中文字幕一级黄色A级片|免费特级毛片。性欧美日本|偷拍亚洲欧美1级片|成人黄色中文小说网|A级片视频在线观看|老司机网址在线观看|免费一级无码激情黄所|欧美三级片区精品网站999|日韩av超碰日本青青草成人|一区二区亚洲AV婷婷

截至5月27日，今年1-5月份我國已完成21個兒童用藥的批準，其中，以兒童用藥理由納入優(yōu)先品種7個，罕見病用藥7個，鼓勵清單6個。  

近年來，我國不斷加大對兒童用藥品種及關(guān)鍵技術(shù)研發(fā)、兒童用藥審評審批、上市的支持力度，一面加速補齊兒童罕見病用藥、兒童藥物適宜劑型；另一面加速與全球同步擴展兒童適應癥，鼓勵企業(yè)在申請成人適應癥上市時同步拓展兒童適應癥。  

著力滿足低齡兒童急危重癥用藥需要

據(jù)悉，近年來國家藥監(jiān)局藥品審評中心進一步優(yōu)化審評審批流程，出臺針對罕見病的指導原則，為藥物研發(fā)機構(gòu)提供科學思路與框架，進一步縮短臨床急需的罕見病治療藥優(yōu)先審評時限，加快臨床急需兒童治療藥物審批上市。  

經(jīng)過優(yōu)先審評通道，加速批準了國產(chǎn)首家二氮嗪口服混懸液仿制藥以及原研醋酸奧曲肽注射液增補CHI適應癥，同步解決了我國CHI患兒一線用藥和二線用藥的困境。  

據(jù)悉，先天性高胰島素血癥（CHI）是一種嚴重影響兒童生長發(fā)育的罕見病，由于不適當?shù)囊葝u素分泌導致的嚴重低血糖，主要造成嬰幼兒嚴重、持續(xù)性的低血糖，從而使嬰幼兒腦部神經(jīng)中樞受到不可逆的嚴重受損。據(jù)文獻報道，CHI發(fā)病率占活產(chǎn)嬰兒的1/50000～1/30000，即每10萬名新生兒中就有2到3人患高胰島素血癥（約400人/年）。  

河北省兒童醫(yī)院就其在2017年2月-2020年8月收治的7例CHI患者做過較長期的治療觀察和跟蹤隨訪。結(jié)果顯示，1例死亡，2例體格發(fā)育正常但伴有癲癇、語言社交中度發(fā)育遲緩，但也有3個孩子在經(jīng)過規(guī)范治療后身體發(fā)育和神經(jīng)系統(tǒng)都沒有發(fā)現(xiàn)異常。  

據(jù)悉，國際上該病目前的一線治療藥物是二氮嗪，對于二氮嗪不耐受或治療無效的患者推薦二線治療藥物奧曲肽。二氮嗪是一種老藥，我國曾批準二氮嗪注射液作為惡性高血壓、高血壓危象的急救。  

醋酸奧曲肽注射液則由瑞士諾華制藥有限公司原研，1996年獲準進口，批準用于肢端肥大癥、功能性胃腸胰腺內(nèi)分泌腫瘤等適應癥。2020年8月，醋酸奧曲肽在境外批準用于CHI治療，成為全球唯一批準用于二氮嗪不耐受或治療無效的CHI患兒的二線用藥。  

既往我國CHI患兒長期處于無藥可用的情況，一線藥物二氮嗪口服混懸液為更適合兒童使用的口服劑型，解決了患兒一線用藥問題。當二氮嗪治療不耐受或治療無效時，卻沒有二線用藥可以使用。  

為充分滿足CHI患兒系統(tǒng)治療需求，藥審中心由專門審評團隊在溝通交流、審評審批、核查檢驗等環(huán)節(jié)全程跟進，充分發(fā)揮審評專家團隊咨詢作用，多次召開會議集體研判，為滿足我國低齡兒童急危重癥用藥需求主動作為。  

世界衛(wèi)生組織將罕見病定義為患病人數(shù)占總?cè)丝?.065%到0.1%的疾病。然而，對于我國的人口基數(shù)來說，罕見病背后站著的卻可能是并不少數(shù)的患者群體。  

今年上半年，我國共批準了罕見病兒童用藥7個。除了治療CHI的兩款藥，今年5月，引進了醋酸氟氫可的松片原研產(chǎn)品用于原發(fā)性慢性腎上腺皮質(zhì)功能減退癥（Addison?。┖拖忍煨阅I上腺皮質(zhì)增生癥（CAH）患者。該藥的仿制藥也已經(jīng)于去年8月，通過優(yōu)先審評通道加速批準上市。  

加速與全球同步擴展兒童適應癥

10歲的小趙在最近一兩年突然會“秒睡”，吃飯、上課、寫作業(yè)、考試等場景下都可以馬上睡著，隨后家長發(fā)現(xiàn)孩子在情緒激動時候，也會突然出現(xiàn)眼皮睜不開、腿軟站不穩(wěn)而摔倒在地的情況。家長帶著孩子去醫(yī)院檢查，被確診為兒童發(fā)作性睡病。  

發(fā)作性睡病是一種罕見的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，5歲即可起病，超過50%的發(fā)作性睡病患者在18歲之前出現(xiàn)首發(fā)癥狀，最高峰值在15歲左右，我國發(fā)作性睡病發(fā)病的高峰年齡為8-12歲。醫(yī)生介紹，兒童發(fā)作性睡病病程經(jīng)常貫穿患者求學和個性發(fā)展關(guān)鍵時期，還可能具有獨特的發(fā)育相關(guān)反應以及社會交往和學習問題，癥狀嚴重影響患者的學習和生活，常導致患者無法接受正常教育。  

據(jù)介紹，我國尚無專門批準用于發(fā)作性睡眠的藥品，僅氯米帕明在說明書適應癥中包括有“伴有發(fā)作性睡病的猝倒癥”。而臨床常用于治療該病的藥物均無發(fā)作性睡病相關(guān)的適應癥，且品種較老。  

2023年6月30日，鹽酸替洛利生片獲批進口，用于治療發(fā)作性睡病成人患者的日間過度嗜睡（EDS）或猝倒。這是國內(nèi)發(fā)作性睡病首個獲批的口服非精神管控類藥物，也是國內(nèi)外發(fā)作性睡病的臨床一線推薦藥品。  

專家介紹，過去有些藥在成人批準后，企業(yè)出于種種考慮不再推動擴展到兒童，經(jīng)常導致同一個進口藥品，我國成人可用，而兒童只能超說明書使用的尷尬。  

在成人適應癥批準之后，作為高發(fā)年齡段的兒童患者的用藥需求更加凸顯。藥審中心審評團隊與企業(yè)保持持續(xù)溝通，同步跟進該藥品兒童臨床試驗的進展及注冊情況，從而在企業(yè)后續(xù)申報擴展兒童適應癥時，申報及審評均順利推進。今年5月，該產(chǎn)品獲批擴展兒童適應癥，用于治療發(fā)作性睡病青少年和6歲以上兒童患者的日間過度嗜睡或猝倒。  

鹽酸替洛利生片的進口注冊也是境外上市罕見病藥品成功引進國內(nèi)市場的一個典型代表。該藥是在境外開展了系統(tǒng)的臨床試驗，并率先于海南博鰲特許用藥項目中持續(xù)收集中國患者應用數(shù)據(jù)，隨后完成進口注冊的一個成功案例。且成人與兒童適應癥在不到一年的時間內(nèi)獲得批準，完成全人群的使用覆蓋，在藥品的可及性方面實現(xiàn)了境內(nèi)外同步。  

據(jù)悉，中國是批準鹽酸替洛利生片應用于兒童發(fā)作性睡病患者的首個亞洲國家，同時，也填補了我國兒童發(fā)作性睡病患者無藥可用的困境。  

藥審中心秉承“創(chuàng)新工作機制，主動靠前服務”的原則，早期介入、全程指導，為兒科臨床急需領(lǐng)域、兒童重大疾病領(lǐng)域的藥品研發(fā)提供高效優(yōu)質(zhì)服務，積極支持具有突出臨床價值、處于科技前沿、自主研發(fā)且具有原始創(chuàng)新特點的成果轉(zhuǎn)化。  

今年5月，藥審中心發(fā)布的《中國新藥注冊臨床試驗進展年度報告（2023年）》統(tǒng)計顯示，2023年開展的藥物臨床試驗中,含兒童受試者的臨床試驗為205項，僅在兒童人群中開展的臨床試驗共登記104項。而在104項兒童試驗中,Ⅲ期臨床試驗占比高達34.6%。這些正在進行臨床試驗的藥物意味著下一步兒童藥將有持續(xù)穩(wěn)定供給，為更多的患者延緩病情發(fā)展、提高生活質(zhì)量帶來了希望。  

另外，為完善藥品說明書兒童用藥信息，提升兒童安全用藥水平，解決我國兒科臨床的超說明書使用問題，國家藥監(jiān)局于2023年5月發(fā)布《已上市藥品說明書增加兒童用藥信息工作程序（試行）》。并于2024年4月18日發(fā)布了《藥審中心關(guān)于已上市藥品說明書增加兒童用藥信息工作細則（試行）》，對品種遴選范圍、說明書修訂與審核流程，以及品種申報程序等作了進一步的明確。  

近日，國家藥監(jiān)局對外發(fā)布第三批已上市藥品說明書增加兒童用藥信息的品種名單和藥品說明書修訂建議，涉及氟馬西尼注射液、左乙拉西坦口服溶液等7個兒科常用品種，以進一步提高臨床安全用藥水平。