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歐康維視干眼癥新藥II期臨床積極。歐康維視創(chuàng)新藥OT-202治療干眼癥的II期臨床達(dá)到了主要臨床終點(diǎn)。與安慰劑相比，OT-202治療第56天時(shí)，患者達(dá)到角膜染色評(píng)分較基線(xiàn)改善的比例更多，具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性差異，且藥物的安全性和耐受性良好。歐康維視計(jì)劃近期啟動(dòng)OT-202的III期臨床試驗(yàn)。OT-202是一款脾酪氨酸激酶（Syk）與血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子受體-2雙靶點(diǎn)抑制劑。
國(guó)內(nèi)藥訊
1.嘉和引進(jìn)腫瘤抑制劑報(bào)新NDA。嘉和生物與G1 Therapeutics開(kāi)發(fā)的CDK4/6抑制劑鹽酸來(lái)羅西利片（lerociclib，GB491）的新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)獲CDE受理，聯(lián)合來(lái)曲唑用于一線(xiàn)治療激素受體（HR）陽(yáng)性、人表皮生長(zhǎng)因子受體2（HER2）陰性（HR+/HER2-）晚期乳腺癌患者。去年3月，國(guó)家藥監(jiān)局已受理該產(chǎn)品的中國(guó)首個(gè)上市申請(qǐng)，與氟維司群聯(lián)用治療既往接受內(nèi)分泌治療后疾病進(jìn)展的HR+/HER2-局部晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌。
2.壹瑞中美雙報(bào)皮膚病新藥上Ⅱ期臨床。壹瑞藥業(yè)自主開(kāi)發(fā)的小分子Kv1.3抑制劑YR001在Clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊(cè)一項(xiàng)IIa期臨床，計(jì)劃在美國(guó)評(píng)估治療輕中度特應(yīng)性皮炎（AD）的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)和有效性。去年年底，該新藥也在國(guó)內(nèi)獲批進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)。壹瑞醫(yī)藥計(jì)劃將其開(kāi)發(fā)為輕中度AD患者（包括兒童和嬰幼兒）的一線(xiàn)治療用藥。
3.星銳RSV疫苗獲批IND。星銳醫(yī)藥呼吸道合胞病毒（RSV）mRNA疫苗STR-V003獲FDA批準(zhǔn)開(kāi)展Ⅰ期臨床，評(píng)估用于健康成年受試者和老年受試者的安全性和免疫原性。STR-V003是星銳醫(yī)藥自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的脂質(zhì)納米顆粒 （LNP）及preF mRNA組成，并且在自建cGMP車(chē)間完成中試生產(chǎn)。在臨床前研究中，該疫苗已顯示出同時(shí)對(duì)RSV A型及B型病毒毒株的免疫反應(yīng)及保護(hù)作用。
4.艾力斯選擇性腫瘤抑制劑獲批IND。艾力斯醫(yī)藥1類(lèi)化藥“注射用AST2169脂質(zhì)體”獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開(kāi)展Ⅰ期臨床，擬評(píng)估用于治療攜帶KRAS G12D突變的晚期實(shí)體瘤患者的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)及初步療效。AST2169是一款KRAS G12D選擇性抑制劑。KRAS G12D是KRAS突變中主要的突變亞型，主要發(fā)生在胰腺癌、結(jié)直腸癌和非小細(xì)胞肺癌，目前尚未有相關(guān)的靶向治療獲批上市。
5.神州細(xì)胞血液瘤雙抗獲批IND。神州細(xì)胞1類(lèi)生物藥SCTB35注射液獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)Ⅰ期臨床，旨在評(píng)估SCTB35用于復(fù)發(fā)/難治性CD20陽(yáng)性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤患者中的安全性與有效性。SCTB35是一款CD20/CD3雙抗，可通過(guò)介導(dǎo)T細(xì)胞與腫瘤細(xì)胞的結(jié)合形成免疫突觸，實(shí)現(xiàn)有效的T細(xì)胞激活及腫瘤細(xì)胞殺傷。2022年8月，該公司已有一款CD20單抗瑞帕妥單抗（ripertamab，SCT400）獲CDE批準(zhǔn)上市。
6.艾碼中美雙報(bào)亨廷頓病新藥報(bào)IND。艾碼生物基于體內(nèi)自組裝外泌體遞送（IVSAED）技術(shù)開(kāi)發(fā)的的1類(lèi)創(chuàng)新藥“ER2001注射液”的IND申請(qǐng)獲CDE受理。去年5月，該新藥已被FDA授予用于治療亨廷頓舞蹈癥（HD）的孤兒藥資格。ER2001利用自身器官組織作為生物反應(yīng)器，在體內(nèi)被“加工”成為活性形式的siRNA，并組裝進(jìn)入CNS靶向的內(nèi)源外泌體中，以降解其中突變亨廷頓蛋白（mHTT）的mRNA來(lái)達(dá)到治療目的。
國(guó)際藥訊
1.Ionis公司NASH新藥Ⅱ期臨床積極。Ionis公司反義寡核苷酸（ASO）療法ION224治療代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎（MASH）的Ⅱ期臨床達(dá)到了主要終點(diǎn)和關(guān)鍵次要終點(diǎn)。ION224（120mg、90mg）治療能夠顯著改善患者的肝臟組織學(xué)指標(biāo)，患者實(shí)現(xiàn)非酒精性脂肪性肝?。∟AFLD）活動(dòng)評(píng)分（NAS）至少降低2分，且具有統(tǒng)計(jì)顯著性；有更多患者實(shí)現(xiàn)MASH緩解且未出現(xiàn)纖維化惡化。此外，ION224耐受性良好。
2.默沙東/Moderna腫瘤疫苗啟動(dòng)新臨床。默沙東與Moderna公司開(kāi)發(fā)的腫瘤新抗原疫苗mRNA-4157（V940）在ClinicalTrials.gov上注冊(cè)了一項(xiàng)Ⅱ/Ⅲ期臨床，擬評(píng)估m(xù)RNA-4157聯(lián)合PD-1抑制劑Keytruda治療可切除的局部晚期皮膚鱗狀細(xì)胞癌患者的療效和安全性。在IIb期KEYNOTE-942/mRNA-4157-P201研究中，mRNA-4157聯(lián)合Keytruda輔助治療能顯著改善完全切除的高危黑色素瘤（III/IV期）患者的無(wú)復(fù)發(fā)生存期（RFS），使復(fù)發(fā)或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低49%。
3.Silence公司降血脂療法Ⅱ期臨床積極。Silence公司RNAi療法zerlasiran用于治療基線(xiàn)脂蛋白（a）-Lp（a）水平>125 nmol/L、且有高風(fēng)險(xiǎn)發(fā)生動(dòng)脈粥樣硬化心血管疾?。ˋSCVD）受試者的Ⅱ期臨床ALPACAR-360達(dá)到了主要終點(diǎn)。zerlasiran旨在通過(guò)靶向降解LPA基因轉(zhuǎn)錄的mRNA來(lái)降低Lp（a）的產(chǎn)生。36周數(shù)據(jù)顯示，接受兩種劑量zerlasiran治療的受試者的中位Lp（a）水平降低≥90%。研究期間，未發(fā)現(xiàn)新的安全性問(wèn)題。
4.武田自免病單抗Ⅱ期臨床積極。武田CD38單抗mezagitamab（TAK-079）治療持續(xù)性或慢性原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）患者的Ⅱ期臨床TAK-079-1004結(jié)果積極。中期分析顯示，mezagitamab能劑量依賴(lài)性地提高患者血小板計(jì)數(shù)，三個(gè)隊(duì)列中患者的血小板應(yīng)答率均較安慰劑組更高；且藥物安全性和耐受性良好。武田計(jì)劃盡快啟動(dòng)國(guó)際Ⅲ期試驗(yàn)。
5.諾華超8億美元收購(gòu)IFM子公司。諾華行使選擇權(quán)，將通過(guò)收購(gòu)IFM Therapeutics子公司IFM Due，以獲得雙方合作開(kāi)發(fā)的抑制cGAS/STING信號(hào)通路的創(chuàng)新免疫組合的全部權(quán)利，應(yīng)用于多種嚴(yán)重炎癥和自身免疫疾病。根據(jù)雙方于2019年達(dá)成的合作協(xié)議，IFM將獲得9000萬(wàn)美元的預(yù)付款和可能高達(dá)7.45億美元的里程碑潛在款項(xiàng)，項(xiàng)目總金額高達(dá)8.35億美元。
6.Allogene公司入局CAR-T賽道。新型同種異體CAR-T藥物公司Allogene與張鋒博士聯(lián)合創(chuàng)建的Arbor公司達(dá)成了一項(xiàng)非獨(dú)家合作許可協(xié)議。Allogene公司將在其下一代AlloCAR-T平臺(tái)中使用Arbor專(zhuān)有的CRISPR基因編輯技術(shù)來(lái)開(kāi)發(fā)自身免疫疾病療法。Allogene公司基于其AlloCAR-T平臺(tái)開(kāi)發(fā)的首款CAR-T療法ALLO-329是一種CD19/CD70靶向療法，預(yù)計(jì)將在2025年初進(jìn)入Ⅰ期臨床，開(kāi)發(fā)用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.阿爾茨海默病可能由腦細(xì)胞脂肪堆積引起。來(lái)自美國(guó)賓夕法尼亞大學(xué)Michael Haney研究團(tuán)隊(duì)發(fā)表在《自然》上的一項(xiàng)針對(duì)阿爾茨海默病的新研究表明，阿爾茨海默病根本原因與腦細(xì)胞中脂肪滴的積聚有關(guān)。這為該疾病的治療發(fā)展開(kāi)辟了一條新途徑。研究第一作者M(jìn)ichael Haney表示，針對(duì)這些脂肪滴的治療可能比目前針對(duì)蛋白質(zhì)的藥物策略更有效。
2.繆麗燕任蘇州大學(xué)附一院院長(zhǎng)。3月13日上午，蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院召開(kāi)干部大會(huì)，宣布校黨委關(guān)于醫(yī)院干部任免的決定：繆麗燕同志任蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院院長(zhǎng)兼蘇州醫(yī)學(xué)院第一臨床醫(yī)學(xué)院院長(zhǎng)；免去劉濟(jì)生同志兼任的蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院院長(zhǎng)、蘇州醫(yī)學(xué)院第一臨床醫(yī)學(xué)院院長(zhǎng)職務(wù)。公開(kāi)信息顯示，繆麗燕，教授，主任藥師，博士生導(dǎo)師，兼具臨床和藥學(xué)背景，專(zhuān)業(yè)主攻方向?yàn)閭€(gè)體化藥物治療與新藥臨床研究。此前，繆麗燕任蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院副院長(zhǎng)。
3.中南大學(xué)湘雅醫(yī)院開(kāi)設(shè)抗衰老MDT門(mén)診。3月12日，首個(gè)抗衰老多學(xué)科診療(MDT)門(mén)診在中南大學(xué)湘雅醫(yī)院開(kāi)診，可為30歲以上且無(wú)重大疾病的人群提供個(gè)性化的抗衰老方案。抗衰老MDT門(mén)診專(zhuān)家團(tuán)隊(duì)參照國(guó)際抗衰老協(xié)會(huì)診治標(biāo)準(zhǔn)，結(jié)合中國(guó)人的體質(zhì)特點(diǎn)，根據(jù)個(gè)體的年齡、性別、身體狀況、生活習(xí)慣等因素，堅(jiān)持一人一策的原則，建立“多維度評(píng)估、會(huì)診(完善相關(guān)檢測(cè))、生理年齡評(píng)估、抗衰老干預(yù)、追蹤隨訪(fǎng)”全流程全周期的服務(wù)。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（03月14日)
2. FDA新藥獲批情況（北美03月13日）
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