母公司所有者的凈虧損約155,000萬元，較上年同期將增加虧損約55,200萬元，同比虧損增加約55%；預計歸屬于母公司所有者扣除非經常性損益后的凈虧損約158,000萬元，較上年同期將增加虧損約46,400 萬元，同比虧損增加約42%。
6.中國生物制藥南方總部開業(yè)運營。1月31日，中國生物制藥南方總部在廣州國際生物島正式開業(yè)。南方總部目前已引入包括治療非酒精性脂肪性肝炎的拉尼蘭諾、軟霧吸入藥械平臺Softhale和新一代腫瘤免疫療法等海外臨床項目。未來，中國生物制藥將通過南方總部和海外子公司invoX，引進全球領先的藥品管線，并在廣州實現(xiàn)臨床轉化和產業(yè)化。
國際藥訊
1.BMS靶向CD19自體CAR-T報兩項sBLA。FDA受理百時美施貴寶CD19靶向CAR-T療法Breyanzi（Liso-cel）兩項補充生物制品許可申請（sBLA），用于治療復發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤（FL）和套細胞淋巴瘤（MCL）經治患者。FDA同時授予它們優(yōu)先審評資格，PDUFA日期分別為今年5月23日和5月31日。在臨床試驗中，Breyanzi在復發(fā)/難治性FL患者中達到97%（p<0.0001）總緩解率（ORR）；在MCL患者達到86.5%的ORR。
2.強生CD38單抗皮下注射制劑報新適應癥。強生CD38抗體皮下注射制劑Darzalex Faspro（daratumumab）已向FDA提交補充生物制品許可申請（sBLA），聯(lián)合硼替佐米、來那度胺和地塞米松（D-VRd）用于適合接受自體干細胞移植（ASCT）的新診斷多發(fā)性骨髓瘤成人患者的誘導和鞏固治療，以及之后聯(lián)合來那度胺（D-R）用于維持治療。在III期PERSEUS研究中，47.5個月隨訪數(shù)據(jù)顯示，daratumumab聯(lián)合方案使疾病進展風險降低58%。
3.NaV1.8抑制劑兩項止痛Ⅲ期臨床積極。Vertex公司選擇性NaV1.8抑制劑VX-548用于術后（腹部整形手術和拇囊炎切除手術）中重度急性疼痛治療的兩項Ⅲ期臨床均達到主要終點。與安慰劑相比，VX-548組患者48小時內疼痛強度差異的時間加權總和評分（SPID48）顯著降低，SPID48的平均差異分別為48.4（P<0.0001）和29.3（P=0.0002）；但與羥考酮/對乙酰氨基酚（HB/APAP）組合相比，VX-548組SPID48的改善沒有達到優(yōu)效標準。VX-548總體耐受性良好。
4.新型反義RNA療法治療DMD的Ⅱ期臨床積極。Sarepta公司多肽磷酰二胺嗎啉寡聚體（PPMO）療法SRP-5051（vesleteplirsen）治療適于使用外顯子51跳躍治療的杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）患者的國際Ⅱ期臨床MOMENTUM（SRP-5051-201研究）結果積極。在28周時，SRP-5051（30mg/kg，每4周一次）可使抗肌萎縮蛋白的平均表達水平達到5.17%（較基線提高4.53%，P<0.0001）；平均外顯子跳躍率達到11.11%（較基線提高10.07%）。此外，患者在預防性地接受補充鎂治療后，未發(fā)生與治療相關的停藥。
5.SLC6A19別構抑制劑PKU早期臨床積極。Jnana公司靶向苯丙氨酸（Phe）轉運蛋白SLC6A19的潛在“first-in-class”小分子抑制劑JNT-517，在治療苯丙酮尿癥（PKU）患者的Ⅰ期臨床獲積極結果。與安慰劑相比，JNT-517組第28天患者的平均血液Phe水平顯著降低51%（p=0.0019）；患者臨床應答率達到88%；藥物安全性良好。Jnana計劃在今年下半年與監(jiān)管機構溝通，尋求明年直接將JNT-517推進至關鍵Ⅲ期臨床。
6.賽諾菲布局IL-10R激動劑。賽諾菲宣布與Synthekine公司達成合作許可協(xié)議，獲得后者專有蛋白質工程平臺優(yōu)化的多種IL-10R激動劑的臨床前、開發(fā)和商業(yè)化權益，用于治療炎癥性疾病。工程化蛋白分子可選擇性地激活特定細胞上的細胞因子信號傳導，從而最大限度地提高療效并降低毒性。根據(jù)協(xié)議，Synthekine將獲得4000萬美元的預付款，臨床前、開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑潛在付款，以及產品的分級特許權使用費。
7.司美格魯肽2023年大賣212億美元。1月31日，諾和諾德發(fā)布2023年Q4及全年業(yè)績。2023年總銷售額為2322.61億丹麥克朗（約337.01億美元），同比增長31%。司美格魯肽全年總銷售額達到約211.58 億美元：司美格魯肽注射液Ozempic（2型糖尿?。┦杖?57.18億丹麥克朗（139.17億美元，+60%）；司美格魯肽片劑Rybelsus（2型糖尿?。┦杖?87.50億丹麥克朗（27.26億美元，+66%）；司美格魯肽注射液Wegovy（肥胖）收入313.43億丹麥克朗（45.57億美元，+407%）。
醫(yī)藥熱點
1.南京鼓樓醫(yī)院互聯(lián)網醫(yī)院服務再升級。近日，南京鼓樓醫(yī)院互聯(lián)網醫(yī)院線上復診醫(yī)保在線支付開通，旨在解決患者因時間、空間無法到線下醫(yī)院復診開藥的問題，同時醫(yī)保報銷節(jié)省看病費用?；颊呤跈噌t(yī)保電子憑證后，即可享受“在線復診—續(xù)方開藥、開檢查—醫(yī)保支付—藥品配送”的一體化醫(yī)療服務，線上復診的掛號費及后續(xù)藥費、檢查費均可醫(yī)保線上支付，切實給患者帶來便利。
2.浙江報告1例H3N2與H10N5混合感染死亡病例。據(jù)國家疾控局30日通報，浙江省發(fā)現(xiàn)一例H3N2與H10N5混合感染病例?；颊撸?，63歲，安徽宣城人，既往有多種基礎性疾病。2023年11月30日出現(xiàn)咳嗽、咽痛、發(fā)熱等癥狀；12月2日因病情加重收入當?shù)蒯t(yī)療機構救治；12月7日，轉至浙江省醫(yī)療機構住院治療，后因病情嚴重于12月16日死亡。專家評估認為，此次疫情為一次偶發(fā)的禽到人的跨種屬傳播。該病毒感染人的風險低，未發(fā)生人傳人的情況。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（01月31日)
2. FDA新藥獲批情況（北美01月29日）
京公網安備11010802046783號
