今日頭條
中美瑞康漸凍癥siRNA療法報IND。中美瑞康1類化藥“RAG-17注射液”的臨床試驗申請獲CDE受理。RAG-17是一款靶向超氧化物歧化酶1（SOD1）的雙鏈小干擾RNA（siRNA），已于去年3月獲得FDA授予孤兒藥資格，用于治療肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）。RAG-17通過靶向SOD1以降低患者的SOD1蛋白表達(dá)，已在臨床前研究中顯示出能夠顯著延緩發(fā)病時間，延長動物的生存時間以及改善其運動功能。
國內(nèi)藥訊
1.武田2款創(chuàng)新藥中國獲批上市。武田重組抗血友病因子（豬序列）注射用舒索凝血素α（Susoctocog alfa，Obizur）獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，用于獲得性血友病A成人患者按需治療和出血事件的控制。Obizur與人序列凝血因子Ⅷ結(jié)構(gòu)相似、序列同源，可替代人FⅧ發(fā)揮明顯的止血作用。CDE同日也批準(zhǔn)武田另一款創(chuàng)新藥注射用替度格魯肽上市，用于治療短腸綜合征（SBS）成人和1歲及以上兒童患者。
2.傳奇BCMA靶向CAR-T獲EMA支持?jǐn)U大適應(yīng)癥。傳奇生物靶向BMCA的CAR-T療法Carvykti（cilta-cel，西達(dá)基奧侖賽）獲歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）建議批準(zhǔn)擴(kuò)大適應(yīng)癥范圍，納入既往至少接受過一線治療（包括一種免疫調(diào)節(jié)劑和一種蛋白酶體抑制劑）的復(fù)發(fā)和難治性多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者。在III期CARTITUDE-4研究中，Carvykti二線治療患者疾病負(fù)擔(dān)得到有效控制，Carvykti單次輸注12個月后，PFS率為85%，總生存(OS)率為92%。
3.易慕峰EpCAM靶向CAR-T美國獲批臨床。易慕峰靶向EpCAM的自體CAR-T細(xì)胞注射液IMC001獲FDA臨床許可，即將在美國開展新藥研究，評估用于治療EpCAM表達(dá)陽性的晚期消化系統(tǒng)腫瘤（包括但不限于晚期胃癌（GC）/食管胃結(jié)合部腺癌（GEJ））的安全性與有效性。在IIT臨床中，IMC001治療的客觀緩解率達(dá)到40%。去年9月，F(xiàn)DA已授予IMC001用于治療胃癌的孤兒藥資格。就在本月初，該新藥獲得CDE的臨床批件。
4.恒瑞CD79b靶向ADC獲FDA快速通道資格。恒瑞醫(yī)藥靶向CD79b的ADC藥物注射用SHR-A1912獲FDA授予快速通道資格，用于治療既往接受過至少2線治療的復(fù)發(fā)/難治性彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤（R/R DLBCL）。SHR-A1912可以與表達(dá)CD79b的腫瘤細(xì)胞特異性結(jié)合，經(jīng)腫瘤細(xì)胞內(nèi)吞后在溶酶體內(nèi)水解釋放小分子毒素，從而誘導(dǎo)腫瘤細(xì)胞凋亡。SHR-A1912針對B細(xì)胞NHL（B-NHL）適應(yīng)癥此前已在中美獲批臨床，并進(jìn)入Ⅱ期臨床開發(fā)。
5.華奧泰CD73靶向ADC國內(nèi)報IND。華海藥業(yè)旗下華奧泰生物1類生物藥注射用HB0052的臨床試驗申請獲CDE受理。HB0052是一款靶向CD73抗原的抗體偶聯(lián)藥物，通過抗體阻斷CD73的酶活可解除CD73的免疫抑制功能以達(dá)到增強(qiáng)抗腫瘤效果，有望為腫瘤患者、以及PD-1/PD-L1抑制劑治療耐受或無效的患者帶來獲益。去年11月，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)該新藥在美國開展用于治療晚期實體瘤的新藥研究。
國際藥訊
1.渤健ALS新藥獲歐盟CHMP推薦批準(zhǔn)。渤健反義寡核苷酸（ASO）療法tofersen獲歐洲藥品管理局人用藥品委員會（CHMP）推薦批準(zhǔn)上市，用于治療超氧化物歧化酶1 (SOD1)突變所致的肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）患者。Tofersen是首款針對ALS的基因靶向療法，通過與編碼SOD1的mRNA結(jié)合，使其被核糖核酸酶降解，從而減少SOD1蛋白的產(chǎn)生。2023年4月，該新藥已被FDA加速批準(zhǔn)上市，商品名為Qalsody。
2.PPARδ激動劑肝硬化Ⅲ期臨床見刊NEJM。CymaBay公司潛在“first-in-class”的PPARδ激動劑seladelpar治療原發(fā)性膽汁性肝硬化（PBC）的Ⅲ期研究積極結(jié)果發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上。與安慰劑相比，seladelpar治療達(dá)到血清堿性磷酸酶（ALP）和膽紅素相關(guān)的主要復(fù)合終點的患者比例顯著更高（61.7%vs20.0%）；兩組恢復(fù)ALP正常的患者比例分別為25.0%和0.0%。2月中旬，吉利德已以總額約43億美元收購CymaBay公司并囊獲seladelpar。
3.度普利尤單抗治療COPD獲FDA優(yōu)先審評。再生元與賽諾菲開發(fā)的IL-4/IL-13抑制劑度普利尤單抗（Dupixent）的補(bǔ)充生物制品許可申請（sBLA）獲FDA受理，用于附加維持治療慢性阻塞性肺病（COPD）患者。FDA同時授予其優(yōu)先審評資格，PDUFA日期為今年6月27日。在III期研究（BOREAS和NOTUS）中，與安慰劑相比，Dupixent使患者疾病加重顯著減少30%和34%；肺功能的改善持續(xù)達(dá)52周。
4.諾華鐮狀細(xì)胞病藥物在英國撤市。近日，諾華在英國撤回P-選擇素抑制劑Adakveo（crizanlizumab）用于鐮狀細(xì)胞病（SCD）患者預(yù)防復(fù)發(fā)性血管阻塞性危象（VOC）或疼痛危象的有條件上市許可。在III期STAND研究中，Adakveo較安慰劑未能降低VOC的發(fā)生率。P-選擇素是一種在血管內(nèi)皮細(xì)胞和血小板表面發(fā)現(xiàn)的蛋白質(zhì)，參與血栓形成或鐮刀細(xì)胞病相關(guān)疼痛危象。
5.O藥聯(lián)合創(chuàng)新TCR療法開展臨床研究。Immunocore公司PRAME/TCR雙特異性蛋白IMC-F106C擬聯(lián)合百時美施貴寶PD-1抑制劑Opdivo（nivolumab）開展Ⅲ期臨床（PRISM-MEL-301）研究，評估聯(lián)合用藥一線治療晚期黑色素瘤的療效與安全性。IMC-F106C可增強(qiáng)病患體內(nèi)T細(xì)胞辨認(rèn)與毒殺感染或腫瘤細(xì)胞的能力。Immunocore公司將負(fù)責(zé)該項試驗所需款項，預(yù)計在今年第一季度進(jìn)行首例患者給藥。
6.Frontier公司完成超額C輪融資。Frontier公司宣布完成8000萬美元的超額C輪融資，以用于加速其潛在“first-in-class”KRAS G12C抑制劑FMC-376開展Ⅰ/Ⅱ期PROSPER臨床，評估用于治療KRAS G12C突變癌癥患者的安全性與有效性。FMC-376可同時靶向處于活性（ON）與非活性（OFF）狀態(tài)的KRAS蛋白，已在臨床前多種KRAS G12C突變非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）、胰腺癌和結(jié)直腸癌模型以及NSCLC腦轉(zhuǎn)移模型中顯示出治療潛力。
醫(yī)藥熱點
1.中國科學(xué)家獲國際血液病學(xué)獎項。國際血液與骨髓移植研究中心23日向中國工程院院士、北京大學(xué)血液病研究所所長黃曉軍教授頒發(fā)杰出服務(wù)獎，以表彰他創(chuàng)建半相合骨髓移植“北京方案”，為國際血液病學(xué)做出杰出貢獻(xiàn)。黃曉軍創(chuàng)建了一系列非體外去T細(xì)胞單倍型相合（半相合）骨髓移植關(guān)鍵技術(shù)，并逐漸發(fā)展成基于粒細(xì)胞集落刺激因子（G-CSF）和抗胸腺細(xì)胞球蛋白（ATG）的“北京方案”。這一創(chuàng)新療法使接受半相合移植的白血病患者3年生存率從約20%提高到約70%。
2.黃荷鳳院士任浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院院長。2月22日上午，浙江大學(xué)召開干部會議，宣布學(xué)校干部任命決定：黃荷鳳院士任浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院院長。黃荷鳳院士感謝學(xué)校的信任，并對全職回歸母校充滿期待。黃荷鳳院士在臨床教育教學(xué)、學(xué)科建設(shè)、科學(xué)研究等方面具有先進(jìn)的管理理念和豐富的管理經(jīng)驗，黃院士的加盟必將進(jìn)一步提升浙大醫(yī)學(xué)的綜合實力和國際聲譽(yù)。
3.廣州市婦女兒童醫(yī)療中心兒童院區(qū)日間手術(shù)中心成立。2月20日上午，廣州醫(yī)科大學(xué)附屬婦女兒童醫(yī)療中心兒童院區(qū)日間手術(shù)中心揭牌儀式舉行。兒童院區(qū)日間手術(shù)中心的成立，將兒童院區(qū)日間手術(shù)的“分散管理模式”變成“集中管理模式”，規(guī)范和簡化日間手術(shù)的各項流程，有助于提升患者的就醫(yī)體驗，為婦兒中心高質(zhì)量發(fā)展中發(fā)揮重要作用。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（02月24日)
2. FDA新藥獲批情況（北美02月22日）
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