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睿健眼科iPSC獲FDA孤兒藥資格。睿健醫(yī)藥通用型iPSC（誘導(dǎo)多能干細(xì)胞）眼科細(xì)胞治療產(chǎn)品NouvSight001獲FDA授予孤兒藥資格。這是該公司“AI+化學(xué)誘導(dǎo)”平臺(tái)針對(duì)視網(wǎng)膜色素變性系列適應(yīng)癥開(kāi)發(fā)的通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品。去年8月，“AI+化學(xué)誘導(dǎo)”平臺(tái)首款通用型細(xì)胞療法NouvNeu001已獲CDE臨床批件，擬開(kāi)發(fā)用于治療帕金森病（PD）。
國(guó)內(nèi)藥訊
1.恒瑞引進(jìn)干眼癥新藥Ⅲ期臨床見(jiàn)刊。恒瑞醫(yī)藥引進(jìn)的環(huán)孢素滴眼液SHR8028（CyclASol，0.1%環(huán)孢菌素A制劑）治療中國(guó)干眼患者（DED）的Ⅲ期研究成果公布于《美國(guó)醫(yī)學(xué)會(huì)雜志》（JAMA）子刊JAMA Ophthalmology上。與溶劑相比，SHR8028可有效降低患者的全角膜熒光素染色（tCFS）評(píng)分，中央?yún)^(qū)CFS、總結(jié)膜麗思胺綠染色和視物模糊指標(biāo)也優(yōu)于溶劑，且藥物安全性良好。目前，該新藥上市申請(qǐng)正接受CDE審查。
2.德琪ADC啟動(dòng)國(guó)際II期臨床。德琪醫(yī)藥靶向Claudin 18.2的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）ATG-022在中國(guó)和澳大利亞啟動(dòng)評(píng)估單藥治療晚期或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤患者的II期CLINCH臨床劑量擴(kuò)展研究。ATG-022已取得初步療效數(shù)據(jù)和安全性結(jié)果，該公司計(jì)劃在劑量擴(kuò)展階段入組胃癌和其他實(shí)體瘤患者。去年5月，F(xiàn)DA已授予該新藥用于治療胰腺癌和胃癌兩項(xiàng)孤兒藥資格認(rèn)定（ODD）。
3.北京偉德杰結(jié)腸炎新藥獲批IND。北京偉德杰生物自主開(kāi)發(fā)的I類生物制品注射用VDJ010獲國(guó)家藥監(jiān)局臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，臨床適應(yīng)癥為潰瘍性結(jié)腸炎（UC）。VDJ010是一款長(zhǎng)效Treg激活劑，具備結(jié)構(gòu)天然、高活性、用藥劑量低、適應(yīng)癥范圍廣等潛在優(yōu)勢(shì)，在國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)格局中具備差異化的特點(diǎn)。偉德杰生物在該項(xiàng)目布局了4個(gè)國(guó)際專利。
4.康樸新型分子膠獲批SLE臨床。康樸生物E3泛素連接酶復(fù)合物CRL4-CRBN調(diào)節(jié)劑1類化藥KPG-818膠囊獲國(guó)家藥監(jiān)局臨床許可，擬開(kāi)發(fā)治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）。KPG-818可高效降解鋅指轉(zhuǎn)錄因子Aiolos（IKZF3）和Ikaros（IKZF1），能有效調(diào)節(jié)免疫細(xì)胞以及相關(guān)免疫細(xì)胞因子。在美國(guó)，該新藥已完成用于治療SLE患者的Ⅰb/Ⅱa期臨床研究。
5.石藥HER2 ADC報(bào)新IND。石藥集團(tuán)巨石生物開(kāi)發(fā)的靶向HER2的ADC新藥DP303c的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲CDE受理。該新藥目前已處于Ⅲ期臨床開(kāi)發(fā)階段，正開(kāi)展多項(xiàng)頭對(duì)頭臨床研究，評(píng)估對(duì)比恩美曲妥珠單抗（T-DM1），以及對(duì)比曲妥珠單抗，用于治療HER2陽(yáng)性、晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌的有效性與安全性。除乳腺癌外，DP303c用于治療胃癌、卵巢癌的相關(guān)研究也已進(jìn)入II期臨床階段。
6.藥明巨諾CAR-T商業(yè)化銷售1.74億元。藥明巨諾發(fā)布2023年全年業(yè)績(jī)報(bào)告，公司收入1.739億元人民幣，較去年的1.457億元同比增加19.3%；研發(fā)投入4.08億元，同比增長(zhǎng)1.4%。目前，藥明巨諾僅有瑞基奧侖賽注射液（商品名：瑞諾達(dá)）1款商業(yè)化產(chǎn)品，這是靶向CD19的CAR-T產(chǎn)品，已在國(guó)內(nèi)獲批用于治療既往二線或以上系統(tǒng)性治療的復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤（LBCL），以及復(fù)發(fā)或難治性濾泡淋巴瘤（FL）。
國(guó)際藥訊
1.武田白血病靶向藥獲批新適應(yīng)癥。武田第三代Bcr-abl激酶抑制劑ponatinib（Iclusig）獲FDA加速批準(zhǔn)新適應(yīng)癥，聯(lián)合化療一線治療費(fèi)城染色體陽(yáng)性急性淋巴細(xì)胞白血病（Ph+ ALL）。在III期PhALLCON研究中，與伊馬替尼相比，ponatinib聯(lián)合化療使患者獲得微小殘留病（MRD）陰性完全緩解的比例更高。此前，該藥已被批準(zhǔn)用于治療TKI耐藥或不耐受的慢性期、加速期或母細(xì)胞期慢性粒細(xì)胞白血病（CML）或Ph+ ALL患者，以及T315I陽(yáng)性CML或Ph+ ALL患者。
2.O藥聯(lián)合治療肝癌Ⅲ期臨床積極。百時(shí)美施貴寶PD-1抑制劑Opdivo（nivolumab）聯(lián)合CTLA-4靶向抗體Yervoy（ipilimumab）一線治療晚期肝細(xì)胞癌（HCC）的Ⅲ期臨床CheckMate-9DW達(dá)到主要終點(diǎn)。與研究者選擇的索拉非尼或樂(lè)伐替尼單藥治療相比，Opdivo+Yervoy組合顯著提高了患者的總生存期。臨床中，該組合的安全性特征與已知研究數(shù)據(jù)一致，沒(méi)有發(fā)現(xiàn)新的安全信號(hào)。
3.DMD新機(jī)制口服療法Ⅲ期見(jiàn)刊。Italfarmaco公司新型口服組蛋白去乙?；福℉DAC）抑制劑givinostat治療6歲以上仍具備行走能力的杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）男童的Ⅲ期臨床EPIDYS達(dá)到主要終點(diǎn)。第72周時(shí)，與安慰劑相比，givinostat聯(lián)合皮質(zhì)類固醇治療顯著延緩了疾病進(jìn)展，患者攀爬四級(jí)樓梯的衰退速度較安慰劑組更慢（與安慰劑的差異為1.78秒，p=0.037）。詳細(xì)結(jié)果發(fā)表在The Lancet Neurology期刊上。
4.體內(nèi)CRISPR基因編輯療法上Ⅲ期臨床。Intellia公司CRISPR/Cas9基因編輯療法NTLA-2001治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性伴心肌病（ATTR-CM）的Ⅲ期MAGNITUDE試驗(yàn)完成首例患者給藥。NTLA-2001是基于Intellia專有的非病毒平臺(tái)開(kāi)發(fā)，利用脂質(zhì)納米顆粒向肝臟輸送靶向TTR基因的特異性gRNA和編碼Cas9酶的mRNA，具有ATTR功能治愈性潛力。在Ⅰ期臨床中，單次注射NTLA-2001可將患者血清中的轉(zhuǎn)甲狀腺素（TTR）蛋白降低約90%，且療效維持6-12個(gè)月。
5.全球首款結(jié)核病疫苗啟動(dòng)Ⅲ期臨床。葛蘭素史克與Aeras公司和國(guó)際艾滋病疫苗行動(dòng)組織（IAVI）共同開(kāi)發(fā)的結(jié)核病（TB）候選疫苗M72/AS01E啟動(dòng)Ⅲ期臨床，在受結(jié)核病影響嚴(yán)重的南非開(kāi)展首批疫苗接種，評(píng)估用于預(yù)防結(jié)核病的有效性。M72有望成為首款為青少年和成人預(yù)防最常見(jiàn)的肺結(jié)核的疫苗。該項(xiàng)試驗(yàn)由惠康基金會(huì)（Wellcome）和比爾及梅琳達(dá)·蓋茨基金會(huì)提供資金，蓋茨醫(yī)學(xué)研究所負(fù)責(zé)開(kāi)展。
6.優(yōu)瑞科T細(xì)胞療法早期臨床積極。優(yōu)瑞科生物（Eureka Therapeutics）宣布其T細(xì)胞療法ECT204已在用于治療GPC3陽(yáng)性晚期肝細(xì)胞癌（HCC）的Ⅰ/Ⅱ期臨床ARYA-3取得了安全性數(shù)據(jù)和初步療效結(jié)果，目前正進(jìn)行第二階段患者招募。在這項(xiàng)研究中，患者的T細(xì)胞被收集并經(jīng)過(guò)基因修改，以表達(dá)優(yōu)瑞科專有的抗GPC3 ARTEMIS T細(xì)胞受體（AbTCR）。此前，F(xiàn)DA已授予ECT204用于治療HCC的孤兒藥資格。
7.Capstan公司完成B輪融資。Capstan公司宣布完成1.75億美元的超額認(rèn)購(gòu)B輪融資，用于推進(jìn)其體內(nèi)嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）候選療法CPTX2309開(kāi)展用于治療自身免疫疾病的早期概念驗(yàn)證研究，以及進(jìn)一步開(kāi)發(fā)靶向脂質(zhì)納米顆粒（tLNP）管線。此輪融資由RA Capital Management領(lǐng)投，新投資者包括Forbion、強(qiáng)生創(chuàng)新（JJDC）等，現(xiàn)有投資者Alexandria Venture Investments、百時(shí)美施貴寶、禮來(lái)公司、拜耳旗下的Leaps也參投。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.“16+8”飲食或增加心臟病風(fēng)險(xiǎn)。據(jù)美國(guó)《華盛頓郵報(bào)》18日?qǐng)?bào)道，一項(xiàng)新研究發(fā)現(xiàn)，每天僅在8小時(shí)內(nèi)完成全天的進(jìn)食的成年人死于心臟病或中風(fēng)的可能性是將進(jìn)食分散在12—16小時(shí)的人的兩倍左右，而且不會(huì)延年益壽。與不禁食的人相比，選擇每天8小時(shí)之外禁食的人的肌肉質(zhì)量較低。吃得太少或禁食時(shí)間太長(zhǎng)，會(huì)導(dǎo)致增肌或維持肌肉含量變得更加困難，而肌肉含量的減少增加了患心血管疾病死亡的風(fēng)險(xiǎn)。
2.拜耳調(diào)整制藥業(yè)務(wù)管理團(tuán)隊(duì)。3月20日，拜耳宣布其制藥業(yè)務(wù)部執(zhí)行領(lǐng)導(dǎo)團(tuán)隊(duì)將進(jìn)行重組。據(jù)Endpoints News和Fierce Pharma報(bào)道，制藥領(lǐng)導(dǎo)團(tuán)的高管人數(shù)將從14人減少至8人，其中全球營(yíng)銷主管Anne-Grethe Mortensen、放射學(xué)主管Gerd Kruger和消費(fèi)者健康部門(mén)負(fù)責(zé)人Heiko Schipper將離開(kāi)公司。此外，拜耳還新成立了一個(gè)新的“全球商業(yè)化”部門(mén)，該部門(mén)將包括公司前戰(zhàn)略業(yè)務(wù)單元腫瘤學(xué)、全球營(yíng)銷、數(shù)字與商業(yè)創(chuàng)新的主要部分，以及醫(yī)療事務(wù)與藥物警戒的部分，由Christine Roth領(lǐng)導(dǎo)。
3.醫(yī)師電子化信息管理文件出臺(tái)。3月19日，國(guó)家衛(wèi)健委發(fā)布《關(guān)于進(jìn)一步推進(jìn)醫(yī)師電子化信息管理工作的通知》，明確了各級(jí)衛(wèi)生健康行政部門(mén)進(jìn)一步推進(jìn)醫(yī)師電子化信息管理工作的具體措施和要求?！锻ㄖ窂?qiáng)調(diào)繼續(xù)并行使用醫(yī)師電子證照和現(xiàn)行證照，明確兩者具有同等效力。鼓勵(lì)地方不斷拓展電子證照應(yīng)用場(chǎng)景，鼓勵(lì)醫(yī)師通過(guò)醫(yī)師電子化注冊(cè)系統(tǒng)電腦端、手機(jī)端辦理相關(guān)業(yè)務(wù)，優(yōu)化政務(wù)服務(wù)，提升管理水平。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（03月21日)
2. FDA新藥獲批情況（北美03月20日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號(hào)
