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貝達(dá)肺癌新藥出海美國報(bào)產(chǎn)。貝達(dá)藥業(yè)ALK抑制劑鹽酸恩沙替尼膠囊的上市申請(qǐng)獲FDA受理，用于一線治療ALK陽性、局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）。在國際Ⅲ期臨床（eXalt3）中，與克唑替尼相比，恩沙替尼治療顯著提高了患者的中位無進(jìn)展生存期（PFS），達(dá)31.3個(gè)月（vs12.7個(gè)月），且2年期總生存率達(dá)到78%。恩沙替尼是首款國產(chǎn)ALK抑制劑，已獲批用于ALK陽性局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC的一線和二線治療。
國內(nèi)藥訊
1.箕星引進(jìn)心肌病創(chuàng)新藥獲批Ⅲ期臨床。箕星藥業(yè)與Cytokinetics公司開發(fā)的新型小分子心肌肌球蛋白抑制劑aficamten（CK-3773274）獲CDE批準(zhǔn)開展Ⅲ期臨床（ACACIA-HCM），用于治療癥狀性非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）。Aficamten通過與心肌肌球蛋白在獨(dú)特的選擇性變構(gòu)結(jié)合位點(diǎn)結(jié)合，旨在阻止肌球蛋白進(jìn)入產(chǎn)力狀態(tài)，以降低心肌收縮力。此前，CDE已將aficamten納入治療梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的突破性治療品種。
2.藥捷安康膽管癌新藥獲批Ⅲ期臨床。藥捷安康FGFR抑制劑tinengotinib獲歐洲藥品管理局（EMA）批準(zhǔn)開展國際Ⅲ期臨床（FIRST-308），評(píng)估用于治療FGFR變異、復(fù)發(fā)耐藥的膽管癌（CCA）經(jīng)治患者的有效性與安全性。公布于ASCO-GI2024會(huì)議上的II期臨床數(shù)據(jù)顯示，tinengotinib在治療難治性患者中的客觀緩解率（ORR）為40%。去年12月，這項(xiàng)國際研究已在美國入組首例患者，F(xiàn)DA已授予該產(chǎn)品用于治療CCA的孤兒藥認(rèn)證及快速通道資格。
3.智康弘義腎科新藥早期臨床見刊。智康弘義ETA受體拮抗劑SC0062在健康受試者中開展的Ⅰ期臨床的積極結(jié)果已發(fā)表于Clinical and Translational Science。SC0062可選擇性阻斷ETA受體，通過擴(kuò)張腎臟血管、減少腎小球炎癥反應(yīng)等機(jī)制以減少蛋白尿，延緩慢性腎病發(fā)展為終末期腎臟疾病的風(fēng)險(xiǎn)。臨床數(shù)據(jù)顯示，SC0062具有良好的安全性、藥代動(dòng)力學(xué)和藥效學(xué)特征。該新藥目前正在Ⅱ期臨床中評(píng)估治療慢性腎臟?。–KD）的潛力。
4.百奧泰兩款新藥獲批IND。百奧泰生物Trop2靶向ADC藥物BAT8008和PD-1單體BAT1308的組合方案獲國家藥監(jiān)局臨床許可，擬開展聯(lián)合治療晚期實(shí)體瘤的IB-II期臨床試驗(yàn)。BAT8008具有高效的抗腫瘤活性，較強(qiáng)的旁觀者效應(yīng)，在非臨床評(píng)價(jià)中也表現(xiàn)出較好的安全性。BAT8008與BAT1308聯(lián)合用藥有潛力進(jìn)一步提高用于晚期實(shí)體瘤患者的治療效果。
5.諾誠健華血液瘤新藥獲批新臨床。諾誠健華1類化藥BCL2抑制劑ICP-248獲國家藥監(jiān)局臨床默示許可，擬聯(lián)合BTK抑制劑奧布替尼治療惡性血液腫瘤。這是一項(xiàng)多中心、隨機(jī)對(duì)照、開放性的臨床研究，旨在評(píng)估該聯(lián)合療法對(duì)比免疫化療一線治療慢性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（CLL/SLL）的有效性及安全性。該新藥已在國內(nèi)開展Ⅰ期劑量遞增試驗(yàn)，初步數(shù)據(jù)已顯示出良好的安全性和有效性。
6.復(fù)宏漢霖抗肺纖維化單抗獲批IND。復(fù)宏漢霖自主開發(fā)的GARP/TGF-β1單抗新藥HLX6018獲國家藥監(jiān)局臨床許可，擬開發(fā)用于特發(fā)性肺纖維化（IPF）的治療。LX6018能特異性結(jié)合細(xì)胞及血小板表面的GARP/TGF-β1復(fù)合物，從而阻斷GARP介導(dǎo)的TGF-β1成熟釋放，進(jìn)而抑制TGF-β1介導(dǎo)的成纖維細(xì)胞的激活、增殖和ECM的分泌，達(dá)到治療纖維化相關(guān)疾病的目的。在臨床前研究中，HLX6018已顯示抗肺纖維化及腎纖維化的潛力。
國際藥訊
1.強(qiáng)生「古塞奇尤單抗」報(bào)結(jié)腸炎sBLA。強(qiáng)生自身免疫領(lǐng)域產(chǎn)品Tremfya（古塞奇尤單抗）已向FDA遞交補(bǔ)充生物制品許可申請(qǐng)（sBLA），用于治療中重度活動(dòng)性潰瘍性結(jié)腸炎（UC）。在III期QUASAR研究（NCT04033445）中，guselkumab治療較安慰劑顯著提高了患者第12周時(shí)的臨床應(yīng)答率（61.5%vs27.9%）。Tremfya是全球首個(gè)獲批的白介素23（IL-23）抑制劑，該產(chǎn)品2023年全球銷售額達(dá)到31.47億美元。
2.輝瑞淋巴瘤ADC達(dá)Ⅲ期臨床主要終點(diǎn)。輝瑞CD30靶向ADC藥物Adcetris（brentuximab vedotin）聯(lián)合來那度胺（lenalidomide）和利妥昔單抗（rituximab）治療復(fù)發(fā)/難治性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）患者的Ⅲ期試驗(yàn)ECHELON-3達(dá)到了主要終點(diǎn)。與lenalidomide+rituximab+安慰劑相比，Adcetris組合顯著改善患者的總生存期（OS）；且關(guān)鍵次要終點(diǎn)PFS與ORR也觀察到積極結(jié)果。此外，藥物安全性結(jié)果與已知研究一致。詳細(xì)結(jié)果將在醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布。
3.默沙東9價(jià)HPV疫苗將啟動(dòng)新臨床。默沙東宣布，其9價(jià)HPV疫苗Gardasil 9預(yù)計(jì)在2024年第四季度開展一項(xiàng)臨床試驗(yàn)，評(píng)估在16-26歲男性和女性中，單劑量方案與三劑量方案相比的短期和長期療效以及免疫原性。早在2022年4月11日，世衛(wèi)組織（WHO）在官網(wǎng)上宣布，免疫戰(zhàn)略專家組在審議1劑次HPV疫苗接種的保護(hù)數(shù)據(jù)后，認(rèn)為只需接種一劑HPV疫苗即可產(chǎn)生與2-3劑相同的免疫效果，可有效預(yù)防HPV感染引起的宮頸癌。
4.Pelage公司FIC生發(fā)藥早期臨床積極。Pelage公司在AAD2024年會(huì)上公布了其針對(duì)雄激素性脫發(fā)開發(fā)的創(chuàng)新局部外用小分子PP405早期臨床數(shù)據(jù)。PP405是一款線粒體丙酮酸載體（MPC）抑制劑，旨在抑制MPC以重新激活休眠的毛囊干細(xì)胞，促進(jìn)毛發(fā)生長。Ⅰ期臨床數(shù)據(jù)顯示，PP405（0.05%）局部治療7天后，毛發(fā)隆起處Ki67信號(hào)較基線顯著升高；并可觀察到新生毛基質(zhì)。此外，PP405耐受性良好，達(dá)到目標(biāo)藥代動(dòng)力學(xué)特征。
5.暉致長效MS新藥上市被拒。暉致與Mapi Pharma開發(fā)的格拉替雷長效注射制劑GA Depot治療復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化癥（MS）的新藥申請(qǐng)收到FDA完整回復(fù)函（CRL）。格拉替雷是一款MHC-II調(diào)節(jié)劑，原研產(chǎn)品由梯瓦開發(fā)，商品名為Copaxone，已于1996年在美國獲批用于治療多發(fā)性硬化癥。在Ⅲ期臨床中，與安慰劑相比，GA Depot每月1次注射治療使患者的年復(fù)發(fā)率顯著降低30.1%。
6.默沙東10億美元開發(fā)創(chuàng)新癌癥療法。默沙東與Pearl Bio公司將利用后者專有的多功能生物制品技術(shù)平臺(tái)GRO，針對(duì)難以成藥靶點(diǎn)，合作開發(fā)具有可調(diào)節(jié)特性的、包含非標(biāo)準(zhǔn)氨基酸的生物制品療法，用于治療癌癥。GRO技術(shù)能夠在細(xì)胞和非細(xì)胞系統(tǒng)中，編碼合成新的化學(xué)物質(zhì)。根據(jù)協(xié)議，Pearl將獲得總計(jì)高達(dá)10億美元的預(yù)付款和里程碑付款等款項(xiàng)。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.山東這所985將建醫(yī)學(xué)院。3月1日，中國海洋大學(xué)發(fā)布《西海岸校區(qū)二期建設(shè)項(xiàng)目可行性研究報(bào)告編制服務(wù)單位采購項(xiàng)目校內(nèi)談判公告》。公告顯示，將分別投資2.1億、0.9億在西海岸校區(qū)建設(shè)未來醫(yī)學(xué)中心、醫(yī)藥工程大樓。屆時(shí)，醫(yī)藥學(xué)院也將落戶西海岸校區(qū)，總投資4.2億。這意味著，山東這所“雙一流”高校規(guī)劃已久的醫(yī)學(xué)院將正式落地開工，現(xiàn)有的藥學(xué)院將隨后搬遷，或與醫(yī)學(xué)院共同形成醫(yī)學(xué)部。
2.我國發(fā)布首個(gè)長期照護(hù)師國家職業(yè)標(biāo)準(zhǔn)。國家人力資源和社會(huì)保障部、國家醫(yī)保局日前發(fā)布健康照護(hù)師（長期照護(hù)師）國家職業(yè)標(biāo)準(zhǔn)。這是我國首個(gè)長期照護(hù)師國家職業(yè)標(biāo)準(zhǔn)，對(duì)長期照護(hù)師的職業(yè)技能等級(jí)、職業(yè)培訓(xùn)要求、職業(yè)道德等進(jìn)行規(guī)范。新頒布的長期照護(hù)師國家職業(yè)標(biāo)準(zhǔn)明確，年滿16周歲、對(duì)長期照護(hù)工作感興趣均可申報(bào)，無性別和學(xué)歷要求。同時(shí)，相關(guān)職業(yè)均可通過規(guī)范培訓(xùn)合格后申報(bào)相應(yīng)等級(jí)長期照護(hù)師的職業(yè)認(rèn)定。
3.信達(dá)生物關(guān)閉一家研發(fā)中心。據(jù)海外醫(yī)藥行業(yè)媒體Biospace報(bào)道，信達(dá)生物已裁撤了其在美國總部和馬里蘭州Rockville實(shí)驗(yàn)室的整個(gè)研究團(tuán)隊(duì)，并將在不久后關(guān)閉該研究中心。2021年7月，信達(dá)生物在美國馬里蘭州的實(shí)驗(yàn)室順利建成。Rockville實(shí)驗(yàn)室主要在抗體-藥物偶聯(lián)物（ADC）的增長領(lǐng)域進(jìn)行研究。對(duì)于上述關(guān)閉該研究中心的消息，信達(dá)生物回應(yīng)稱：現(xiàn)在公司海外開發(fā)一切順利，之前的馬里蘭實(shí)驗(yàn)室會(huì)搬遷到加州去。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（03月13)
2. FDA新藥獲批情況（北美03月12日）
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