今日頭條
諾宇創(chuàng)新核藥獲批前列腺癌臨床。諾宇醫(yī)藥1類化藥177Lu-NYM032注射液獲國家藥監(jiān)局臨床許可，擬開發(fā)用于治療前列腺癌。177Lu-NY108是諾宇醫(yī)藥在研診療一體化核藥NY108（NYM032）管線中、對前列腺特異性膜抗原（PSMA）具有高親和力的一款治療型核藥，加載的診斷核素為68Ga，治療核素為177Lu。在研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）中，該產(chǎn)品已顯示出在腫瘤內(nèi)滯留的時(shí)間更長和循環(huán)清除更快等治療潛力。
國內(nèi)藥訊
1.K藥聯(lián)合用藥中國獲批治療膽道癌。默沙東PD-1抑制劑帕博利珠單抗（可瑞達(dá)®）獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)新適應(yīng)癥，聯(lián)合吉西他濱和順鉑用于一線治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽道癌（BTC）患者。在III期KEYNOTE-966研究中，Keytruda聯(lián)合治療較單獨(dú)化療顯著改善患者總生存期（12.7vs10.9個(gè)月；P=0.0034）。這也是該新藥在中國獲批的第13個(gè)適應(yīng)證。
2.GSK帶狀皰疹疫苗中國報(bào)新適應(yīng)癥。葛蘭素史克重組帶狀皰疹疫苗Shingrix新適應(yīng)癥上市申請獲CDE受理。Shingrix是一種非活重組亞單位佐劑疫苗，已于2019年5月獲NMPA附條件批準(zhǔn)上市，成為國內(nèi)首個(gè)重組帶狀皰疹疫苗，用于50歲及以上成人帶狀皰疹的預(yù)防。在美國，F(xiàn)DA已于2021年7月批準(zhǔn)該疫苗擴(kuò)展適應(yīng)范圍，用于預(yù)防18歲及以上免疫缺陷或免疫抑制而患帶狀皰疹風(fēng)險(xiǎn)增加的人群。
3.康方PD-1單抗肺癌Ⅲ期臨床見刊。康方生物PD-1抑制劑派安普利單抗在《柳葉刀· 呼吸醫(yī)學(xué)》上發(fā)表聯(lián)合化療一線治療晚期鱗狀非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的Ⅲ期臨床AK105-302研究成果。與單純化療相比，派安普利單抗聯(lián)合化療提高患者的無進(jìn)展生存期（mPFS：7.6個(gè)月vs4.2個(gè)月；HR=0.40）和總緩解率（71%vs44%），30個(gè)月總生存期（OS）率為51.6%。此前，該產(chǎn)品上述適應(yīng)癥已獲得CDE批準(zhǔn)上市。
4.信達(dá)CLDN18.2靶向ADC上III期臨床。信達(dá)生物靶向CLDN18.2（claudin18.2）的ADC藥物IBI343在clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊一項(xiàng)III期G-HOPE-001研究，擬評估IBI343對比研究者選擇方式用于Claudin 18.2陽性、HER2陰性胃或胃食管交界處腺癌患者的無進(jìn)展生存期（PFS）和總生存期（OS）。IBI343可通過與表達(dá)CLDN18.2的腫瘤細(xì)胞結(jié)合后，發(fā)生CLDN18.2依賴性ADC內(nèi)化，并釋放毒素藥物以殺死腫瘤細(xì)胞。IBI343也具有旁觀者效應(yīng)，也可通過質(zhì)膜擴(kuò)散并殺死相鄰的腫瘤細(xì)胞。
5.強(qiáng)生眼科基因療法擬納入突破性療法。強(qiáng)生AAV5-hRKp.RPGR眼內(nèi)注射溶液（JNJ-5340，botaretigene sparoparvovec）獲CDE擬納入突破性療法，用于治療確診為RPGR致病性變異相關(guān)X連鎖型視網(wǎng)膜色素變性（RPGR-XLRP）的患者。JNJ-5340（bota-vec）是MeiraGTx公司開發(fā)的一款基因治療藥物，旨在通過AAV5載體遞送RPGR基因的開放閱讀框15（RPGR ORF15）功能基因，補(bǔ)充視網(wǎng)膜細(xì)胞中RPGR ORF15的表達(dá)量，恢復(fù)視網(wǎng)膜細(xì)胞功能。目前該新藥正處于III期臨床開發(fā)階段。
6.AZ/第一三共HER2-ADC擬納入優(yōu)先審評。第一三共HER2靶向ADC注射用德曲妥珠單抗獲CDE擬納入優(yōu)先審評，用于治療存在HER2（ERBB2）激活突變且既往接受過至少一種系統(tǒng)治療的不可切除或轉(zhuǎn)移性成人非小細(xì)胞肺（NSCLC）癌患者。在DESTINY-Lung02研究中，Enhertu達(dá)到58%的確認(rèn)客觀緩解率，中位緩解持續(xù)時(shí)間為8.7個(gè)月。2022年8月，該新藥已獲得FDA批準(zhǔn)擴(kuò)展適應(yīng)癥，成為治療HER2突變NSCLC的首款藥物。
國際藥訊
1.再生元BCMA/CD3雙抗在歐盟報(bào)產(chǎn)。再生元BCMA/CD3雙抗linvoseltamab的上市申請（MAA）獲歐洲藥品管理局受理，用于治療至少三種前期治療后疾病進(jìn)展的復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者。在I/II期LINKER-MM1試驗(yàn)中，中位隨訪為11個(gè)月時(shí)，獨(dú)立審查委員會(huì)評估的linvoseltamab（200mg）的客觀緩解率為71%，完全緩解率為46%。去年12月，F(xiàn)DA已受理該新藥遞交的生物制品許可申請。
2.衛(wèi)材超高劑量甲鈷胺制劑日本報(bào)產(chǎn)。衛(wèi)材宣布已向日本醫(yī)藥品和醫(yī)療器械管理局（PDMA）提交了超高劑量甲鈷胺的新藥申請（NDA），用于治療肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥（ALS）患者。ALS是一種難治性、進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，由于運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元功能障礙而導(dǎo)致的肌肉嚴(yán)重萎縮和無力。衛(wèi)材評估超高劑量甲鈷胺用于治療早期ALS患者的III期JETALS研究已公布于《JAMA Neurology》期刊上。
3.創(chuàng)新口服TTR穩(wěn)定劑日本Ⅲ期臨床積極。阿斯利康與BridgeBio Pharma在日本評估新型轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）小分子穩(wěn)定劑acoramidis治療伴有心肌病的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白介導(dǎo)的淀粉樣變性（ATTR-CM）患者的Ⅲ期臨床結(jié)果積極。30個(gè)月隨訪結(jié)果顯示，acoramidis在患者生存、心臟相關(guān)住院、功能改善以及生活質(zhì)量指標(biāo)的改善，其療效與全球性Ⅲ期臨床ATTRibute-CM結(jié)果一致。詳細(xì)結(jié)果將公布于醫(yī)學(xué)會(huì)議上，并將遞交給日本監(jiān)管機(jī)構(gòu)。
4.自閉癥AAV基因療法獲批臨床。Jaguar Gene Therapy公司基因療法JAG201獲FDA批準(zhǔn)開展Ⅰ期臨床，擬通過一次性單側(cè)腦室注射給藥，評估用于SHANK3突變或缺失的遺傳性自閉癥譜系障礙（ASD）或PMSPhelan-McDermid綜合癥（PMS）成人患者的安全性與初步療效。JAG201旨在通過AAV9載體遞送縮小版的功能性SHANK3基因，靶向中樞神經(jīng)系統(tǒng)的神經(jīng)細(xì)胞，以恢復(fù)SHANK3基因表達(dá)，從而有效改善神經(jīng)發(fā)育以及維持認(rèn)知、溝通、社交和運(yùn)動(dòng)等技能。
5.武田引進(jìn)一款鐵調(diào)素類似物。武田與Protagonist Therapeutics公司就后者臨床后期鐵調(diào)素（Hepcidin）類似物Rusfertide達(dá)成全球合作許可協(xié)議，聯(lián)合開發(fā)和商業(yè)化Rusfertide，用于治療真性紅細(xì)胞增多癥。根據(jù)協(xié)議，Protagonist將獲得3億美元預(yù)付款，開發(fā)和商業(yè)化里程碑后期付款以及產(chǎn)品美國外的銷售分成；兩家公司將在美國共同商業(yè)化Rusfertide，并50:50的利潤分成；武田將獲得Rusfertide在美國以外的全球權(quán)利。
6.Kyverna公司募資加速CD19 CAR-T開發(fā)。Kyverna公司宣布將通過IPO募集1.82億美元的資金，以用于推進(jìn)其靶向CD19的自體CAR-T療法KYV-101的臨床開發(fā)。KYV-101旨在深度誘導(dǎo)血液循環(huán)和組織實(shí)現(xiàn)B細(xì)胞完全耗竭，對B細(xì)胞驅(qū)動(dòng)的自身免疫性疾病具有治療潛力。目前，F(xiàn)DA已授予KYV-101快速通道資格，用于治療難治性狼瘡腎炎(LN)、重癥肌無力(MG)和多發(fā)性硬化（MS）。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.我國最新癌癥數(shù)據(jù)出爐。2月2日，國家癌癥中心基于腫瘤登記及隨訪監(jiān)測最新數(shù)據(jù)，在JNCC上發(fā)布2022年中國惡性腫瘤疾病負(fù)擔(dān)情況，并形成《2022年中國癌癥發(fā)病率和死亡率》報(bào)告。報(bào)告顯示，在我國，肺癌仍是惡性腫瘤發(fā)病和死亡的首位原因。據(jù)估計(jì)，2022年中國約有482.47萬新發(fā)癌癥病例和257.42萬新發(fā)癌癥死亡病例。肺癌、結(jié)直腸癌、甲狀腺癌、肝癌和胃癌是前五大癌癥類型，占新發(fā)癌癥病例的57.42%。肺癌、肝癌、胃癌、結(jié)腸直腸癌和食道癌是癌癥死亡的五大原因，占癌癥總死亡人數(shù)的67.50%。
2.北京擬加強(qiáng)布局細(xì)胞基因治療。2月1日，北京市政府正式公布《2024年市政府工作報(bào)告重點(diǎn)任務(wù)清單》，明確將加強(qiáng)布局細(xì)胞基因治療列為重點(diǎn)任務(wù)之一。通過加強(qiáng)細(xì)胞基因治療領(lǐng)域的研發(fā)和應(yīng)用，北京市有望在全球生物醫(yī)藥領(lǐng)域樹立新的標(biāo)桿，吸引更多國內(nèi)外優(yōu)秀人才和企業(yè)聚集，形成具有國際競爭力的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集群。同時(shí)，這也將為北京市乃至全國的患者提供更多更好的治療選擇，助力健康中國建設(shè)。
3.廣州又一醫(yī)院項(xiàng)目封頂。2月2日，廣州腎臟病醫(yī)學(xué)中心項(xiàng)目迎來主體結(jié)構(gòu)全面封頂，轉(zhuǎn)入裝飾裝修和機(jī)電安裝工程施工階段，預(yù)計(jì)項(xiàng)目最快于今年底竣工投用。該項(xiàng)目是廣東五大國際醫(yī)學(xué)中心之一，致力打造國內(nèi)最大、國際一流的腎臟病醫(yī)學(xué)中心。該項(xiàng)目位于白云區(qū)，總規(guī)模6.5萬平方米，其中地上共22層、建筑面積4.8萬平方米，地下共4層、建筑面積1.69萬平方米，建筑高度99.9米。
評審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（02月05日)
2. FDA新藥獲批情況（北美02月01日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號(hào)
