先導(dǎo)化合物（leadingcompound），也稱新化學(xué)實體（new chemical entity，NCE），簡稱先導(dǎo)物。是通過各種途徑和手段得到的具有某種生物活性和化學(xué)結(jié)構(gòu)的化合物，用于進(jìn)一步的結(jié)構(gòu)改造和修飾以得到最終的可進(jìn)入臨床試驗的候選藥物（drug candidate）。由于發(fā)現(xiàn)的先導(dǎo)化合物可能具有作用強(qiáng)度或特異性不高、藥代動力性質(zhì)不適宜、毒副作用較強(qiáng)或是化學(xué)或代謝上不穩(wěn)定等缺陷，先導(dǎo)化合物一般不能直接成為藥物。需要對先導(dǎo)化合物進(jìn)行進(jìn)一步的優(yōu)化。
先導(dǎo)化合物優(yōu)化：對先導(dǎo)化合物進(jìn)行結(jié)構(gòu)改造或者修飾，以減少先導(dǎo)化合物存在的缺陷（活性不夠高，化學(xué)結(jié)構(gòu)不穩(wěn)定，毒性較大，選擇性不好，藥代動力學(xué)性質(zhì)不合理）。
原研藥：即指原創(chuàng)性的新藥，經(jīng)過對成千上萬種化合物層層篩選和嚴(yán)格的臨床試驗才得以獲準(zhǔn)上市。需要花費(fèi)15年左右的研發(fā)時間和數(shù)億美元，目前只有大型跨國制藥企業(yè)才有能力研制。
藥物研發(fā)模式－首創(chuàng)新藥（First-in-class）：按照基因-蛋白-藥物的主流模式開發(fā)出的藥物，這種藥物既要求藥物是全新化合物，同時靶點也是全新的。
1) 模仿藥(Me-too)：利用已知藥物的作用機(jī)制和構(gòu)效關(guān)系的研究成果，在已知藥物的化學(xué)結(jié)構(gòu)的基礎(chǔ)上，設(shè)計合成該藥物的衍生物、結(jié)構(gòu)類似物和結(jié)構(gòu)相關(guān)化合物，并通過系統(tǒng)的藥理學(xué)研究，將所產(chǎn)生的新藥與已知藥物比較，活性相當(dāng)?shù)男滤帯?/span>
2) Me-better藥：開發(fā)方式與Me-too藥類似，但所得的新藥具有更高的活性，與參照的已知藥物相比更有優(yōu)勢。
3) Me-only藥：即選擇沒有競爭的領(lǐng)域來滿足臨床未滿足的需求的項目，采用不被主流模式認(rèn)同的先導(dǎo)物和優(yōu)化模式得到的新藥。其實是一種特殊的First-in-class，但又有質(zhì)的不同，普通的First-in-class容易被Me-too，但是Me-only不會被Me-too。
產(chǎn)品線擴(kuò)展（Line Extension）：開發(fā)新適應(yīng)癥，新配方或既往上市產(chǎn)品的新組合用藥。
研發(fā)管線（pipeline）：正在研發(fā)中的藥物。
R&D（Research & Development）：藥物研發(fā)
新藥臨床試驗申請（Investigational New Drug Application, IND）：在臨床前試驗完成后向食品藥品監(jiān)管局提交的臨床申請，只有在申請獲批后才能開始進(jìn)行藥物的臨床試驗。
新藥（上市許可）申請（New Drug Application, NDA）：通過三個階段的臨床試驗，公司將得到的能夠成功證明藥物的安全性和有效性的數(shù)據(jù)提交給提出給食品藥品監(jiān)管局的新藥上市申請。只有新藥申請獲批，該藥才能上市銷售。
罕見病藥物（Orphan Drug）：指針對那些發(fā)病率極低的疾病的藥物，又稱“孤兒藥”。根據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）的定義，罕見病為患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65‰～1‰的疾病。世界各國根據(jù)自己國家的具體情況，對罕見病的認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)存在一定的差異。例如，美國將罕見病定義為每年患病人數(shù)少于20萬人（或發(fā)病人口比例小于1/1500）的疾病；日本規(guī)定，罕見病為患病人數(shù)少于5萬（或發(fā)病人口比例為1/2500）的疾病，中國臺灣則以萬分之一以下的發(fā)病率作為罕見病的標(biāo)準(zhǔn)。雖然研發(fā)孤兒藥是項難以獲利的公益事業(yè)，但是隨著重磅藥越來越難開發(fā)，開發(fā)周期和風(fēng)險也越來越大，而孤兒藥由于屬于Unmet Medical Need，政府不僅批得快和相對容易，而且允許賣高價，可以幫助企業(yè)收回投資成本，而且由于適應(yīng)癥的轉(zhuǎn)變孤兒藥也有可能變成暢銷藥物。肉毒桿菌毒素就是一個暢銷孤兒藥的例子。最初，將它研發(fā)成藥物是為了治療罕見的頸部和眼部肌肉痙攣。不過在那以后，人們意外地發(fā)現(xiàn)了它消除皺紋的功效。從此，肉毒毒素完成了從孤兒藥到暢銷藥品的華麗蛻變?，F(xiàn)在，肉毒毒素更是添加了慢性偏頭痛、原發(fā)性腋窩多汗癥等一系列適應(yīng)癥，愈發(fā)成為一種廣受歡迎的藥物。
轉(zhuǎn)化或轉(zhuǎn)換醫(yī)學(xué)（TranslationalMedicine）：是醫(yī)學(xué)研究的一個分支，試圖在基礎(chǔ)研究與臨床醫(yī)療之間建立更直接的聯(lián)系。在藥物的研發(fā)過程中，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的典型含義是將基礎(chǔ)研究的成果轉(zhuǎn)化成為實際患者提供的真正治療手段，強(qiáng)調(diào)的是從實驗室到病床旁的聯(lián)接，這通常被稱為“從實驗臺到病床旁”定義。
加速批準(zhǔn)（AcceleratedApproval）：一種高度特殊的機(jī)制，目的是加速治療嚴(yán)重威脅生命疾病或有優(yōu)于已知療法明顯苗頭的藥品的審批。它綜臺了有關(guān)各方因素，在維護(hù)公眾健康和法規(guī)完整性的條件下加速了審批與批準(zhǔn)、當(dāng)審評可以可靠地使用‘替代指標(biāo)’，或當(dāng)FDA認(rèn)為一種有效藥物在某種限定條件下可以安全使用時，就可以來采用這一機(jī)制。替代指標(biāo)往往比象生存率這樣的終點指標(biāo)來得快、在加速審批中，F(xiàn)DA根據(jù)申報者對藥品臨床利益的研究情況來批準(zhǔn)藥物。
用藥完全性
1) 綠燈藥物：表示可安心使用；
2) 黃燈藥物：表示使用時應(yīng)特別小心；
3) 紅燈用藥：禁止使用。
藥物研發(fā)的里程碑（Milestones）：一般指某種疾病或癥狀（受眾人群較多或者致死率高）突破性新療法的首個藥物。
重磅炸彈藥物（"heavybomb" drug）：年銷售額超過10億美元的藥物。
老藥新用（Conventionaldrug in new use, 也有說法是drug repositioning藥物再定位）：制藥公司通過挖掘已有或已上市的藥物（小分子藥物居多）的新適應(yīng)癥來減少新藥研發(fā)的巨大成本和風(fēng)險。這些已有藥物包括：已上市的以及那些早期臨床研究中已被證實具有安全性和生物利用度但因各種原因中途放棄的藥物；藥物的副作用對于某個適應(yīng)癥是不利的，但對于另一個適應(yīng)證是可取的；相同藥物靶點的藥物擴(kuò)展到其它適應(yīng)證。
CRISPR-Cas9基因敲除技術(shù)：CRISPR/CRISPR-associated(Cas) （Clustered regularly interspacedshortpalindromic repeats / Cas是細(xì)菌和古細(xì)菌一種不斷進(jìn)化適應(yīng)的免疫防御機(jī)制，可用來對抗入侵的病毒及外源DNA。這種技術(shù)利用短RNA（gRNA）來引導(dǎo)核酸酶（Cas9）到達(dá)DNA靶點。與之前的基因組編輯方法（鋅指核酸酶ZFN和轉(zhuǎn)錄激活因子樣效應(yīng)物核酸酶TALEN）相比，這種新方法具有快速、高效、廉價且易于操作等優(yōu)點。
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