今日頭條
嘉興特科羅雄禿新藥Ⅱa期臨床積極。特科羅生物外用涂抹制劑TDM-105795用于治療雄激素性脫發(fā)（AGA）的Ⅱ期臨床（NCT05802173）結(jié)果積極。四個月隨訪數(shù)據(jù)顯示，TDM-105795高濃度（0.02％）和低濃度（0.0025％）治療組患者涂藥區(qū)域內(nèi)非毳毛的頭發(fā)計數(shù)（TAHC）較基線分別增加24.3根/cm2和20.3根/cm2，安慰劑組這一數(shù)值僅為14.0根/cm2；TDM-105795局部耐受良好，未發(fā)現(xiàn)與藥物相關(guān)的安全性問題。
國內(nèi)藥訊
1.信達GLP-1R/GCGR激動劑報產(chǎn)。信達生物GLP-1R/GCGR雙重激動劑瑪仕度肽注射液的上市申請獲CDE受理。今年1月，瑪仕度肽 (IBI362) 用于中國超重或肥胖成人減重的的Ⅲ期臨床（GLORY-1）達成主要和所有關(guān)鍵次要終點，瑪仕度肽（4mg和6mg）治療32周后受試者體重較基線顯著下降，體重相對基線下降≥5%的受試者比例顯著優(yōu)于安慰劑組；第48周時，瑪仕度肽組的減重療效較32周進一步提升。
2.恒瑞口服GLP-1R激動劑獲批Ⅱ期臨床。恒瑞醫(yī)藥旗下盛迪醫(yī)藥1類化藥HRS-7535片獲國家藥監(jiān)局批準開展Ⅱ期臨床，擬評估用于減重的有效性與安全性。HRS-7535是一款口服胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）受體激動劑，已在Ⅰ期臨床獲得初步療效數(shù)據(jù)，接受HRS-7535的受試者第29天時的體重較基線平均下降4.38kg；而且治療期間出現(xiàn)的不良事件均為輕度。
3.上海君賽非病毒載體TIL報IND。上海君賽生物1類生物制品“GC203 TIL細胞注射液” 的臨床試驗申請獲CDE受理。GC203是君賽生物專有的DeepTIL®細胞培養(yǎng)技術(shù)平臺與NovaGMP®基因修飾技術(shù)平臺自主研發(fā)的一款非病毒載體的TIL細胞新藥，可以穩(wěn)定表達自發(fā)聚集、膜結(jié)合型細胞因子IL-7，提高TIL細胞體內(nèi)擴增潛力和腫瘤微環(huán)境改造能力。該產(chǎn)品擬開發(fā)用于治療晚期實體瘤。
4.拜耳口服DGKζ抑制劑中國報IND。拜耳1類化藥BAY 2965501片的臨床試驗申請獲CDE受理。BAY 2965501是一款高選擇性口服DGKζ抑制劑，旨在通過抑制DGKζ以增強T細胞對次優(yōu)腫瘤抗原的啟動，并以TCR參與依賴的方式克服腫瘤微環(huán)境中的多種免疫抑制機制，從而阻止腫瘤細胞的增殖和存活。目前，該新藥正在美國和日本等地開展首次人體Ⅰ期研究，評估單藥或與抗PD-1單抗聯(lián)用治療晚期實體瘤的潛力。
5.香雪生命科學TCR-T報新IND。香雪生命科學TCR-T療法“TAEST16001注射液”的新適應癥臨床試驗申請獲CDE受理。這是香雪的首發(fā)管線，正在Ⅱ期臨床中評估用于治療組織基因型為HLA-A*02:01，腫瘤抗原NY-ESO-1表達為陽性的軟組織肉瘤患者的潛力。在I期臨床（NCT04318964）中，TAEST16001細胞回輸達到41.7%的客觀緩解率，中位無進展生存期為7.2個月，中位緩解持續(xù)時間為13.1個月。
國際藥訊
1.Vertex新一代CF三聯(lián)療法Ⅲ期臨床積極。Vertex公司新一代囊性纖維化(CF)三聯(lián)療法vanza(vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor)兩項Ⅲ期臨床（SKYLINE 102和SKYLINE 103）均達到主要終點。與Trikafta相比，vanza三聯(lián)療法第24周后主要終點患者一秒用力呼氣量百分比（ppFEV1）數(shù)值的改善達到非劣效性標準（p<0.0001）；關(guān)鍵次要終點SwCl水平降低的統(tǒng)計達到優(yōu)效性。此外，vanza三聯(lián)療法在兒科（6-11歲）Ⅲ期RIDGELINE 105研究中的安全性與12歲及以上人群中的安全性類似。
2.禮來GLP-1R/GIPR激動劑MASH臨床積極。禮來GLP-1R/GIPR雙靶點激動劑tirzepatide治療代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎（MASH）的Ⅱ期臨床SYNERGY-NASH結(jié)果積極。與對照組相比，tirzepatide治療1年后實現(xiàn)MASH癥狀消除并且肝纖維化沒有惡化的患者比例顯著更高（73.9%和51.8%，vs12.6%）；達到肝纖維化改善至少一級且NASH癥狀無惡化的患者更多。目前，該新藥還在Ⅲ期臨床中用于治療阻塞性睡眠呼吸暫停和射血分數(shù)保留型心力衰竭（HFpEF）患者。
3.體內(nèi)CRISPR基因編輯療法人體研究見刊NEJM。Intellia公司體內(nèi)CRISPR基因編輯療法NTLA-2002治療遺傳性血管性水腫（HAE）的首個人體研究成果發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學雜志》（NEJM）上。最新數(shù)據(jù)顯示，單劑NTLA-2002（25mg、50mg和75mg）治療的患者總血漿激肽釋放酶水平平均降低67%、84%和95%，患者平均每月血管水腫發(fā)作次數(shù)減少91%、97%和80%。研究中未觀察到患者出現(xiàn)嚴重的不良事件。
4.Novavax公司開啟新一輪裁員。Novavax公司日前宣布將全球裁員12%，其中包括約9%的全職員工，預計裁員將產(chǎn)生約400萬至700萬美元相關(guān)費用。在新冠紅利褪去，該公司已在去年5月進行大規(guī)模裁員，解雇400多名員工（約占其員工總數(shù)的四分之一），并精簡研發(fā)業(yè)務。Novavax打算在2024年將研發(fā)和SG&A費用降至7.5億美元以下，并專注于在優(yōu)先市場提供差異化的COVID-19疫苗，并加速其COVID-19-流感聯(lián)合疫苗研發(fā)的推進。
5.AZ投資3億美元建立細胞療法工廠。阿斯利康擴大美國生產(chǎn)基地，將在美國馬里蘭州羅克維爾（Rockville）投資3億美元建立工廠，生產(chǎn)用于關(guān)鍵臨床試驗和商業(yè)供應的細胞療法產(chǎn)品。該工廠將創(chuàng)造150多個新的工作崗位。阿斯利康表示，羅克維爾工廠最初將專注于生產(chǎn)T細胞療法，未來可能拓展其它類型的產(chǎn)品。
6.吉利德2023年財務報表出爐。2月6日，吉利德發(fā)布2023年財務報表，公司2023年營業(yè)收入271.16億美元，同比下滑1%；研發(fā)投入57.18億美元，同比增長14.89%；產(chǎn)品收入269.34億美元，與2022年同期基本持平，扣除新冠產(chǎn)品Veklury（21.84億美元）的影響，同比增長7%。2023年，細胞療法Yescarta（阿基侖賽）和Tecartus以及Trop2 ADC產(chǎn)品Trodelvy（戈沙妥珠單抗）3款產(chǎn)品銷售額分別為14.98億美元（+29%）、3.7億美元（+24%）和10.63億美元（+56%）。
醫(yī)藥熱點
1.重慶新增一家國家三級綜合醫(yī)院。近日，重慶市潼南區(qū)人民醫(yī)院舉行國家三級綜合醫(yī)院揭牌儀式。該醫(yī)院建于1946年，占地面積132畝，開放床位728張，擁有重慶市臨床重點專科、潼南區(qū)臨床重點專科16個，市級博士后科研工作站1個。晉升為三級綜合醫(yī)院后，該醫(yī)院將配置更高精尖的檢查檢驗設(shè)備，開展更多的新技術(shù)和新項目，以便為急危重癥患者提供更及時、準確的救治。
2.袁雙虎履新中科大附一院副院長。2月4日上午，中國科學技術(shù)大學附屬第一醫(yī)院召開干部大會，宣布醫(yī)院副院長、西區(qū)（安徽省腫瘤醫(yī)院）院長和安徽省老年醫(yī)學研究所所長的任命決定：袁雙虎同志擔任中國科學技術(shù)大學附屬第一醫(yī)院副院長、西區(qū)（安徽省腫瘤醫(yī)院）院長，許秀文同志擔任安徽省老年醫(yī)學研究所所長，錢立庭同志由于年齡原因不再擔任領(lǐng)導職務。
3.國家醫(yī)保局探索新上市藥品首發(fā)價格新規(guī)。2月5日，國家醫(yī)保局、醫(yī)藥價格和招標采購司《關(guān)于建立新上市化學藥品首發(fā)價格形成機制 鼓勵高質(zhì)量創(chuàng)新的通知（征求意見稿）》通過有關(guān)行業(yè)協(xié)（學）會征求意見?！锻ㄖ窂娬{(diào)，為進一步落實企業(yè)自主制定藥品價格政策要求，鼓勵以臨床價值為導向的藥物研發(fā)創(chuàng)新，支持高質(zhì)量創(chuàng)新藥品的多元供給和公平可及，充分發(fā)揮市場決定性作用，更好發(fā)揮政府作用，健全藥品價格形成機制。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（02月07日)
2. FDA新藥獲批情況（北美02月06日）
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