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天港醫(yī)諾中美雙報單抗獲批IND。天港醫(yī)諾自主研發(fā)的新型免疫檢查點單抗藥物TGI-5注射液獲國家藥監(jiān)局批準開展Ⅰ期臨床，擬評估用于不可切除、局部晚期或轉(zhuǎn)移性實體瘤的安全性與有效性。TGI-5能同時恢復NK細胞和T細胞的抗癌免疫功能，已在臨床前研究中顯示出對肝癌、結(jié)直腸癌、黑色素瘤的抗腫瘤活性。去年年底，該新藥已在美國獲批臨床許可。
國內(nèi)藥訊
1.恒瑞2款抗癌藥擬納入突破性品種。恒瑞醫(yī)藥新型PARP抑制劑氟唑帕利膠囊和VEGFR2抑制劑甲磺酸阿帕替尼片獲CDE擬納入突破性治療品種，適應(yīng)癥為：氟唑帕利單藥或聯(lián)合阿帕替尼治療gBRCA突變的HER2陰性乳腺癌。此前，氟唑帕利已獲批用于治療gBRCA1/2突變的鉑敏感復發(fā)性卵巢癌，以及鉑類敏感復發(fā)性卵巢癌維持治療。氟唑帕利單藥或聯(lián)合阿帕替尼的多個適應(yīng)癥開發(fā)目前正處在Ⅲ期臨床階段。
2.羅氏乳癌抑制劑擬納入突破性品種。羅氏PI3Kα抑制劑GDC-0077（inavolisib）獲CDE擬納入突破性治療品種，聯(lián)合哌柏西利和內(nèi)分泌療法治療PIK3CA突變、HR+/HER2-、局部晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌成人患者。在Ⅲ期臨床（INAVO120）中，與哌柏西利+氟維司群方案相比，inavolisib組合療法顯著提高了無進展生存期（15.0個月vs7.3個月），并將疾病進展或死亡風險降低57%。目前，國內(nèi)尚無同靶點抑制劑獲批上市。
3.石藥司美格魯肽獲批IND。石藥集團開發(fā)的司美格魯肽注射液獲國家藥監(jiān)局臨床許可，擬開發(fā)用于在減少熱量飲食和增加體力活動的基礎(chǔ)上對成人超重或肥胖患者的體重管理。此前，該新藥已獲批準開展成人2型糖尿病患者的血糖控制的新藥研究。司美格魯肽是一種GLP-1類似物，原研產(chǎn)品由諾和諾德開發(fā)，已在中國獲批用于治療2型糖尿病。
4.廣州賽雋干細胞獲批新IND。廣州賽雋生物自主研發(fā)的CG-BM1異體人骨髓間充質(zhì)干細胞注射液獲國家藥監(jiān)局批準開展用于缺血性腦卒中的新藥研究。間充質(zhì)干細胞（MSC）對多種活性淋巴細胞有免疫調(diào)節(jié)作用。此前，該產(chǎn)品已有兩項IND獲批，適應(yīng)癥分別為感染引起的中重度成人急性呼吸窘迫綜合征（ARDS）和慢加急性肝衰竭（ACLF）。
5.葆元醫(yī)藥被收購。Nuvation Bio公司與葆元醫(yī)藥達成最終協(xié)議，以全股票交易方式收購葆元醫(yī)藥，預(yù)計將于2024年第二季度完成收購交易。葆元醫(yī)藥的前股東將持有Nuvation Bio約33%的股份，而Nuvation Bio的現(xiàn)有股東將持有Nuvation Bio約67%的股份。葆元的主要資產(chǎn)他雷替尼是新一代ROS1抑制劑，正在兩項Ⅱ期研究中評估治療ROS1陽性非小細胞肺癌（NSCLC）的潛力，該新藥已獲得FDA和NMPA授予的突破性療法認定。
國際藥訊
1.口服降脂療法獲批擴展適應(yīng)癥。FDA批準Esperion公司降膽固醇口服療法Nexletol（bempedoic acid）和口服復方療法Nexlizet（bempedoic acid/ezetimibe）擴展適應(yīng)癥，作為單藥或者與他汀類藥物聯(lián)合使用，用于在一級預(yù)防和二級預(yù)防群體中降低心血管疾病風險和進一步降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）；以及單藥或聯(lián)合他汀類藥物治療原發(fā)性高脂血癥。Bempedoic acid是一款“first-in-class”的ATP檸檬酸裂解酶（ACL）抑制劑，已于2020年獲批上市。
2.AZ自免病抑制劑獲批新適應(yīng)癥。阿斯利康長效C5補體抑制劑Ultomiris（ravulizumab）獲FDA批準新適應(yīng)癥，用于治療抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽性（Ab+）視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（NMOSD）成年患者。在III期CHAMPION-NMOSD研究中，中位治療為73周時，Ultomiris較安慰劑降低了98.6%（p<0.0001）的疾病復發(fā)風險。此前，該新藥已被FDA批準治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿和重癥肌無力等多種自身免疫性疾病。
3.俄羅斯藥企K藥類似藥啟動Ⅲ期臨床。俄羅斯藥企R-Pharm生物類似藥RPH-75在Clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊了一項Ⅲ期臨床，計劃入組266例晚期黑色素瘤患者，評估RPH-75與Keytruda對比的治療效果、藥代動力學、安全性和免疫原性。該項試驗實際開始日期為2023年9月27日，預(yù)計2026年1月完成。值得一提的是，安進生物類似藥ABP 234也于近期注冊與Keytruda頭對頭治療晚期或轉(zhuǎn)移性非鱗狀非小細胞肺癌患者的Ⅲ期臨床。
4.再生元雙抗上市遭拒。再生元CD3/CD20雙抗Odronextamab用于治療復發(fā)性或轉(zhuǎn)移性濾泡淋巴瘤（FL）和彌漫大B細胞淋巴瘤（DLBCL）的上市申請收到FDA發(fā)出的完全回復函（CRL）。FDA要求確證性臨床的入組完成時間必須在遞交上市申請前確定。在II期試驗中，隨訪為17.1個月時，該新藥在DLBCL患者中ORR和CR分別為53%和37%；在FL患者中，odronextamab的ORR和CR分別為82%和75%。
5.諾和諾德購入一款A(yù)SO新藥。諾和諾德將以約10.25億歐元的總交易金額收購Cardior Pharmaceuticals，并獲得該公司擬開發(fā)用于治療心力衰竭的反義寡核苷酸療法（ASO）CDR132L。CDR132L旨在通過選擇性降低微RNA分子miR-132的表達水平，中止并部分逆轉(zhuǎn)細胞病理，從而可能促進心臟功能的長期改善。該新藥正在Ⅱ期臨床HF-REVERT中評估用于治療射血分數(shù)降低型心力衰竭（HFrEF）的潛力。
6.Engrail公司完成B輪融資。Engrail公司宣布完成超額認購的1.57億美元B輪融資，用于推進其主打項目新型靶向GABAA的正向別構(gòu)調(diào)節(jié)劑（PAM）ENX-102開展Ⅱ期臨床（ENCalm），評估用于單藥治療廣泛性焦慮障礙（GAD）患者的潛力。此輪融資還將繼續(xù)推動多個臨床前研發(fā)管線進入臨床開發(fā)，包括擬開發(fā)用于治療抑郁/快感缺失的ENX-104項目，以及治療創(chuàng)傷后應(yīng)激障礙/情緒障礙的ENX-105項目。
醫(yī)藥熱點
1. 吳小劍任中大附六院院長。3月25日，山大學附屬第六醫(yī)院召開校管干部會議，宣布學校干部任命決定：任命吳小劍同志為中山大學附屬第六醫(yī)院院長。吳小劍表示，將帶領(lǐng)中山六院團隊堅守“大?？?、強綜合”發(fā)展模式，秉承“三創(chuàng)三服”文化核心理念，扎實推進研究型醫(yī)院高質(zhì)量發(fā)展。吳小劍同時擔任廣東省胃腸病學研究所（中山大學胃腸病學研究所）所長、胃腸肛門外科學部主任，擅長困難的局部晚期和復發(fā)性結(jié)直腸癌、復雜炎性腸病手術(shù)治療。
2.北京大學國際醫(yī)院成立特色老年醫(yī)學中心。3月26日，首都醫(yī)科大學宣武醫(yī)院國家老年疾病臨床醫(yī)學研究中心北京大學國際醫(yī)院分中心正式掛牌，雙方共同推動北京大學國際醫(yī)院特色老年醫(yī)學中心建設(shè)。未來，北京大學國際醫(yī)院將主動肩負起健康老齡化的使命和任務(wù)，加快提高醫(yī)療健康供給質(zhì)量和服務(wù)水平，奮力開創(chuàng)醫(yī)療健康高質(zhì)量發(fā)展新局面，為積極應(yīng)對人口老齡化、滿足人民群眾對美好生活的向往貢獻力量，以實際行動展現(xiàn)國家醫(yī)療衛(wèi)生事業(yè)生力軍的擔當作為，助力健康中國戰(zhàn)略建設(shè)。
3.德國大麻合法化引發(fā)巨大爭議。德國聯(lián)邦參議院上周通過大麻合法化法案。根據(jù)該法案，從4月1日起，德國18歲以上的成年人可以合法持有最多25克供個人使用的大麻，并可帶進允許的公共場所。同時，成年人可在家中最多存放50克大麻、種植最多3株大麻植物。非商業(yè)的大麻種植俱樂部將于7月1日合法開放，最多可為500名會員種植大麻并向其分發(fā)，每人每月最多50克。德國政府希望采取大麻合法化來遏制大麻黑市交易。然而，多個聯(lián)邦州對該法案提出猛烈批評。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（03月25日)
2. FDA新藥獲批情況（北美03月22日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號
