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深圳泰爾康廣譜抗腫瘤新藥報(bào)IND。深圳泰爾康生物自研抗腫瘤偶聯(lián)藥物TYE1001的臨床試驗(yàn)申請獲FDA受理。這是泰爾康首款創(chuàng)新藥，主要通過腫瘤血管的EPR效應(yīng)及細(xì)胞表面特異性受體靶向作用于實(shí)體瘤。臨床前研究顯示，Tye1001具有廣譜抗腫瘤特性，并且在胃癌、淋巴瘤，鼻咽癌等多種腫瘤小鼠模型中顯示出積極的抗腫瘤效果。
國內(nèi)藥訊
1.正大天晴PD-L1單抗擬納入優(yōu)先審評。正大天晴PD-L1單抗貝莫蘇拜單抗（TQB2450）的新適應(yīng)癥獲CDE擬納入優(yōu)先審評，聯(lián)合鹽酸安羅替尼膠囊用于治療非微衛(wèi)星高度不穩(wěn)定（非MSI-H）或非DNA錯(cuò)配修復(fù)缺陷（非dMMR）的復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性子宮內(nèi)膜癌患者。TQB2450（APL-502）可阻止PD-L1與T細(xì)胞表面的PD-1和B7.1R結(jié)合，恢復(fù)T細(xì)胞活性并增強(qiáng)免疫應(yīng)答。此前，該新藥用于上述適應(yīng)癥已被CDE納入突破性治療品種。
2.至善唯新rAAV基因療法獲批法布雷病臨床。四川至善唯新rAAV基因藥物"ZS805注射液"獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開展用于法布雷病的新藥研究。ZS805的基因表達(dá)盒框架搭載肝臟特異啟動子和基因工程改造優(yōu)化后的α-半乳糖苷酶A基因，能夠保證α-半乳糖苷酶A蛋白在肝臟細(xì)胞中特異表達(dá)并高效分泌，提高藥物的安全性與有效性。該產(chǎn)品有望實(shí)現(xiàn)法布雷病“一針治療，終身有效”。
3.阿斯利康A(chǔ)SI新藥中國獲批高血壓臨床。阿斯利康1類新藥baxdrostat片獲國家藥監(jiān)局臨床許可，適應(yīng)癥為“治療其他藥物治療后控制不佳的高血壓患者”。baxdrostat是CinCor Pharma公司（已被阿斯利康收購）開發(fā)的一種醛固酮合成酶抑制劑（ASI），對醛固酮合成酶具有高度選擇性，并保留了人體中的皮質(zhì)醇途徑。該產(chǎn)品擬開發(fā)用于高血壓、原發(fā)性醛固酮增多癥和慢性腎病。
4.武漢波睿達(dá)CD99靶向CAR-T報(bào)IND。武漢波睿達(dá)生物自主研發(fā)的“靶向CD99嵌合抗原受體基因修飾的自體T細(xì)胞注射液”（BRD-03）的臨床試驗(yàn)申請獲CDE受理。CD99在多種血液惡性腫瘤、實(shí)體腫瘤中均存在異常表達(dá)，是血液學(xué)惡性腫瘤的潛在治療靶標(biāo)，如急性髓系白血?。ˋML）和T系急性淋巴細(xì)胞白血病（T-ALL）。該公司計(jì)劃開發(fā)BRD-03用于治療肉瘤、髓系白血病和T細(xì)胞血液瘤。
5.南京科士華TCR-T療法報(bào)IND。科士華生物1類生物制品“KSH01注射液”的臨床試驗(yàn)申請獲CDE受理。這是一款TCR-T產(chǎn)品，其核心序列是依托科士華生物的核心技術(shù)平臺TCR-XFinder™及TCR-XPlanet™ T細(xì)胞數(shù)據(jù)庫，從患者體內(nèi)快速篩選出的具有強(qiáng)效抗腫瘤活性的天然來源TCR序列。該產(chǎn)品擬開發(fā)用于治療食管癌、胃癌、黑色素瘤、肉瘤、膀胱癌、喉癌等多種晚期實(shí)體瘤。去年4月，F(xiàn)DA已授予KSH01孤兒藥資格。
6.海思科鎮(zhèn)痛新藥報(bào)纖維肌痛臨床。海思科1類化藥HSK16149膠囊的臨床試驗(yàn)申請獲CDE受理，擬用于治療纖維肌痛。HSK16149是一種電壓門控鈣離子通道類新型鎮(zhèn)痛藥，可與鈣離子通道α2δ亞受體結(jié)合，具備高靶點(diǎn)選擇性、強(qiáng)效鎮(zhèn)痛、長效鎮(zhèn)痛、中樞副作用小等特點(diǎn)。目前該新藥用于治療糖尿病周圍神經(jīng)痛、以及帶狀皰疹后遺神經(jīng)痛的兩個(gè)NDA申請均正在接受CDE監(jiān)管審查。
國際藥訊
1.安斯泰來ADC聯(lián)合K藥日本報(bào)sBLA。安斯泰來靶向Nectin-4的ADC藥物Padcev（enfortumab vedotin）向厚生勞動省（MHLW）提交補(bǔ)充新藥上市申請，聯(lián)合PD-1抑制劑Keytruda用于一線治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌（la/mUC）。在Ⅲ期EV-302臨床（KEYNOTE-A39）中，與化療相比，Padcev/Keytruda組合顯著延長患者的PFS和OS，使疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低55%，死亡風(fēng)險(xiǎn)降低53%。去年年底，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)該組合療法上述適應(yīng)癥上市。
2.MAGE-A4靶向TCR-T獲優(yōu)先審評資格。Adaptimmune公司靶向MAGE-A4的TCR-T療法Afami-cel獲FDA授予優(yōu)先審評資格，用于治療晚期滑膜肉瘤。PDUFA日期為8月4日。在Ⅱ期試驗(yàn)SPEARHEAD-1(NCT04044768)中，中位隨訪為27.8個(gè)月時(shí)，滑膜肉瘤患者的總體緩解率(ORR)約為39%；中位反應(yīng)持續(xù)時(shí)間約為12個(gè)月。Afami-cel有望成為首款實(shí)體瘤的T細(xì)胞療法，也是首款TCR-T療法。
3.Menin抑制劑聯(lián)合用藥血癌早期臨床積極。Kura Oncology公司選擇性menin抑制劑ziftomenib聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)療法治療NPM1突變型（NPM1-m）和KMT2A重排型（KMT2A-r）、急性髓系白血病（AML）的Ⅰ期臨床結(jié)果積極。ziftomenib聯(lián)合阿糖胞苷/達(dá)柔比星在初治患者中達(dá)100%的完全緩解（CR）率；在R/R AML患者中，ziftomenib與維奈托克/阿扎胞苷聯(lián)合治療的總緩解率（ORR）達(dá)到53%。ziftomenib總體耐受性良好。
4.Vaxcyte公司募資7.5億美元推進(jìn)肺炎球菌疫苗開發(fā)。Vaxcyte公司宣布將募資7.5億美元，用于加速其創(chuàng)新細(xì)菌傳染病疫苗（VAX-24和VAX-31）的開發(fā)。VAX-24是一款廣譜24價(jià)肺炎球菌結(jié)合疫苗（PCV），已在65歲及以上成人中開展的Ⅱ期臨床獲積極結(jié)果，所有劑量VAX-24均顯示出針對所有24種血清型（ST）的強(qiáng)大免疫應(yīng)答，與50-64歲成人中的Ⅱ期結(jié)果一致。VAX-31是一款31價(jià)的肺炎球菌結(jié)合疫苗，預(yù)計(jì)在今年第三季度公布Ⅰ/Ⅱ期臨床試頂線結(jié)果。
5.自免病藥物公司COUR完成A輪融資。COUR Pharmaceuticals公司宣布完成約1.05億美元的A輪融資，以用于推進(jìn)其專有的抗原特異性免疫耐受平臺，開發(fā)多個(gè)候選產(chǎn)品用于治療1型糖尿病等自身免疫性和炎癥性疾病。COUR技術(shù)平臺旨在對免疫系統(tǒng)進(jìn)行重新編程，以解決免疫介導(dǎo)疾病的根本原因。目前，COUR公司與武田合作的乳糜瀉項(xiàng)目CNP-101/TAK-101，以及與Ironwood公司合作的原發(fā)性膽汁性膽管炎項(xiàng)目CNP-104，均已處于Ⅱ期臨床階段。
6.渤健調(diào)整AD領(lǐng)域的資源優(yōu)先級。1月31日，渤健宣布計(jì)劃重新調(diào)整其在阿爾茨海默病（AD）領(lǐng)域資源的優(yōu)先級，將繼續(xù)與衛(wèi)材一起推進(jìn)Leqembi（侖卡奈單抗，Aβ單抗）的商業(yè)化以及該產(chǎn)品皮下制劑的開發(fā)；加速開發(fā)靶向tau蛋白的反義寡核苷酸（ASO）療法BIIB080和口服小分子抑制劑BIIB113。此外，渤健將停止Aduhelm（阿杜卡尼單抗）100mg/mL靜脈注射液的開發(fā)和商業(yè)化，以及終止正在進(jìn)行的IV期ENVISION研究，并將該產(chǎn)品權(quán)益重新歸還Neurimmune公司。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.章軻任國家醫(yī)保局局長。2月1日，國務(wù)院發(fā)布關(guān)于任免國家工作人員的通知，其中，任命章軻為國家醫(yī)療保障局局長；免去章軻的審計(jì)署副審計(jì)長職務(wù)。公開報(bào)道顯示，章軻，男，漢族，1968年5月生，管理學(xué)博士，中共黨員，曾任審計(jì)署黨組成員、總審計(jì)師，審計(jì)署黨組成員、副審計(jì)長。
2.張宏家任北京安貞醫(yī)院黨委書記。1月31日上午，首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京安貞醫(yī)院召開干部大會，宣布領(lǐng)導(dǎo)任免決定，張宏家同志任中共首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京安貞醫(yī)院委員會書記（副局長級），免去張宏家同志首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京安貞醫(yī)院院長職務(wù)；蔡軍同志任首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京安貞醫(yī)院院長（副局長級），試用期一年。
3.中國藥科大學(xué)新增一所附屬醫(yī)院。1月30日，中國藥科大學(xué)與南京市浦口區(qū)人民政府、浦口區(qū)中醫(yī)院合作共建附屬醫(yī)院簽約揭牌儀式召開。未來，中國藥科大學(xué)附屬浦口中醫(yī)院將借助三方合作，推進(jìn)醫(yī)院與中國藥科大學(xué)資源共享、優(yōu)勢互補(bǔ)，將臨床和教學(xué)有效結(jié)合，實(shí)現(xiàn)服務(wù)提升和能級提升，積極創(chuàng)建三甲醫(yī)院，打造一流醫(yī)學(xué)科學(xué)平臺。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（02月01日)
2. FDA新藥獲批情況（北美01月31日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號
