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歐康維視眼科植入劑III期臨床成功。歐康維視9%地塞米松植入劑OT-502（Dexycu）用于治療白內(nèi)障術(shù)后炎癥的III期臨床達(dá)到主要終點。與安慰劑相比，OT-502治療組第8天時實現(xiàn)眼前房細(xì)胞清除（ACC 0級）的患者比例顯著更高。歐康維視計劃近期向CDE遞交其上市申請。Dexycu是EyePoint公司開發(fā)的一款可生物降解的地塞米松的單劑量緩釋藥物，也是FDA批準(zhǔn)的唯一一個用于術(shù)后炎癥的單劑量緩釋型后房內(nèi)類固醇。
國內(nèi)藥訊
1.復(fù)星MEK1/2抑制劑擬優(yōu)先審評。復(fù)星醫(yī)藥1類化藥FCN-159獲CDE擬納入優(yōu)先審評，用于治療成人樹突狀細(xì)胞和組織細(xì)胞腫瘤。FCN-159是一款MEK1/2選擇性抑制劑，此前已被CDE授予兩項突破性療法：用于治療組織細(xì)胞腫瘤患者；以及用于治療無法手術(shù)或術(shù)后殘留/復(fù)發(fā)的NF1（即I型神經(jīng)纖維瘤）相關(guān)的叢狀神經(jīng)纖維瘤成人患者。
2.神州細(xì)胞免疫雙抗獲批IND。北京神州細(xì)胞旗下公司神州細(xì)胞工程有限公司自主研發(fā)的1類生物制品SCTB14注射液獲國家藥監(jiān)局臨床默示許可，即將開展評估用于治療晚期惡性實體瘤患者的安全性與有效性的新藥研究。據(jù)悉，SCTB14是該公司以差異化競爭優(yōu)勢為目標(biāo)，自主研發(fā)的多瘤種實體瘤免疫治療雙特異性抗體注射液。
3.信達(dá)實體瘤ADC獲批IND。信達(dá)生物1類生物制品IBI133獲國家藥監(jiān)局臨床試驗?zāi)驹S可，擬開發(fā)治療不可切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性實體瘤。IBI133是一款 HER3靶向ADC產(chǎn)品，已在去年12月在澳大利亞啟動針對實體瘤的I/II期臨床，該項試驗預(yù)計2025年底初步完成。HER3是受體酪氨酸激酶EGFR家族的成員之一，在高達(dá)75%的非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者中表達(dá)。
4.和徑抗耐藥PROTAC獲批IND。和徑醫(yī)藥新一代針對EGFR突變晚期非小細(xì)胞肺癌的蛋白水解靶向嵌合體HJ-002-03獲國家藥監(jiān)局臨床許可，即將開展Ⅰ期臨床試驗。HJ-002-03是一款廣譜EGFR-PROTAC抗腫瘤藥物，旨在解決EGFR小分子抑制劑的耐藥問題。在臨床前研究中，HJ-002-03在多個耐藥模型、包括病人來源的移植瘤生長模型中具有顯著抑瘤效果，且耐受性良好。
5.天辰IgA腎病新藥臨床前研究積極。天辰生物C5/C3補體雙靶點融合蛋白LP-005在WCN2024年會上公布了用于IgA腎病相關(guān)補體介導(dǎo)疾病的臨床前研究積極結(jié)果。與全球主要補體抗體相比，LP-005在補體經(jīng)典途徑（CP）、旁路途經(jīng)（AP）、凝集素途徑（LP）和C3b沉積等實驗中均顯示出了更好的生物學(xué)活性和優(yōu)異的PK/PD表現(xiàn)，有望成為全球首款可實現(xiàn)每月一次給藥的補體雙功能藥物。
國際藥訊
1.諾華IgA腎病補體抑制劑報產(chǎn)。諾華補體B因子抑制劑Fabhalta（iptacopan）在WCN大會上公布了用于治療IgA腎病（IgAN）患者的III期APPLAUSE-IgAN研究積極結(jié)果。與安慰劑相比，iptacopan治療患者的蛋白尿水平減少38.3%（p<0.0001）；iptacopan安全性與既往研究一致。FDA已受理iptacopan用于治療IgAN的加速批準(zhǔn)sNDA申請，并授予其優(yōu)先審評資格。去年年底，該新藥已獲FDA批準(zhǔn)上市，成為首款陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）口服單藥療法。
2.羅氏淋巴瘤雙抗III期臨床成功。羅氏CD3/CD20雙抗格菲妥單抗（Columvi，glofitamab）用于治療復(fù)發(fā)或難治性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）的III期STARGLO研究達(dá)到主要終點。與利妥昔單抗聯(lián)合奧沙利鉑治療相比，glofitamab聯(lián)合吉西他濱+奧沙利鉑治療方案顯著改善了患者的總生存期，詳細(xì)結(jié)果將在醫(yī)學(xué)會議中公布。去年6月，glofitamab基于I/II期研究積極結(jié)果已獲FDA加速批準(zhǔn)上述適應(yīng)癥。
3.CNS罕見病療法早期臨床積極。Ultragenyx公司反義寡核苷酸（ASO）療法GTX-102在治療UBE3A基因突變所致的天使綜合征的Ⅰ/Ⅱ期擴展研究中獲積極結(jié)果。GTX-102可促進神經(jīng)元細(xì)胞中父系UBE3A的等位基因表達(dá)，產(chǎn)生患者體內(nèi)所缺失的關(guān)鍵蛋白產(chǎn)物。與自然歷史數(shù)據(jù)相比，GTX-102治療170天后，患者經(jīng)Bayley-4評估的認(rèn)知能力和接受性交流（receptive communication）的指標(biāo)顯著改善。該公司計劃啟動關(guān)鍵性Ⅲ期臨床。
4.FXR激動劑II期臨床積極。Organovo Holdings膽汁酸X受體（FXR）激動劑FXR314治療代謝功能相關(guān)性脂肪性肝炎（MASH）的II期研究獲積極結(jié)果。與安慰劑組相比，F(xiàn)XR314（3mg、6mg）組患者16周時肝臟脂肪含量較基線顯著降低，肝脂肪最小二乘平均百分比分別降低22.8%（p=0.0010）和17.5%（p=0.0267），安慰劑組則降低6.1%；FXR314組患者的肝纖維化程度也并未惡化。此外，治療期間不良事件多為輕度至中度。
5.創(chuàng)新腸道菌療法長期療效積極。MaaT公司微生物組療法MaaT013在EBMT年會上公布了用于治療胃腸道急性移植物抗宿主病（GI-aGvHD）患者的積極數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，MaaT013治療28天時，患者的胃腸道總緩解率（GI-ORR）達(dá)到52%；患者在6個月、12個月和18個月時總生存率（OS）分別達(dá)到54%、47%和為42%；與無應(yīng)答患者相比，MaaT013應(yīng)答患者的OS率更高（12個月：68%vs24%；18個月：58%vs24%）。此前，MaaT013已獲FDA和歐洲EMA授予孤兒藥資格。
6.長效PCSK9抑制劑降脂Ⅲ期臨床積極。LIB Therapeutics公司長效PCSK9抑制劑lerodalcibep在ACC2024年會上公布了用于治療心血管疾病或心血管疾病高風(fēng)險患者的Ⅲ期LIBerate-HR試驗積極結(jié)果。與安慰劑組相比，lerodalcibep顯著降低了患者第52周時低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平，兩組LDL-C水平較基線分別降低56.33%和0.14%（P＜0.001）；兩組LDL-C水平降低≥50%患者比例分別為94% 和19%；兩組不良事件發(fā)生率分別為6.9%和0.3%。
醫(yī)藥熱點
1.浙江又一家省級三甲醫(yī)院全面啟用。經(jīng)過三個月的試運行，浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬邵逸夫醫(yī)院大運河院區(qū)于近日全面啟用。該院區(qū)位于拱墅區(qū)康橋健康產(chǎn)業(yè)園內(nèi)，總占地面積75畝，總建筑面積21.4萬平方米，核定床位1200張，重點布局腔鏡中心、腫瘤中心、生殖醫(yī)學(xué)中心等優(yōu)勢學(xué)科群，啟用后將成為大城北地區(qū)乃至輻射全市全省的公共醫(yī)療資源新高地，不斷滿足周邊百姓的醫(yī)療服務(wù)需求。
2.CDE增補馬長生等148名外聘審批專家。4月15日，國家藥監(jiān)局審評中心發(fā)布《關(guān)于公開征求“藥審中心外聘專家增補名單（2024年第一批）”意見的通知》，增補專家148名，公示期從4月16日到4月24日。藥審中心外聘專家增補名單包括復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院丁小強、中國食品藥品檢定研究院于傳飛、遼寧中醫(yī)藥大學(xué)才謙、北京安貞醫(yī)院馬長生、中國食品藥品檢定研究院馬霄等。
3.信達(dá)任命Nageatte Ibrahim博士為腫瘤學(xué)首席醫(yī)學(xué)官。4月16日，信達(dá)生物宣布，任命Nageatte Ibrahim博士為腫瘤學(xué)首席醫(yī)學(xué)官。Ibrahim博士將負(fù)責(zé)公司腫瘤領(lǐng)域的全球臨床開發(fā)整體布局、臨床開發(fā)策略制定及執(zhí)行。Nageatte Ibrahim博士擁有默沙東和GSK超過11年的腫瘤領(lǐng)域工業(yè)界藥品開發(fā)管理和9年醫(yī)療及醫(yī)學(xué)院校工作經(jīng)驗。加入信達(dá)前，Ibrahim博士在默沙東擔(dān)任腫瘤臨床開發(fā)副總裁。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（04月16日)
2. FDA新藥獲批情況（北美04月12日）
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