強(qiáng)生公司于 4 月 5 日宣布，美國(guó) FDA 擴(kuò)大了強(qiáng)生和傳奇生物多發(fā)性骨髓瘤 CAR-T 療法的標(biāo)簽，使其成為患者更早的治療選擇。
FDA 批準(zhǔn) Carvykti 用于已接受至少一種既往治療的多發(fā)性骨髓瘤患者。該細(xì)胞療法于 2022 年首次被批準(zhǔn)作為五線(xiàn)治療選擇，僅適用于已經(jīng)用盡多種治療選擇的患者。Carvykti 去年的全球銷(xiāo)售額為 5 億美元，預(yù)計(jì)在適應(yīng)癥擴(kuò)大后，該藥今年的銷(xiāo)售額將達(dá)到 9.5 億美元。
根據(jù)強(qiáng)生公司的介紹，四線(xiàn)及之后的治療中約有 21,000 名符合條件的多發(fā)骨髓瘤患者，二線(xiàn)和三線(xiàn)治療中有 118,000 名患者。擴(kuò)大的標(biāo)簽適用于先前接受過(guò)蛋白酶體抑制劑和免疫調(diào)節(jié)劑治療且對(duì)來(lái)那度胺耐藥的患者。
盡管標(biāo)簽擴(kuò)展意味著 Carvykti 的適應(yīng)癥患者群體現(xiàn)在更大，但傳奇生物首席執(zhí)行官黃穎表示，公司預(yù)計(jì)今年接受該藥治療的大多數(shù)患者仍來(lái)自后期治療。除此之外，黃穎強(qiáng)調(diào)了該藥對(duì)二線(xiàn)患者的潛力，并指出他們可能接受的抑制免疫系統(tǒng)的多發(fā)性骨髓瘤治療藥更少。
黃穎表示，在后線(xiàn)患者中，“在單采過(guò)程中收集的免疫細(xì)胞的質(zhì)量或數(shù)量可能不如僅接受過(guò)一線(xiàn)治療的患者。這就是為什么我們認(rèn)為科學(xué)上為我們將重點(diǎn)轉(zhuǎn)向二線(xiàn)患者而不是三線(xiàn)、四線(xiàn)或五線(xiàn)及之后的患者提供了強(qiáng)有力的理由。”
FDA 在此前一天還批準(zhǔn)了百時(shí)美施貴寶和 2seventy bio 的競(jìng)爭(zhēng)性多發(fā)性骨髓瘤 CAR-T 療法 Abecma 的擴(kuò)展標(biāo)簽。Abecma 現(xiàn)在可供某些患者作為三線(xiàn)治療藥。2021年，該藥成為第一個(gè)獲批的靶向 BCMA CAR-T療法。
FDA 專(zhuān)家會(huì)在 3 月份一致投票支持 Carvykti 在早期治療中的應(yīng)用，盡管 FDA 對(duì)臨床研究的頭幾個(gè)月中接受 Carvykti 的患者與接受標(biāo)準(zhǔn)治療的患者相比死亡率較高表示擔(dān)憂(yōu)。專(zhuān)家們一致認(rèn)為，長(zhǎng)期生存期的獲益大于風(fēng)險(xiǎn)。在關(guān)鍵臨床試驗(yàn) CARTITUDE-4 中，接受 Carvykti 治療的患者在研究進(jìn)行約 11 個(gè)月之前死亡率較高，此后死亡率較低。與標(biāo)準(zhǔn)療法相比，Carvykti 將疾病進(jìn)展或死亡的風(fēng)險(xiǎn)降低了 59%。
Carvykti 和 Abecma 的擴(kuò)展標(biāo)簽都包含有關(guān)各自臨床研究中觀察到的早期死亡的警告和預(yù)防措施。
傳奇生物和強(qiáng)生表示，供應(yīng)限制減緩了采用速度，兩家公司一直在努力提高在美國(guó)和歐洲的生產(chǎn)能力，包括上周擴(kuò)大與諾華的協(xié)議，在 2029 年之前生產(chǎn)商用 Carvykti。
歐洲監(jiān)管機(jī)構(gòu)于 2 月份推薦 Carvykti 作為多發(fā)性骨髓瘤患者的二線(xiàn)或更晚期選擇，預(yù)計(jì)將于 4 月底獲批。去年 12 月，F(xiàn)DA 在對(duì)整個(gè) CAR-T 類(lèi)別的繼發(fā)性癌癥風(fēng)險(xiǎn)進(jìn)行調(diào)查時(shí)，在 Carvykti 的標(biāo)簽上添加了關(guān)于治療后出現(xiàn)骨髓增生異常綜合征和急性髓性白血病風(fēng)險(xiǎn)的黑框警告。今年一月份，F(xiàn)DA 要求所有 CAR-T 制藥商添加有關(guān) T 細(xì)胞惡性腫瘤中不同類(lèi)型繼發(fā)性癌癥的黑框警告，盡管 FDA 官員和專(zhuān)家都強(qiáng)調(diào)此類(lèi)癌癥療法的獲益仍遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過(guò)安全風(fēng)險(xiǎn)。
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