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靖因長(zhǎng)效小核酸新藥國(guó)內(nèi)獲批IND。靖因藥業(yè)新型siRNA療法SRSD107注射液獲國(guó)家藥監(jiān)局臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬開(kāi)發(fā)用于預(yù)防或治療動(dòng)靜脈血栓。SRSD107可通過(guò)特異性肝靶向凝血因子X(jué)I（FXI）mRNA，抑制FXI的蛋白表達(dá)，阻斷內(nèi)源性凝血途徑的激活，從而達(dá)到抗凝血/抗血栓的作用。目前，該新藥正在澳大利亞開(kāi)展Ⅰ期臨床試驗(yàn)。
國(guó)內(nèi)藥訊
1.華奧泰銀屑病長(zhǎng)效單抗啟動(dòng)Ⅲ期臨床。華博生物和華奧泰生物開(kāi)發(fā)的IL-17A單抗HB0017登記啟動(dòng)一項(xiàng)Ⅲ期臨床，擬評(píng)估用于治療中重度斑塊狀銀屑病的療效和安全性。該項(xiàng)研究由北京大學(xué)人民醫(yī)院張建中博士牽頭開(kāi)展。在Ⅰ期臨床中，HB0017（300mg）治療患者皮膚癥狀清除（PASI 90）評(píng)分均達(dá)到100%；藥物耐受性良好。此外，HB0017具有較長(zhǎng)的半衰期，有望提供2~3月給藥1次的維持期治療方案。
2.科倫博泰ADC多項(xiàng)臨床將亮相AACR。科倫博泰宣布其自主開(kāi)發(fā)的TROP2 ADC新藥SKB264（MK2870）將在AACR2024年會(huì)上公布用于治療晚期胃癌經(jīng)治患者以及治療晚期非小細(xì)胞肺癌經(jīng)治患者的兩項(xiàng)Ⅱ期臨床最新數(shù)據(jù)。值得一提的是，默沙東此次也將在會(huì)議上分享MK-2870針對(duì)既往治療失敗的EGFR突變或其他基因突變的非小細(xì)胞肺癌，以及聯(lián)合Keytruda一線治療PD-L1高表達(dá)非小細(xì)胞肺癌的臨床進(jìn)展。
3.強(qiáng)生克羅恩病單抗擬納入優(yōu)先審評(píng)。強(qiáng)生旗下古塞奇尤單抗注射液（guselkumab）獲CDE擬納入優(yōu)先審評(píng)，用于治療中重度活動(dòng)性克羅恩病成人患者。此前，該新藥這一適應(yīng)癥已被CDE納入突破性治療品種。Guselkumab（Tremfya）是全球首個(gè)獲批的白介素23（IL-23）抑制劑，可靶向抑制IL-23這種在自身免疫性疾病中起到關(guān)鍵性作用的細(xì)胞因子。該新藥已于2019年12月在中國(guó)獲批治療銀屑病。
4.康弘1類抗腫瘤單抗獲批臨床。康弘藥業(yè)旗下康弘生物1類生物制品KH801注射液獲國(guó)家藥監(jiān)局臨床許可，擬開(kāi)發(fā)治療晚期實(shí)體瘤。KH801能夠與腫瘤細(xì)胞上的CD24特異性結(jié)合，通過(guò)阻斷CD24/Siglec-10“別吃我”信號(hào)，提高腫瘤相關(guān)巨噬細(xì)胞（TAM）對(duì)腫瘤細(xì)胞的吞噬作用。在動(dòng)物研究中，針對(duì)CD24的治療策略對(duì)卵巢癌與三陰性乳腺癌具有治療潛力，有望為這類難治性癌癥提供新的解決方案。
5.AZ血癌ADC中國(guó)獲批臨床。阿斯利康靶向CD123抗體偶聯(lián)藥物（ADC）AZD9829獲國(guó)家藥監(jiān)局臨床許可，擬開(kāi)發(fā)治療CD123陽(yáng)性惡性血液疾病。AZD9829能夠?qū)OP1i載荷遞送到表達(dá)CD123的癌細(xì)胞中，導(dǎo)致DNA損傷和細(xì)胞凋亡。目前，阿斯利康正在美國(guó)開(kāi)展Ⅰ/Ⅱ期臨床，評(píng)估AZD9829單獨(dú)或聯(lián)合治療CD123陽(yáng)性血液惡性腫瘤患者的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)和初步抗腫瘤活性。
6.星盛新輝“合成致死”小分子獲批IND。星盛新輝小分子CHK1抑制劑XS-02膠囊獲國(guó)家藥監(jiān)局臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬開(kāi)發(fā)用于治療晚期實(shí)體瘤。抑制CHK1會(huì)觸發(fā)細(xì)胞周期阻滯，阻斷腫瘤細(xì)胞的DNA損傷應(yīng)答，達(dá)到“合成致死”的效果。公布于AACR2023年會(huì)上的臨床前數(shù)據(jù)顯示，XS-02在多種實(shí)體瘤模型（尤其是PARP抑制劑原發(fā)/繼發(fā)耐藥的腫瘤PDX模型）中，顯示出良好的抗腫瘤能力，且安全性可控。
國(guó)際藥訊
1.Formosa公司改良型眼科新藥獲批上市。Formosa公司和AimMax公司開(kāi)發(fā)的0.05%丙酸氯倍他索（clobetasol propionate）眼科懸液APP13007獲FDA批準(zhǔn)上市，成為首個(gè)丙酸氯倍他索眼科產(chǎn)品，用于治療眼科手術(shù)后的炎癥和疼痛。在Ⅲ期臨床中，APP13007治療在清除炎癥和緩解疼痛的療效方面較安慰劑更優(yōu)。遠(yuǎn)大醫(yī)藥擁有該新藥在中國(guó)大陸、香港和澳門(mén)地區(qū)的獨(dú)家開(kāi)發(fā)和商業(yè)化授權(quán)。
2.司美格魯肽慢性腎病III期臨床積極。諾和諾德公布其GLP-1激動(dòng)劑司美格魯肽輔助治療合并腎功能不全2型糖尿病和慢性腎病的Ⅲ期臨床FLOW主要結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑相比，司美格魯肽使患者的腎臟疾病進(jìn)展以及心血管和腎臟死亡風(fēng)險(xiǎn)降低24%，達(dá)到優(yōu)效性終點(diǎn)。去年10月，由于司美格魯肽的療效達(dá)到預(yù)設(shè)標(biāo)準(zhǔn)，諾和諾德基于獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會(huì)（DMC）的建議提前終止FLOW試驗(yàn)。
3.羅氏/Alnylam長(zhǎng)效降壓藥II期臨床成功。羅氏與Alnylam開(kāi)發(fā)的RNAi療法Zilebesiran治療輕中度高血壓的II期KARDIA-2研究達(dá)到了主要終點(diǎn)?；颊咴跇?biāo)準(zhǔn)治療的基礎(chǔ)上接受Zilebesiran（600mg，每6個(gè)月1次，皮下注射）治療，3個(gè)月后，24h平均收縮壓（SBP）較基線顯著降低；且藥物安全性良好。詳細(xì)結(jié)果將在2024年美國(guó)心臟病學(xué)會(huì)年度科學(xué)會(huì)議上公布。
4.Empros公司口服減肥復(fù)方Ⅱ期臨床積極。Empros Pharma公司口服組合配方EMP16（奧利司他/阿卡波糖）治療肥胖或超重人群的Ⅱb期臨床結(jié)果積極。數(shù)據(jù)顯示，EMP16治療使受試者平均體重減輕8%。該公司獨(dú)有配方使兩種化合物在胃腸道系統(tǒng)產(chǎn)生局部效果，增強(qiáng)療效的同時(shí)降低潛在的副作用。Empros計(jì)劃盡快開(kāi)展兩項(xiàng)用于治療肥胖（伴或不伴有2型糖尿?。┗虺厝巳旱蘑笃谂R床。
5.Exonate公司FIC眼藥水臨床積極。Exonate公司基于SRPK1抑制劑開(kāi)發(fā)的眼藥水配方EXN407，在一線治療輕中度非增生性糖尿病視網(wǎng)膜病和輕度糖尿病性黃斑水腫患者的Ⅰb/Ⅱa期臨床中獲積極結(jié)果。EXN407通過(guò)抑制SRPK1，可選擇性地針對(duì)導(dǎo)致視網(wǎng)膜血管疾病進(jìn)展的VEGF亞型，抑制眼內(nèi)滲漏血管的異常生長(zhǎng)。數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑相比，EXN407治療能持續(xù)減少患者的黃斑厚度；有更多患者實(shí)現(xiàn)血管滲漏顯著減少（60%vs20%）。此外，EXN407總體耐受性良好。
6.DMD基因療法早期臨床積極。REGENXBIO公司AAV8基因療法RGX-202治療4至11歲杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）患者的Ⅰ/Ⅱ期AFFINITY DUCHENNE試驗(yàn)結(jié)果積極。RGX-202旨在遞送表達(dá)微肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白的轉(zhuǎn)基因進(jìn)入骨骼肌和心肌組織。數(shù)據(jù)顯示，接受RGX-202劑量水平2治療的首例患者在三個(gè)月后，其微肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白表達(dá)較標(biāo)準(zhǔn)對(duì)照提高75.7%，且在十周時(shí)觀察到患者血清CK水平較基線降低77%，患者的力量與運(yùn)動(dòng)功能獲得了初步改善。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.王卉曉履新安徽省中醫(yī)藥管理局黨組書(shū)記。3月2日，據(jù)安徽省中醫(yī)藥管理局官網(wǎng)“局領(lǐng)導(dǎo)介紹”一欄信息顯示，王卉曉已任安徽省衛(wèi)生健康委員會(huì)黨組成員、安徽省中醫(yī)藥管理局黨組書(shū)記。公開(kāi)信息顯示，王卉曉，女，1967年11月出生，安徽合肥人，研究生學(xué)歷，中共黨員。她曾掛任安徽省合肥市廬陽(yáng)區(qū)委常委、副區(qū)長(zhǎng)；安徽省第二人民醫(yī)院黨委書(shū)記、安徽醫(yī)學(xué)高等?？茖W(xué)校黨委副書(shū)記等職。
2.北京積水潭醫(yī)院成立日間手術(shù)中心。3月4日，北京積水潭醫(yī)院日間手術(shù)中心正式掛牌，旨在有效減輕患者就醫(yī)負(fù)擔(dān)，推動(dòng)醫(yī)院高質(zhì)量發(fā)展。日間手術(shù)中心計(jì)劃開(kāi)設(shè)床位15張，由手外科醫(yī)師、麻醉醫(yī)師、護(hù)理人員共同組成日間手術(shù)團(tuán)隊(duì)，試運(yùn)行階段主要收治手外科患者，可完成手部腱鞘炎、腱鞘囊腫、異物取出及內(nèi)固定裝置取出等手外科常規(guī)手術(shù)。符合日間手術(shù)的患者可以在24小時(shí)內(nèi)完成“入院、住院、出院”全流程診療。
3.湖北省這家醫(yī)院成立睡眠醫(yī)學(xué)中心。近日，隨州市中心醫(yī)院睡眠醫(yī)學(xué)中心正式成立。該中心是集睡眠障礙預(yù)防、監(jiān)測(cè)、診斷與治療于一體，為患者解決各類睡眠問(wèn)題的綜合診治中心。睡眠醫(yī)學(xué)中心開(kāi)放病床30張，設(shè)置于季梁院區(qū)心身醫(yī)學(xué)科內(nèi)，配備多導(dǎo)睡眠監(jiān)測(cè)系統(tǒng)（PSG）、重復(fù)經(jīng)顱磁刺激治療儀、團(tuán)體生物反饋治療儀、失眠治療儀、心理CT等先進(jìn)設(shè)備，并設(shè)有睡眠監(jiān)測(cè)室、心理測(cè)量室、物理治療室、個(gè)體心理治療及團(tuán)體心理治療室。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（03月06)
京公網(wǎng)安備11010802046783號(hào)
