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微芯NASH新藥Ⅱ期臨床積極。微芯生物PPAR激動(dòng)劑西格列他鈉治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的Ⅱ期臨床（CGZ203研究）達(dá)到了主要終點(diǎn)。與安慰劑相比，西格列他鈉（48mg、64mg）治療18周后患者經(jīng)磁共振質(zhì)子密度脂肪分?jǐn)?shù)（MRI-PDFF）評(píng)估的肝臟脂肪含量（LFC）較基線(xiàn)的降幅更多，具統(tǒng)計(jì)學(xué)意義；肝脂肪含量下降超過(guò)30%的患者比例等次要終點(diǎn)指標(biāo)也顯著改善。此外，藥物總體耐受性良好。
國(guó)內(nèi)藥訊
1.和黃胰腺癌TKI啟動(dòng)II/III期研究。和黃醫(yī)藥新型口服酪氨酸激酶抑制劑（TKI）索凡替尼登記啟動(dòng)一項(xiàng)II/III期臨床，評(píng)估索凡替尼聯(lián)合卡瑞利珠單抗、白蛋白結(jié)合型紫杉醇、吉西他濱對(duì)比白蛋白結(jié)合型紫杉醇聯(lián)合吉西他濱一線(xiàn)治療轉(zhuǎn)移性胰腺癌的療效和安全性。該項(xiàng)研究由天津市腫瘤醫(yī)院郝繼輝博士牽頭開(kāi)展。索凡替尼具有抗血管生成和免疫調(diào)節(jié)雙重活性，主要抑制VEGFR、FGFR和CSF-1R等蛋白。
2.輝瑞血液瘤雙抗擬納入優(yōu)先審評(píng)。輝瑞制藥CD3/BCMA雙抗Elranatamab（PF-06863135，Elrexfio）獲CDE擬納入優(yōu)先審評(píng)，用于治療既往接受過(guò)至少三種治療（蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)劑和CD38單抗）的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）患者。在II期研究MagnetisMM-3中，elranatamab在這類(lèi)難治性患者中經(jīng)盲法獨(dú)立中央審查（BICR）評(píng)估的客觀緩解率（ORR）達(dá)到61.0%，有56.1%患者實(shí)現(xiàn)非常好的部分緩解（VGPR）或更佳緩解。
3.特瑞思ADC擬納入突破性療法。特瑞思藥業(yè)自主研發(fā)的CD20靶向ADC產(chǎn)品TRS005獲CDE擬納入突破性療法，用于至少經(jīng)過(guò)2次標(biāo)準(zhǔn)治療的復(fù)發(fā)或難治性CD20陽(yáng)性彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）。公布于ESMO 2022大會(huì)上的I期臨床數(shù)據(jù)顯示，TRS005單藥治療復(fù)發(fā)性或難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者的客觀緩解率（ORR）達(dá)到37.1%，疾病控制率（DCR）為60%，而且藥物耐受性良好。
4.石藥“合成致死”新藥獲批IND。石藥集團(tuán)1類(lèi)化藥SYH2039片獲國(guó)家藥監(jiān)局臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬開(kāi)發(fā)用于治療晚期惡性腫瘤。SYH2039片是一款高選擇性MAT2A抑制劑，已在臨床前研究顯示出可有效抑制非小細(xì)胞肺癌、膠質(zhì)瘤、胃食管癌、胰腺癌和膀胱癌等多種MTAP缺失型腫瘤細(xì)胞的生長(zhǎng)，并具有良好的安全性。MAT2A和PRMT5都是MTAP缺失腫瘤的合成致死靶標(biāo)。
5.信達(dá)2款A(yù)DC獲批臨床。信達(dá)生物兩款1類(lèi)生物制品IBI130和IBI129分別獲得國(guó)家藥監(jiān)局臨床默示許可。IBI130是一款靶向TROP2的抗體偶聯(lián)藥物（ADC），擬開(kāi)發(fā)用于不可切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤。IBI129是一款靶向B7-H3的ADC，開(kāi)發(fā)用于晚期惡性實(shí)體瘤的治療。去年8月，信達(dá)生物已在Clinicaltrials.gov網(wǎng)站上登記注冊(cè)一項(xiàng)Ⅰ/Ⅱ期臨床，這項(xiàng)研究預(yù)計(jì)于2024年底初步完成。
6.百奧泰2款生物類(lèi)似藥授權(quán)海外。百奧泰生物宣布已與SteinCares簽署授權(quán)許可與商業(yè)化協(xié)議，將其在研生物類(lèi)似藥BAT2506（戈利木單抗）注射液和BAT2606（美泊利珠單抗）注射液在巴西以及其余拉丁美洲地區(qū)市場(chǎng)獨(dú)占的產(chǎn)品商業(yè)化權(quán)益有償許可給Stein。根據(jù)協(xié)議，百奧泰將獲得120萬(wàn)美元首付款、累計(jì)不超過(guò)480萬(wàn)美元里程碑付款，以及產(chǎn)品凈銷(xiāo)售額的兩位數(shù)百分比分成。
國(guó)際藥訊
1.罕見(jiàn)遺傳病基因療法獲批上市。Orchard公司基因療法Lenmeldy（atidarsagene autotemcel，arsa-cel）獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療異染性腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良（MLD）兒童患者。MLD是由ARSA基因突變引起的一種罕見(jiàn)的溶酶體病，可導(dǎo)致神經(jīng)損傷和發(fā)育退化。在臨床試驗(yàn)中，與疾病自然史相比，Libmeldy治療可使大多數(shù)患者的運(yùn)動(dòng)功能和認(rèn)知發(fā)育得以保留，隨訪時(shí)間長(zhǎng)達(dá)12年（中位數(shù)6.76年）。
2.BMS骨髓瘤CAR-T新適應(yīng)癥獲FDA支持。百時(shí)美施貴寶與2seventy bio開(kāi)發(fā)的BCMA CAR-T療法Abecma（idecabtagene vicleucel）獲FDA腫瘤藥物咨詢(xún)委員會(huì)（ODAC）推薦批準(zhǔn)，用于既往已接受三類(lèi)藥物治療后的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）。在III期KarMMa-3臨床中，Abecma較標(biāo)準(zhǔn)治療使疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低51%（mPFS：13.3個(gè)月vs4.4個(gè)月）。2021年3月，Abecma已獲得FDA首批，成為首款BCMA CAR-T療法，用于治療已接受過(guò)四線(xiàn)及以上治療的R/R MM患者。
3.Citius公司IL-2R靶向藥美國(guó)報(bào)BLA。FDA受理Citius公司靶向IL-2受體的重組融合蛋白Lymphir（denileukin diftitox）提交的生物制品許可申請(qǐng)（BLA），用于治療復(fù)發(fā)或難治性皮膚T細(xì)胞淋巴瘤（CTCL）經(jīng)治患者，PDUFA日期為今年8月。在Ⅲ期研究中，Lymphir經(jīng)獨(dú)立審查委員會(huì)（IRC）評(píng)估的客觀緩解率（ORR）達(dá)到36.2%（95% CI：25.0%，48.7%），研究者評(píng)估的ORR為42.3%（95% CI：30.6%，54.6%）。
4.GSK婦科腫瘤組合療法Ⅲ期臨床積極。葛蘭素史克PD-1抑制劑Jemperli（dostarlimab）聯(lián)合化療、以及在維持期使用Jemperli加PARP抑制劑Zejula方案，在治療原發(fā)性晚期或復(fù)發(fā)性子宮內(nèi)膜癌的Ⅲ期臨床RUBY中達(dá)到了主要終點(diǎn)。與化療相比，Jemperli組合顯著提高了總體患者群體和MMRp/MSS患者亞群的無(wú)進(jìn)展生存期（中位PFS分別為14.5個(gè)月vs8.3個(gè)月，14.3個(gè)月vs8.3個(gè)月），疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)分別降低40%和37%。此外，藥物安全性良好。GSK計(jì)劃今年上半年向FDA遞交監(jiān)管申請(qǐng)。
5.AZ婦科腫瘤組合療法最新數(shù)據(jù)積極。阿斯利康PD-L1抗體Imfinzi（度伐利尤單抗）聯(lián)合含鉑化療治療晚期或復(fù)發(fā)子宮內(nèi)膜癌，以及使用Imfinzi聯(lián)合Lynparza維持治療的III期臨床DUO-E達(dá)到了多個(gè)關(guān)鍵次要終點(diǎn)。Imfinzi+Lynparza組合較標(biāo)準(zhǔn)治療能顯著延長(zhǎng)患者總生存期（OS）以及中位緩解持續(xù)時(shí)間（中位DoR：21.3個(gè)月vs7.7個(gè)月）；在錯(cuò)配修復(fù)完善（pMMR）亞組中，該組合顯著延長(zhǎng)中位DoR（18.7個(gè)月vs7.6個(gè)月），使疾病第二次進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)（PFS2）降低32%。詳細(xì)結(jié)果公布于SGO2024年會(huì)上。
6.帕金森病皮下制劑見(jiàn)刊《柳葉刀》子刊。田邊三菱制藥在《柳葉刀》子刊The Lancet Neurology上發(fā)表了新型皮下輸注左旋多巴/卡比多巴（LD/CD）液體制劑ND0612治療晚期帕金森病（PD）患者的關(guān)鍵Ⅲ期試驗(yàn)BouNDless積極結(jié)果。每天持續(xù)24小時(shí)皮下輸注ND0612與口服速釋?zhuān)↖R）LD/CD相比，可使患者處于“ON”時(shí)間增加了1.72小時(shí)，且沒(méi)有出現(xiàn)運(yùn)動(dòng)障礙，改善具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（p<0.0001）。該項(xiàng)研究還達(dá)到了四個(gè)次要終點(diǎn)。ND0612的安全性與口服護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)LD/CD的安全性一致。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.諾華斥資在新加坡擴(kuò)廠、增員。3月15日，諾華公司表示其位于新加坡的生物制藥生產(chǎn)工廠耗資2.56億美元的擴(kuò)建工程已經(jīng)破土動(dòng)工，擴(kuò)建后的工廠將重點(diǎn)生產(chǎn)治療性抗體藥物，為全球患者提供突破性治療。擴(kuò)建后的工廠預(yù)計(jì)將于2026年初投入運(yùn)營(yíng)，該工廠現(xiàn)在每年生產(chǎn)140個(gè)批次，相當(dāng)于900萬(wàn)個(gè)成品劑量，擴(kuò)建后的工廠產(chǎn)量將增加一倍以上，擴(kuò)建后的工廠將創(chuàng)造100個(gè)高技能的新工作崗位。
2.安徽?。簲U(kuò)大農(nóng)村訂單定向免費(fèi)醫(yī)學(xué)生培養(yǎng)規(guī)模。近日，安徽省印發(fā)《關(guān)于進(jìn)一步深化改革促進(jìn)鄉(xiāng)村醫(yī)療衛(wèi)生體系健康發(fā)展的實(shí)施意見(jiàn)》，就加快縣域優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源擴(kuò)容、健全優(yōu)質(zhì)高效的鄉(xiāng)村醫(yī)衛(wèi)體系提出14項(xiàng)具體措施。根據(jù)《實(shí)施意見(jiàn)》，增加鄉(xiāng)村醫(yī)療機(jī)構(gòu)兒科、口腔等緊缺人才供給，逐步擴(kuò)大農(nóng)村訂單定向免費(fèi)醫(yī)學(xué)生培養(yǎng)規(guī)模，到2025年，村醫(yī)中具備執(zhí)業(yè)（助理）醫(yī)師資格的人員比例提高到45%左右，逐步形成以執(zhí)業(yè)（助理）醫(yī)師為主體、全科專(zhuān)業(yè)為特色的鄉(xiāng)村醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)隊(duì)伍。
3.英國(guó)研發(fā)出無(wú)創(chuàng)腸癌診斷新方法。英國(guó)癌癥研究中心與格拉斯哥大學(xué)的聯(lián)合研究團(tuán)隊(duì)日前研發(fā)出一種無(wú)創(chuàng)的腸癌診斷創(chuàng)新方法，可以在不進(jìn)行侵入性手術(shù)的情況下診斷腸癌，降低腸癌發(fā)生率。與腸鏡活檢的傳統(tǒng)腸癌診斷方法不同，研究人員利用PET掃描技術(shù)，通過(guò)影像學(xué)檢查手段，可有效監(jiān)測(cè)患者身體內(nèi)部的三維圖像，并可在治療期間多次對(duì)患者進(jìn)行掃描，實(shí)時(shí)監(jiān)測(cè)病情發(fā)展情況。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（03月19日)
2. FDA新藥獲批情況（北美03月18日）
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