今日頭條
綠葉眼內(nèi)注射劑Ⅲ期臨床積極。綠葉制藥旗下博安生物開發(fā)的阿柏西普眼內(nèi)注射溶液（BA9101）在治療成人新生血管（濕性）年齡相關(guān)性黃斑變性（nAMD）的Ⅲ期頭對頭研究中獲得了積極結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，BA9101組24周時，患者研究眼“最佳矯正視力”（BCVA）較基線顯著改善（采用ETDRS視力表），與原研產(chǎn)品艾力雅®（EYLEA®，拜耳）相比達(dá)到等效性標(biāo)準(zhǔn)。該公司計劃近期遞交BA9101的上市申請。
國內(nèi)藥訊
1.羅氏乳腺癌抑制劑優(yōu)先審評。羅氏PI3Kα抑制劑GDC-0077（inavolisib）獲CDE擬納入優(yōu)先審評，適應(yīng)癥為：聯(lián)合哌柏西利和內(nèi)分泌療法治療PIK3CA突變、HR+/HER2-、局部晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌成人患者。在Ⅲ期臨床（INAVO120）中，與哌柏西利+氟維司群方案相比，inavolisib組合療法顯著提高了患者無進(jìn)展生存期（15.0個月vs7.3個月），并將疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險降低57%。此前，CDE已將該新藥納入突破性治療品種。
2.科倫博泰ADC胃癌Ⅱ期臨床積極。科倫博泰TROP2靶向ADC創(chuàng)新藥蘆康沙妥珠單抗（SKB264/MK-2870）在AACR2024大會上口頭報告了用于治療晚期胃癌或胃食管交界部癌（GEJ）患者的Ⅱ期研究（KL264-01）積極結(jié)果。在可評估患者中，SKB264單藥的客觀緩解率（ORR）為22.0%，疾病控制率（DCR）為80.5%；在中位隨訪為14.6個月時，中位無進(jìn)展生存期（mPFS）為3.7個月，中位總生存期（mOS）為7.6個月。此外，臨床中沒有出現(xiàn)因任意級別治療相關(guān)不良事件（TRAE）導(dǎo)致的停藥或死亡。
3.凡恩世FIC雙抗獲快速通道資格。凡恩世潛在“first-in-class”DLL3/CD47雙抗PT217獲FDA授予快速通道資格，用于治療廣泛期小細(xì)胞肺癌（ES-SCLC）經(jīng)治患者。PT217可通過巨噬細(xì)胞的ADCP活性和NK細(xì)胞的ADCC活性直接殺傷腫瘤細(xì)胞，并通過同時靶向腫瘤細(xì)胞表面過度表達(dá)的DLL3和CD47擴(kuò)大腫瘤殺傷范圍。此前，該新藥已被FDA授予用于治療小細(xì)胞肺癌的孤兒藥資格。
4.瑞博小核酸新藥獲批Ⅱ期臨床。蘇州瑞博生物自主研發(fā)的小核酸（siRNA）藥物RBD1016注射劑獲歐洲藥品管理局（EMA）批準(zhǔn)開展Ⅱ期臨床，評估用于治療丁型肝炎病毒（HDV）感染的有效性和安全性。RBD1016已在用于治療慢性乙型肝炎（HBV）的Ⅰb臨床中顯示出對抑制乙肝表面抗原（HBsAg）顯著的強(qiáng)效性和長效性。在臨床前研究中，RBD1016也顯示出了相比現(xiàn)有HDV治療藥物更好的安全性和治療潛力。
5.智康弘義中美雙報ADC獲批IND。智康弘義開發(fā)的靶向GPC3的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）BC2027獲FDA臨床許可，即將在美國開展新藥研究。BC2027是智康弘義獲批臨床的第二款A(yù)DC產(chǎn)品，已在臨床前研究中顯示出了較好的GPC3結(jié)合和內(nèi)吞活性；且在多種腫瘤模型中的腫瘤生長抑制率（TGI）均超過90%。智康弘義也將在近期向NMPA遞交其中國IND申請。
國際藥訊
1.BMS精分癥創(chuàng)新藥長期療效積極。百時美施貴寶口服M1/M4型毒蕈堿乙酰膽堿受體激動劑KarXT（xanomeline-trospium）治療精神分裂癥患者的Ⅲ期擴(kuò)展研究（EMERENT-4）結(jié)果積極。52周時，有超過75%的患者癥狀改善超過30%，患者PANSS（陽性和陰性綜合征量表）評分較基線（98.4分）相比平均減少33.3分。此前，KarXT用于上述適應(yīng)癥的NDA申請已被FDA受理。再鼎醫(yī)藥擁有該新藥在大中華區(qū)的獨家權(quán)益。
2.Ionis公司罕見病療法III期臨床成功。Ionis公司公布其反義寡核苷酸（ASO）療法Olezarsen治療家族性高乳糜微粒血癥綜合征（FCS）的III期臨床（Balance）完整結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，olezarsen（80mg）治療6個月時，經(jīng)安慰劑調(diào)整后患者甘油三酯（TG）水平較基線降幅為44%（p<0.001），達(dá)到了主要終點；6-12個月期間，olezarsen治療患者TG水平降低了59%；且Olezarsen安全性和耐受性總體良好。Ionis公司預(yù)計近期向FDA遞交新藥申請（NDA）。
3.司美格魯肽Ⅲ期研究見刊NEJM。諾和諾德司美格魯肽Wegovy（2.4 mg）每周一次皮下注射治療患有2型糖尿病的肥胖射血分?jǐn)?shù)保留型心力衰竭（HFpEF）患者的Ⅲ期STEP HFpEF DM研究已發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上。第52周時，Wegovy組患者KCCQ-CSS評分較基線提高13.7分，與安慰劑（6.4分）相比具統(tǒng)計學(xué)顯著改善（P<0.001）；Wegovy組患者體重降幅達(dá)到9.8%（vs3.4%），因心力衰竭住院或緊急就診的患者比例也降低。Wegovy和安慰劑的嚴(yán)重不良事件發(fā)生率分別為17.7%和28.8%。
4.Alnylam公司長效降壓藥Ⅱ期臨床成功。羅氏與Alnylam開發(fā)的RNAi療法Zilebesiran治療高血壓的Ⅱ期臨床KARDIA-2達(dá)到了主要終點和關(guān)鍵次要終點。與安慰劑相比，Zilebesiran（600mg，每6個月1次，皮下注射）聯(lián)合抗高血壓藥物治療第3個月時，患者24小時平均收縮壓（SBP）降低12.1 mmHg，具統(tǒng)計學(xué)顯著改善（P<0.001）；zilebesiran治療組有更多比例患者在6個月時無需使用補(bǔ)救療法維持SBP的降低。此外，zilebesiran的藥物安全性良好。
5.AZ新一代腫瘤抑制劑早期臨床積極。阿斯利康新一代PARP1抑制劑saruparib治療經(jīng)治同源重組修復(fù)（HRR）缺陷型乳腺、卵巢、胰腺或前列腺癌患者的Ⅰ/Ⅱ期臨床（PETRA）結(jié)果積極。在晚期乳腺癌患者中，saruparib（60mg）治療的客觀緩解率為48.4%，中位緩解持續(xù)時間為7.3個月，中位無進(jìn)展生存期為9.1個月。此外，臨床中觀察到的不良事件嚴(yán)重程度相比其它PARP抑制劑更為輕微。
6.默沙東超2億美元開發(fā)ADC增效劑。默沙東斥資高達(dá)2.08億美元收購布法羅大學(xué)科學(xué)家Joseph P. Balthasar博士創(chuàng)建的Abceutics公司，旨在開發(fā)載荷結(jié)合選擇性增強(qiáng)劑（PBSEs）創(chuàng)新療法，降低抗體偶聯(lián)藥物（ADC）殺傷健康細(xì)胞的副作用，并提高ADC的療效。當(dāng)PBSEs與ADC同時輸注到患者體內(nèi)，PBSEs可與游離載荷特異性結(jié)合，中和它們的毒性以降低對健康細(xì)胞的影響。大多數(shù)ADC是由單抗與有細(xì)胞毒性的載荷偶聯(lián)生成的。
醫(yī)藥熱點
1.法國：放醫(yī)生“鴿子”將被罰款5歐元。法國總理阿塔爾6日宣布，對于那些預(yù)約就診卻最終“爽約”的病人，政府將對其收取5歐元的罰款，以此來優(yōu)化就醫(yī)服務(wù)。法國政府希望從明年1月1日起開始實施該措施。若病人無故爽約或未在就診前24小時取消，將被處以5歐元的罰款。當(dāng)事醫(yī)生可決定是否收取費用。據(jù)悉，每年法國就診患者中“無故爽約”的情況高達(dá)2700萬次。
2.2022年全球癌癥負(fù)擔(dān)數(shù)據(jù)發(fā)布。近日，CA: A Cancer Journal for Clinicians 發(fā)布最新的2022年全球癌癥負(fù)擔(dān)數(shù)據(jù)。2022年，全球癌癥新增病例1996萬例，全球癌癥死亡病例974萬例。評估結(jié)果表明，大約五分之一的男性或女性一生中會患上癌癥，而大約九分之一的男性和十二分之一的女性會死于癌癥。2022年，肺癌新增248萬例，占全球癌癥新增病例總數(shù)的12.4%，重新成為全球第一大癌癥，其次是女性乳腺癌（11.6%）、結(jié)直腸癌（9.6%）、前列腺癌（7.3%）和胃癌（4.9%）。
3.海南省面向社會公開招募家庭醫(yī)生。海南省衛(wèi)健委近日面向社會公開招募家庭醫(yī)生，組建家庭醫(yī)生人才庫。服務(wù)內(nèi)容為：通過加入基層醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)組建的家庭醫(yī)生服務(wù)團(tuán)隊，為簽約居民提供包括但不限于基本醫(yī)療服務(wù)、基本公共衛(wèi)生服務(wù)、長期處方服務(wù)、中醫(yī)藥服務(wù)、預(yù)約轉(zhuǎn)診隨訪服務(wù)、健康咨詢服務(wù)、上門服務(wù)及根據(jù)簽約居民需求定制的個性化簽約服務(wù)等。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（04月09日)
2. FDA新藥獲批情況（北美04月08日）
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