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安斯泰來(lái)ADC報(bào)sBLA。安斯泰來(lái)靶向Nectin-4的ADC藥物Padcev（enfortumab vedotin）的上市申請(qǐng)獲CDE受理，聯(lián)合PD-1抑制劑Keytruda一線治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌（la/mUC）。在Ⅲ期EV-302臨床中，與化療相比，Padcev/Keytruda組合顯著延長(zhǎng)了患者的PFS和OS，使疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低55%，死亡風(fēng)險(xiǎn)降低53%。目前，該藥用于治療既往接受PD-1/L1和含鉑化療的la/mUC患者的上市申請(qǐng)也正接受CDE審查。
國(guó)內(nèi)藥訊
1.榮昌眼科新藥完成Ⅲ期臨床入組。榮昌生物宣布其VEGF/FGF雙靶點(diǎn)融合蛋白RC28-E治療糖尿病性黃斑水腫（DME）的Ⅲ期臨床已完成全部患者入組。目前，榮昌生物正在開(kāi)展RC28-E與阿柏西普頭對(duì)頭的兩項(xiàng)Ⅲ期臨床試驗(yàn)，分別用于糖尿病性黃斑水腫（DME）和濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（wAMD）。RC28-E同時(shí)拮抗VEGF和成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子（FGF），有望基于FGF與VEGF的協(xié)同作用，發(fā)揮更強(qiáng)的治療作用同時(shí)延長(zhǎng)給藥間隔。
2.友芝友雙抗上惡性腹水III期臨床。武漢友芝友生物自主研發(fā)的EpCAM/CD3雙抗M701在用于腫瘤所致惡性腹水的支持性治療的III期臨床完成了首例患者入組。M701可通過(guò)CD3招募患者自身免疫T細(xì)胞，繼而通過(guò)EpCAM引導(dǎo)免疫細(xì)胞靶向腫瘤細(xì)胞，最后啟動(dòng)T細(xì)胞殺傷腫瘤細(xì)胞，從而達(dá)到治療腹水的效果。在Ⅰ期臨床中，M701總體客觀反應(yīng)率達(dá)到62.5%，疾病控制率為100%，總生存時(shí)間中位數(shù)（mOS）為152天。
3.O藥聯(lián)合治療結(jié)直腸癌優(yōu)先審評(píng)。百時(shí)美施貴寶PD-1抑制劑Opdivo（nivolumab）與CTLA-4抗體Yervoy（ipilimumab）組合方案獲CDE擬納入優(yōu)先審批，用于一線治療不可切除或轉(zhuǎn)移性微衛(wèi)星高度不穩(wěn)定性（MSI-H）或錯(cuò)配修復(fù)缺陷型（dMMR）結(jié)直腸癌（CRC）患者。在III期CheckMate-8HW研究中，與化療相比，這一組合方案使這類(lèi)患者的疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了79%（p<0.0001）。本月初，這兩款新藥用于治療上述適應(yīng)癥已被納入突破性治療品種。
4.上海甫康TKI獲胃癌孤兒藥資格。甫康藥業(yè)自主研發(fā)高腦滲透性HER2 TKI創(chuàng)新藥CVL009獲FDA授予孤兒藥資格，用于治療胃癌（包括胃食管交界處癌）。CVL009屬于不可逆的作用于泛HER家族的藥物，不僅可以抗HER2，也可以抑制HER1和HER 4，從而阻止HER家族之間形成二聚體后的下游傳導(dǎo)通道，作用機(jī)制更強(qiáng)效。在國(guó)內(nèi)，CVL009治療胃食管癌腦轉(zhuǎn)移患者的II期臨床即將在河南省腫瘤醫(yī)院等中心開(kāi)展。
5.國(guó)產(chǎn)十五價(jià)HPV疫苗啟動(dòng)I期臨床。康樂(lè)衛(wèi)士與成大生物合作開(kāi)發(fā)的重組十五價(jià)人乳頭瘤病毒疫苗（大腸埃希菌）已登記啟動(dòng)一項(xiàng)I期臨床，擬評(píng)價(jià)用于9-45周歲健康女性受試者接種該種疫苗的安全性、耐受性和免疫原性。據(jù)悉，這是全球價(jià)型最高的在研HPV疫苗，覆蓋WHO指出的全部13個(gè)HPV高危型，以及與尖銳濕疣高相關(guān)的HPV6/11型。該項(xiàng)試驗(yàn)主要研究者為江蘇省疾控中心李靖欣主任醫(yī)師。
國(guó)際藥訊
1.腎性貧血?jiǎng)?chuàng)新藥獲FDA批準(zhǔn)上市。Akebia公司口服缺氧誘導(dǎo)因子脯氨酰羥化酶抑制劑（HIF-PHI） Vafseo（vadadustat）片劑獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療接受透析至少三個(gè)月的慢性腎病（CKD）相關(guān)貧血患者。HIF會(huì)調(diào)控鐵元素的動(dòng)員和促紅細(xì)胞生成素（EPO）的產(chǎn)生，以此刺激血紅細(xì)胞的生成，從而改善氧氣運(yùn)輸。在兩項(xiàng)INNO2VATE研究中，與darbepoetin α（一種血紅細(xì)胞刺激劑）相比，vadadustat治療使患者的血紅蛋白（Hb）水平較基線變化達(dá)到非劣效性標(biāo)準(zhǔn)。
2.Syndax公司白血病新藥獲優(yōu)先審評(píng)。Syndax 公司潛在“first-in-class”menin抑制劑revumenib的上市申請(qǐng)獲FDA受理，用于治療攜帶KMT2A重排（KMT2Ar）的復(fù)發(fā)/難治性急性白血病患者，同時(shí)FDA也授予其優(yōu)先審評(píng)資格。在關(guān)鍵AUGMENT-101研究中，revumenib在攜帶KMT2Ar的急性白血病人群中達(dá)到23%（p=0.0036）的完全緩解（CR）率或帶部分血液學(xué)恢復(fù)的完全緩解（CRh）率。此前，該新藥這一適應(yīng)癥已被FDA授予突破性療法認(rèn)定。
3.Novocure公司腫瘤電場(chǎng)療法肺癌Ⅲ期臨床積極。Novocure公司腫瘤治療電場(chǎng)（TTFields）治療非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的Ⅲ期臨床METIS達(dá)到了主要終點(diǎn)。TTFields旨在通過(guò)多種機(jī)制施加物理外力，以抑制腫瘤細(xì)胞有絲分裂，進(jìn)而抑制其生長(zhǎng)。數(shù)據(jù)顯示，與支持性護(hù)理相比，TTFields聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)治療顯著延長(zhǎng)了患者無(wú)顱內(nèi)進(jìn)展的時(shí)間（21.9個(gè)月vs11.3個(gè)月，P=0.016）；關(guān)鍵性次要終點(diǎn)的初步分析未顯示出統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。此外，再鼎醫(yī)藥擁有TTFields的中國(guó)權(quán)益。
4.迷幻色胺抑郁癥Ⅱ期臨床積極。Beckley Psytech公司基于短效迷幻色胺5-MeO-DMT開(kāi)發(fā)的創(chuàng)新配方BPL-003，在治療耐藥性抑郁癥（TRD）的Ⅱa期研究中獲積極結(jié)果。BPL-003（10mg）單劑量鼻腔給藥第二天后，有55%的患者的MADRS評(píng)分降低超過(guò)50%；第4周時(shí)，實(shí)現(xiàn)MADRS評(píng)分小于10分的臨床緩解率達(dá)到55%，且療效維持至第12周。BPL-003總體耐受性良好，藥物的急性效應(yīng)平均在不到兩小時(shí)內(nèi)消退。
5.罕見(jiàn)遺傳性眼病基因療法早期臨床積極。Opus Genetics公司基因療法OPGx-LCA5治療LCA5型Leber先天性黑朦（LCA）患者的Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗(yàn)結(jié)果積極。OPGx-LCA5旨在使用腺相關(guān)病毒8（AAV8）載體將功能性LCA5基因精確遞送到外層視網(wǎng)膜。首批患者給藥90天期間，患者視網(wǎng)膜已顯示出明顯的生物活性跡象；且OPGx-LCA5耐受性良好。該公司計(jì)劃將OPGx-LCA5推進(jìn)到下一個(gè)最高劑量，并擴(kuò)大研究人群，納入13歲或以上的受試者。
6.Synthekine公司新型CAR-T獲批IND。Synthekine公司CD19 CAR-T產(chǎn)品 SYNCAR-001獲FDA批準(zhǔn)開(kāi)展新藥研究，聯(lián)合正交的IL-2配體STK-009，評(píng)估聯(lián)合用藥治療非腎性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）和狼瘡性腎炎（LN）患者的療效。SYNCAR-001+STK-009是一種基于Synthekine專(zhuān)有正交配體—受體信號(hào)平臺(tái)的細(xì)胞因子誘導(dǎo)細(xì)胞治療方案，也是一種雙組分療法。通過(guò)利用Synthekine的正交IL-2技術(shù)，STK-009有望驅(qū)動(dòng)SYNCAR-001細(xì)胞的植入和受控的細(xì)胞增殖，而無(wú)需進(jìn)行淋巴清除。
7.艾伯維購(gòu)進(jìn)FIC自免病小分子。艾伯維與自免病藥物公司Landos Biopharma簽訂最終協(xié)議，將以超過(guò)2億美元的總交易金額收購(gòu)Landos，并獲得該公司擬開(kāi)發(fā)用于治療潰瘍性結(jié)腸炎（UC）的臨床期主打項(xiàng)目NX-13。NX-13是一款潛在“first-in-class”口服NLRX1激動(dòng)劑，旨在減少活性氧和氧化應(yīng)激，并同時(shí)減少促炎信號(hào)，具有抗炎作用并促進(jìn)上皮修復(fù)的潛力。此項(xiàng)交易預(yù)計(jì)將于2024年第二季度完成。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1. 翁建平任安徽醫(yī)科大學(xué)校長(zhǎng)。日前，安徽省委決定，任命翁建平同志為安徽醫(yī)科大學(xué)校長(zhǎng)；鄭蘭榮接替翁建平，任蚌埠醫(yī)科大學(xué)黨委副書(shū)記、校長(zhǎng)。翁建平是中國(guó)著名的內(nèi)分泌專(zhuān)家。翁建平于2020年擔(dān)任蚌埠醫(yī)學(xué)院院長(zhǎng)，2023年12月，蚌埠醫(yī)學(xué)院更名蚌埠醫(yī)科大學(xué)，翁建平出任校長(zhǎng)。目前，翁建平還擔(dān)任中國(guó)科學(xué)技術(shù)大學(xué)臨床醫(yī)學(xué)院執(zhí)行院長(zhǎng)。
2.國(guó)家規(guī)范助產(chǎn)服務(wù)資源調(diào)整。3月27日，國(guó)家衛(wèi)健委發(fā)布關(guān)于加強(qiáng)助產(chǎn)服務(wù)管理的通知，強(qiáng)化助產(chǎn)服務(wù)規(guī)劃布局。通知強(qiáng)調(diào)，各級(jí)婦幼保健機(jī)構(gòu)、二級(jí)以上公立綜合醫(yī)院、承擔(dān)危重孕產(chǎn)婦救治中心任務(wù)的公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)、地廣人稀地區(qū)的公立基層醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)原則上應(yīng)保障產(chǎn)科持續(xù)服務(wù)。其他公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)擬關(guān)停產(chǎn)科要廣泛征求建檔孕產(chǎn)婦意見(jiàn)，書(shū)面征求當(dāng)?shù)亟值擂k事處(鄉(xiāng)鎮(zhèn)政府)和縣級(jí)衛(wèi)生健康行政部門(mén)意見(jiàn)，切實(shí)保障群眾看病就醫(yī)權(quán)益。
3.北京3月30日起執(zhí)行國(guó)采政策。據(jù)北京市醫(yī)保局官網(wǎng)3月27日消息，自3月30日起，北京市全面執(zhí)行第九批國(guó)家組織藥品集中帶量采購(gòu)中選結(jié)果及醫(yī)保支付標(biāo)準(zhǔn)等相關(guān)政策，采購(gòu)周期至2027年12月31日。第九批國(guó)家組織藥品集中帶量采購(gòu)涵蓋感染、腫瘤、心腦血管疾病、胃腸道疾病、精神疾病等常見(jiàn)病和慢性病用藥，以及急搶救藥、短缺藥等重點(diǎn)藥品。本次集采共計(jì)41種藥品，中選藥品價(jià)格平均降幅58%。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（03月28日)
2. FDA新藥獲批情況（北美03月27日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號(hào)
