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默沙東FIC抗癌新藥中國(guó)報(bào)產(chǎn)。默沙東缺氧誘導(dǎo)因子-2α（HIF-2α）抑制劑Belzutifan的5.1類化藥上市申請(qǐng)獲CDE受理，用于治療von Hippel-Lindau（VHL）病相關(guān)腎細(xì)胞癌（RCC）、中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）血管母細(xì)胞瘤或胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（pNET）。今年2月，該新藥已被CDE納入優(yōu)先審評(píng)。Belzutifan是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)HIF-2α抑制劑，除上述適應(yīng)癥外，該產(chǎn)品還被批準(zhǔn)用于治療晚期腎細(xì)胞癌經(jīng)治患者。
國(guó)內(nèi)藥訊
1.百濟(jì)神州PD-1獲批美國(guó)上市。百濟(jì)神州PD-1抑制劑Tevimbra（tislelizumab，替雷利珠單抗）獲FDA批準(zhǔn)上市，這是該新藥的首個(gè)美國(guó)上市許可，用于單藥治療既往接受過(guò)一線標(biāo)準(zhǔn)化療、不可切除或轉(zhuǎn)移性食管鱗狀細(xì)胞癌（ESCC）。在Ⅲ期RATIONALE 302臨床中，替雷利珠單抗在ITT人群的中位總生存期達(dá)8.6個(gè)月，降低死亡風(fēng)險(xiǎn)超過(guò)30%。在中國(guó)，該療法已有12個(gè)適應(yīng)癥獲批。
2.恒瑞PD-1將亮相ELCC2024。恒瑞醫(yī)藥將在ELCC2024年會(huì)上公布其PD-1抑制劑卡瑞利珠單抗聯(lián)合化療一線治療晚期非鱗狀非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的CameL 3期研究5年長(zhǎng)期隨訪結(jié)果。中位隨訪為65.2個(gè)月時(shí)，卡瑞利珠單抗聯(lián)合化療組的中位總生存期（OS）為27.1個(gè)月，而化療組的中位OS為19.8個(gè)月；兩組5年OS率分別為31.2%和19.3%。此外，研究未發(fā)現(xiàn)新的安全信號(hào)，也沒(méi)有發(fā)現(xiàn)卡瑞利珠單抗的長(zhǎng)期暴露會(huì)產(chǎn)生累積毒性的明顯證據(jù)。
3.AZ酶替代療法啟動(dòng)國(guó)際Ⅲ期臨床。阿斯利康重組堿性磷酸酶ALXN1850在中國(guó)啟動(dòng)了兩項(xiàng)國(guó)際（含中國(guó)）Ⅲ期臨床，評(píng)估ALXN1850皮下給藥治療既往未接受過(guò) Asfotase Alfa治療的低磷酸酯酶癥（HPP）兒童（2歲至<12歲）患者，以及青少年（≥12歲至<18歲 ）和成年患者的有效性和安全性。兩項(xiàng)研究的中國(guó)部分分別由首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院鞏純秀主任醫(yī)師和中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院夏維波主任醫(yī)師牽頭開(kāi)展。
4.邁威婦科腫瘤ADC亮相SGO年會(huì)。邁威生物靶向Nectin-4的ADC創(chuàng)新藥9MW2821在SGO年會(huì)上公布了其Ⅰ/Ⅱ期臨床中宮頸癌隊(duì)列的最新數(shù)據(jù)。在可評(píng)估患者中，9MW2821的客觀緩解率（ORR）和疾病控制率（DCR）分別為40.54%和89.19%；在Nectin-4腫瘤細(xì)胞染色強(qiáng)度3+（Nectin-4 3+）患者中，ORR和DCR分別為50.00%和92.31%。9MW2821在宮頸癌治療中安全性良好，有望為復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性宮頸癌的治療帶來(lái)新的突破。
5.諾和諾德地貧新藥中國(guó)獲批IND。諾和諾德1類化藥etavopivat獲國(guó)家藥監(jiān)局臨床許可，擬開(kāi)發(fā)治療地中海貧血。etavopivat是Forma Therapeutics（已被諾和諾德收購(gòu)）開(kāi)發(fā)的一款選擇性丙酮酸激酶-R（PKR）激動(dòng)劑，已在Ⅰ期臨床中顯示出具有改善紅細(xì)胞健康、增加血紅蛋白含量、減少病患復(fù)發(fā)性血管閉塞危象（VOC）癥狀等潛力。此前，F(xiàn)DA已授予etavopivat快速通道資格、罕見(jiàn)兒科疾病認(rèn)定與孤兒藥資格。
國(guó)際藥訊
1.首款NASH新藥獲FDA批準(zhǔn)上市。Madrigal公司口服選擇性甲狀腺激素受體（THR）-β激動(dòng)劑Rezdiffra（resmetirom）獲FDA加速批準(zhǔn)上市，成為首款針對(duì)NASH基礎(chǔ)病因的創(chuàng)新藥，用于聯(lián)合飲食和運(yùn)動(dòng)治療患有中重度肝纖維化（F2至F3期）的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）/代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎（MASH）成人患者。在Ⅲ期MAESTRO-NASH試驗(yàn)中，resmetirom（100mg）治療52周后，患者肝臟脂肪水平平均降低51%；肝纖維化、肝臟體積和脾臟體積也顯著降低。
2.Biohaven公司癲癇新藥啟動(dòng)Ⅲ期臨床。Biohaven公司針對(duì)癲癇、情緒障礙和疼痛開(kāi)發(fā)的高選擇性Kv7.2/7.3激活劑BHV-7000，在Clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊(cè)了一項(xiàng)Ⅱ/Ⅲ期臨床RISE 3研究，評(píng)估用于治療成人難治性局灶性癲癇的有效性與安全性。Ⅰ期臨床結(jié)果顯示，BHV-7000與其他抗驚厥藥物（ASM）相比，具有差異化和潛在的良好臨床特征，其藥代動(dòng)力學(xué)數(shù)據(jù)支持Ⅱ/Ⅲ期臨床采用每日一次的緩釋制劑。該項(xiàng)目預(yù)計(jì)2025年8月完成。
3.安進(jìn)啟動(dòng)K藥類似藥Ⅲ期臨床。安進(jìn)生物類似藥ABP 234在Clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊(cè)了一項(xiàng)Ⅲ期臨床，計(jì)劃入組927例晚期或轉(zhuǎn)移性非鱗狀非小細(xì)胞肺癌患者，評(píng)估ABP 234與Keytruda對(duì)比的治療效果、藥代動(dòng)力學(xué)、安全性和免疫原性。該項(xiàng)試驗(yàn)預(yù)計(jì)2027年10月完成。經(jīng)查詢，Keytruda美國(guó)專利保護(hù)期至2028年，歐洲專利保護(hù)期至2031年，日本保護(hù)期至2032-2033年，中國(guó)專利保護(hù)期至2028年。
4.羅氏引進(jìn)現(xiàn)貨型CAR-T獲孤兒藥資格。Poseida公司與羅氏開(kāi)發(fā)靶向BCMA的同種異體CAR-T療法P-BCMA-ALLO1獲FDA授予孤兒藥資格，用于治療多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）。Ⅰ期臨床結(jié)果顯示，在接受充分淋巴細(xì)胞耗竭的強(qiáng)化預(yù)治療患者中，P-BCMA-ALLO1治療的客觀緩解率（ORR）為82%；在既往未接受過(guò)BCMA靶向雙特異性T細(xì)胞銜接抗體治療患者中，ORR則為100%。兩家公司計(jì)劃在AACR2024年會(huì)上公布更多P-BCMA-ALLO1最新數(shù)據(jù)。
5.Asgard公司融資開(kāi)發(fā)抗癌免疫療法。Asgard公司宣布完成3000萬(wàn)歐元的A輪融資，以用于支持其潛在“first-in-class”、現(xiàn)貨型基因療法AT-108完成IND遞交。AT-108是基于一種復(fù)制缺陷的腺病毒載體療法，旨在將三種轉(zhuǎn)錄因子遞送到腫瘤細(xì)胞中，通過(guò)重新編程癌細(xì)胞成為具有免疫原性的常規(guī)1型樹(shù)突狀細(xì)胞（cDC1s），以達(dá)到觸發(fā)個(gè)體化和系統(tǒng)性的抗癌免疫反應(yīng)。本輪融資由RV Invest和強(qiáng)生創(chuàng)新（JJDC）共同領(lǐng)投。
6.BMS終止一項(xiàng)CTLA-4抗體前藥合作。CytomX公司日前透露，百時(shí)美施貴寶已終止了雙方在CTLA-4靶點(diǎn)方面的合作項(xiàng)目，不再繼續(xù)開(kāi)發(fā)CTLA4 probody（抗體前藥）BMS-986288。受此消息影響，CytomX公司股價(jià)下跌，目前市值僅剩1.46億美元。BMS-986288是基于CytomX公司專有probody平臺(tái)開(kāi)發(fā)的非巖藻糖基化伊匹木單抗，具有可增強(qiáng)抗原遞呈細(xì)胞介導(dǎo)的T細(xì)胞引誘和調(diào)節(jié)性T細(xì)胞（Treg）調(diào)節(jié)的潛力。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.浙江HPV疫苗接種調(diào)整。據(jù)杭州日?qǐng)?bào)3月16日?qǐng)?bào)道，浙江省疾控中心明確調(diào)整HPV疫苗免疫程序。在9-14歲女性中，二價(jià)和九價(jià)疫苗可選擇2劑次的免疫程序，即0、6月分別接種1劑次，間隔不小于5個(gè)月，也可選擇3劑次的免疫程序；15-45歲女性中仍然只能選擇接種3劑次的免疫程序。另外，目前已上市的HPV疫苗中，四價(jià)疫苗完成全程免疫均需接種3劑次。
2.我國(guó)兒童青少年總體近視率下降。3月13日，國(guó)家疾控局發(fā)布最新監(jiān)測(cè)數(shù)據(jù)顯示：2022年我國(guó)兒童青少年總體近視率為51.9%，總體近視率較2021年(52.6%)下降0.7個(gè)百分點(diǎn)，與2018年全國(guó)近視摸底調(diào)查結(jié)果(53.6%)相比，下降1.7個(gè)百分點(diǎn)；在已經(jīng)近視的學(xué)生中，輕、中、高度近視分別占53.3%、37.0%、9.7%，高度近視比例降低，我國(guó)近視防控工作取得積極成效。
3.輝瑞首席執(zhí)行官2023年薪酬下降35%。近日，輝瑞在一份監(jiān)管文件中披露，其首席執(zhí)行官（CEO）Albert Bourla 2023年薪酬為2156.21萬(wàn)美元，與2022年的3301.75萬(wàn)美元相比，下降35%。Albert Bourla薪酬的最大變化是非股權(quán)激勵(lì)計(jì)劃薪酬，從765萬(wàn)美元降為0，公司其他高管也均未獲得此類獎(jiǎng)項(xiàng)。2023年，該公司營(yíng)收目標(biāo)是688億美元，但實(shí)際上只有585億美元。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（03月18日)
2. FDA新藥獲批情況（北美03月15日）
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