今日頭條
華昊中天化療新藥獲孤兒藥資格。華昊中天埃博霉素類似物優(yōu)替德隆注射液獲FDA授予孤兒藥資格，用于治療乳腺癌腦轉(zhuǎn)移。這是一種能夠穿透血腦屏障的化療新分子，已在國內(nèi)獲批上市，用于治療既往接受過至少一種蒽環(huán)類或紫杉類藥物化療方案的復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者。本月初，該產(chǎn)品的口服膠囊制劑也獲得FDA授予用于治療胃癌的孤兒藥資格。
國內(nèi)藥訊
1.和黃「呋喹替尼」新適應(yīng)癥報產(chǎn)。和黃醫(yī)藥VEGFR抑制劑呋喹替尼膠囊新適應(yīng)癥上市申請獲CDE受理，推測適應(yīng)癥為“聯(lián)合信迪利單抗用于既往系統(tǒng)性抗腫瘤治療后疾病進(jìn)展且不適合進(jìn)行根治性手術(shù)治療或根治性放療的晚期pMMR或non MSI-H子宮內(nèi)膜癌患者”。此前，該適應(yīng)癥已被納入優(yōu)先審評。值得一提的是，這一組合用于“治療既往至少一線含鉑治療失敗的pMMR晚期子宮內(nèi)膜癌”已被CDE納入突破性治療品種。
2.再鼎引進(jìn)肺癌新藥啟動Ⅲ期臨床。再鼎醫(yī)藥與Mirati公司（已被BMS收購）開發(fā)的KRAS G12C抑制劑Adagrasib（Krazati）在中國登記一項國際（含中國）Ⅲ期臨床，擬評估adagrasib聯(lián)合PD-1單抗帕博利珠單抗一線治療KRAS G12C突變且TPS≥50%的非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者的有效性和安全性。該項試驗主要研究者為上海市胸科醫(yī)院陸舜教授。據(jù)悉，再鼎將在今年向NMPA提交該新藥用于二線及以上KRAS G12C突變NSCLC治療的上市申請。
3.恒瑞卵巢癌ADC獲快速通道資格。恒瑞醫(yī)藥TROP-2-ADC產(chǎn)品注射用SHR-A1921獲FDA授予快速通道資格，用于治療鉑耐藥復(fù)發(fā)上皮性卵巢癌、輸卵管癌及原發(fā)性腹膜癌。今年1月下旬，該新藥在clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊一項III期臨床試驗，擬評估SHR-A1921對比鉑類雙重化療治療復(fù)發(fā)性上皮性卵巢癌患者的有效性與安全性。在I期研究中，SHR-A1921治療實體瘤達(dá)到33.3%的客觀緩解率，疾病控制率為80%。
4.馴鹿CAR-T獲批新IND。馴鹿生物與信達(dá)生物聯(lián)合開發(fā)的靶向BCMA的CAR-T產(chǎn)品伊基奧侖賽注射液（CT103A）獲CDE批準(zhǔn)臨床許可，擬擴大適應(yīng)癥用于治療既往經(jīng)過1-2線治療且來那度胺耐藥的復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者。去年6月，該新藥已被CDE批準(zhǔn)用于治療既往經(jīng)過至少3線治療后進(jìn)展的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者。
5.霍德中美雙報iPSC獲批IND。霍德生物iPSC衍生異體通用型前腦神經(jīng)前體細(xì)胞注射液hNPC01獲FDA臨床默示許可，預(yù)計將在2025年啟動針對缺血性腦卒中偏癱后遺癥的美國I/IIa注冊臨床。在國內(nèi)治療顱腦移植缺血性腦卒中12個月以上患者的I期臨床結(jié)果中，hNPC01治療顯示出對中風(fēng)后運動及語言功能障礙的持續(xù)改善潛力，且藥物安全性良好。
國際藥訊
1.吉利德乙肝新藥獲批擴展適用范圍。吉利德新型核苷類逆轉(zhuǎn)錄酶抑制劑（NRTI）Vemlidy（tenofovir alafenamide）獲FDA批準(zhǔn)新適應(yīng)癥，用于每日一次（25mg）治療≥6歲兒童慢性乙型肝炎病毒（HBV）患者。在Ⅱ期臨床（試驗1092）中，與安慰劑相比，Vemlidy治療顯著提高了患者的病毒抑制率。此前，該新藥已被批準(zhǔn)用于治療患有慢性乙型肝炎并帶有影響肝功能的肝臟疾病成人患者，以及≥12歲慢性乙型肝炎兒科患者的治療。
2.BMS肺癌新藥III期臨床積極。百時美施貴寶KRAS G12C抑制劑adagrasib治療KRAS G12C突變、局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者的III期KRYSTAL-12研究達(dá)到了主要終點和關(guān)鍵次要終點。與標(biāo)準(zhǔn)化療相比，adagrasib用于二線或后線治療顯著改善了患者的無進(jìn)展生存期（PFS）和客觀緩解率（ORR）。目前，該項研究正繼續(xù)評估患者的總生存期（OS）。研究期間，未出現(xiàn)新的安全信號。
3.韓國AriBio公司AD新藥獲批Ⅲ期臨床。韓國AriBio公司磷酸二酯酶 5（PDE5）抑制劑AR1001（Mirodenafil，米羅地那非）獲英國藥品和保健品監(jiān)管局 （MHRA）批準(zhǔn)開展Ⅲ期臨床POLARIS-AD，評估用于治療早期阿爾茨海默病患者的療效和安全性。AR1001旨在通過抑制神經(jīng)元凋亡和恢復(fù)突觸可塑性，以保護(hù)神經(jīng)和緩解AD病程。3月24日，該公司已將Mirodenafil在中國的獨家營銷權(quán)授予一家中國藥企，首付達(dá)9000萬美元。
4.FIC肝硬化療法Ⅱ期臨床積極。Lipocine公司潛在“first-in-class”雄激素受體激動劑LPCN 1148治療肝硬化男性患者的Ⅱ期臨床達(dá)到主要終點。第24周時，LPCN 1148治療患者的L3-骨骼肌指數(shù)（SMI）較基線顯著增加，且療效持續(xù)至52周；且這一改善較安慰劑組具有統(tǒng)計學(xué)意義。治療期間，患者發(fā)生明顯肝性腦病（OHE）事件較少。此外，LPCN 1148耐受性良好。
5.Avalo公司引入一款炎癥靶向療法。Avalo公司宣布收購AlmataBio公司，并獲得該公司臨床期在研白介素-1β（IL-1β）靶向單抗AVTX-009，應(yīng)用于化膿性汗腺炎（HS）和其他皮膚科、胃腸科、風(fēng)濕科的炎癥性疾病。Avalo同時完成了由Commodore Capital和TCGX領(lǐng)投的1.85億美元的私募融資（其中包含初始前期投資1.156億美元）。目前，AVTX-009正在Ⅱ期臨床中評估治療化膿性汗腺炎的潛力，預(yù)計其主要結(jié)果將在2026年發(fā)布。
6.Avenzo公司融資開發(fā)抗腫瘤小分子。Avenzo公司宣布完成1.5億美元超額A-1輪融資，用于加速推進(jìn)其潛在“best-in-class”細(xì)胞周期蛋白依賴性激酶2（CDK2）選擇性抑制劑AVZO-021的臨床開發(fā)。CDK2對細(xì)胞周期調(diào)控至關(guān)重要，在多種癌癥中經(jīng)常高度激活。目前，AVZO-021正在美國開展Ⅰ期臨床評估用于治療晚期實體瘤的安全性、耐受性以及初步療效。
醫(yī)藥熱點
1.WHO啟用冠狀病毒全球監(jiān)測網(wǎng)絡(luò)。世衛(wèi)組織27日發(fā)布新聞公報說，已啟用“冠狀病毒網(wǎng)絡(luò)”（CoViNet），以促進(jìn)和協(xié)調(diào)全球的專業(yè)知識和能力，及早準(zhǔn)確地檢測、監(jiān)測和評估新冠病毒、中東呼吸綜合征冠狀病毒和其他可能新出現(xiàn)的冠狀病毒。“冠狀病毒網(wǎng)絡(luò)”由在人類、動物和環(huán)境冠狀病毒監(jiān)測方面具有專長的全球?qū)嶒炇医M成。該網(wǎng)絡(luò)目前包括21個國家的36個實驗室，涵蓋世衛(wèi)組織劃分的全球六大區(qū)域。
2.上海交大醫(yī)學(xué)院臨床藥學(xué)院成立。3月28日，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院臨床藥學(xué)院正式揭牌成立，旨在充分整合醫(yī)學(xué)院基礎(chǔ)藥學(xué)和附屬醫(yī)院臨床藥學(xué)的科研力量和人才資源，聯(lián)動校部藥學(xué)相關(guān)優(yōu)勢學(xué)科，加強交叉，協(xié)同開展“大藥學(xué)”領(lǐng)域的學(xué)科建設(shè)、教育教學(xué)、人才培養(yǎng)，開展藥學(xué)基礎(chǔ)研究和科技成果轉(zhuǎn)化，培養(yǎng)創(chuàng)新型、研究型、服務(wù)型的高素質(zhì)臨床藥學(xué)人才，推動我國生物醫(yī)藥藥學(xué)的高質(zhì)量發(fā)展。
3.重慶醫(yī)科大學(xué)新增一家附屬醫(yī)院。3月28日，重慶醫(yī)科大學(xué)和南川區(qū)人民政府舉行共建重慶醫(yī)科大學(xué)附屬南川醫(yī)院戰(zhàn)略合作協(xié)議簽約暨揭牌儀式，南川區(qū)人民醫(yī)院正式掛牌“重慶醫(yī)科大學(xué)附屬南川醫(yī)院”。據(jù)悉，2009年南川區(qū)人民醫(yī)院成為重慶醫(yī)科大學(xué)教學(xué)醫(yī)院，已過去15年。如今正式成為重慶醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院，標(biāo)志著該院在醫(yī)療、教學(xué)、科研領(lǐng)域的地位將得到進(jìn)一步提升，同時也預(yù)示著未來將有更多高質(zhì)量的醫(yī)療資源向公眾開放。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（03月30日)
2. FDA新藥獲批情況（北美03月28日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號
