今日頭條
和譽FGFR2/3抑制劑亮相ESMO大會。和譽醫(yī)藥新一代FGFR2/3高選擇性抑制劑ABSK061在ESMO TAT2024會議上公布其用于晚期實體瘤患者的首次人體I期臨床數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，在攜帶FGFR激活改變的8例患者中，有3例患者達到確認的部分緩解（cPR），ORR為37.5%；3例患者達到疾病穩(wěn)定（SD），2例患者發(fā)生疾病進展（PD），DCR為75%。臨床中，大多數(shù)不良事件都是低級和可逆的。
國內(nèi)藥訊
1.百濟神州PD-1單抗美國報胃癌BLA。百濟神州PD-1抑制劑替雷利珠單抗的生物制品許可申請（BLA）獲FDA受理，與含氟嘧啶和鉑化療聯(lián)合治療局部晚期不可切除或轉(zhuǎn)移性胃或胃食管交界處（G/GEJ）腺癌患者。在RATIONALE-305試驗中，替雷利珠單抗聯(lián)合化療相比化療顯著改善PD-L1高表達的患者總生存期（中位OS：17.2vs12.6個月；HR：0.74；P=0.0056）；在ITT人群中，聯(lián)合治療也顯著改善患者OS（中位OS：15.0vs12.9個月，HR：0.80）。
2.百奧泰PD-1抗體啟動頭對頭III期臨床。百奧泰PD-1抗體BAT3306在Clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊一項I/III期研究，擬評估BAT3306與原研藥Keytruda對比一線治療IV期非鱗狀非小細胞肺癌患者的有效性與安全性。該項試驗將在中國、歐洲以及其他國家開展，預計今年8月啟動，并于2027年7月獲得主要終點數(shù)據(jù)。據(jù)悉，Keytruda美國專利保護期至2028年，歐洲專利保護期至2031年，中國專利保護期至2028年。
3.馴鹿CAR-T臨床研究見刊EMBO分子醫(yī)學。馴鹿生物BCMA CAR-T產(chǎn)品伊基奧侖賽注射液（CT103A）針對復發(fā)/難治性抗體介導的神經(jīng)系統(tǒng)特發(fā)性炎癥性疾病的一項探索性研究（NCT04561557）結(jié)果積極。2例難治性重癥肌無力（MG）患者接受單次CT103A回輸3個月-18個月期間，患者重癥肌無力-日常生活活動評分（MG-ADL）、QMG評分、MG-QOL評分和改良Rankin評分（mRS）持續(xù)改善。詳細結(jié)果公布于在《EMBO Molecular Medicine》期刊上。
4.AZ引進雙抗中國獲批白血病IND。阿斯利康靶向CD19/CD3的雙特異性T細胞銜接蛋白（TCE）AZD0486獲國家藥監(jiān)局批準，即將在中國開展用于治療復發(fā)性或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病（r/r B-ALL）的新藥研究。2022年8月，阿斯利康逾12億美元收購TeneoTwo公司并囊獲AZD0486。公布于ASH會議上的Ⅰ/Ⅱ期研究顯示，AZD0486單藥治療復發(fā)/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）患者具有較好的安全性及初步療效。
5.羅氏FcRH5/CD3雙抗中國獲批IND。羅氏1類生物制品cevostamab獲國家藥監(jiān)局臨床許可，擬開發(fā)治療多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者。cevostamab（RG6160）是一款FcRH5/CD3雙特異性抗體，目前處于Ⅰ/Ⅱ期臨床開發(fā)階段。公布于ASH2021年會上的臨床數(shù)據(jù)顯示，該新藥在接受過CAR-T治療的患者亞群中ORR為36.7%，接受過其它雙特異性療法治療的患者亞群中ORR為33.3%，接受過ADC或抗BCMA療法治療的患者亞群中ORR分別為50.0%和36.4%。
6.云頂新耀引進FIC澤托佐米獲批臨床。Kezar Life Sciences公司新型選擇性免疫蛋白酶體抑制劑Zetomipzomib（澤托佐米，KZR-616）獲國家藥監(jiān)局批準在中國開展國際Ⅱb期PALIZADE試驗，評估治療活動性狼瘡腎炎（LN）的潛力。去年9月，云頂新耀與Kezar Life Sciences達成合作協(xié)議，獲得該新藥在大中華區(qū)、韓國和部分東南亞國家的臨床開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益。一項Ⅱ期臨床MISSION數(shù)據(jù)顯示，zetomipzomib聯(lián)合基礎療法治療達到64%的緩解率。
國際藥訊
1.高腦滲透性ARI罕見病NDA獲優(yōu)先審評。Applied公司新型醛糖還原酶抑制劑（ARI）govorestat（AT-007）的新藥申請（NDA）獲FDA授予優(yōu)先審評，用于治療經(jīng)典半乳糖血癥，PDUFA日期為今年8月28日。在臨床研究中，Govorestat顯著降低患者的血漿半乳糖醇水平，改善患者的日常生活活動、行為癥狀、認知、精細運動技能。今年2月初，govorestat也在治療山梨醇脫氫酶（SORD）缺乏癥的Ⅲ期臨床INSPIRE達到主要和關(guān)鍵次要終點。
2.毒蘑菇致幻成分抗抑郁Ⅱ期臨床積極。Incannex Healthcare裸蓋菇素（psilocybin）療法治療廣泛性焦慮癥（GAD）的Ⅱ期臨床Psi-GAD1達到主要終點。與安慰劑相比，裸蓋菇素治療患者的漢密爾頓焦慮評分量表（HAM-A）評分顯著改善，兩組HAM-A評分較基線分別降低12.8分和3.6分（p<0.0001）；治療組有44%患者的焦慮評分較基線降低≥50%；臨床中未觀察到嚴重或重度不良事件。裸蓋菇素是源于毒蘑菇致幻成分。
3.秋水仙堿注射療法獲批痛風Ⅱ期臨床。PK MED公司開發(fā)擬用于治療痛風的局部關(guān)節(jié)內(nèi)注射療法PKM-01獲FDA批準直接進入Ⅱ期臨床研究。PKM-01是全球首創(chuàng)的秋水仙堿注射物，由秋水仙堿和局麻藥羅哌卡因組合而成。與現(xiàn)有的治療方法不同，羅哌卡因的麻醉效果有望在病發(fā)關(guān)節(jié)部位注射后幾分鐘內(nèi)發(fā)揮止痛效果，有望為痛風患者帶來新選擇。PK MED預計PKM-01將在美國市場達到超10億美元規(guī)模。
4.干眼癥新藥III期臨床未達研究終點。Palatin公司黑皮質(zhì)素受體激動劑PL9643治療干眼癥（DED）的III期MELODY-1研究未達到主要終點及次要終點。與安慰劑相比，PL9643治療患者的上方角膜熒光染色評分和結(jié)膜麗斯胺綠染色評分無顯著性差異。在經(jīng)年齡和性別調(diào)整的ITT人群中，PL9643在緩解眼部不適方面的療效具有臨床意義。PL9643治療相關(guān)不良事件（TRAE）發(fā)生率較安慰劑更少（6.3% vs. 5.6%）。Palatin股價當日大跌38%。
5.艾伯維超7億美元引進FIC抗體。艾伯維與OSE Immunotherapeutics公司就后者開發(fā)用于激活G蛋白偶聯(lián)受體（GPCR）靶點ChemR23的潛在“first-in-class”單抗OSE-230達成合作許可協(xié)議，獲得OSE-230開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化的全球獨家許可，應用于慢性和嚴重炎癥領域。根據(jù)協(xié)議，OSE公司將獲得4800萬美元的預付款，高達6.65億美元的臨床開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑后期付款。OSE-230通過影響巨噬細胞和中性粒細胞的調(diào)節(jié)功能，可促使組織炎癥反應結(jié)束。
6.暉致引進Idorsia兩款臨床后期新藥。Viatris公司與Idorsia公司就后者兩款臨床后期項目（selatogrel和cenerimod）達成合作許可協(xié)議，獲得兩款新藥的全球開發(fā)和商業(yè)化授權(quán)。Selatogrel是一款高選擇性P2Y12抑制劑，用于治療急性心肌梗死（AMI）患者；Cenerimod是一款潛在“first-in-class”的S1P1R調(diào)節(jié)劑，擬開發(fā)治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）。根據(jù)協(xié)議，Idorsia將獲得3.5億美元的預付款、潛在的開發(fā)和監(jiān)管里程碑等款項。
醫(yī)藥熱點
1.徐英輝同志任中國醫(yī)科大學黨委書記。2月27日，中國醫(yī)科大學召開干部會議，宣布學校干部任命決定：徐英輝同志任中國醫(yī)科大學黨委書記。公開信息顯示，徐英輝，男，漢族，1965年11月生于遼陽，研究生學歷，博士學位，教授、主任醫(yī)師。此前，徐英輝同志曾任大連醫(yī)科大學黨委副書記、校長，遼寧省衛(wèi)健委黨組書記、主任。
2.華中科技大學同濟咸寧醫(yī)院開建。2月28日上午，位于咸寧市梓山湖新城濱湖大道和藍田路交匯處的咸寧國家區(qū)域醫(yī)療中心項目華中科技大學同濟咸寧醫(yī)院正式開工建設。該項目規(guī)劃用地215畝，總建筑面積12.65萬平方米，總投資12.5億元，預計2026年建設完工并投入運營。建成后的同濟咸寧醫(yī)院將以華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬同濟醫(yī)院為輸出醫(yī)院，以咸寧市中心醫(yī)院為依托醫(yī)院，由咸寧市人民政府與同濟醫(yī)院合作共建。
3.山西省人民醫(yī)院推出“夜間特需門診”。2月26日起，山西省人民醫(yī)院開放夜間特需門診服務，為非工作時間就診患者提供優(yōu)質(zhì)、便捷、貼心的一站式延伸醫(yī)療服務。夜間特需門診的出診時間為周一至周五晚6時至9時，出診的專家為該院省優(yōu)秀專家、享受國務院特殊津貼的專家以及經(jīng)驗豐富的高年資專家。對于一些多器官、多系統(tǒng)疾病及疑難雜癥的患者，還可提供多學科聯(lián)合會診服務，為患者提供個性化、精準化且科學全面的診療方案。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（02月29)
2. FDA新藥獲批情況（北美02月28日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號
