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遠(yuǎn)大引進(jìn)核藥獲批III期臨床。遠(yuǎn)大醫(yī)藥從Isotope公司引進(jìn)的創(chuàng)新放射性核素偶聯(lián)藥物（RDC）ITM-11獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開展國際III期臨床（COMPOSE，NCT04919226），評估用于治療胃腸胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤（GEP-NETs）的有效性與安全性。ITM-11將無載體177Lu與生長抑素類似物偶聯(lián)，通過與GEP-NETs表面高水平表達(dá)的生長抑素受體（SSTR）結(jié)合靶向殺傷腫瘤細(xì)胞。遠(yuǎn)大醫(yī)藥在抗腫瘤核藥方面已有4款RDC獲批開展臨床研究。
國內(nèi)藥訊
1.億帆升白藥獲批歐盟上市。億帆醫(yī)藥第三代長效粒細(xì)胞集落刺激因子（G-CSF-Fc融合蛋白）創(chuàng)新生物藥Ryzneuta（艾貝格司亭α注射液，F(xiàn)-627）獲歐盟委員會（EC）批準(zhǔn)上市，用于預(yù)防腫瘤患者在化療過程中引起的嗜中性粒細(xì)胞減少癥（CIN）。臨床數(shù)據(jù)顯示，F(xiàn)-627在與長效原研產(chǎn)品、短效原研產(chǎn)品開展的頭對頭臨床研究中均達(dá)到了預(yù)設(shè)標(biāo)準(zhǔn)。該產(chǎn)品已獲得FDA和CDE批準(zhǔn)上市。
2.萬泰「九價HPV疫苗」啟動Ⅲ期臨床。廈門萬泰滄海重組人乳頭瘤病毒九價疫苗（大腸埃希菌）登記啟動一項Ⅲ期臨床，適應(yīng)癥為“預(yù)防人乳頭瘤病毒HPV6和HPV11感染及因此引發(fā)的尖銳濕疣等疾病和人乳頭瘤病毒HPV16、HPV18、HPV31、HPV33、HPV45、HPV52、HPV58感染及因此引發(fā)的宮頸癌等疾病”。該項試驗由湖北省疾控中心楊北方博士負(fù)責(zé)，計劃在中國18~26周歲女性中評估該疫苗工藝放大后的免疫原性及安全性。
3.安進(jìn)肺癌雙抗啟動中國Ⅲ期臨床。安進(jìn)與百濟(jì)神州聯(lián)合開發(fā)的DLL3/CD3雙抗Tarlatamab登記啟動一項國際（含中國）Ⅲ期臨床（DeLLphi-306），擬評價用于治療同步放化療后未進(jìn)展、局限期小細(xì)胞肺癌（LS-SCLC）患者的有效性和安全性。該項試驗中國主要研究者為華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院褚倩主任醫(yī)師。去年年底，F(xiàn)DA已受理該新藥的上市申請，并同時授予其優(yōu)先審評資格，用于治療化療耐藥的晚期SCLC。
4.靖因siRNA藥物啟動臨床。靖因藥業(yè)特異性肝靶向PCSK9小核酸藥物SRSD101注射液在Ⅰ期臨床中完成全部受試者入組給藥。SRSD101通過阻斷PCSK9的蛋白合成，從而增強(qiáng)肝細(xì)胞攝取LDL-C能力，以實現(xiàn)降血脂的作用。在臨床前研究中，SRSD101顯示出了強(qiáng)效持久降脂的療效和良好的安全性，有望為原發(fā)性高膽固醇血癥患者提供新的治療選擇。
5.貝達(dá)實體瘤雙效抑制劑獲批IND。貝達(dá)藥業(yè)1類化藥BPI-221351片獲國家藥監(jiān)局臨床試驗?zāi)驹S可，擬開發(fā)用于IDH1和/或IDH2突變的晚期實體瘤患者，包括但不限于膠質(zhì)瘤、膽管癌等。BPI-221351是一款高腦滲透性、突變型異檸檬酸脫氫酶IDH1/IDH2雙效抑制劑。BPI-221351可特異性結(jié)合突變型IDH1和IDH2的變構(gòu)位點，抑制突變型的IDH酶催化α-KG生成2-羥戊二酸的過程，從而抑制腫瘤的進(jìn)展。
6.凡恩世胰腺癌雙抗獲快速通道資格。凡恩世制藥靶向Claudin18.2/CD47雙特異性抗體PT886獲FDA授予快速通道資格，用于治療轉(zhuǎn)移性Claudin 18.2陽性胰腺癌患者。PT886可通過巨噬細(xì)胞的ADCP活性和NK細(xì)胞的ADCC活性直接殺傷腫瘤細(xì)胞，并通過同時靶向腫瘤細(xì)胞表面高表達(dá)的Claudin 18.2和CD47擴(kuò)大腫瘤殺傷范圍。此前，F(xiàn)DA已授予該新藥用于治療胰腺癌的孤兒藥資格。
國際藥訊
1.首個DMD非甾體類藥物獲批上市。Italfarmaco公司新型口服HDAC抑制劑givinostat（Duvyzat）獲FDA批準(zhǔn)上市，成為用于治療六歲及以上杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）患者的首個非甾體類藥物。III期EPIDYS試驗18個月數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑相比，Duvyzat治療患者爬四級樓梯所需時間更少（1.25秒vs3.03秒）；門診評估量表（NSAA）得分、起立時間、肌肉力量等次要終點指標(biāo)也顯著改善。最新數(shù)據(jù)日前發(fā)表在The Lancet Neurology期刊上。
2.奧希替尼聯(lián)合治療肺癌Ⅲ期臨床積極。阿斯利康EGFR-TKI抑制劑Tagrisso（奧希替尼）聯(lián)合化療一線治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者的Ⅲ期FLAURA2臨床結(jié)果積極。該項試驗此前已達(dá)到主要終點，Tagrisso聯(lián)合化療較Tagrisso單藥將疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險降低38%（HR：0.62；95% CI：0.49-0.79；p<0.0001）。最新的兩年隨訪數(shù)據(jù)顯示，Tagrisso聯(lián)合治療患者的總生存期（OS）數(shù)據(jù)也具改善趨勢，詳細(xì)結(jié)果將公布于ELCC2024年會上。
3.HPV疫苗聯(lián)用PD-L1最新數(shù)據(jù)積極。Nykode公司癌癥疫苗VB10.16聯(lián)合羅氏PD-L1抑制劑atezolizumab治療復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性人類乳頭瘤病毒16型（HPV16）陽性宮頸癌患者的Ⅱ期臨床兩年隨訪結(jié)果積極。在中位隨訪為6個月時，VB10.16組合的客觀緩解率（ORR）為21%，疾病控制率（DCR）達(dá)到64%。最新數(shù)據(jù)顯示，組合療法與單藥免疫檢查點抑制劑治療的歷史對照相比，支持VB10.16與atezolizumab之間具有協(xié)同作用。詳細(xì)數(shù)據(jù)將在醫(yī)學(xué)會議上公布。
4.Cabaletta Bio公司CAR-T獲孤兒藥資格。Cabaletta Bio公司CAR-T產(chǎn)品CABA-201獲FDA授予孤兒藥資格（ODD），用于治療系統(tǒng)性硬化癥（SSc）。這是一款基于馴鹿生物全人源CD19序列開發(fā)的CAR-T療法，擬開發(fā)用于治療B細(xì)胞驅(qū)動的自身免疫性疾病，包括系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）、類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、肌炎和系統(tǒng)性硬化癥等。去年5月，該產(chǎn)品已獲得FDA快速通道資格，用于治療SLE和狼瘡腎炎（LN）患者。
5.致命心臟病基因療法臨床前研究見刊。Tenaya公司基因療法TN-401治療PKP2突變、心律失常性右室心肌病（ARVC）的臨床前研究成果已發(fā)表在《自然》雜志子刊Communications Medicine上。TN-401旨在通過AAV9將PKP2基因的功能拷貝靶向遞送至心肌細(xì)胞，來恢復(fù)PKP2蛋白的產(chǎn)生。結(jié)果顯示，敲除PKP2基因的小鼠在接受TN-401治療后，其中位壽命至少達(dá)到58周（安慰劑為4.7周）。TN-401預(yù)計于今年下半年進(jìn)入臨床開發(fā)，進(jìn)行首位患者給藥。
6.艾伯維布局新型炎癥性腸病新藥。艾伯維與Parvus公司將利用后者專有Navacim調(diào)節(jié)性T細(xì)胞（Treg）免疫耐受技術(shù)平臺，合作開發(fā)新型炎癥性腸病（IBD）候選療法。Navacims將多價肽-主要組織相容性復(fù)合物（肽-MHCs）遞呈給T細(xì)胞，從而引發(fā)T細(xì)胞內(nèi)源性擴(kuò)增并分化成為抗原特異性Tregs。根據(jù)協(xié)議，Parvus公司將獲得預(yù)付款，以及合作產(chǎn)品的開發(fā)和商業(yè)里程碑潛在款項。
醫(yī)藥熱點
1.南方醫(yī)科大學(xué)新添一家直屬附屬醫(yī)院。3月23日，深圳市坪山區(qū)與南方醫(yī)科大學(xué)簽署《深圳市坪山區(qū)人民政府南方醫(yī)科大學(xué)關(guān)于共建南方醫(yī)科大學(xué)坪山醫(yī)院的協(xié)議》。根據(jù)《共建協(xié)議》，依托深圳市坪山區(qū)人民醫(yī)院遷址項目，雙方共建“南方醫(yī)科大學(xué)坪山醫(yī)院”，作為南方醫(yī)科大學(xué)直屬附屬醫(yī)院。目前，坪山區(qū)人民醫(yī)院遷址重建項目正加快建設(shè)中，該項目是坪山區(qū)重點建設(shè)的民生項目，建成后將成為2000張床位新院區(qū)，定位為“深圳東部國際化醫(yī)療中心”。
2.廣東新生兒出生即可辦醫(yī)保。3月22日，廣東省醫(yī)保局發(fā)布《關(guān)于做好新生兒醫(yī)療保障的通知》，明確新生兒監(jiān)護(hù)人可憑新生兒出生醫(yī)學(xué)證明，在新生兒出生后180天內(nèi)在全省任一統(tǒng)籌地區(qū)辦理城鄉(xiāng)居民基本醫(yī)療保險參保繳費，不受戶籍地或者居住地限制，不需要提供戶口簿或居住證明。該通知明確，自新生兒出生之日起所發(fā)生的符合規(guī)定的醫(yī)療費用，均納入醫(yī)保報銷范圍。
3.小林制藥緊急召回含紅曲成分保健品。 據(jù)日本時事通訊社24日報道，日本制藥巨頭小林制藥公司22日以可能危害人體健康為由，緊急召回該公司生產(chǎn)的約30萬份含有紅曲成分的保健品。今年1月起，小林制藥已陸續(xù)收到13名消費者在服用相關(guān)產(chǎn)品后身體出現(xiàn)腎臟疾病，其中有6人住院治療，有的患者甚至還需要進(jìn)行透析。為防止更多消費者健康受損，該公司呼吁消費者立即停止服用。日本寶酒造公司24日也發(fā)布消息稱，因該公司生產(chǎn)的一款酒使用了由小林制藥提供的紅曲原料，決定召回市場上約10萬瓶酒。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（03月24日)
2. FDA新藥獲批情況（北美03月22日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號
