銳康迪微球優(yōu)先審評(píng)。Recordati集團(tuán)旗下銳康迪醫(yī)藥「注射用雙羥萘酸帕瑞肽微球」獲CDE擬納入優(yōu)先審評(píng)，用于治療無法手術(shù)或手術(shù)后未治愈和通過另一種生長(zhǎng)抑素類似物治療控制不佳的成人肢端肥大癥患者。這是一款長(zhǎng)效帕瑞肽產(chǎn)品（pasireotide pamoate），為第二代生長(zhǎng)抑素類似物（SRL）。此前博鰲樂城維健罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心已引進(jìn)該產(chǎn)品應(yīng)用于肢端肥大癥患者的臨床治療。
國(guó)內(nèi)藥訊
1.益普生罕見病新藥報(bào)產(chǎn)。Albireo公司與益普生開發(fā)的回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白（IBAT）抑制劑odevixibat膠囊（Bylvay）的上市申請(qǐng)獲CDE受理。Odevixibat可阻斷腸膽汁酸經(jīng)過腸肝循環(huán)回流入肝，從而減輕肝臟內(nèi)及循環(huán)內(nèi)的膽汁酸濃度。去年11月，CDE已將該新藥納入優(yōu)先審評(píng)，擬用于治療6個(gè)月或以上患者的進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）。
2.康方雙抗亮相ELCC2024。康方生物與Summit公司聯(lián)合開發(fā)的PD-1/VEG雙抗ivonescimab在ELCC 2024年會(huì)上公布了治療晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的Ⅱ期臨床AK112-201積極結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，ivonescimab聯(lián)合化療在鱗狀和非鱗狀NSCLC患者中的中位PFS分別達(dá)到11.1個(gè)月（95% CI：9.5–16.3個(gè)月）和13.3個(gè)月（95% CI：8.3–16.4個(gè)月）。在中位隨訪時(shí)間為22.1個(gè)月后，兩個(gè)患者亞組的中位總生存期均尚未達(dá)到。
3.瓔黎腎纖維化新藥獲批IND。瓔黎藥業(yè)1類化藥RLA-23174片獲國(guó)家藥監(jiān)局臨床許可，擬開發(fā)用于治療腎纖維化。RLA-23174是一款HIPK2變構(gòu)抑制劑，通過影響HIPK2和Smad3之間的相互作用而不抑制HIPK2的激酶活性，從而僅抑制TGF-β/Smad3信號(hào)通路且不影響Smad2和p53的磷酸化。在臨床前研究中，RLA-23174已顯示出積極的抗纖維化效果和良好的安全性。
4.石藥又一款A(yù)DC獲批臨床。石藥集團(tuán)旗下巨石生物1類生物制品SYS6023獲國(guó)家藥監(jiān)局臨床許可，擬開發(fā)治療晚期實(shí)體瘤患者。SYS6023是一款抗體偶聯(lián)藥物（ADC），可與腫瘤表面的特異性受體結(jié)合，通過內(nèi)吞作用進(jìn)入細(xì)胞并釋放毒素，達(dá)到殺傷腫瘤細(xì)胞的作用。在臨床前研究中，該產(chǎn)品對(duì)多種癌癥均顯示有較好的抗腫瘤作用。石藥集團(tuán)在ADC產(chǎn)品方面的靶點(diǎn)目前已涵蓋了HER2、Nectin-4、Claudin 18.2、EGFR等。
5.健康元引入COPD小分子新藥。健康元與拜耳達(dá)成合作許可協(xié)議，獲得后者一款小分子脯氨酰內(nèi)肽酶（PREP）抑制劑在國(guó)內(nèi)開發(fā)、商業(yè)化和生產(chǎn)的獨(dú)家許可，應(yīng)用于慢性阻塞性肺疾病（COPD）的治療。該新藥通過抑制PREP活性，有效阻止了COPD炎癥介質(zhì)的產(chǎn)生，有望為COPD患者提供新的治療選擇。該新藥目前已在歐洲完成I期臨床試驗(yàn)。
國(guó)際藥訊
1.艾伯維卵巢癌ADC獲批上市。艾伯維FRα靶向ADC新藥Elahere（mirvetuximab soravtansine）獲FDA由加速批準(zhǔn)轉(zhuǎn)換為完全批準(zhǔn)，用于治療葉酸受體α（FRα）陽性、鉑類耐藥的上皮性卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌患者。在Ⅲ期臨床MIRASOL中，與化療相比，Elahere聯(lián)合治療顯著提高了患者總生存期（中位OS：16.46個(gè)月和12.75個(gè)月，p=0.0046），使死亡風(fēng)險(xiǎn)降低33%。2023年11月，艾伯維通過收購(gòu)ImmunoGen公司獲得該產(chǎn)品，華東醫(yī)藥擁有該藥的大中華區(qū)權(quán)益。
2.強(qiáng)生PAH組合療法獲批上市。強(qiáng)生單片劑組合療法Opsynvi（M/T STCT，（馬昔騰坦/他達(dá)拉非））獲FDA批準(zhǔn)上市，成為首款單片劑組合療法，用于長(zhǎng)期治療WHO功能分級(jí)（FC）為II-III級(jí)的肺動(dòng)脈高壓（PAH）成人患者。在Ⅲ期A DUE臨床中，與馬昔騰坦或他達(dá)拉非單藥治療相比，M/T STCT治療第16周顯著降低了患者肺血管阻力（PVR），降幅達(dá)到39%（vs18%，p<0.0001）。
3.諾華FIC新藥獲CHMP推薦上市。諾華補(bǔ)體B因子抑制劑Fabhalta（iptacopan）獲歐盟人用藥品委員會(huì)（CHMP）推薦批準(zhǔn)，用于治療患有溶血性貧血的成人陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）患者。在Ⅲ期臨床APPLY-PNH中，在24周不需要輸血的情況下，iptacopan治療實(shí)現(xiàn)血紅蛋白水平較基線增加2g/dL的患者比例達(dá)到82.3%；避免輸血率達(dá)到94.8%。去年年底，該新藥已獲FDA批準(zhǔn)上市，是首款PNH口服單藥療法。
4.諾和諾德超長(zhǎng)效胰島素獲CHMP支持上市。歐洲藥品管理局人用藥品委員會(huì)（CHMP）推薦批準(zhǔn)諾和諾德每周1次超長(zhǎng)效胰島素icodec（Awiqli）上市，用于治療成人糖尿病。在Ⅲa期臨床ONWARDS中，與每日一次甘精胰島素U100相比，每周一次icodec治療具有非劣效性（P<0.001）和優(yōu)效性（P=0.02），兩組患者Hb1Ac水平的平均降幅分別為1.55%和1.35%，估計(jì)的組間差異為-0.19%，95% CI：-0.36~-0.03。目前，該新藥也正接受FDA和CDE的上市監(jiān)管審查。
5.干眼癥創(chuàng)新眼藥水Ⅱ期臨床積極。OKYO Pharma脂質(zhì)偶聯(lián)chemerin肽激動(dòng)劑眼藥水OK-101（0.05%）治療干眼癥（DED）的Ⅱ期臨床結(jié)果積極。OK-101通過靶向G蛋白偶聯(lián)受體ChemR23以啟動(dòng)眼部免疫細(xì)胞的抗炎癥反應(yīng)。數(shù)據(jù)顯示，第15天時(shí)，OK-101治療顯著緩解了患者的眼痛癥狀，也顯著改善了淚膜破裂時(shí)間；而且OK-101具有良好的滴眼舒適度，沒有出現(xiàn)與藥物相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。
6.衛(wèi)材老年癡呆新藥上市延期。衛(wèi)材Aβ抗體lecanemab（侖卡奈單抗）上市申請(qǐng)被歐洲EMA推遲審批。EMA已取消在3月11日召開的神經(jīng)科學(xué)咨詢小組（SAG-N）會(huì)議上獲得的關(guān)于lecanemab的積極建議，重新召開SAG-N會(huì)議再次審議lecanemab，以確保專家與該產(chǎn)品沒有利益沖突。去年7月，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)lecanemab的加速上市許可轉(zhuǎn)變?yōu)橥瓿膳鷾?zhǔn)，用于治療輕度阿爾茨海默癥（AD）及相關(guān)輕度認(rèn)知障礙（MCI）疾病。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.全球最貴藥物易主。近日，Orchard公司對(duì)外公開其剛剛獲批的早發(fā)性異染性腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良（MLD）一次性基因療法Lenmeldy在美國(guó)一次性治療的批發(fā)采購(gòu)成本（WAC）為425萬美元（約合人民幣3066萬元）。而去年9月，外媒Fierce Pharma發(fā)布了2023年美國(guó)最昂貴藥物排名TOP10，其中基因療法占據(jù)半壁江山，最貴的為首款B型血友病基因療法——UniQure公司的Hemgenix，定價(jià)350萬美元。這也意味著Lenmeldy已登上最貴藥物榜首。
2.國(guó)家明文規(guī)定預(yù)制菜不添加防腐劑。3月21日，國(guó)家市場(chǎng)監(jiān)管總局等六部門聯(lián)合印發(fā)《關(guān)于加強(qiáng)預(yù)制菜食品安全監(jiān)管 促進(jìn)產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的通知》，明確規(guī)定預(yù)制菜中不添加防腐劑，規(guī)范預(yù)制菜范圍，旨在強(qiáng)化預(yù)制菜食品安全監(jiān)管。國(guó)家市場(chǎng)監(jiān)督管理總局相關(guān)負(fù)責(zé)人回應(yīng)，預(yù)制菜也稱預(yù)制菜肴，預(yù)制菜雖經(jīng)過工業(yè)化預(yù)制，但仍屬于菜肴范疇，消費(fèi)者在菜肴烹制過程中一般不添加防腐劑，規(guī)定預(yù)制菜中不添加防腐劑更加符合消費(fèi)者期待。
3.CDMO巨頭「龍沙」拿下羅氏工廠。3月20日，全球CDMO巨頭企業(yè)龍沙（Lonza）宣布，將以總交易金額額12億美元收購(gòu)羅氏位于美國(guó)瓦卡維爾（Vacaville）的大規(guī)模生物制藥工廠。該廠是全球產(chǎn)量最大的生物制劑生產(chǎn)基地之一，生物反應(yīng)器總?cè)萘考s為33萬升。龍沙計(jì)劃投資約5億瑞士法郎（約5.623億美元），用于升級(jí)該設(shè)施并增強(qiáng)該基地的能力，以適應(yīng)下一代哺乳動(dòng)物生物藥療法。根據(jù)協(xié)議，該工廠的約750名員工將由龍沙提供就業(yè)機(jī)會(huì)，該工廠目前生產(chǎn)的產(chǎn)品也將繼續(xù)由龍沙提供。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（03月24日)
2. FDA新藥獲批情況（北美03月22日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號(hào)
