今日頭條
科濟(jì)骨髓瘤CAR-T獲批上市。科濟(jì)藥業(yè)BCMA靶向CAR-T產(chǎn)品賽愷澤®（澤沃基奧侖賽注射液，CT053）獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，用于治療既往經(jīng)過至少3線治療后進(jìn)展的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者。公布于《Haematologica》上的IIT試驗(yàn)結(jié)果顯示，中位隨訪為17.4個月時，總緩解率達(dá)到87.5%，其中完全緩解率為79.2%。此前，該新藥已獲FDA和EMA授予孤兒藥資格、再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法以及優(yōu)先藥物。
國內(nèi)藥訊
1.輝瑞濕疹新藥獲批用于青少年。輝瑞JAK1抑制劑阿布昔替尼片獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)新適應(yīng)癥，用于治療難治性中重度特應(yīng)性皮炎青少年（12-18歲）患者。在國際III期JADE TEEN研究中，與安慰劑組相比，阿布昔替尼組（100mg和200mg）患者（12-18歲）實(shí)現(xiàn)IGA為0/1的比例更高（41.6%和46.2%，vs24.5%），達(dá)到EASI-75應(yīng)答的患者比例也更高（68.5%和72.0%，vs41.5%）。此前，該產(chǎn)品已獲批用于治療難治性、中重度特應(yīng)性皮炎成人患者。
2.普米斯免疫雙抗擬納入突破性療法。普米斯PD-L1/VEGF雙抗PM8002獲CDE擬納入突破性治療品種，聯(lián)合注射用白蛋白結(jié)合型紫杉醇一線治療不可手術(shù)的局部晚期/復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移性三陰性乳腺癌（TNBC）。在Ib/II期臨床中，PM8002治療總緩解率達(dá)到78.6%，疾病控制率（DCR）為95.2%。去年11月，普米斯公司已將PM8002在全球（大中華區(qū)除外）的開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權(quán)利授予BioNTech公司。
3.BMS兩款新藥擬納入突破性認(rèn)定。百時美施貴寶PD-1抑制劑Opdivo（納武利尤單抗）和CTLA-4抑制劑Yervoy（伊匹木單抗）兩款新藥獲CDE擬納入突破性治療品種，擬定適應(yīng)癥為，Yervoy聯(lián)合Opdivo一線治療不可切除或轉(zhuǎn)移性微衛(wèi)星高度不穩(wěn)定性（MSI-H）或錯配修復(fù)缺陷型（dMMR）結(jié)直腸癌患者（mCRC）。在III期CheckMate-8HW研究中，Opdivo+Yervoy聯(lián)合治療較化療將疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低79%（HR：0.21；95% CI：0.14-0.32；p<0.0001）。
4.南京堯唐基因編輯藥物獲批臨床。堯唐生物（YolTech Therapeutics）1類生物制品YOLT-201注射液獲國家藥監(jiān)局臨床許可，擬開發(fā)用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）。這是該公司自主研發(fā)的首個體內(nèi)基因編輯藥物，采用脂質(zhì)納米顆粒（LNP）遞送技術(shù)，旨在人肝臟中實(shí)現(xiàn)高效特異的TTR靶基因敲除，有望一次給藥終身降低血液中的TTR蛋白水平。
5.星眸眼科雙靶點(diǎn)基因療法獲批IND。星眸生物自主研發(fā)的首款基因治療藥物XMVA09注射液獲國家藥監(jiān)局臨床許可，擬用于治療濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（wAMD）。XMVA09同時靶向血管內(nèi)皮生長因子（VEGF）和血管生成素-2（ANG-2）雙靶點(diǎn)，并采用全新的AAV衣殼，通過玻璃體腔內(nèi)注射即可感染到緊貼脈絡(luò)膜病灶的視網(wǎng)膜色素上皮層（RPE）細(xì)胞，以改善患者視力。
國際藥訊
1.強(qiáng)生c-Met/EGFR治療肺癌獲FDA完全批準(zhǔn)。強(qiáng)生EGFR/c-Met雙抗Rybrevant（amivantamab）獲FDA完全批準(zhǔn)，聯(lián)合化療（卡鉑和培美曲塞）一線治療確認(rèn)帶有EGFR外顯子20插入突變、局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者。2021年5月，Rybrevant針對這一適應(yīng)癥已獲得FDA加速批準(zhǔn)上市。在Ⅲ期驗(yàn)證性PAPILLON試驗(yàn)中，與單純化療相比，Rybrevant聯(lián)合化療顯著改善患者的無進(jìn)展生存期（PFS），將疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低61%。
2.Cardiff公司結(jié)直腸癌新藥Ⅱ期臨床積極。Cardiff Oncology公司第三代口服PLK1抑制劑onvansertib治療RAS突變轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌（mCRC）患者的Ⅱ期臨床試驗(yàn)ONSEMBLE獲得了最新的積極數(shù)據(jù)。在未曾接受過VEGF抗體bevacizumab治療的患者中，onvansertib（20mg和30mg）加入標(biāo)準(zhǔn)療法FOLFIRI與bevacizumab的組合方案，與標(biāo)準(zhǔn)療法FOLFIRI聯(lián)合bevacizumab組合相比，患者的客觀緩解率（ORR）更高（50%vs0%）；并且藥物安全性良好。
3.Biomind公司老年癡呆新藥Ⅱ期臨床積極。Biomind Labs基于致幻化合物5-MeO-DMT開發(fā)的舌下給藥制劑BMND08，在用于治療阿爾茨海默病相關(guān)抑郁和焦慮的Ⅱ期臨床獲得了積極結(jié)果。第5周時，BMND08（12mg）治療達(dá)到了100%的應(yīng)答率，患者在狀態(tài)焦慮（STAI-S）、抑郁（BDI-II）和壓力（DASS STRESS）量表上的減少均具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性。該公司計(jì)劃尋求FDA的突破性療法認(rèn)定。
4.FogPharmag融資開發(fā)FIC新藥。FogPharmag公司宣布完成1.45億美元的E輪融資，以用于支持其潛在“first-in-class”藥物FOG-001的持續(xù)臨床開發(fā)。FOG-001是一款由FogPharma專有Helicon平臺所開發(fā)出的細(xì)胞內(nèi)β-catenin抑制劑，目前正在Ⅰ/Ⅱ期研究中評估其治療實(shí)體瘤的潛力。此輪融資還將加速其獨(dú)特發(fā)現(xiàn)項(xiàng)目組合的開發(fā)，深化其數(shù)據(jù)科學(xué)能力并加強(qiáng)其核心Helicon治療平臺的開發(fā)。
5.Kenai公司融資加速帕金森病iPSC療法。致力于神經(jīng)系統(tǒng)領(lǐng)域開發(fā)誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）藥物公司Kenai宣布完成8200萬美元的A輪融資，用于推進(jìn)其主要候選療法RNDP-001提交IND申請，并完成Ⅰ期臨床。RNDP-001是一款同種異體多巴胺前體細(xì)胞療法，擬開發(fā)用于治療特發(fā)性和遺傳性帕金森病。在臨床前研究中，RNDP-001已在帕金森病動物模型中顯示出良好的存活率、神經(jīng)支配和行為恢復(fù)的潛力。
6.Minerva公司精神分裂癥新藥上市遭拒。Minerva公司5-HT2A/σ2受體拮抗劑Roluperidone用于治療精神分裂癥陰性癥狀的新藥申請（NDA）再次收到FDA完整回復(fù)函（CRL）。FDA要求，Minerva必須提供Roluperidone額外臨床數(shù)據(jù)，進(jìn)一步證實(shí)Roluperidone與其他抗精神病藥物對比的安全性和有效性；以及Roluperidone與其它抗精神病藥物聯(lián)合用藥的安全性和有效性。此前，該新藥已兩次被FDA拒絕批準(zhǔn)。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.河北省互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院管理辦法實(shí)施細(xì)則出臺。河北省衛(wèi)健委結(jié)合實(shí)際制訂發(fā)布《河北省互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院管理辦法實(shí)施細(xì)則》?！都?xì)則》提出，互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院要加強(qiáng)內(nèi)部管理，嚴(yán)格遵守醫(yī)療質(zhì)量、患者安全、網(wǎng)絡(luò)安全、信息安全等相關(guān)法律法規(guī)和規(guī)定；互聯(lián)網(wǎng)診療信息系統(tǒng)應(yīng)與省級監(jiān)管平臺對接，滿足對互聯(lián)網(wǎng)診療服務(wù)全過程監(jiān)管需要；互聯(lián)網(wǎng)診療實(shí)行實(shí)名制，患者有義務(wù)向醫(yī)療機(jī)構(gòu)提供真實(shí)信息和病歷資料。
2.AZ在無錫新建小分子藥物工廠。3月1日，阿斯利康宣布，與無錫國家高新技術(shù)產(chǎn)業(yè)開發(fā)區(qū)管理委員會正式簽署無錫小分子藥物新工廠投資合作協(xié)議，將在無錫高新區(qū)投資4.75億美元新建小分子藥物工廠，預(yù)計(jì)未來在國內(nèi)上市的阿斯利康特定小分子藥物將在無錫新工廠實(shí)現(xiàn)從制劑到包裝的生產(chǎn)，并供應(yīng)國內(nèi)外市場。
3.超加工食品或增加30多種健康隱患。近日，《英國醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)表的一項(xiàng)新研究顯示，吃過多的超加工食品可能對多個身體系統(tǒng)有害。許多證據(jù)一致表明，與超加工食品密切相關(guān)的健康隱患竟多達(dá)32種，包括癌癥、重大心肺疾病、精神健康障礙和過早死亡。超加工食品包括包裝烘焙食品、零食、碳酸飲料、含糖谷類和即食或加熱食品，經(jīng)過多種工業(yè)流程處理，通常含有色素、乳化劑、香料和其他添加劑。這些產(chǎn)品往往高糖、高脂、高鹽，但維生素和纖維含量較低。
4.韓國孕婦可隨時鑒定胎兒性別。2月28日，韓國憲法法院以6比3的投票結(jié)果裁定，禁止醫(yī)務(wù)人員在妊娠32周前向孕婦或其家屬告知胎兒性別的現(xiàn)行《醫(yī)療法》第20條第2項(xiàng)違憲，判決即刻生效。這代表韓國孕婦今后可隨時鑒定胎兒性別。韓國憲法法院認(rèn)為，限制妊娠32周前鑒定胎兒性別的做法已不再合理，這侵害了父母得知胎兒性別等信息的權(quán)利。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（03月02)
2. FDA新藥獲批情況（北美03月01日）
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