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映恩婦科ADC擬納入突破性品種。映恩生物與BioNTech公司合作開發(fā)的HER2 ADC藥物DB-1303（BNT323）獲CDE擬納入突破性治療品種，擬用于治療既往免疫檢查點(diǎn)抑制劑（ICI）治療期間或治療后進(jìn)展的晚期、復(fù)發(fā)性或轉(zhuǎn)移性HER2表達(dá)子宮內(nèi)膜癌。在Ⅰ/Ⅱ期臨床中，DB-1303未經(jīng)確認(rèn)的客觀緩解率（ORR）和疾病控制率（DCR）分別為58.8%和94.1%。此前FDA已授予DB-1303針對(duì)子宮內(nèi)膜癌的突破性療法認(rèn)定和快速通道資格。
國內(nèi)藥訊
1.葆元/信達(dá)肺癌新藥報(bào)新NDA。信達(dá)生物與葆元醫(yī)藥開發(fā)的新一代ROS1/NTRK抑制劑己二酸他雷替尼膠囊（DS-6051，泰萊替尼）的第二項(xiàng)上市申請(qǐng)獲CDE受理，用于一線治療未經(jīng)ROS1 TKI治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性ROS1陽性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）。值得一提的是，該藥用于治療經(jīng)ROS1-TKI治療失敗的ROS1陽性局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC患者的首個(gè)NDA正接受CDE優(yōu)先審評(píng)。
2.君實(shí)PD-1鼻咽癌Ⅱ期臨床見刊。君實(shí)生物PD-1單抗特瑞普利單抗聯(lián)合卡培他濱治療殘留鼻咽癌患者的Ⅱ期臨床積極結(jié)果已發(fā)表于《自然-通訊》期刊上。結(jié)果顯示：特瑞普利單抗聯(lián)合卡培他濱治療6周期，客觀緩解率（ORR）達(dá)到95.7%，疾病控制率（DCR）為100%；12個(gè)月及24個(gè)月的無進(jìn)展生存期（PFS）率分別為95.7%和82.4%。此外，特瑞普利單抗聯(lián)合用藥耐受性良好。
3. 信達(dá)哮喘新藥啟動(dòng)澳洲臨床。信達(dá)生物IL-4Rα/TSLP雙抗IBI3002在澳大利亞啟動(dòng)首次人體（FIH）I期臨床（NCT06213844），擬評(píng)估IBI3002在健康受試者和輕中度哮喘受試者中的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)（PK）以及治療中重度哮喘的初步療效。BI3002具有高效的IL-4Rα和TSLP共同阻斷功能，有望為包括哮喘在內(nèi)的炎癥性疾病患者提供新的治療選擇。
4.復(fù)星NK細(xì)胞療法獲批IND。復(fù)星醫(yī)藥旗下精繕生物1類新藥“GCK-01細(xì)胞注射液”獲國家藥監(jiān)局臨床許可，擬開發(fā)治療復(fù)發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤（FL）。GCK-01是一款同源異體外周血來源的現(xiàn)貨型NK細(xì)胞療法，以CD20為靶點(diǎn)，通過改造NK細(xì)胞的功能，使其能夠更高效地識(shí)別和攻擊腫瘤細(xì)胞。此前，研究者發(fā)起了一項(xiàng)臨床試驗(yàn)，評(píng)估GCK-01治療復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤患者的效果。
5.成都先導(dǎo)引進(jìn)降脂新藥獲批IND。成都先導(dǎo)旗下公司成都先衍生物引進(jìn)的1類化藥A24110He注射液（Lipisense®）臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）獲CDE批準(zhǔn)，擬開發(fā)用于治療嚴(yán)重高甘油三酯血癥。Lipisense®是瑞典Lipigon公司開發(fā)的一款靶向ANGPTL4的反義核酸（ASO）藥物，旨在長效降低甘油三酯的同時(shí)改善胰島素抵抗，有望為血脂異?；驀?yán)重高甘油三酯血癥患者提供新的治療選擇。先衍生物擁有A24110He的大中華區(qū)權(quán)益。
6.復(fù)宏漢霖2023年扭虧為盈。復(fù)宏漢霖發(fā)布正面盈利預(yù)告，2023年度未經(jīng)審核的年內(nèi)利潤不低于5億元，2022年則為虧損6.95億元，這也是復(fù)宏漢霖在2023年上半年首次實(shí)現(xiàn)半年度盈利之后，首次實(shí)現(xiàn)全年度盈利。從此前三季報(bào)的數(shù)據(jù)來看，前三季度總收入39.3億元，產(chǎn)品收入33.8億元，其中漢曲優(yōu)（曲妥珠單抗）9個(gè)月大賣20.14億元，漢斯?fàn)睿ㄋ刽斃麊慰梗┐筚u8.65億元，漢利康（利妥昔單抗）銷售額3.85億元。
國際藥訊
1.Hugel公司醫(yī)美肉毒素獲批上市。Hugel America公司A型肉毒素Letybo（letibotulinumtoxinA）獲FDA批準(zhǔn)，用于治療成人中度至重度眉間紋。Letybo是一種乙酰膽堿釋放抑制劑和神經(jīng)肌肉阻滯劑，通過肌肉內(nèi)注射，可改善與皺眉肌/降眉肌活動(dòng)相關(guān)的中重度眉間紋外觀。在Ⅲ期試驗(yàn)中，與安慰劑相比，Letybo治療第4周時(shí)患者的眉間紋改善獲得0或1分、且在最大皺眉時(shí)較基線改善至少2分的受試者比例更高。
2.AZ/第一三共ADC歐盟報(bào)新NDA。阿斯利康與第一三共開發(fā)的靶向TROP2的ADC藥物Dato-DXd（Datopotamab deruxtecan）的兩項(xiàng)上市許可申請(qǐng)（MAAs）獲歐盟EMA受理，用于治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性非鱗狀非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）經(jīng)治患者；以及用于治療不適合內(nèi)分泌治療的轉(zhuǎn)移性HR陽性、HER2低表達(dá)或陰性（IHC 0、IHC 1+或IHC 2+/ISH-）乳腺癌經(jīng)治患者。此次申請(qǐng)MAAs是基于關(guān)鍵III期TROPION-Lung01研究以及TROPION-Breast01研究的積極數(shù)據(jù)。
3.SpringWorks公司罕見病新藥報(bào)NDA。SpringWorks公司MEK抑制劑mirdametinib已啟動(dòng)向FDA滾動(dòng)遞交新藥申請(qǐng)（NDA），用于治療兒童和成人神經(jīng)纖維瘤病1型相關(guān)的叢狀神經(jīng)纖維瘤（NF1-PN）。在Ⅱb期ReNeu試驗(yàn)中，經(jīng)盲態(tài)獨(dú)立中心（blinded independent central review，BICR）評(píng)估，mirdametinib在兒童和成人患者中獲得確認(rèn)的客觀緩解率分別為52%和41%；靶腫瘤體積分別縮小42%和41%。此前，F(xiàn)DA和歐盟EMA均授予mirdametinib治療NF1的孤兒藥資格。
4.Avidity公司AOCs藥物將上Ⅲ期臨床。Avidity Biosciences公司抗體偶聯(lián)寡核苷酸（AOCs）藥物del-desiran（AOC 1001）治療1型強(qiáng)直性肌營養(yǎng)不良（DM1）的擴(kuò)展研究（MARINA-OLE）結(jié)果積極。與自然病史研究人群相比，AOC 1001治療一年期間可在多個(gè)臨床終點(diǎn)上逆轉(zhuǎn)疾病進(jìn)展，包括肌張力、肌肉力量和患者報(bào)告的日常生活活動(dòng)；且藥物長期耐受性良好，所有相關(guān)不良事件（AE）均為輕中度。該公司計(jì)劃盡快啟動(dòng)Ⅲ期臨床HARBOR。
5.Akero公司MASH新藥長期療效積極。Akero公司FGF21類似物efruxifermin (EFX) 治療肝硬化前代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎（MASH）的IIb期研究結(jié)果積極。在第96周時(shí)，與安慰劑相比，Efruxifermin（50mg和28mg）治療組達(dá)到的緩解的患者比例更高（75%vs24%，p<0.001；46%vs24%，p=0.07）；有更多患者達(dá)到2級(jí)纖維化改善且MASH沒有惡化（36%和31%，vs3%）。目前，該新藥正在III期SYNCHRONY研究中評(píng)估用于代償性肝硬化（F4）MASH的治療效果。
6.默克聯(lián)手C4T開發(fā)新型蛋白降解劑。德國默克與C4 Therapeutics（C4T）公司將利用后者專有TORPEDO技術(shù)平臺(tái)，針對(duì)默克所選的兩個(gè)關(guān)鍵致癌蛋白，合作開發(fā)新型蛋白降解劑。根據(jù)協(xié)議，C4T將獲得1600萬美元的前期付款，可能高達(dá)7.4億美元的藥物發(fā)現(xiàn)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑后期付款。德國默克將負(fù)責(zé)合作候選藥物的臨床開發(fā)和商業(yè)化。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.人大代表建議制定“心血管健康促進(jìn)法”。3月5日，在全國兩會(huì)上，第十四屆全國人大代表、華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院內(nèi)科學(xué)系名譽(yù)主任汪道文教授就加強(qiáng)心血管健康管理提出制定“心血管健康促進(jìn)法”的建議。他希望通過立法手段，提升心血管疾病的預(yù)防和控制能力，推動(dòng)醫(yī)防協(xié)同，并將心血管疾病的預(yù)防工作納入基層組織的行政管理考核體系，以全面提升國民心血管健康水平。
2.上海擬建設(shè)數(shù)字健康城區(qū)和未來醫(yī)院。2024年上海市衛(wèi)生健康工作會(huì)議于2月28日召開，圍繞醫(yī)療資源配置，提出了今年一系列建設(shè)目標(biāo)：推進(jìn)各類國家級(jí)試點(diǎn)，優(yōu)化公立醫(yī)院績效考核指標(biāo)體系；力爭新增1-2家國家醫(yī)學(xué)中心和一批國家臨床重點(diǎn)?？?；建設(shè)30家護(hù)理中心、15家示范性康復(fù)中心和50家開展中醫(yī)藥巡診服務(wù)的社區(qū)衛(wèi)生服務(wù)站點(diǎn)等。此外，推進(jìn)數(shù)字化轉(zhuǎn)型，促進(jìn)互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院發(fā)展，建設(shè)數(shù)字健康城區(qū)和未來醫(yī)院，開展區(qū)塊鏈創(chuàng)新應(yīng)用試點(diǎn)。
3.韓國：未復(fù)崗醫(yī)生執(zhí)照將被吊銷至少3個(gè)月。韓國保健福祉部第二次官樸敏守當(dāng)?shù)貢r(shí)間3月4日上午在記者會(huì)上宣布，計(jì)劃對(duì)醫(yī)生集體辭職離崗行動(dòng)核心負(fù)責(zé)人采取嚴(yán)厲措施。韓國政府將現(xiàn)場檢查醫(yī)生的出勤情況，如果相關(guān)實(shí)習(xí)和住院醫(yī)生違反政府的復(fù)崗命令，將受到3個(gè)月吊銷醫(yī)師執(zhí)照的處分。另外，相關(guān)行政處分履歷及其理由將會(huì)被記錄下來，或?qū)窈缶蜆I(yè)產(chǎn)生不利影響。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（03月05)
2. FDA新藥獲批情況（北美03月04日）
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